En studie av forekomst, behandlingsmønstre og resultater ved transfusjonsavhengige laverisiko myelodysplastiske syndromer i Spania
9. mars 2026 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb
Observasjonsstudie med retrospektivt design om forekomst, første-linje behandlingsmønstre og kliniske utfall ved transfusjonsavhengig lavrisiko myelodysplastisk syndrom i Spania ved bruk av BIG-PAC®-databasen
Formålet med denne studien er å forstå forekomsten av transfusjonsavhengige lavrisiko myelodysplastiske syndromer (TD LR-MDS) og beskrive førstelinjebehandlingsmønstre i praksis, helseressursbruk og tilknyttede kliniske utfall hos voksne pasienter med TD LR-MDS i Spania
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
1300
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Madrid, Spania, 28001
- Local Institution - 0001
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil bestå av voksne deltakere diagnostisert med transfusjonsavhengig lavrisiko myelodysplastisk syndrom (TD LR-MDS) identifisert i Spania ved bruk av BIG-PAC®-databasen
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥18 år på tidspunktet for diagnosen av myelodysplastisk syndrom med lav risiko (LR-MDS).
- Dokumentert diagnose på LR-MDS identifisert gjennom International Classification of Diseases (ICD) 9-koder registrert i medisinsk historie. I tillegg, registrert diagnose på MDS med en eksplisitt dokumentert International Prognostic Scoring System (IPSS) kategori lav eller intermediær-1 og/eller revidert IPSS kategori svært lav eller lav på eller rundt indeksdatoen.
- Bevis på transfusjonsavhengighet, definert som å motta ≥2 enheter røde blodceller (RBC) innenfor et 8-ukers intervall, som forekommer innenfor utvalgsvinduet (1. januar 2021 til 31. mai 2025, eller den siste datoen som sikrer detekterbar oppfølging).
- Aktive deltakere i BIG-PAC®, definert som ≥1 krav av noe slag innen 12 måneder før eller på indeksdatoen (baselineperiode).
- Minst 6 måneders oppfølgningsdata tilgjengelig etter indeksdatoen, med mindre pasienten dør tidligere.
Eksklusjonskriterier:
- Diagnose på høyrisiko MDS (HR-MDS) eller annen hematologisk malignitet (f.eks. akutt myelogen leukemi) før indeksdatoen.
- Dokumentert transformasjon til akutt myelogen leukemi (AML) eller HR-MDS som inntreffer før starten av første-linje behandling.
- Deltakelse i intervensjonelle kliniske studier i perioden med første-linje behandling.
- Tilstedeværelse av anemi sekundært til ikke-MDS-relaterte årsaker, som ernæringsmangler, avansert kronisk nyresykdom, eller aktiv blødning, når slike tilstander hindrer nøyaktig tilskriving av transfusjonsavhengighet til MDS.
- Manglende tilstrekkelig klinisk historie, definert som <12 måneder med observerbare data før indeksdatoen.
- Mangler nøkkelvariabler, f.eks. alder eller kjønn.
- Ufullstendig eller inkonsistent klinisk informasjon som hindrer pålitelig evaluering av nøkkelstudievariabler, inkludert transfusjonsavhengighetsstatus, behandlingsmønstre eller utfall.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1
Samlet kohort av deltakere med transfusjonsavhengige myelodysplastiske syndromer med lav risiko (TD LR-MDS)
|
I følge produktetiketten
I henhold til produktetikett
I henhold til produktetikett
I henhold til produktetikett
I henhold til produktetikett
|
|
Kohort 2
Deltakere som startet første-linje behandling med erytropoese-stimulerende midler (ESAs)
|
I følge produktetiketten
|
|
Kohort 3
Deltakere som startet første linje behandling med luspatercept
|
I henhold til produktetikett
|
|
Kohort 4
Deltakere som startet første linjes behandling med hypometylerende midler (HMAs)
|
I henhold til produktetikett
|
|
Kohort 5
Deltakere som startet første-linje behandling med lenalidomid
|
I henhold til produktetikett
|
|
Kohort 6
Deltakere som mottar konservativ behandling (transfusjon av røde blodlegemer uten sykdomsmodifiserende terapi)
|
I henhold til produktetikett
|
|
Kohort 7
Deltakere med lavt røde blodlegemer (RBC) transfusjonsavhengighet (<4 RBC per 8 uker)
|
I henhold til produktetikett
|
|
Kohort 8
Deltakere med moderat avhengighet av røde blodcelle (RBC)-transfusjoner (4-5 RBC per 8 uker)
|
I henhold til produktetikett
|
|
Kohort 9
Deltakere med høyt behov for transfusjon av røde blodceller (RBC) (≥6 RBC per 8 uker)
|
I henhold til produktetikett
|
|
Kohort 10
Deltakere under 75 år
|
I følge produktetiketten
I henhold til produktetikett
I henhold til produktetikett
I henhold til produktetikett
I henhold til produktetikett
|
|
Kohort 11
Deltakere i alderen ≥75 år
|
I følge produktetiketten
I henhold til produktetikett
I henhold til produktetikett
I henhold til produktetikett
I henhold til produktetikett
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av transfusjonsavhengige myelodysplastiske syndromer med lav risiko (TD LR-MDS)
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
Forekomst av transfusjonsavhengige lavrisiko myelodysplastiske syndromer (TD LR-MDS)
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall komorbiditeter
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Deltakerens alder
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Deltaker sex
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Andel av deltakere som mottar hver førstelinjebehandlingskategori
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Behandlingskategorier inkluderer:
|
Opptil 5 år
|
|
Andel deltakere etter behandlingskategori ved hver behandlingslinje
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Behandlingskategori mottatt ved hver behandlingslinje (første linje, andre linje, tredje linje og utover), kategorisert som erytropoese-stimulerende midler (ESA), luspatercept, hypometylerende midler (HMA), lenalidomid, eller konservativ behandling (røde blodcelletransfusjoner uten sykdomsmodifiserende terapi).
Behandlingssekvenser vil bli utledet fra retrospektiv abstrahering av medisinske journaler med dokumenterte behandlingsstart- og sluttdatoer.
|
Opptil 5 år
|
|
Behandlingsvarighet (tid fra start til avslutning) av førstelinjebehandling
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Definert som antall erytrocyt-konsentrater mottatt per deltaker per 8-ukers periode
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Antall og rate for hendelser ved bruk av helsetjenesteressurser
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Helseforbrukshendelser, inkludert besøk i primærhelsetjenesten, besøk hos spesialist, polikliniske besøk, alle årsaker til innleggelser, innleggelser relatert til transfusjon, generelle laboratorieprøver, antall resepter relatert til transfusjonsavhengige myelodysplastiske syndromer med lav risiko, transfusjoner av røde blodceller, bruk av samtidige medisiner relatert til andre komorbiditeter som dokumentert i deltakernes medisinske journaler.
|
Opptil 5 år
|
|
Antall deltakere som oppnår hematologisk forbedring-erytroid (HI-E)
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Antall deltakere som oppnår uavhengighet av transfusjon av røde blodceller (RBC)
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Antall deltakere som opplever en endring i transfusjonsbyrde (endring i antall mottatte røde blodcelleenheter per 8 uker)
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Antall deltakere som utvikler seg til myelodysplastiske syndromer (MDS) med høyere risiko
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Antall deltakere som utvikler akutt myelogen leukemi (AML)
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Antall deltakere som ikke responderer på førstelinjebehandling
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Antall deltakere som opplever responssvikt/sekundært svikt etter en innledende hematologisk respons
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Dødsårsak
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Antall alvorlige hjerte- og karhendelser som krever besøk på legevakten eller innleggelse
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Hjerte-karsykdommer inkluderer: vil inkludere akutt myokardinfarkt eller akutt koronarsyndrom, hjertesvikt-dekompensasjon, klinisk signifikante arytmier (inkludert atrieflimmer/-flagg og ventrikulær arytmi), hjerneslag eller transitorisk iskemisk anfall, og venøs tromboembolisme.
|
Opptil 5 år
|
|
År for første behandlingslinje oppstart
Tidsramme: Utgangspunkt
|
Utgangspunkt
|
|
|
Deltakerens kroppsmasseindeks (KMI)
Tidsramme: Utgangspunkt
|
Utgangspunkt
|
|
|
Deltakerens Charlson Comorbiditetsindeks (CCI)-skår
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Deltakers Charlson Comorbidity Index (CCI) individuelle komorbiditeter
Tidsramme: Utgangspunkt
|
Utgangspunkt
|
|
|
Røykevaner
Tidsramme: Utgangspunkt
|
Utgangspunkt
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. februar 2026
Primær fullføring (Antatt)
31. mars 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. mai 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. mars 2026
Først lagt ut (Faktiske)
11. mars 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Organiske kjemikalier
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Heterocykliske forbindelser, 2-ring
- Heterocykliske forbindelser, smeltet ringen
- Farmakologiske handlinger
- Kjemiske handlinger og bruk
- Terapeutisk bruk
- Karboksylsyrer
- Piperidines
- Ftalimider
- Ftalsyrer
- Syrer, karbosykliske
- Piperidoner
- Isoindoles
- Hematologiske midler
- Lenalidomid
- Hematinikk
- Luspatercept
Andre studie-ID-numre
- CA056-1172
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .