西班牙输血依赖性较低风险骨髓增生异常综合征的发病率、治疗模式及预后研究
2026年3月9日 更新者:Bristol-Myers Squibb
基于BIG-PAC®数据库的西班牙输血依赖性较低风险骨髓增生异常综合征发病率、一线治疗模式及临床结局的观察性回顾性研究
本研究的目的是了解西班牙输血依赖性低危骨髓增生异常综合征(TD LR-MDS)的发病率,并描述成人TD LR-MDS患者在真实世界中的一线治疗模式、医疗资源使用情况及相关临床结局
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
1300
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Madrid、西班牙、28001
- Local Institution - 0001
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
本研究人群将包括通过BIG-PAC®数据库在西班牙确诊的输血依赖性低危骨髓增生异常综合征(TD LR-MDS)成年参与者
描述
纳入标准:
- 低危骨髓增生异常综合征(LR-MDS)诊断时年龄≥18岁。
- 通过病史中记录的国际疾病分类(ICD)9代码确认的LR-MDS诊断。此外,记录显示在索引日期或前后明确记录的国际预后评分系统(IPSS)类别为低或中危-1和/或修订版IPSS类别为极低或低的MDS诊断。
- 输血依赖的证据,定义为在筛选窗口内(2021年1月1日至2025年5月31日,或确保可检测随访的最晚日期)接受≥2个红细胞单位输注,且输注间隔在8周内。
- BIG-PAC®的活跃参与者,定义为在索引日期前12个月内或索引日期当天(基线期)有≥1次任何类型的索赔记录。
- 索引日期后至少有6个月的随访数据可用,除非患者提前死亡。
排除标准:
- 索引日期前诊断为高危MDS(HR-MDS)或其他血液系统恶性肿瘤(如急性髓系白血病)。
- 一线治疗开始前记录转化为急性髓系白血病(AML)或HR-MDS。
- 在一线治疗期间参与干预性临床试验。
- 存在非MDS相关原因导致的贫血,如营养缺乏、晚期慢性肾病或活动性出血,且这些情况导致无法准确将输血依赖归因于MDS。
- 临床病史不足,定义为索引日期前可观察数据<12个月。
- 关键变量缺失,例如年龄或性别。
- 临床信息不完整或不一致,导致无法可靠评估关键研究变量,包括输血依赖状态、治疗模式或结局。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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队列 1
患有输血依赖性较低风险骨髓增生异常综合征(TD LR-MDS)的总体参与者队列
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根据产品标签
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根据产品标签
根据产品标签
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队列 2
开始一线促红细胞生成素(ESAs)治疗的参与者
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根据产品标签
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队列3
开始一线治疗且使用罗特西普的参与者
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根据产品标签
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队列 4
开始接受低甲基化药物(HMAs)一线治疗的患者
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根据产品标签
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队列 5
开始接受来那度胺一线治疗的参与者
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根据产品标签
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队列 6
接受保守治疗(红细胞输注,不进行疾病修正治疗)的参与者
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根据产品标签
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队列 7
红细胞(RBC)输注依赖程度较低的参与者(每8周<4次RBC输注)
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根据产品标签
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队列 8
具有中度红细胞(RBC)输注依赖(每8周4-5次RBC输注)的参与者
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根据产品标签
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队列 9
红细胞(RBC)输注依赖性高的参与者(每8周≥6次RBC输注)
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根据产品标签
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队列 10
年龄<75岁的参与者
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根据产品标签
根据产品标签
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队列 11
年龄≥75岁的参与者
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根据产品标签
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根据产品标签
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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输血依赖性较低风险骨髓增生异常综合征(TD LR-MDS)的发生率
大体时间:长达5年
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长达5年
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输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征(TD LR-MDS)的患病率
大体时间:长达5年
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长达5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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合并症数量
大体时间:基线
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基线
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参加者年龄
大体时间:基线
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基线
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参与者性别
大体时间:基线
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基线
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接受每种一线治疗类别的参与者比例
大体时间:长达5年
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治疗类别包括:
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长达5年
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按治疗类别划分的参与者在各线治疗中的比例
大体时间:最长5年
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在各线治疗(一线、二线、三线及后续治疗)中接受的治疗类别,分类为促红细胞生成刺激剂(ESA)、罗特西普、低甲基化药物(HMA)、来那度胺或保守治疗(仅接受红细胞输注而无疾病修正治疗)。
治疗序列将通过回顾性病历摘录记录的起始与终止日期推导得出。
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最长5年
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一线治疗持续时间(从开始到停止治疗的时间)
大体时间:最长5年
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最长5年
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定义为每名参与者每8周接受的红细胞单位数
大体时间:长达5年
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长达5年
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医疗资源利用事件的数量和发生率
大体时间:最长 5 年
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医疗资源利用事件,包括初级保健就诊、专科就诊、门诊就诊、全因住院、输血相关住院、常规实验室检查、与输血依赖性低危骨髓增生异常综合征相关的处方数量、红细胞输注、根据参与者医疗记录中记载的其他合并症相关的伴随药物使用。
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最长 5 年
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达到血液学改善-红系(HI-E)的参与者数量
大体时间:最长5年
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最长5年
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实现红细胞(RBC)输血独立(TI)的参与者人数
大体时间:最长 5 年
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最长 5 年
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经历输血负担变化的参与者人数(每8周接受的红细胞单位数量变化)
大体时间:最多5年
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最多5年
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进展为高风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 的参与者数量
大体时间:长达5年
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长达5年
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进展为急性髓系白血病(AML)的参与者人数
大体时间:最长5年
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最长5年
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对一线治疗无反应的参与者数量
大体时间:最长5年
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最长5年
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在初始血液学反应后经历反应丧失/继发性失败的患者数量
大体时间:最长5年
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最长5年
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死因
大体时间:最长5年
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最长5年
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严重不良事件(SAEs)
大体时间:长达5年
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长达5年
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需要急诊室就诊或住院治疗的严重心血管事件数量
大体时间:长达 5 年
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心血管事件包括:急性心肌梗死或急性冠状动脉综合征、心力衰竭失代偿、临床显著心律失常(包括心房颤动/扑动和室性心律失常)、卒中或短暂性脑缺血发作,以及静脉血栓栓塞。
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长达 5 年
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一线治疗起始年份
大体时间:基线
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基线
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参与者身体质量指数 (BMI)
大体时间:基线
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基线
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参与者查尔森合并症指数(CCI)评分
大体时间:基线
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基线
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参与者查尔森合并症指数(CCI)个体合并症
大体时间:基线
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基线
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吸烟状况
大体时间:基线
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基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任:Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年2月2日
初级完成 (估计的)
2026年3月31日
研究完成 (估计的)
2026年5月31日
研究注册日期
首次提交
2026年2月24日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月9日
首次发布 (实际的)
2026年3月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月9日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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