Une étude sur l'incidence, les schémas thérapeutiques et les résultats dans les syndromes myélodysplasiques de bas risque transfusion-dépendants en Espagne
9 mars 2026 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb
Étude observationnelle rétrospective sur l'incidence, les schémas de traitement de première intention et les résultats cliniques dans les syndromes myélodysplasiques de bas risque dépendants des transfusions en Espagne utilisant la base de données BIG-PAC®
L'objectif de cette étude est de comprendre l'incidence des syndromes myélodysplasiques de bas risque dépendants de la transfusion (TD LR-MDS) et de décrire les schémas thérapeutiques de première intention en conditions réelles, l'utilisation des ressources de soins de santé et les résultats cliniques associés chez les patients adultes atteints de TD LR-MDS en Espagne.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
1300
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Madrid, Espagne, 28001
- Local Institution - 0001
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population de l'étude sera composée de participants adultes diagnostiqués avec des syndromes myélodysplasiques de faible risque dépendants de transfusions (TD LR-MDS) identifiés en Espagne à l'aide de la base de données BIG-PAC®
La description
Critères d'inclusion :
- Âge ≥ 18 ans au moment du diagnostic de syndrome myélodysplasique à faible risque (SMDR-FR).
- Diagnostic documenté de SMDR-FR identifié via les codes de la Classification internationale des maladies (CIM) 9 enregistrés dans les antécédents médicaux. De plus, diagnostic enregistré de SMDR avec une catégorie du Système international de pronostic (IPSS) explicitement documentée comme faible ou intermédiaire-1 et/ou une catégorie de l'IPSS révisée très faible ou faible à la date d'index ou autour de celle-ci.
- Preuve de dépendance transfusionnelle, définie comme la réception de ≥ 2 unités de globules rouges (GR) sur un intervalle de 8 semaines, survenant dans la fenêtre de sélection (du 1er janvier 2021 au 31 mai 2025, ou la date la plus récente garantissant un suivi détectable).
- Participants actifs dans BIG-PAC®, définis comme ayant ≥ 1 réclamation de tout type dans les 12 mois précédant ou à la date d'index (période de référence).
- Un minimum de 6 mois de données de suivi disponibles après la date d'index, sauf si le patient décède plus tôt.
Critères d'exclusion :
- Diagnostic de SMDR à haut risque (SMDR-HR) ou d'une autre hémopathie maligne (par exemple, leucémie aiguë myéloïde) avant la date d'index.
- Transformation documentée en leucémie aiguë myéloïde (LAM) ou en SMDR-HR survenant avant le début du traitement de première ligne.
- Participation à des essais cliniques interventionnels pendant la période du traitement de première ligne.
- Présence d'une anémie secondaire à des causes non liées au SMDR, telles que des carences nutritionnelles, une maladie rénale chronique avancée ou un saignement actif, lorsque ces conditions empêchent une attribution précise de la dépendance transfusionnelle au SMDR.
- Manque d'antécédents cliniques suffisants, définis comme < 12 mois de données observables avant la date d'index.
- Variables clés manquantes, par exemple, l'âge ou le sexe.
- Informations cliniques incomplètes ou incohérentes qui empêchent une évaluation fiable des variables clés de l'étude, y compris le statut de dépendance transfusionnelle, les schémas de traitement ou les résultats.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Cohorte 1
Cohorte globale de participants atteints de syndromes myélodysplasiques de bas risque dépendants de transfusions (TD LR-MDS)
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Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquetage du produit
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Cohorte 2
Participants ayant initié un traitement de première ligne avec des agents stimulant l'érythropoïèse (ASE)
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Selon l'étiquette du produit
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Cohorte 3
Participants ayant initié un traitement de première ligne par luspatercept
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Selon l'étiquette du produit
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Cohorte 4
Participants ayant initié un traitement de première intention avec des agents hypométhylants (AHM)
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Selon l'étiquette du produit
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Cohorte 5
Participants ayant initié un traitement de première ligne par lénalidomide
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Selon l'étiquette du produit
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Cohorte 6
Participants recevant une prise en charge conservatrice (transfusions de globules rouges sans traitement modificateur de la maladie)
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Selon l'étiquetage du produit
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Cohorte 7
Participants avec une faible dépendance transfusionnelle en globules rouges (<4 unités de globules rouges par 8 semaines)
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Selon l'étiquetage du produit
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Cohorte 8
Participants présentant une dépendance modérée à la transfusion de globules rouges (4 à 5 transfusions de globules rouges par 8 semaines)
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Selon l'étiquetage du produit
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Cohorte 9
Participants présentant une forte dépendance à la transfusion de globules rouges (GR) (≥ 6 GR par 8 semaines)
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Selon l'étiquetage du produit
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Cohorte 10
Participants âgés de <75 ans
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Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquetage du produit
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Cohorte 11
Participants âgés ≥75 ans
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Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquette du produit
Selon l'étiquetage du produit
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des syndromes myélodysplasiques de bas risque dépendants de la transfusion (TD LR-MDS)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des syndromes myélodysplasiques de risque inférieur dépendants d'une transfusion (TD LR-MDS)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de comorbidités
Délai: Ligne de base
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Ligne de base
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Âge des participants
Délai: Référence
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Référence
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Sexe des participants
Délai: Référence
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Référence
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Proportion de participants recevant chaque catégorie de traitement de première intention
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Les catégories de traitement comprennent :
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Jusqu'à 5 ans
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Proportion de participants par catégorie de traitement à chaque ligne de thérapie
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Catégorie de traitement reçue à chaque ligne de thérapie (première ligne, deuxième ligne, troisième ligne et au-delà), classée comme agents stimulant l'érythropoïèse (ASE), luspatercept, agents hypométhylants (AHM), lénalidomide ou prise en charge conservatrice (transfusions de globules rouges sans traitement modificateur de la maladie).
Les séquences de traitement seront dérivées de l'abstraction rétrospective des dossiers médicaux des dates de début et d'arrêt de traitement documentées.
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Jusqu'à 5 ans
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Durée du traitement (temps entre l'initiation et l'arrêt) du traitement de première ligne
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Défini comme le nombre d'unités de globules rouges reçues par participant par période de 8 semaines
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre et taux d'événements d'utilisation des ressources de santé
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Événements d'utilisation des ressources de santé, y compris les visites de soins primaires, les visites chez des spécialistes, les visites ambulatoires, les hospitalisations toutes causes confondues, les hospitalisations liées aux transfusions, les tests de laboratoire généraux, le nombre d'ordonnances liées aux syndromes myélodysplasiques de faible risque dépendants de transfusions, les transfusions de globules rouges, l'utilisation de médicaments concomitants liés à d'autres comorbidités telles que documentées dans les dossiers médicaux des participants.
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants atteignant une amélioration hématologique - érythroïde (HI-E)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui atteignent l'indépendance transfusionnelle (IT) en érythrocytes (globules rouges)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants présentant une modification de la charge transfusionnelle (modification du nombre d'unités de globules rouges reçues par période de 8 semaines)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui progressent vers des syndromes myélodysplasiques (SMD) à plus haut risque
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui progressent vers la leucémie myéloïde aiguë (LMA)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui ne répondent pas au traitement de première intention
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants présentant une perte de réponse/échec secondaire après une réponse hématologique initiale
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Cause du décès
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre d'événements cardiovasculaires graves nécessitant une visite aux urgences ou une hospitalisation
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Les événements cardiovasculaires incluent : comprendront l'infarctus aigu du myocarde ou le syndrome coronarien aigu, la décompensation de l'insuffisance cardiaque, les arythmies cliniquement significatives (incluant la fibrillation/flutter auriculaire et l'arythmie ventriculaire), l'accident vasculaire cérébral ou l'attaque ischémique transitoire, et la thromboembolie veineuse.
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Jusqu'à 5 ans
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Année d'initiation du traitement de première intention
Délai: Ligne de base
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Ligne de base
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Indice de masse corporelle (IMC) du participant
Délai: Valeur de référence
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Valeur de référence
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Score de l'indice de comorbidité de Charlson (CCI) du participant
Délai: Baseline
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Baseline
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Indice de comorbidité de Charlson (CCI) individuel du participant
Délai: Baseline
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Baseline
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Statut tabagique
Délai: Baseline
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Baseline
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 février 2026
Achèvement primaire (Estimé)
31 mars 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 mai 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 mars 2026
Première publication (Réel)
11 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Produits chimiques organiques
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Composés hétérocycliques, 2 anneaux
- Composés hétérocycliques, anneau fusionné
- Actions pharmacologiques
- Actions et utilisations chimiques
- Utilisations thérapeutiques
- Acides carboxyliques
- Pipéridines
- Phtalimides
- Acides phtaliques
- Acides, carbocyclique
- Pipéridones
- Isoindoles
- Agents hématologiques
- Lénalidomide
- Hématinique
- luspatercept
Autres numéros d'identification d'étude
- CA056-1172
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .