Post-goedkeuring observationele studie om meer te leren over de veiligheid van Octocog Alfa en hoe goed het werkt bij patiënten met ernstige hemofilie A in India
17 juni 2026 bijgewerkt door: Bayer
Een prospectief, multicenter, open-label fase IV post-autorisatie veiligheidsonderzoek uitgevoerd in India om de veiligheid en behandelingsresultaten van Octocog Alfa te beoordelen in de dagelijkse praktijk voor on-demand behandeling van acute bloedingen bij vooraf behandelde ernstige hemofilie A-patiënten in India
Hemofilie A is een genetische aandoening waardoor het bloed niet goed stolt. Dit gebeurt omdat het lichaam niet genoeg van een eiwit genaamd Factor VIII heeft, wat helpt om bloedingen te stoppen. Het belangrijkste doel bij de behandeling van iemand met hemofilie is het stoppen en voorkomen van bloedingen door de ontbrekende Factor VIII toe te dienen. Deze behandeling kan worden gegeven wanneer iemand begint te bloeden (on-demand behandeling genoemd), of het kan regelmatig worden gegeven om bloedingen te voorkomen (prophylactische therapie genoemd). In India krijgen de meeste mensen met hemofilie A alleen behandeling wanneer ze een bloeding hebben, en slechts weinigen krijgen regelmatige preventieve behandeling. Octocog alfa (ook bekend als BAY 81-8973) is een moderne, in het laboratorium gemaakte versie van Factor VIII. Het wordt gemaakt zonder gebruik te maken van menselijke of dierlijke materialen en heeft speciale eigenschappen die helpen om beter in het lichaam te werken. In India is Octocog alfa goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen en kinderen met hemofilie A om:
- Bloedingen te behandelen en onder controle te houden wanneer ze optreden
- Bloedingen tijdens een operatie te beheersen
- Bloedingen te voorkomen door regelmatige behandeling De veiligheid en effectiviteit van Octocog alfa zijn aangetoond in verschillende wereldwijde studies. Deze nieuwe studie is vereist door de Indiase gezondheidsautoriteiten om informatie te verzamelen over hoe veilig Octocog alfa is en hoe goed het werkt bij mensen met hemofilie A die al behandeling hebben ontvangen. De studie zal onderzoeken hoe Octocog alfa wordt gebruikt in de dagelijkse medische praktijk in India, inclusief hoe artsen het voorschrijven, hoe patiënten het gebruiken en welke behandelresultaten ze hebben.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
33
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Bayer Clinical Trials Contact
- Telefoonnummer: (+)1-888-84 22937
- E-mail: clinical-trials-contact@bayer.com
Studie Locaties
-
-
-
Dibrugarh, Indië
- Department of Medicine Assam Medical College & Hospital
-
Kozhikode, Indië
- Government of Medical College Kozhikode
-
Lucknow, Indië
- Sanjay Gandhi Post Graduate Institute & Medical Sciences
-
Ludhiana, Indië
- Christian Medical College & Hospital
-
New Delhi, Indië
- All India Institute of Medical Sciences
-
Pune, Indië
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Mannelijke volwassen patiënten (leeftijd ≥18 jaar) met ernstige hemofilie A in India, die eerder minimaal 100 blootstellingsdagen zijn behandeld met FVIII-concentra(a)t(en) en aan wie Octocog alfa is voorgeschreven voor het beheersen van bloedingen
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke patiënten van 18 jaar of ouder met een gedocumenteerde diagnose van ernstige hemofilie A, gedefinieerd door een baseline Factor VIII (FVIII)-activiteitsniveau van minder dan 1% (<0,01 IE/mL) in overeenstemming met de ernstclassificatie van hemofilie
- Eerder behandeld met FVIII-concentra(a)t(en) (plasma-afgeleid of recombinant, inclusief Octocog alfa) op aanvraag of profylactisch gedurende minimaal 100 blootstellingsdagen (ED's).
- Patiënten bij wie de beslissing om op aanvraag te behandelen met Octocog alfa voor acute bloedingen werd genomen volgens de gebruikelijke behandelpraktijk van de onderzoeker. Dit omvat ook patiënten die al op aanvraag worden behandeld met Octocog alfa.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt of wettelijke vertegenwoordiger
Exclusiecriteria:
- Bekende contra-indicatie volgens de lokale voorschrijfinformatie
- Patiënten die deelnemen aan een onderzoeksprogramma met interventies buiten de routinematige klinische praktijk.
- Patiënten met een andere diagnose van een bloeding-/stollingsstoornis dan hemofilie A.
- Patiënten die een doorlopende profylactische behandeling ondergaan met een FVIII-concentraat of niet-factorbehandelingen zoals emicizumab.
- Patiënten die tijdens de screening een van de volgende laboratoriumafwijkingen vertonen:
- Bekend aantal bloedplaatjes <100.000 mm³
- Bekend serumcreatinine >2 keer de bovengrens van normaal
- Bekende hepatische AST of ALT >5 keer de bovengrens van normaal
- Patiënten die 72 uur vóór inschrijving een infusie op aanvraag hebben ontvangen met een ander FVIII (anders dan Octocog alfa), FVII of geactiveerd protrombinecomplexconcentraatproduct (aPCC/FEIBA).
- Geschiedenis of aanwezigheid van een FVIII-remmer met een titer ≥ 0,6 met de Nijmeegse gemodificeerde Bethesda-assay (NBA), of een klinische voorgeschiedenis die wijst op een remmer die behandelingwijzigingen noodzakelijk maakt
- Patiëntenzorgen of andere belemmeringen die een adequaat begrip of samenwerking in de weg staan.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Groep 1
Mannelijke volwassen patiënten (leeftijd ≥18 jaar) met ernstige hemofilie A in India, die eerder ten minste 100 blootstellingsdagen zijn behandeld met FVIII-concentra(a)t(en) en aan wie Octocog alfa is voorgeschreven voor het beheersen van bloedingen
|
onveranderd, volledige-lengte recombinant humaan FVIII (rFVIII)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Duur van behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs) en ernstige ongewenste voorvallen (TESAEs)
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
|
Ernst van behandelingen-geassocieerde bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (TESAEs)
Tijdsspanne: 12 weken
|
De ernst (of intensiteit) van een bijwerking zal door de onderzoeker worden beoordeeld in overeenstemming met de CTCAE v 5.0. - Graad 1 (Mild): Asymptomatisch of milde symptomen; alleen klinische of diagnostische observaties; interventie niet geïndiceerd. - Graad 2 (Matig): Minimale, lokale of invasieve interventie geïndiceerd, beperkend voor leeftijdsgeschikte instrumentele activiteiten van het dagelijks leven. - Graad 3 (Ernstig): Ernstig of medisch significant maar niet onmiddellijk levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname geïndiceerd; invaliderend; beperkend voor zelfzorgactiviteiten van het dagelijks leven. - Graad 4 (Levensbedreigende gevolgen): Dringende interventie geïndiceerd. - Graad 5 (Overlijden): Gerelateerd aan bijwerking |
12 weken
|
|
Uitkomst van behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs) en ernstige ongewenste voorvallen (TESAEs)
Tijdsspanne: 12 weken
|
De uitkomst wordt gedefinieerd door de volgende categorieën.
- Hersteld of Opgelost: De proefpersoon is volledig hersteld van of heeft de Ernstige Bijwerking opgelost.
- Hersteld of Opgelost met gevolgen: Als gevolg van de bijwerking heeft de proefpersoon blijvende en significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid opgelopen (bijv. blind, doof en verlamd).
Elke bijwerking die hersteld is met gevolgen moet worden beoordeeld als een Ernstige Bijwerking.
- Aan het herstellen of oplossen: De proefpersoon is begonnen te herstellen van de aandoening of het letsel, maar de gebeurtenis wordt als voortdurend beschouwd met verminderde intensiteit.
- Niet hersteld of niet opgelost: De bijwerking zelf is nog steeds aanwezig en waarneembaar.
- Dodelijk: Overlijden als gevolg van de Ernstige Bijwerking, vermeld de doodsoorzaak.
Onbekend: Deze term mag alleen worden gebruikt in gevallen waarin de proefpersoon niet meer wordt opgevolgd.
|
12 weken
|
|
Behandeling toegediend voor behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (TESAEs)
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
|
Laboratoriumtestresultaten gerelateerd aan bijzonder belangwekkende bijwerkingen (AESIs) en ernstige bijwerkingen (TESAEs)
Tijdsspanne: 12 weken
|
overgevoeligheid, remmerontwikkeling De gebruikte tests zullen overeenkomen met de routinematige klinische praktijk die door de onderzoeker in zijn/haar ziekenhuis wordt gevolgd |
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaal aantal infusies per bloeding
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
|
Dosis Octocog alfa (IU/kg) per bloeding
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
|
Locatie van bloedingen
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
|
Type bloedingen
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
|
Ernst van bloedingen
Tijdsspanne: 12 weken
|
Ernst wordt als volgt gedefinieerd en gemeten.
- Mild: Spontane bloedingen in gewrichten of spieren, voornamelijk zonder aanwijsbare hemostatische uitdaging.
De bloeding stopt vanzelf of met druk, of de bloeding stopt of vertraagt tot een sijpeling of druppelen na 15 minuten druk.
Het kan tot 45 minuten sijpelen of druppelen.
- Matig: Incidentele spontane bloedingen; langdurige bloedingen bij lichte verwondingen of operaties, de bloeding vertraagt of stopt met druk, maar begint weer als de druk wordt weggehaald, of het bloed kan door enkele verbanden heen dringen, maar het is niet snel of oncontroleerbaar.
- Ernstig: bloed stroomt uit de wond of de bloeding stopt niet of vertraagt niet met druk, of bloed dringt snel door verband na verband heen
|
12 weken
|
|
Duur van bloedingen
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
|
Beoordeling van respons door onderzoeker
Tijdsspanne: 12 weken
|
slecht, matig, goed, uitstekend
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 september 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
30 september 2027
Studie voltooiing (Geschat)
30 september 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 februari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 februari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 maart 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 23153
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Momenteel is er geen vastgesteld plan voor het delen van individuele patiëntgegevens (IPD) uit deze studie.
De beschikbaarheid van de gegevens van deze studie zal later worden bepaald volgens Bayer's toezegging aan de EFPIA/PhRMA 'Principles for responsible clinical trial data sharing'.
Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang.
Zo verbindt Bayer zich ertoe verzoeken van gekwalificeerde onderzoekers te overwegen voor patiënt-/studieniveau klinische onderzoeksgegevens en documenten van klinische onderzoeken met geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU.
Deze toezegging weerspiegelt echter geen actief IPD-delenplan.
Dit is van toepassing op gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd door de EU- en Amerikaanse regelgevende instanties op of na 1 januari 2014.
Onderzoekers kunnen www.vivli.org gebruiken om toegang aan te vragen tot IPD en documenten van klinische studies om onderzoek uit te voeren.
Informatie over Bayer's criteria voor het vermelden van studies wordt verstrekt in het ledengedeelte van de portal.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .