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インドにおける重症血友病A患者におけるオクトコグアルファの安全性と有効性に関する承認後観察研究

2026年5月27日 更新者：Bayer

インドにおける前治療歴のある重症血友病A患者の急性出血に対するオンデマンド治療としてのオクトコグアルファの安全性と治療転帰を実世界の臨床現場で評価するための、インドで実施される前向き、多施設共同、非盲検、承認後第IV相安全性試験

血友病Aは、血液が適切に凝固するのを困難にする遺伝性疾患です。これは、出血を止めるのに役立つ第VIII因子と呼ばれるタンパク質が体内に十分にないために起こります。血友病患者の治療の主な目的は、欠けている第VIII因子を投与することで出血を止め、予防することです。この治療は、出血が始まった時に行うことも（オンデマンド治療と呼ばれます）、出血を予防するために定期的に行うこともできます（予防療法と呼ばれます）。インドでは、ほとんどの血友病A患者は出血発作が起きた時のみ治療を受けており、定期的な予防治療を受けている人はわずかです。オクトコグアルファ（BAY 81-8973としても知られる）は、第VIII因子の現代的な、実験室で作製されたバージョンです。これは、ヒトや動物の材料を一切使用せずに作製されており、体内でより良く機能するのを助ける特別な特性を持っています。インドでは、オクトコグアルファは、血友病Aの成人および小児における以下の目的で使用が承認されています：

  • 出血発作が起きた際の治療および管理
  • 手術中の出血の管理
  • 定期的な治療による出血の予防 オクトコグアルファの安全性と有効性は、いくつかの国際的な研究で示されています。この新しい研究は、インドの保健当局によって、既に治療を受けた血友病A患者におけるオクトコグアルファの安全性と有効性に関する情報を収集するために必要とされています。この研究では、医師がどのように処方するか、患者がどのように使用するか、そしてどのような治療結果が得られるかを含め、インドにおける実際の医療現場でのオクトコグアルファの使用状況を調査します。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

33

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • インド
      • Dibrugarh、インド
        • Department of Medicine Assam Medical College & Hospital
      • Kozhikode、インド
        • Government of Medical College Kozhikode
      • Lucknow、インド
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute & Medical Sciences
      • Ludhiana、インド
        • Christian Medical College & Hospital
      • New Delhi、インド
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune、インド
        • Sahyadri Super Speciality Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

インドにおける重症血友病Aの成人男性患者（年齢≥18歳）で、これまでにFVIII濃縮製剤を少なくとも100エクスポージャーデイ以上投与された経験があり、出血エピソードの管理のためにオクトコグアルファが処方されている患者

説明

採用基準:

  • 18歳以上の男性患者で、血友病重症度分類に基づき、ベースラインの第VIII因子（FVIII）活性レベルが1％未満（<0.01 IU/mL）と記録された重度の血友病Aの診断があること。
  • これまでに、FVIII濃縮製剤（血漿由来または組換え、オクトコグアルファを含む）を、少なくとも100エクスポージャーデイ（ED）にわたり、オンデマンドまたは予防的に投与された経験があること。
  • 急性出血に対するオクトコグアルファのオンデマンド治療を開始する決定が、研究者の通常の治療慣行に従ってなされた患者。これには、すでにオクトコグアルファによるオンデマンド治療を受けている患者も含まれます。
  • 患者または法定代理人からの書面によるインフォームド・コンセント

除外基準:

  • 各国の処方情報に基づく既知の禁忌
  • 通常の臨床診療を超えた介入を含む試験プログラムに参加している患者。
  • 血友病A以外の出血/凝固障害の診断がある患者。
  • いかなるFVIII濃縮製剤またはエミシズマブなどの非因子製剤による継続的な予防的治療を受けている患者。
  • スクリーニング時に以下の検査値異常を示す患者:
  • 既知の血小板数 <100,000 mm3
  • 既知の血清クレアチニンが正常上限の2倍を超える
  • 既知の肝臓ASTまたはALTが正常上限の5倍を超える
  • 登録の72時間前に、オクトコグアルファ以外の他のFVIII製剤、第VII因子製剤、または活性化プロトロンビン複合体濃縮製剤（aPCC/FEIBA）によるオンデマンド投与を受けた患者。
  • ニムウェーゲン修正ベセスダ法（NBA）による力価≥0.6のFVIIIインヒビターの既往または存在、または治療変更を必要とするインヒビターが示唆される臨床的既往
  • 適切な理解または協力を妨げる患者の懸念またはその他の障壁。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
グループ1
インドにおいて、FVIII濃縮製剤に対して少なくとも100暴露日以上の治療歴があり、出血エピソード管理のためにオクトコグアルファが処方されている、重度の血友病Aを有する成人男性患者（年齢≥18歳）
薬：オクトコグ アルファ
未修飾、全長の組換えヒト第VIII因子 (rFVIII)
他の名前：
  • BAY 81-8973、コバルトリー

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連有害事象（TEAEs）および重篤な有害事象（TESAEs）の持続期間
時間枠：12週間
12週間
治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（TESAE）の重症度
時間枠：12週間

有害事象（AE）の重症度（または強度）は、CTCAE v 5.0に従って、治験責任医師によって評価されます。

- グレード1（軽度）：無症状または軽度の症状；臨床的または診断的観察のみ；介入は不要。 - グレード2（中等度）：最小限の局所的または侵襲的な介入が必要；年齢に適した日常生活における手段的活動が制限される。 - グレード3（重度）：重度または医学的に重要であるが、直ちに生命を脅かすものではない；入院または既存の入院期間の延長が必要；障害を引き起こす；日常生活におけるセルフケア活動が制限される。 - グレード4（生命を脅かす結果）：緊急の介入が必要。 - グレード5（死亡）：有害事象に関連する
12週間
治療関連有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（TESAE）の転帰
時間枠：12週間
結果は以下のカテゴリーによって定義されます。 - 回復または解決：被験者は重篤な有害事象から完全に回復または解決しました。 - 後遺症を伴う回復または解決：有害事象の結果として、被験者は持続的かつ重大な障害／機能不全（例：失明、聴覚障害、麻痺）を被りました。 後遺症を伴って回復した有害事象は、すべて重篤な有害事象として評価されるべきです。 - 回復中または解決中：被験者は状態や傷害からの回復を開始していますが、事象は強度が低下した状態で継続していると見なされます。 - 未回復または未解決：有害事象自体が依然として存在し、観察可能です。 - 致命的：重篤な有害事象による死亡、死因を記載してください。 不明：この用語は、被験者が追跡不能となった場合にのみ使用すべきです。
12週間
治療中に発現した有害事象（TEAEs）および重篤な有害事象（TESAEs）に対する投与治療
時間枠：12週間
12週間
特別な関心のある有害事象（AESIs）に関連する臨床検査結果 治療関連重篤有害事象（TESAEs）
時間枠：12週間

過敏症、インヒビター発現

使用される検査は、研究者が彼/彼女の病院で従う通常の臨床実践に従って行われます
12週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
出血ごとの総輸液回数
時間枠：12週間
12週間
出血あたりのオクトコグ アルファ用量（IU/kg）
時間枠：12週間
12週間
出血部位
時間枠：12週間
12週間
出血の種類
時間枠：12週間
12週間
出血の重症度
時間枠：12週間
重症度は以下のように定義され測定されます。 - 軽度：自然発生的な関節内または筋肉内出血で、主に特定可能な止血チャレンジがない場合。 出血は自然に止まるか、圧迫で止まるか、または15分間の圧迫後に出血が止まるか、滲み出しや滴りに減速する。 最大45分間滲み出しまたは滴る可能性がある。 - 中等度：時折の自然発生的な出血；軽微な外傷や手術での出血延長、出血は圧迫で減速または停止するが、圧迫を解除すると再び始まるか、または血液がいくつかの包帯を通して染み出すが、速くなく制御不能ではない。 - 重度：傷口から血液が噴出しているか、または出血が圧迫で止まらないか減速しないか、または血液が包帯から包帯へと素早く染み出している
12週間
出血の期間
時間枠：12週間
12週間
研究者による反応の評価
時間枠：12週間
劣る、中程度、良い、優れている
12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Bayer

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年9月1日

一次修了 (推定)

2027年9月30日

研究の完了 (推定)

2027年9月30日

試験登録日

最初に提出

2026年2月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年2月25日

最初の投稿 (実際)

2026年3月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月27日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 23153

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

現在、この研究における個別患者データ（IPD）の共有に関する確立された計画はありません。 この研究データの利用可能性は、後にEFPIA/PhRMAの「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルのコミットメントに従って決定されます。 これはデータアクセスの範囲、時期、およびプロセスに関するものです。 したがって、バイエルは、米国およびEUで承認された医薬品および適応症を含む臨床試験から、資格のある研究者による患者レベル／研究レベルの臨床試験データおよび文書のリクエストを検討することを約束します。 ただし、このコミットメントは積極的なIPD共有計画を反映するものではありません。 これは、2014年1月1日以降にEUおよび米国の規制当局によって承認された新規医薬品および適応症のデータに適用されます。 研究者は、研究を実施するために臨床研究からのIPDおよび文書へのアクセスをリクエストするためにwww.vivli.orgを利用できます。 バイエルの研究掲載基準に関する情報は、ポータルのメンバーセクションで提供されています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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