Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af incidens, behandlingsmønstre og resultater for transfusionsafhængige myelodysplastiske syndromer med lav risiko i Spanien

9. marts 2026 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

Observationsstudie med retrospektivt design om incidens, første-linje behandlingsmønstre og kliniske resultater ved transfusionsafhængigt myelodysplastisk syndrom med lav risiko i Spanien ved brug af BIG-PAC®-databasen

Formålet med denne undersøgelse er at forstå incidensen af transfusionafhængig lav-risiko myelodysplastisk syndrom (TD LR-MDS) og beskrive førstelinje behandlingsmønstre i den virkelige verden, sundhedsressourceforbrug og tilknyttede kliniske resultater hos voksne patienter med TD LR-MDS i Spanien

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28001
        • Local Institution - 0001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen vil bestå af voksne deltagere diagnosticeret med transfusionsafhængige lavere-risiko myelodysplastiske syndromer (TD LR-MDS) identificeret i Spanien ved hjælp af BIG-PAC® databasen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥18 år på tidspunktet for diagnosticering af lavrisiko myelodysplastisk syndrom (LR-MDS).
  • Dokumenteret diagnose på LR-MDS identificeret gennem International Classification of Diseases (ICD) 9-koder registreret i sygehistorien. Derudover registreret diagnose på MDS med en eksplicit dokumenteret International Prognostic Scoring System (IPSS)-kategori lav eller intermediær-1 og/eller revideret IPSS-kategori meget lav eller lav på eller omkring indeksdatoen.
  • Bevis på transfusionsafhængighed, defineret som modtagelse af ≥2 enheder røde blodlegemer (RBC) inden for et 8-ugers interval, som indtræffer inden for udvælgelsesvinduet (1. januar 2021 til 31. maj 2025, eller den seneste dato, der sikrer detekterbar opfølgning).
  • Aktive deltagere i BIG-PAC®, defineret som ≥1 krav af enhver art inden for 12 måneder før eller på indeksdatoen (baselineperiode).
  • Mindst 6 måneders opfølgningsdata tilgængelige efter indeksdatoen, medmindre patienten dør tidligere.

Eksklusionskriterier:

  • Diagnose på højrisiko MDS (HR-MDS) eller en anden hematologisk malignitet (f.eks. akut myeloid leukæmi) før indeksdatoen.
  • Dokumenteret transformation til akut myeloid leukæmi (AML) eller HR-MDS, der indtræffer før start af første-linjes behandling.
  • Deltagelse i interventionelle kliniske forsøg i perioden for første-linjes behandling.
  • Tilstedeværelse af anemi sekundær til ikke-MDS-relaterede årsager, såsom ernæringsmæssige mangeltilstande, fremskreden kronisk nyresygdom eller aktiv blødning, når sådanne tilstande forhindrer nøjagtig tilskrivning af transfusionsafhængighed til MDS.
  • Manglende tilstrækkelig klinisk historik, defineret som <12 måneders observerbare data før indeksdatoen.
  • Manglende nøglevariabler, f.eks. alder eller køn.
  • Ufuldstændig eller inkonsistent klinisk information, der forhindrer pålidelig evaluering af centrale undersøgelsesvariabler, herunder transfusionsafhængighedsstatus, behandlingsmønstre eller udfald.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte 1
Samlet kohorte af deltagere med transfusionsafhængig lav-risiko myelodysplastisk syndrom (TD LR-MDS)
Medicin: Erytropoese-stimulerende midler (ESAs)
Ifølge produktmærkningen
Biologisk: Luspatercept
Ifølge produktmærkningen
Medicin: Lenalidomid
Ifølge produktets etiket
Medicin: Hypomethylerende midler (HMAs)
Ifølge produktets etiket
Biologisk: Transfusion af røde blodceller
Ifølge produktets etiket
Kohorte 2
Deltagere, der påbegyndte første-linje behandling med erytropoese-stimulerende midler (ESAs)
Medicin: Erytropoese-stimulerende midler (ESAs)
Ifølge produktmærkningen
Kohorte 3
Deltagere, der påbegyndte førstelinjebehandling med luspatercept
Biologisk: Luspatercept
Ifølge produktmærkningen
Kohorte 4
Deltagere, der startede første-linje behandling med hypomethylerende midler (HMAs)
Medicin: Hypomethylerende midler (HMAs)
Ifølge produktets etiket
Kohorte 5
Deltagere, der påbegyndte førstelinjebehandling med lenalidomid
Medicin: Lenalidomid
Ifølge produktets etiket
Kohorte 6
Deltagere, der modtager konservativ behandling (transfusion med røde blodlegemer uden sygdomsmodificerende terapi)
Biologisk: Transfusion af røde blodceller
Ifølge produktets etiket
Kohorte 7
Deltagere med lavt niveau af afhængighed af røde blodlegemers (RBC) transfusion (<4 RBC pr. 8 uger)
Biologisk: Transfusion af røde blodceller
Ifølge produktets etiket
Kohorte 8
Deltagere med moderat afhængighed af transfusion med røde blodlegemer (RBC) (4-5 RBC per 8 uger)
Biologisk: Transfusion af røde blodceller
Ifølge produktets etiket
Kohorte 9
Deltagere med høj afhængighed af røde blodlegemer (RBC) transfusion (≥6 RBC per 8 uger)
Biologisk: Transfusion af røde blodceller
Ifølge produktets etiket
Kohorte 10
Deltagere i alderen <75 år
Medicin: Erytropoese-stimulerende midler (ESAs)
Ifølge produktmærkningen
Biologisk: Luspatercept
Ifølge produktmærkningen
Medicin: Lenalidomid
Ifølge produktets etiket
Medicin: Hypomethylerende midler (HMAs)
Ifølge produktets etiket
Biologisk: Transfusion af røde blodceller
Ifølge produktets etiket
Kohorte 11
Deltagere på 75 år eller ældre
Medicin: Erytropoese-stimulerende midler (ESAs)
Ifølge produktmærkningen
Biologisk: Luspatercept
Ifølge produktmærkningen
Medicin: Lenalidomid
Ifølge produktets etiket
Medicin: Hypomethylerende midler (HMAs)
Ifølge produktets etiket
Biologisk: Transfusion af røde blodceller
Ifølge produktets etiket

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af transfusionsafhængige myelodysplastiske syndromer med lav risiko (TD LR-MDS)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af transfusionsafhængige myelodysplastiske syndromer med lav risiko (TD LR-MDS)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal følgesygdomme
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltagerens alder
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltager sex
Tidsramme: Baseline
Baseline
Andel af deltagere, der modtager hver første-linje behandlingskategori
Tidsramme: Op til 5 år

Behandlingskategorier omfatter:

  • Erytropoese-stimulerende midler (ESA)
  • Luspateracept
  • Hypomethylerende midler (HMAs)
  • Lenalidomid
  • Konservativ behandling (røde blodlegeme (RBC) transfusioner uden sygdomsmodificerende terapi)
Op til 5 år
Andel af deltagere efter behandlingskategori ved hver behandlingslinje
Tidsramme: Op til 5 år
Behandlingskategori modtaget ved hver behandlingslinje (første linje, anden linje, tredje linje og derudover), kategoriseret som erytropoese-stimulerende midler (ESA), luspatercept, hypomethylerende midler (HMA), lenalidomid eller konservativ behandling (røde blodcelle-transfusioner uden sygdomsmodificerende terapi). Behandlingssekvenser vil blive afledt af retrospektiv journalabstraktion af dokumenterede behandlingsstart- og stopdatoer.
Op til 5 år
Behandlingsvarighed (tid fra start til afbrydelse) af første-linjes behandling
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Defineret som antal RBC-enheder modtaget pr. deltager pr. 8-ugers periode
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal og rate for sundhedsressourceudnyttelseshændelser
Tidsramme: Op til 5 år
Sundhedsressourceudnyttelseshændelser, herunder besøg hos praktiserende læge, besøg hos speciallæge, ambulante besøg, alle årsager til hospitalsindlæggelser, transfusionsrelaterede hospitalsindlæggelser, generelle laboratorieprøver, antal recepter relateret til transfusionsafhængige myelodysplastiske syndromer med lav risiko, røde blodcelle-transfusioner, brug af ledsagende medicin relateret til andre komorbiditeter som dokumenteret i deltagernes medicinske journaler.
Op til 5 år
Antal deltagere, der opnår hæmatologisk forbedring - erytroide (HI-E)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere, der opnår transfusionuafhængighed (TI) for røde blodceller (RBC)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere, der oplever en ændring i transfusionsbelastning (ændring i antal modtagne røde blodcelleenheder pr. 8 uger)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere, der udvikler højere-risiko myelodysplastiske syndromer (MDS)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere, der udvikler akut myeloid leukæmi (AML)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere, der ikke reagerer på første-linje behandling
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere, der oplever tab af respons/sekundær manglende effekt efter et indledende hæmatologisk respons
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Dødsårsag
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal alvorlige kardiovaskulære hændelser, der kræver besøg på skadestue eller indlæggelse
Tidsramme: Op til 5 år
Kardiovaskulære hændelser omfatter: akut myokardieinfarkt eller akut koronart syndrom, dekompenseret hjertesvigt, klinisk signifikante arytmier (herunder atrieflimmer/flutter og ventrikulær arytmi), apopleksi eller transitorisk iskæmisk anfald samt venøs tromboemboli.
Op til 5 år
År for første behandlingslinjes start
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltagerens kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltagers Charlson Komorbiditetsindeks (CCI)-score
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltager Charlson Komorbiditetsindeks (CCI) individuelle komorbiditeter
Tidsramme: Baseline
Baseline
Rygestatus
Tidsramme: Baseline
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

11. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CA056-1172

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erytropoese-stimulerende midler (ESAs)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner