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Étude observationnelle post-approbation visant à en savoir plus sur l'innocuité de l'octocog alfa et son efficacité chez les patients atteints d'hémophilie A sévère en Inde

17 juin 2026 mis à jour par: Bayer

Une étude de sécurité post-autorisation prospective, multicentrique, ouverte, de phase IV menée en Inde pour évaluer la sécurité et les résultats thérapeutiques de l'octocog alfa dans la pratique réelle pour le traitement à la demande des saignements aigus chez les patients atteints d'hémophilie A sévère préalablement traités en Inde

L'hémophilie A est une maladie génétique qui rend difficile la coagulation correcte du sang. Cela se produit parce que le corps ne dispose pas d'une quantité suffisante d'une protéine appelée facteur VIII, qui aide à arrêter les saignements. L'objectif principal du traitement d'une personne atteinte d'hémophilie est d'arrêter et de prévenir les saignements en lui administrant le facteur VIII manquant. Ce traitement peut être administré lorsqu'une personne commence à saigner (appelé traitement à la demande), ou il peut être administré régulièrement pour prévenir les saignements (appelé traitement prophylactique). En Inde, la plupart des personnes atteintes d'hémophilie A ne reçoivent un traitement que lorsqu'elles ont un épisode hémorragique, et seules quelques-unes reçoivent un traitement préventif régulier. L'octocog alfa (également connu sous le nom de BAY 81-8973) est une version moderne et fabriquée en laboratoire du facteur VIII. Il est fabriqué sans utiliser de matériaux humains ou animaux et possède des caractéristiques spéciales qui l'aident à mieux fonctionner dans le corps. En Inde, l'octocog alfa est approuvé pour une utilisation chez les adultes et les enfants atteints d'hémophilie A pour :

  • Traiter et contrôler les épisodes hémorragiques lorsqu'ils surviennent
  • Gérer les saignements pendant la chirurgie
  • Prévenir les saignements en administrant un traitement régulier La sécurité et l'efficacité de l'octocog alfa ont été démontrées dans plusieurs études mondiales. Cette nouvelle étude est requise par les autorités sanitaires indiennes pour recueillir des informations sur l'innocuité de l'octocog alfa et sur son efficacité chez les personnes atteintes d'hémophilie A ayant déjà reçu un traitement. L'étude examinera comment l'octocog alfa est utilisé dans la pratique médicale réelle en Inde, y compris comment les médecins le prescrivent, comment les patients l'utilisent et quels sont les résultats du traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

33

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Inde
      • Dibrugarh, Inde
        • Department of Medicine Assam Medical College & Hospital
      • Kozhikode, Inde
        • Government of Medical College Kozhikode
      • Lucknow, Inde
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute & Medical Sciences
      • Ludhiana, Inde
        • Christian Medical College & Hospital
      • New Delhi, Inde
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, Inde
        • Sahyadri Super Speciality Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients adultes masculins (âgés de ≥18 ans) atteints d'hémophilie A sévère en Inde, ayant été traités antérieurement pendant au moins 100 jours d'exposition aux concentrés de FVIII et pour lesquels l'octocog alfa est prescrit pour la prise en charge des épisodes hémorragiques

La description

Critères d'inclusion :

  • Patients de sexe masculin âgés de 18 ans ou plus avec un diagnostic documenté d'hémophilie A sévère, défini par un taux d'activité de facteur VIII (FVIII) de base inférieur à 1 % (<0,01 UI/mL) conformément à la classification de sévérité de l'hémophilie
  • Traitement antérieur par concentré(s) de FVIII (dérivé du plasma ou recombinant, y compris l'Octocog alfa) soit à la demande soit en prophylaxie pendant au moins 100 jours d'exposition (DE).
  • Patients pour lesquels la décision d'initier un traitement à la demande avec l'Octocog alfa pour un saignement aigu a été prise conformément à la pratique de traitement habituelle de l'investigateur. Cela inclura également les patients déjà sous traitement à la demande avec l'Octocog alfa.
  • Consentement éclairé écrit du patient ou du représentant légal

Critères d'exclusion :

  • Contre-indication connue selon les informations locales de prescription
  • Patients participant à un programme de recherche avec des interventions en dehors de la pratique clinique habituelle.
  • Patients avec tout autre diagnostic de trouble hémorragique/coagulation autre que l'hémophilie A.
  • Patients sous traitement prophylactique continu avec tout concentré de FVIII ou traitements non facteurs comme l'émicizumab.
  • Patients présentant l'une des anomalies de laboratoire suivantes lors du dépistage :
  • Numération plaquettaire connue <100 000 mm³
  • Créatinine sérique connue >2 fois la limite supérieure de la normale
  • Transaminases hépatiques AST ou ALT connues >5 fois la limite supérieure de la normale
  • Patients ayant reçu une perfusion à la demande avec tout autre FVIII (différent de l'Octocog alfa), FVII ou concentré de complexe prothrombique activé (aPCC/FEIBA) 72 heures avant l'inclusion.
  • Antécédents ou présence d'inhibiteur de FVIII avec un titre ≥ 0,6 selon le test de Bethesda modifié de Nimègue (NBA), ou antécédents cliniques suggérant un inhibiteur nécessitant des modifications du traitement
  • Préoccupations du patient ou autres obstacles empêchant une compréhension ou une coopération adéquate.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe 1
Patients adultes de sexe masculin (âgés de ≥18 ans) atteints d'hémophilie A sévère en Inde, ayant été précédemment traités pendant au moins 100 jours d'exposition à des concentrés de FVIII et à qui est prescrit l'Octocog alfa pour la prise en charge des épisodes hémorragiques
Médicament: Octocog alfa
rFVIII recombinant humain intégral non modifié
Autres noms:
  • BAY 81-8973, Kovaltry

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée des événements indésirables émergents du traitement (EIET) et des événements indésirables graves émergents du traitement (EIGET)
Délai: 12 semaines
12 semaines
Gravité des événements indésirables émergents du traitement (EIET) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 12 semaines

La sévérité (ou l'intensité) d'un événement indésirable sera évaluée par l'investigateur conformément au CTCAE v 5.0.

- Grade 1 (Léger) : Symptômes asymptomatiques ou légers ; observations cliniques ou diagnostiques uniquement ; intervention non indiquée. - Grade 2 (Modéré) : Intervention minimale, locale ou invasive indiquée, limitant les activités instrumentales de la vie quotidienne adaptées à l'âge. - Grade 3 (Sévère) : Sévère ou médicalement significatif mais pas immédiatement mortel ; hospitalisation ou prolongation d'hospitalisation existante indiquée ; invalidant ; limitant les activités de soins personnels de la vie quotidienne. - Grade 4 (Conséquences mortelles) : Intervention urgente indiquée. - Grade 5 (Décès) : Lié à l'événement indésirable
12 semaines
Issus des événements indésirables émergents du traitement (EIET) et des événements indésirables graves émergents du traitement (EIGET)
Délai: 12 semaines
Le résultat est défini par les catégories suivantes. - Rétabli ou Résolu : Le sujet s'est complètement rétabli ou l'événement indésirable grave a été résolu. - Rétabli ou Résolu avec séquelles : Suite à l'événement indésirable, le sujet a subi un handicap ou une incapacité persistants et significatifs (par exemple, aveugle, sourd et paralysé). Tout événement indésirable rétabli avec séquelles doit être classé comme événement indésirable grave. - En cours de rétablissement ou de résolution : Le sujet a commencé à se rétablir de l'affection ou de la blessure, mais l'événement est considéré comme toujours présent à une intensité réduite. - Non rétabli ou non résolu : L'événement indésirable est toujours présent et observable. - Fatal : Décès dû à l'événement indésirable grave, mentionner la cause du décès. Inconnu : Ce terme ne doit être utilisé que dans les cas où le sujet est perdu de vue.
12 semaines
Traitement administré pour les événements indésirables émergents du traitement (EIET) et les événements indésirables graves émergents du traitement (EIGET)
Délai: 12 semaines
12 semaines
Résultats des tests de laboratoire liés aux événements indésirables d'intérêt spécial (EIIS) et aux événements indésirables graves (EIG)
Délai: 12 semaines

hypersensibilité, développement d'inhibiteur

Les tests utilisés seront conformes à la pratique clinique de routine suivie par l'investigateur dans son hôpital
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre total de perfusions par hémorragie
Délai: 12 semaines
12 semaines
Dose d'Octocog alfa (UI/kg) par hémorragie
Délai: 12 semaines
12 semaines
Localisation des saignements
Délai: 12 semaines
12 semaines
Type de saignements
Délai: 12 semaines
12 semaines
Sévérité des saignements
Délai: 12 semaines
La sévérité est définie et mesurée comme suit. - Légère : Saignement spontané dans les articulations ou les muscles, principalement en l'absence de défi hémostatique identifiable. Le saignement s'arrête de lui-même ou avec une pression, ou le saignement s'arrête ou ralentit jusqu'à un suintement ou un écoulement après 15 minutes de pression. Il peut suinter ou s'écouler pendant jusqu'à 45 minutes. - Modérée : Saignement spontané occasionnel ; saignement prolongé avec un traumatisme mineur ou une chirurgie, le saignement ralentit ou s'arrête avec une pression, mais recommence si vous retirez la pression, ou le sang peut imbiber quelques pansements, mais il n'est pas rapide ou incontrôlable. - Sévère : le sang jaillit de la plaie ou le saignement ne s'arrête pas ou ne ralentit pas avec une pression, ou le sang imbibe rapidement pansement après pansement.
12 semaines
Durée des saignements
Délai: 12 semaines
12 semaines
Évaluation de la réponse par l'investigateur
Délai: 12 semaines
médiocre, modéré, bon, excellent
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bayer

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2026

Première publication (Réel)

3 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 23153

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Actuellement, il n'y a pas de plan établi pour le partage des Données Individuelles des Patients (IPD) de cette étude. La disponibilité des données de cette étude sera déterminée ultérieurement conformément à l'engagement de Bayer envers les 'Principes pour un partage responsable des données d'essais cliniques' de l'EFPIA/PhRMA. Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données. Ainsi, Bayer s'engage à examiner les demandes de chercheurs qualifiés pour les données d'essais cliniques au niveau patient/étude, et les documents issus d'essais cliniques portant sur des médicaments et des indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE. Toutefois, cet engagement ne reflète pas un plan actif de partage d'IPD. Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et indications qui ont été approuvés par les agences de régulation de l'UE et des États-Unis à partir du 1er janvier 2014. Les chercheurs peuvent utiliser www.vivli.org pour demander l'accès aux IPD et aux documents des études cliniques afin de mener des recherches. Les informations sur les critères de Bayer pour l'inscription des études sont fournies dans la section membre du portail.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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