Posztjóváhagyási megfigyelési tanulmány az Octocog Alfa biztonságosságának és hatékonyságának további feltárására súlyos hemofilia A-ban szenvedő betegekben Indiában
2026. június 17. frissítette: Bayer
Prospektív, multicentrikus, nyitott, IV. fázisú, engedélyezést követő biztonsági vizsgálat Indiában, amely az Octocog Alfa biztonságosságát és kezelési eredményeit értékeli a valós gyakorlatban, az akut vérzések igény szerinti kezelésére korábban kezelt súlyos hemofilia A betegek számára Indiában
A hemofília A egy genetikai állapot, amely megnehezíti a vér megfelelő alvadását. Ez azért történik, mert a szervezetben nincs elegendő olyan fehérje, amelyet Faktor VIII-nak hívnak, és amely segít megállítani a vérzést. A hemofíliás személy kezelésének fő célja a vérzés megállítása és megelőzése a hiányzó Faktor VIII beadásával. Ez a kezelés akkor alkalmazható, amikor a személy vérzésbe kezd (ún. igény szerinti kezelés), vagy rendszeresen adható a vérzés megelőzése érdekében (ún. profilaktikus terápia). Indiában a hemofília A-ban szenvedők többsége csak akkor kap kezelést, amikor vérzési epizódjuk van, és csak kevesen kapnak rendszeres megelőző kezelést. Az oktokog alfa (más néven BAY 81-8973) a Faktor VIII egy modern, laboratóriumban előállított változata. Emberi vagy állati anyagok felhasználása nélkül készül, és speciális tulajdonságokkal rendelkezik, amelyek segítenek jobban működni a szervezetben. Indiában az oktokog alfa felhasználása engedélyezett felnőttek és gyermekek számára hemofília A esetén a következőkre:
- Vérzési epizódok kezelése és ellenőrzése, amikor azok bekövetkeznek
- Vérzés kezelése műtét során
- Vérzés megelőzése rendszeres kezelés beadásával Az oktokog alfa biztonságossága és hatékonysága számos globális tanulmányban bemutatásra került. Ezt az új tanulmányt az indiai egészségügyi hatóságok követelik meg az oktokog alfa biztonságosságáról és hatékonyságáról szóló információk gyűjtésére hemofília A-ban szenvedők esetében, akik már korábban kezelést kaptak. A tanulmány azt vizsgálja, hogyan használják az oktokog alfát a valós élet orvosi gyakorlatában Indiában, beleértve azt, hogy az orvosok hogyan írják fel, a betegek hogyan használják, és milyen kezelési eredményeik vannak.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
33
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Bayer Clinical Trials Contact
- Telefonszám: (+)1-888-84 22937
- E-mail: clinical-trials-contact@bayer.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Dibrugarh, India
- Department of Medicine Assam Medical College & Hospital
-
Kozhikode, India
- Government of Medical College Kozhikode
-
Lucknow, India
- Sanjay Gandhi Post Graduate Institute & Medical Sciences
-
Ludhiana, India
- Christian Medical College & Hospital
-
New Delhi, India
- All India Institute of Medical Sciences
-
Pune, India
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Súlyos A típusú hemofiliás férfi felnőtt betegek (≥18 évesek) Indiában, akik korábban legalább 100 expozíciós napon keresztül FVIII koncentrátum(ok)kal kezeltek, és Octocog alfát írtak fel vérzéses epizódok kezelésére
Leírás
Bevonási kritériumok:
- 18 évnél idősebb férfi betegek, akiknél súlyos Haemophilia A diagnózist dokumentáltak, amelyet az alapszintű Factor VIII (FVIII) aktivitás szintje határoz meg, amely kevesebb, mint 1% (<0,01 IU/mL) a Haemophilia súlyossági osztályozás szerint.
- Korábban FVIII koncentrátummal (plazma származékú vagy rekombináns, beleértve az Octocog alfát) kezelve, akár igény szerint, akár megelőző kezelésként legalább 100 expozíciós napon (ED) keresztül.
- Betegek, akiknél a vizsgálatvezető rutin kezelési gyakorlata szerint döntöttek az Octocog alfa akut vérzés elleni igény szerinti kezelésének megkezdéséről. Ez magában foglalja azokat a betegeket is, akik már Octocog alfa igény szerinti kezelés alatt állnak.
- Írásbeli tájékoztatott beleegyezés a betegtől vagy törvényes képviselőtől.
Kizárási kritériumok:
- Ismert ellenjavallat a helyi felírási információ szerint.
- Betegek, akik olyan vizsgálati programban vesznek részt, amely a rutin klinikai gyakorlaton kívüli beavatkozásokat tartalmaz.
- Betegek, akiknél Haemophilia A-n kívül más vérzési/koagulációs rendellenesség diagnózisa van.
- Betegek, akik folyamatos megelőző kezelésben részesülnek bármilyen FVIII koncentrátummal vagy nem faktor kezelésekkel, mint például az emicizumab.
- Betegek, akiknél a szűrés során a következő laboratóriumi rendellenességek bármelyike megfigyelhető:
- Ismert vérlemezkeszám <100 000 mm3.
- Ismert szérum kreatinin >2-szerese a normál felső határértéknek.
- Ismert máji AST vagy ALT >5-szöröse a normál felső határértéknek.
- Betegek, akik a bevonás előtt 72 órával bármilyen más FVIII (eltérő az Octocog alfától), FVII vagy aktivált protrombin komplex koncentrátum terméket (aPCC/FEIBA) kaptak igény szerinti infúzióként.
- FVIII inhibitor anamnézise vagy jelenléte ≥0,6 titerrel a Nijmegen módosított Bethesda Assay (NBA) szerint, vagy klinikai anamnézis, amely inhibitorra utal, és kezelési módosítást igényel.
- Betegek aggodalmai vagy egyéb akadályok, amelyek megakadályozzák a megfelelő megértést vagy együttműködést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
1. csoport
India férfi felnőtt betegei (életkor ≥18 év), akik súlyos hemofilia A-ban szenvednek, akik korábban legalább 100 expozíciós napon át FVIII-koncentrátummal kezelést kaptak, és akiknek Octocog alfát írtak elő vérzéses epizódok kezelésére
|
módosítatlan, teljes hosszúságú rekombináns humán FVIII (rFVIII)
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE-k) és súlyos mellékhatások (TESA-k) időtartama
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
|
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE-k) és súlyos mellékhatások (TESAE-k) súlyossága
Időkeret: 12 hét
|
Az AE súlyosságát (vagy intenzitását) a Vizsgáló a CTCAE v 5.0 szerint értékeli. - 1. fokozat (Enyhe): Tünetmentes vagy enyhe tünetek; csak klinikai vagy diagnosztikai megfigyelések; beavatkozás nem indokolt. - 2. fokozat (Mérsékelt): Minimális, lokális vagy invazív beavatkozás indokolt, korhoz illő, eszközökkel végzett napi tevékenységeket korlátoz. - 3. fokozat (Súlyos): Súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes; kórházi kezelés vagy meglévő kórházi tartózkodás meghosszabbítása indokolt; rokkantságot okoz; öngondozási napi tevékenységeket korlátoz. - 4. fokozat (Életveszélyes következmények): Sürgős beavatkozás indokolt. - 5. fokozat (Halál): Kapcsolódik a mellékhatáshoz |
12 hét
|
|
A kezelés során fellépő káros események (TEAE-k) és a súlyos káros események (TESA-k) kimenetele
Időkeret: 12 hét
|
Az eredményt a következő kategóriák határozzák meg.
- Meggyógyult vagy Megoldódott: A résztvevő teljesen meggyógyult vagy megoldódott a Súlyos Mellékhatásból.
- Meggyógyult vagy Megoldódott maradandó következményekkel: A mellékhatás következtében a résztvevő tartós és jelentős fogyatékosságot / képtelenséget szenvedett (pl. vak, süket, bénult).
Bármely, maradandó következményekkel meggyógyult mellékhatást Súlyos Mellékhatásként kell értékelni.
- Gyógyuló vagy Megoldódó: A résztvevő elkezdett gyógyulni az állapotból vagy sérülésből, de az eseményt csökkentett intenzitással folyamatban lévőnek tekintik.
- Nem Gyógyult vagy Nem Oldódott Meg: A mellékhatás maga még mindig jelen van és megfigyelhető.
- Halálos: Halál Súlyos Mellékhatás miatt, említsd meg a halál okát.
Ismeretlen: Ezt a kifejezést csak olyan esetekben szabad használni, amikor a résztvevőt nem lehet követni.
|
12 hét
|
|
A kezelés a kezelés során fellépő káros hatások (TEAE) és súlyos káros hatások (TESAE) miatt történt
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
|
A különleges érdeklődést kiváltó mellékhatásokhoz (AESI) kapcsolódó laboratóriumi vizsgálati eredmények súlyos események (TESAEs)
Időkeret: 12 hét
|
túlérzékenység, gátlóanyag-kialakulás A vizsgálatokat a kutató által a kórházában követett rutin klinikai gyakorlatnak megfelelően használják |
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Összes infúzió száma vérzésenként
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
|
Octocog alfa adagja (NE/kg) vérzésenként
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
|
Vérzések helye
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
|
Vérzések típusa
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
|
Vérzések súlyossága
Időkeret: 12 hét
|
A súlyosság meghatározása és mérése a következő módon történik.
- Enyhe: Spontán vérzés ízületekbe vagy izmokba, elsősorban azonosítható hemostatikus kihívás hiányában.
A vérzés önmagában vagy nyomással megáll, vagy a vérzés 15 percnyi nyomás után megáll vagy lelassul csepegésre vagy csurgásra.
Akár 45 percig is csepeghet vagy csuroghat.
- Közepes: Alkalmankénti spontán vérzés; hosszabb ideig tartó vérzés kisebb trauma vagy műtét esetén, a vérzés lelassul vagy megáll nyomással, de újra elkezdődik, ha eltávolítjuk a nyomást, vagy a vér átitat néhány kötést, de nem gyors vagy irányíthatatlan.
- Súlyos: vér pumpál a sebből, vagy a vérzés nem áll meg vagy nem lassul le nyomással, vagy a vér gyorsan átitatja kötést kötés után.
|
12 hét
|
|
Vérzések időtartama
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
|
A vizsgáló válaszértékelése
Időkeret: 12 hét
|
rossz, mérsékelt, jó, kiváló
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. szeptember 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. szeptember 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 25.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 17.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 23153
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Jelenleg nincs meghatározott terv az egyedi betegadatok (IPD) megosztására ebből a vizsgálatból.
A vizsgálat adatainak rendelkezésre állását később a Bayer az EFPIA/PhRMA 'Felelős klinikai vizsgálati adatmegosztás elvei' iránti elkötelezettsége alapján határozza majd meg.
Ez vonatkozik az adatelérés terjedelmére, időpontjára és folyamatára.
Ennek megfelelően a Bayer elkötelezi magát, hogy megfontolja a minősített kutatók kéréseit a beteg-/vizsgálatszintű klinikai vizsgálati adatok, valamint az Egyesült Államokban és az EU-ban jóváhagyott gyógyszereket és indikációkat érintő klinikai vizsgálatok dokumentumai iránt.
Azonban ez az elkötelezettség nem jelent aktív IPD-megosztási tervet.
Ez az EU és az Egyesült Államok szabályozó hatóságai által 2014. január 1-je vagy azt követően jóváhagyott új gyógyszerekre és indikációkra vonatkozó adatokra alkalmazandó.
A kutatók a www.vivli.org webhelyen keresztül kérhetnek hozzáférést az IPD-hez és a klinikai vizsgálatok dokumentumaihoz kutatás végzéséhez.
A Bayer vizsgálatlistázási kritériumairól szóló információ a portál tagrészében található.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .