Een studie naar incidentie, behandelingspatronen en uitkomsten bij transfusieafhankelijke myelodysplastische syndromen met een laag risico in Spanje
9 maart 2026 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb
Observationele retrospectieve studie naar incidentie, eerstelijnsbehandelingspatronen en klinische uitkomsten bij transfusieafhankelijke laag-risico myelodysplastische syndromen in Spanje met behulp van de BIG-PAC® Database
Het doel van deze studie is om de incidentie van transfusie-afhankelijke laagrisico myelodysplastische syndromen (TD LR-MDS) te begrijpen en de eerstelijns behandelpatronen in de praktijk, het gebruik van gezondheidszorgbronnen en de bijbehorende klinische uitkomsten te beschrijven bij volwassen patiënten met TD LR-MDS in Spanje
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
1300
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Madrid, Spanje, 28001
- Local Institution - 0001
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De studiepopulatie zal bestaan uit volwassen deelnemers bij wie transfusieafhankelijke laagrisico myelodysplastische syndromen (TD LR-MDS) zijn vastgesteld, geïdentificeerd in Spanje met behulp van de BIG-PAC®-database
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥18 jaar op het moment van diagnose van lager-risico myelodysplastisch syndroom (LR-MDS).
- Gedocumenteerde diagnose van LR-MDS vastgesteld via International Classification of Diseases (ICD) 9-codes geregistreerd in de medische geschiedenis. Bovendien, geregistreerde diagnose van MDS met een expliciet gedocumenteerde International Prognostic Scoring System (IPSS) categorie van laag of intermediair-1 en/of herziene IPSS categorie van zeer laag of laag op of rond de indexdatum.
- Bewijs van transfusieafhankelijkheid, gedefinieerd als het ontvangen van ≥2 rodebloedcel (RBC) eenheden binnen een interval van 8 weken, plaatsvindend binnen het selectievenster (1 januari 2021 tot 31 mei 2025, of de meest recente datum die opvolging mogelijk maakt).
- Actieve deelnemers in BIG-PAC®, gedefinieerd als ≥1 claim van welke aard dan ook binnen 12 maanden voor of op de indexdatum (baselineperiode).
- Minimaal 6 maanden opvolgingsgegevens beschikbaar na de indexdatum, tenzij de patiënt eerder overlijdt.
Exclusiecriteria:
- Diagnose van hoog-risico MDS (HR-MDS) of een andere hematologische maligniteit (bijv. acute myeloïde leukemie) vóór de indexdatum.
- Gedocumenteerde transformatie naar acute myeloïde leukemie (AML) of HR-MDS die plaatsvindt vóór de start van eerstelijnsbehandeling.
- Deelname aan interventionele klinische onderzoeken tijdens de periode van eerstelijnsbehandeling.
- Aanwezigheid van anemie secundair aan niet-MDS-gerelateerde oorzaken, zoals voedingsdeficiënties, gevorderde chronische nierziekte, of actieve bloeding, wanneer dergelijke aandoeningen een nauwkeurige toeschrijving van transfusieafhankelijkheid aan MDS verhinderen.
- Gebrek aan voldoende klinische geschiedenis, gedefinieerd als <12 maanden observeerbare gegevens vóór de indexdatum.
- Ontbrekende sleutelvariabelen, bijv. leeftijd of geslacht.
- Onvolledige of inconsistente klinische informatie die betrouwbare evaluatie van belangrijke studievariabelen verhindert, inclusief transfusieafhankelijkheidsstatus, behandelingspatronen, of uitkomsten.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort 1
Totale cohort van deelnemers met transfusie-afhankelijke laag-risico myelodysplastische syndromen (TD LR-MDS)
|
Volgens het productetiket
Volgens het productlabel
Volgens het productlabel
Volgens het productlabel
Volgens het productlabel
|
|
Cohort 2
Deelnemers die een eerstelijnsbehandeling met erytropoëse-stimulerende middelen (ESM) startten
|
Volgens het productetiket
|
|
Cohort 3
Deelnemers die een eerstelijnsbehandeling met luspatercept zijn begonnen
|
Volgens het productlabel
|
|
Cohort 4
Deelnemers die eerste-lijnsbehandeling met hypomethylerende middelen (HMA's) startten
|
Volgens het productlabel
|
|
Cohort 5
Deelnemers die een eerstelijnsbehandeling met lenalidomide startten
|
Volgens het productlabel
|
|
Cohort 6
Deelnemers die conservatief beheer ontvangen (transfusies van rode bloedcellen zonder ziekteveranderende therapie)
|
Volgens het productlabel
|
|
Cohort 7
Deelnemers met lage afhankelijkheid van rode-bloedcel (RBC) transfusies (<4 RBC per 8 weken)
|
Volgens het productlabel
|
|
Cohort 8
Deelnemers met matige afhankelijkheid van rode-bloedcel (RBC) transfusies (4-5 RBC per 8 weken)
|
Volgens het productlabel
|
|
Cohort 9
Deelnemers met hoge rode bloedcel (RBC) transfusieafhankelijkheid (≥6 RBC per 8 weken)
|
Volgens het productlabel
|
|
Cohort 10
Deelnemers jonger dan 75 jaar
|
Volgens het productetiket
Volgens het productlabel
Volgens het productlabel
Volgens het productlabel
Volgens het productlabel
|
|
Cohort 11
Deelnemers van 75 jaar en ouder
|
Volgens het productetiket
Volgens het productlabel
Volgens het productlabel
Volgens het productlabel
Volgens het productlabel
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van transfusie-afhankelijke laag-risico myelodysplastische syndromen (TD LR-MDS)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
Prevalentie van transfusieafhankelijke laag-risico myelodysplastische syndromen (TD LR-MDS)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal comorbiditeiten
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Leeftijd deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Geslacht van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aandeel deelnemers dat elke eerstelijnsbehandelingscategorie ontvangt
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Behandelingscategorieën omvatten:
|
Tot 5 jaar
|
|
Aandeel van deelnemers per behandelcategorie bij elke therapielijn
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Behandelingscategorie ontvangen bij elke therapielijn (eerste lijn, tweede lijn, derde lijn en verder), gecategoriseerd als erytropoëse-stimulerende middelen (ESA), luspatercept, hypomethylerende middelen (HMA), lenalidomide, of conservatief beleid (rodebloedceltransfusies zonder ziektemodificerende therapie).
Behandelingssequenties zullen worden afgeleid uit retrospectieve medische dossierabstractie van gedocumenteerde behandelingsstart- en stopdata.
|
Tot 5 jaar
|
|
Behandelingsduur (tijd van start tot stopzetting) van eerstelijnsbehandeling
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Gedefinieerd als aantal ontvangen rodebloedcelleenheden per deelnemer per 8 weken
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Aantal en frequentie van gebeurtenissen inzake gezondheidszorgmiddelengebruik
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Gebeurtenissen van gezondheidszorgresourcegebruik, inclusief bezoeken aan de eerstelijnszorg, bezoeken aan specialisten, poliklinische bezoeken, ziekenhuisopnames door alle oorzaken, ziekenhuisopnames gerelateerd aan transfusies, algemene laboratoriumtests, aantal voorschriften gerelateerd aan transfusieafhankelijke laagrisico myelodysplastische syndromen, rode bloedceltransfusies, gebruik van gelijktijdige medicatie gerelateerd aan andere comorbiditeiten zoals gedocumenteerd in de medische dossiers van de deelnemers.
|
Tot 5 jaar
|
|
Aantal deelnemers dat hematologische verbetering-erytroïde (HI-E) bereikt
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers dat onafhankelijkheid van rode bloedcel (RBC) transfusie (TI) bereikt
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers dat een verandering in transfusielast ervaart (verandering in aantal ontvangen rode-bloedcel-eenheden per 8 weken)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers dat overgaat naar hoger-risico myelodysplastische syndromen (MDS)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers dat progressie maakt naar acute myeloïde leukemie (AML)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers dat niet reageert op eerstelijnsbehandeling
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers dat verlies van respons/secundair falen ervaart na een initiële hematologische respons
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Oorzaak van overlijden
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Aantal ernstige cardiovasculaire gebeurtenissen die een spoedafdelingbezoek of ziekenhuisopname vereisen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Cardiovasculaire gebeurtenissen omvatten: acute myocardinfarct of acuut coronair syndroom, decompensatie van hartfalen, klinisch significante ritmestoornissen (inclusief atriumfibrilleren/-flutter en ventriculaire ritmestoornissen), beroerte of voorbijgaande ischemische aanval, en veneuze trombo-embolie.
|
Tot 5 jaar
|
|
Jaar van start eerstelijnsbehandeling
Tijdsspanne: Uitgangswaarde
|
Uitgangswaarde
|
|
|
Participant Body mass index (BMI)
Tijdsspanne: Baseline
|
Baseline
|
|
|
Deelnemer Charlson Comorbiditeitsindex (CCI) score
Tijdsspanne: Baseline
|
Baseline
|
|
|
Deelnemer Charlson Comorbiditeitsindex (CCI) individuele comorbiditeiten
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Roken status
Tijdsspanne: Baseline
|
Baseline
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 februari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
31 maart 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 mei 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 februari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 maart 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 maart 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Organische chemicaliën
- Heterocyclische verbindingen, 1-ring
- Heterocyclische verbindingen
- Heterocyclische verbindingen, 2-ring
- Heterocyclische verbindingen, gefuseerd ring
- Farmacologische acties
- Chemische acties en gebruik
- Therapeutisch gebruik
- Carbonzuren
- Piperidines
- Phtalimiden
- Phtaliczuren
- Zuren, carbocyclisch
- Piperidones
- Isoindoles
- Hematologische middelen
- Lenalidomide
- Hematica
- luspatercept
Andere studie-ID-nummers
- CA056-1172
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .