Uno studio sull'incidenza, i modelli di trattamento e gli esiti delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio dipendenti da trasfusione in Spagna
9 marzo 2026 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb
Studio Osservazionale Retrospettivo sull'Incidenza, i Modelli di Trattamento di Prima Linea e gli Esiti Clinici nelle Sindromi Mielodisplastiche a Basso Rischio Trasfusione-dipendenti in Spagna Utilizzando il Database BIG-PAC®
Lo scopo di questo studio è comprendere l'incidenza delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio dipendenti da trasfusione (TD LR-MDS) e descrivere i modelli di trattamento di prima linea nel mondo reale, l'utilizzo delle risorse sanitarie e i risultati clinici associati nei pazienti adulti con TD LR-MDS in Spagna
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
1300
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Madrid, Spagna, 28001
- Local Institution - 0001
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione dello studio sarà composta da partecipanti adulti diagnosticati con sindromi mielodisplastiche a basso rischio dipendenti da trasfusione (TD LR-MDS) identificati in Spagna utilizzando il database BIG-PAC®
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età ≥18 anni al momento della diagnosi di sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS).
- Diagnosi documentata di LR-MDS identificata attraverso i codici della Classificazione Internazionale delle Malattie (ICD) 9 registrati nella storia medica. Inoltre, diagnosi registrata di MDS con una categoria del Sistema di Punteggio Prognostico Internazionale (IPSS) esplicitamente documentata come bassa o intermedia-1 e/o categoria IPSS rivista come molto bassa o bassa alla data indice o intorno ad essa.
- Evidenza di dipendenza trasfusionale, definita come ricezione di ≥2 unità di globuli rossi (RBC) entro un intervallo di 8 settimane, verificatasi entro la finestra di selezione (1 gennaio 2021 al 31 maggio 2025, o la data più recente che garantisca un follow-up rilevabile).
- Partecipanti attivi in BIG-PAC®, definiti come ≥1 richiesta di qualsiasi tipo entro 12 mesi prima o alla data indice (periodo di baseline).
- Disponibilità di almeno 6 mesi di dati di follow-up dopo la data indice, a meno che il paziente non muoia prima
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di MDS ad alto rischio (HR-MDS) o di un'altra neoplasia ematologica (es. leucemia mieloide acuta) prima della data indice.
- Documentata trasformazione in leucemia mieloide acuta (AML) o HR-MDS verificatasi prima dell'inizio del trattamento di prima linea.
- Partecipazione a studi clinici interventistici durante il periodo di trattamento di prima linea.
- Presenza di anemia secondaria a cause non correlate alla MDS, come carenze nutrizionali, malattia renale cronica avanzata o sanguinamento attivo, quando tali condizioni impediscono un'accurata attribuzione della dipendenza trasfusionale alla MDS.
- Mancanza di una storia clinica sufficiente, definita come <12 mesi di dati osservabili prima della data indice.
- Assenza di variabili chiave, ad esempio età o sesso.
- Informazioni cliniche incomplete o incoerenti che impediscono una valutazione affidabile delle variabili chiave dello studio, inclusi lo stato di dipendenza trasfusionale, i modelli di trattamento o gli esiti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Cohorte 1
Cohort complessivo di partecipanti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio dipendenti da trasfusione (TD LR-MDS)
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Secondo l'etichetta del prodotto
Secondo l'etichetta del prodotto
Secondo l'etichetta del prodotto
Secondo l'etichetta del prodotto
Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohorte 2
Partecipanti che hanno iniziato il trattamento di prima linea con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA)
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Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohorte 3
Partecipanti che hanno iniziato il trattamento di prima linea con luspatercept
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Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohort 4
Partecipanti che hanno iniziato il trattamento di prima linea con agenti ipometilanti (HMA)
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Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohort 5
Partecipanti che hanno iniziato il trattamento di prima linea con lenalidomide
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Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohorte 6
Partecipanti che ricevono una gestione conservativa (trasfusioni di globuli rossi senza terapia modificante la malattia)
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Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohorte 7
Partecipanti con bassa dipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (<4 RBC per 8 settimane)
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Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohort 8
Partecipanti con moderata dipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) (4-5 RBC per 8 settimane)
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Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohort 9
Partecipanti con elevata dipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) (≥6 RBC per 8 settimane)
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Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohort 10
Partecipanti di età <75 anni
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Secondo l'etichetta del prodotto
Secondo l'etichetta del prodotto
Secondo l'etichetta del prodotto
Secondo l'etichetta del prodotto
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Cohort 11
Partecipanti di età ≥75 anni
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Secondo l'etichetta del prodotto
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio dipendenti da trasfusione (TD LR-MDS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Prevalenza delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio dipendenti da trasfusione (TD LR-MDS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di comorbidità
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Età del partecipante
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Sesso dei partecipanti
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Proporzione di partecipanti che ricevono ciascuna categoria di trattamento di prima linea
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Le categorie di trattamento includono:
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Fino a 5 anni
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Proporzione di partecipanti per categoria di trattamento a ciascuna linea di terapia
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Categoria di trattamento ricevuta in ogni linea di terapia (prima linea, seconda linea, terza linea e oltre), classificata come agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA), luspatercept, agenti ipometilanti (HMA), lenalidomide o gestione conservativa (trasfusioni di globuli rossi senza terapia modificante la malattia).
Le sequenze di trattamento saranno derivate dall'astrazione retrospettiva delle cartelle cliniche delle date documentate di inizio e fine trattamento.
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Fino a 5 anni
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Durata del trattamento (tempo dall'inizio alla sospensione) del trattamento di prima linea
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Definito come numero di unità di globuli rossi ricevute per partecipante ogni 8 settimane
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Numero e tasso di eventi di utilizzo delle risorse sanitarie
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Eventi di utilizzo delle risorse sanitarie, inclusi visite di assistenza primaria, visite specialistiche, visite ambulatoriali, ospedalizzazioni per tutte le cause, ospedalizzazioni correlate a trasfusioni, esami di laboratorio generali, numero di prescrizioni relative a sindromi mielodisplastiche a basso rischio dipendenti da trasfusioni, trasfusioni di globuli rossi, uso di medicinali concomitanti correlati ad altre comorbidità come documentato nelle cartelle cliniche dei partecipanti.
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Fino a 5 anni
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Numero di partecipanti che raggiungono il miglioramento ematologico-eritroide (HI-E)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Numero di partecipanti che raggiungono l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (TI)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Numero di partecipanti che sperimentano un cambiamento nel carico trasfusionale (variazione del numero di unità di globuli rossi ricevute ogni 8 settimane)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Numero di partecipanti che progrediscono verso sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio più elevato
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Numero di partecipanti che progrediscono verso la leucemia mieloide acuta (AML)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Numero di partecipanti che non rispondono al trattamento di prima linea
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Numero di partecipanti che manifestano perdita di risposta/fallimento secondario dopo una risposta ematologica iniziale
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Causa del decesso
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Numero di eventi cardiovascolari gravi che richiedono una visita al pronto soccorso o un ricovero ospedaliero
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Gli eventi cardiovascolari includono: infarto miocardico acuto o sindrome coronarica acuta, scompenso cardiaco, aritmie clinicamente significative (inclusa fibrillazione/flutter atriale e aritmia ventricolare), ictus o attacco ischemico transitorio e tromboembolia venosa.
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Fino a 5 anni
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Anno di inizio del trattamento di prima linea
Lasso di tempo: Baseline
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Baseline
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Indice di massa corporea (BMI) del partecipante
Lasso di tempo: Baseline
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Baseline
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Punteggio dell'Indice di Comorbilità di Charlson (CCI) del partecipante
Lasso di tempo: Baseline
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Baseline
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Indice di comorbidità di Charlson (CCI) del partecipante - singole comorbidità
Lasso di tempo: Baseline
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Baseline
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Stato del fumatore
Lasso di tempo: Baseline
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Baseline
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 febbraio 2026
Completamento primario (Stimato)
31 marzo 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 maggio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 febbraio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 marzo 2026
Primo Inserito (Effettivo)
11 marzo 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Prodotti chimici organici
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Composti eterociclici, 2 anelli
- Composti eterociclici, anello fuso
- Azioni farmacologiche
- Azioni e usi chimici
- Usi terapeutici
- Acidi carbossilici
- Piperidine
- Ftalimides
- Acidi ftalici
- Acidi, carbociclico
- Piperidoni
- Isoindoli
- Agenti ematologici
- Lenalidomide
- Ematinici
- Luspatercept
Altri numeri di identificazione dello studio
- CA056-1172
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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