Tutkimus verensiirrosta riippuvaisista matalan riskin myelodysplastisista oireyhtymistä Espanjassa: esiintyvyys, hoitokäytännöt ja tulokset
maanantai 9. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Havainnointiperusteinen retrospektiivinen tutkimus verensiirtoriippuvaisten matalan riskin myelodysplastisten oireyhtimien esiintyvyydestä, ensimmäisen linjan hoitokäytännöistä ja kliinisistä lopputuloksista Espanjassa käyttäen BIG-PAC®-tietokantaa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää verensiirtoriippuvaisten matalariskisten myelodysplastisten oireyhtymien (TD LR-MDS) ilmaantuvuus ja kuvata todellisen maailman ensilinjan hoitokäytäntöjä, terveydenhuollon resurssien käyttöä sekä niihin liittyviä kliinisiä tuloksia aikuisilla TD LR-MDS-potilailla Espanjassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
1300
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28001
- Local Institution - 0001
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatioon kuuluvat Espanjassa BIG-PAC®-tietokannan avulla tunnistetut aikuiset osallistujat, joilla on diagnosoitu verensiirrosta riippuvainen matalan riskin myelodysplastinen oireyhtymä (TD LR-MDS).
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Ikä ≥18 vuotta alemman riskin myelodysplastisen oireyhtymän (LR-MDS) diagnoosihetkellä.
- Dokumentoitu LR-MDS-diagnoosi, joka on tunnistettu International Classification of Diseases (ICD) 9 -koodeilla potilashistoriassa. Lisäksi MDS-diagnoosi, jossa on nimenomaisesti dokumentoitu International Prognostic Scoring System (IPSS) -luokka matala tai väli-1 ja/tai uudistettu IPSS-luokka erittäin matala tai matala indeksipäivänä tai sen läheisyydessä.
- Transfuusioriippuvuuden osoitus, määriteltynä vähintään 2 punasoluyksikön (RBC) saanti 8 viikon aikavälillä, joka tapahtuu valintavälillä (1.1.2021 - 31.5.2025 tai viimeisin päivä, joka takaa havaittavan seurannan).
- Aktiiviset BIG-PAC®-osallistujat, määriteltynä vähintään 1 minkä tahansa tyyppinen vaatimus 12 kuukauden sisällä ennen indeksipäivää tai indeksipäivänä (perusjakso).
- Vähintään 6 kuukauden seuranta-aineisto saatavilla indeksipäivän jälkeen, ellei potilas kuole aikaisemmin.
Poissulkemiskriteerit:
- Korkean riskin MDS:n (HR-MDS) tai toisen hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen (esim. akuutti myelooinen leukemia) diagnoosi ennen indeksipäivää.
- Dokumentoitu muutos akuutiksi myelooiseksi leukemiaksi (AML) tai HR-MDS:ksi, joka tapahtuu ennen ensimmäisen linjan hoidon aloittamista.
- Osallistuminen interventiokliinisiin tutkimuksiin ensimmäisen linjan hoidon aikana.
- Anemia, joka johtuu ei-MDS-peräisistä syistä, kuten ravitsemuspuutteista, edenneestä kroonisesta munuaissairaudesta tai aktiivisesta verenvuodosta, kun nämä tilat estävät transfuusioriippuvuuden tarkan liittämisen MDS:ään.
- Riittämätön kliininen historia, määriteltynä <12 kuukautta havaittavaa aineistoa ennen indeksipäivää.
- Puuttuvat keskeiset muuttujat, esim. ikä tai sukupuoli.
- Epätäydellinen tai epäjohdonmukainen kliininen tieto, joka estää keskeisten tutkimusmuuttujien luotettavan arvioinnin, mukaan lukien transfuusioriippuvuuden tila, hoitokäytännöt tai lopputulokset.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohortti 1
Transfuusioriippuvaisten matalan riskin myelodysplastisten oireyhtymien (TD LR-MDS) osallistujien kokonaiskohortti
|
Tuotteen merkinnän mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
|
|
Kohortti 2
Osallistujat, jotka aloittivat ensimmäisen linjan hoidon erytropoeesiä stimuloivilla lääkkeillä (ESA-lääkkeet)
|
Tuotteen merkinnän mukaan
|
|
Kohortti 3
Osallistujat, jotka aloittivat luspaterceptin ensimmäisen linjan hoidon
|
Tuotteen etiketin mukaan
|
|
Kohortti 4
Osallistujat, jotka aloittivat ensimmäisen linjan hoidon hypometyyläävillä aineilla (HMA)
|
Tuotteen etiketin mukaan
|
|
Kohortti 5
Osallistujat, jotka aloittivat ensimmäisen linjan hoidon lenalidomidilla
|
Tuotteen etiketin mukaan
|
|
Kohortti 6
Osallistujat, jotka saavat konservatiivista hoitoa (punasolusiirrot ilman tautimuokkaavaa hoitoa)
|
Tuotteen etiketin mukaan
|
|
Kohortti 7
Osallistujat, joilla on vähäinen punasolusiirto-riippuvuus (<4 punasolua per 8 viikkoa)
|
Tuotteen etiketin mukaan
|
|
Kohortti 8
Osallistujat, joilla on keskivaikea punasolusiirto (RBC) riippuvuus (4–5 RBC:tä 8 viikon aikana)
|
Tuotteen etiketin mukaan
|
|
Kohortti 9
Osallistujat, joilla on korkea punasolusiirto-riippuvuus (≥6 punasolua 8 viikon aikana)
|
Tuotteen etiketin mukaan
|
|
Kohortti 10
Osallistujat, joiden ikä on <75 vuotta
|
Tuotteen merkinnän mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
|
|
Kohortti 11
Osallistujat, joiden ikä on ≥75 vuotta
|
Tuotteen merkinnän mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
Tuotteen etiketin mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Transfuusioriippuvaisten matalan riskin myelodysplastisten oireyhtymien (TD LR-MDS) esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
Verenluovutuksesta riippuvaisen matalan riskin myelodysplastisen oireyhtymän (TD LR-MDS) esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Liitännäissairauksien lukumäärä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Osallistujan ikä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Osallistuja seksi
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Osallistujien osuus, jotka saavat kunkin ensimmäisen linjan hoitokategorian
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Hoitokategoriat sisältävät:
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Osallistujien osuus hoitokategorian mukaan kussakin hoitorivin vaiheessa
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Saatua hoitokategoriaa jokaisella hoitorivillä (ensimmäinen hoitorivi, toinen hoitorivi, kolmas hoitorivi ja sitä seuraavat), luokiteltuna erytropoiesiä stimuloiviksi lääkkeiksi (ESA), luspaterceptiksi, hypometyylausaineiksi (HMA), lenalidomidiksi tai konservatiiviseksi hoidoksi (punasolusiirrot ilman tautimuuntavaa hoitoa).
Hojärjestykset johdetaan dokumentoitujen hoidon aloitus- ja lopetuspäivämäärien retrospektiivisesta lääketieteellisten tietojen poiminnasta.
|
Enintään 5 vuotta
|
|
Ensilinjan hoidon kesto (aika hoidon aloittamisesta sen keskeyttämiseen)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
|
Määritelty saadun punasolujen yksikkömääränä osallistujaa kohden 8 viikon ajalta
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
|
Terveydenhuollon resurssien käyttötilanteiden lukumäärä ja määrä
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöön liittyvät tapahtumat, mukaan lukien perusterveydenhuollon käynnit, erikoissairaanhoidon käynnit, avohoitokäynnit, kaikki syyt aiheuttamat sairaalahoidot, verensiirtoon liittyvät sairaalahoidot, yleiset laboratoriotutkimukset, verensiirrosta riippuvaisiin matalan riskin myelodysplastisiin oireyhtymiin liittyvien reseptien lukumäärä, punasolujen verensiirrot, muihin sairauksien yhtäaikaiseen esiintymiseen liittyvien lääkkeiden käyttö osallistujien sairauskertomuksissa dokumentoituna.
|
Enintään 5 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joka saavuttaa hematologisen parantumisen - erytroidinen (HI-E)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
|
Osallistujien määrä, jotka saavuttavat punasolusiirron riippumattomuuden (TI)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla tapahtuu muutos verensiirtotarpeessa (punasoluyksiköiden määrän muutos 8 viikon aikana saaduissa verensiirroissa)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
|
Osallistujien määrä, jotka edistyvät korkeamman riskin myelodysplastisiin oireyhtymiin (MDS)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla kehittyy akuutti myelooinen leukemia (AML)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
|
Ensilinjaisen hoidon alttaille osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
|
Osallistujamäärä, joilla havaitaan vastehäviö/toissijainen epäonnistuminen alkuperäisen hematologisen vasteen jälkeen
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Enintään 5 vuotta
|
|
|
Kuolinsyy
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Vakavat haittatapahtumat (SAE:t)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Vakavien sydän- ja verisuonitapahtumien määrä, jotka vaativat ensiapuosastokäyntiä tai sairaalahoitoa
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
|
Kardiovaskulaariset tapahtumat sisältävät: akuutin sydäninfarktin tai akuutin sepelvaltimotautioireyhtymän, sydämen vajaatoiminnan dekompensaation, kliinisesti merkittävät rytmihäiriöt (mukaan lukien eteisvärinä/vilkunta ja kammiovärinä), aivohalvauksen tai ohimenevän iskeemisen kohtauksen sekä laskimotromboosin.
|
Enintään 5 vuotta
|
|
Ensilinjan hoidon aloittamisen vuosi
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Osallistujan painoindeksi (BMI)
Aikaikkuna: Alkuarvo
|
Alkuarvo
|
|
|
Osallistujan Charlson-samanaikaisoireyhtymäindeksi (CCI) -pistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Osallistujan Charlson-sairastavuusindeksin (CCI) yksittäiset sairaudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Tupakoinnin tila
Aikaikkuna: Alkutilanne
|
Alkutilanne
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 2. helmikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. toukokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 24. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Orgaaniset kemikaalit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Farmakologiset vaikutukset
- Kemialliset vaikutukset ja käyttötarkoitukset
- Terapeuttinen käyttö
- Karboksyylihapot
- Piperidiinit
- Ftalimidit
- Ftaalihapot
- Hapot, karbosyklinen
- Piperidonit
- Isoindoles
- Hematologiset edustajat
- Lenalidomidi
- Hematiini
- lusterseptti
Muut tutkimustunnusnumerot
- CA056-1172
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .