Studie incidence, léčebných postupů a výsledků u transfuzně závislých pacientů s nižším rizikem myelodysplastických syndromů ve Španělsku
9. března 2026 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb
Observační retrospektivní studie o incidenci, vzorcích první linie léčby a klinických výsledcích u transfuzně závislých nízkorizikových myelodysplastických syndromů ve Španělsku využívající databázi BIG-PAC®
Účelem této studie je porozumět incidenci transfuzně závislých myelodysplastických syndromů s nižším rizikem (TD LR-MDS) a popsat reálné léčebné postupy první linie, využití zdravotnických zdrojů a související klinické výsledky u dospělých pacientů s TD LR-MDS ve Španělsku.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
1300
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28001
- Local Institution - 0001
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studijní populace bude sestávat z dospělých účastníků s diagnózou transfuzí závislých myelodysplastických syndromů s nižším rizikem (TD LR-MDS) identifikovaných ve Španělsku pomocí databáze BIG-PAC®
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥18 let v době diagnózy nízkorizikových myelodysplastických syndromů (LR-MDS).
- Dokumentovaná diagnóza LR-MDS identifikovaná pomocí kódů Mezinárodní klasifikace nemocí (ICD) 9 zaznamenaných v lékařské anamnéze. Dále zaznamenaná diagnóza MDS s explicitně dokumentovanou kategorií Mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS) nízkou nebo střední-1 a/nebo revidovanou kategorií IPSS velmi nízkou nebo nízkou v době indexového data nebo kolem něj.
- Důkaz o transfuzní závislosti, definované jako přijetí ≥2 jednotek červených krvinek (RBC) v intervalu 8 týdnů, vyskytující se ve výběrovém okně (1. ledna 2021 až 31. května 2025, nebo nejpozdější datum zajišťující detekovatelné sledování).
- Aktivní účastníci v BIG-PAC®, definovaní jako ≥1 jakýkoliv nárok v průběhu 12 měsíců před indexovým datem nebo v tento den (základní období).
- Minimálně 6 měsíců údajů o sledování dostupných po indexovém datu, pokud pacient nezemře dříve.
Kritéria pro vyloučení:
- Diagnóza vysokorizikového MDS (HR-MDS) nebo jiného hematologického maligního onemocnění (např. akutní myeloidní leukémie) před indexovým datem.
- Dokumentovaná transformace na akutní myeloidní leukémii (AML) nebo HR-MDS vyskytující se před zahájením léčby první linie.
- Účast na intervenčních klinických studiích během období léčby první linie.
- Přítomnost anémie sekundární k příčinám nesouvisejícím s MDS, jako jsou nutriční deficity, pokročilé chronické onemocnění ledvin nebo aktivní krvácení, pokud tyto stavy brání přesnému přisouzení transfuzní závislosti k MDS.
- Nedostatek dostatečné klinické anamnézy, definované jako <12 měsíců pozorovatelných údajů před indexovým datem.
- Chybění klíčových proměnných, např. věku nebo pohlaví.
- Neúplné nebo nekonzistentní klinické informace, které brání spolehlivému vyhodnocení klíčových studijních proměnných, včetně stavu transfuzní závislosti, léčebných vzorců nebo výsledků.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Kohorta 1
Celková kohorta účastníků s transfuzně závislými myelodysplastickými syndromy nižšího rizika (TD LR-MDS)
|
Podle informací na štítku produktu
Podle popisu produktu
Podle informací na příbalovém letáku
Podle informací na obalu výrobku
Podle informací v příbalové informaci
|
|
Kohorta 2
Účastníci, kteří zahájili léčbu erytropoézu stimulujícími látkami (ESA) v první linii
|
Podle informací na štítku produktu
|
|
Kohorta 3
Účastníci, kteří zahájili první linii léčby přípravkem luspatercept
|
Podle popisu produktu
|
|
Kohorta 4
Účastníci, kteří zahájili léčbu první linie hypomethylačními látkami (HMA)
|
Podle informací na obalu výrobku
|
|
Kohorta 5
Účastníci, kteří zahájili léčbu první linie s lenalidomidem
|
Podle informací na příbalovém letáku
|
|
Kohorta 6
Účastníci, kteří podstupují konzervativní léčbu (transfuze červených krvinek bez léčby modifikující onemocnění)
|
Podle informací v příbalové informaci
|
|
Kohorta 7
Účastníci s nízkou závislostí na transfuzi červených krvinek (<4 RBC za 8 týdnů)
|
Podle informací v příbalové informaci
|
|
Kohorta 8
Účastníci se střední závislostí na transfuzích červených krvinek (RBC) (4-5 RBC za 8 týdnů)
|
Podle informací v příbalové informaci
|
|
Kohorta 9
Účastníci s vysokou závislostí na transfuzi červených krvinek (RBC) (≥6 RBC za 8 týdnů)
|
Podle informací v příbalové informaci
|
|
Kohorta 10
Účastníci ve věku <75 let
|
Podle informací na štítku produktu
Podle popisu produktu
Podle informací na příbalovém letáku
Podle informací na obalu výrobku
Podle informací v příbalové informaci
|
|
Kohorta 11
Účastníci ve věku ≥75 let
|
Podle informací na štítku produktu
Podle popisu produktu
Podle informací na příbalovém letáku
Podle informací na obalu výrobku
Podle informací v příbalové informaci
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt transfuzí závislých myelodysplastických syndromů s nízkým rizikem (TD LR-MDS)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Prevalence of transfusion dependent lower-risk myelodysplastic syndromes (TD LR-MDS)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet komorbidit
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Věk účastníka
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Účastnický sex
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Podíl účastníků přijímajících každou kategorii léčby první volby
Časové okno: Až 5 let
|
Léčebné kategorie zahrnují:
|
Až 5 let
|
|
Podíl účastníků podle léčebné kategorie v každé linii terapie
Časové okno: Až 5 let
|
Kategorie léčby podávané v každé linii terapie (první linie, druhá linie, třetí linie a další), klasifikované jako erytropoézu stimulující látky (ESA), luspatercept, hypomethylační látky (HMA), lenalidomid nebo konzervativní léčba (transfuze červených krvinek bez modifikující terapie onemocnění).
Léčebné sekvence budou odvozeny z retrospektivní abstrakce lékařské dokumentace zaznamenaných dat zahájení a ukončení léčby.
|
Až 5 let
|
|
Délka léčby (čas od zahájení do ukončení) léčby první linie
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Definován jako počet jednotek erytrocytů přijatých na účastníka za 8 týdnů
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Počet a míra událostí využívání zdravotnických zdrojů
Časové okno: Až 5 let
|
Události využívání zdravotnických zdrojů, včetně návštěv primární péče, návštěv specialistů, ambulantních návštěv, hospitalizací ze všech příčin, hospitalizací souvisejících s transfuzí, obecných laboratorních testů, počtu předpisů souvisejících s transfuzí závislou myelodysplastickou syndromu nižšího rizika, transfuzí červených krvinek, užívání doprovodných léků souvisejících s dalšími komorbiditami podle dokumentace v lékařských záznamech účastníků.
|
Až 5 let
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhnou hematologického zlepšení – erytroidní (HI-E)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhnou nezávislosti na transfuzi červených krvinek (RBC)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Počet účastníků, u kterých dojde ke změně v transfuzní zátěži (změna v počtu přijatých jednotek červených krvinek za 8 týdnů)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Počet účastníků, u kterých dojde k progresi k vyššímu riziku myelodysplastických syndromů (MDS)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Počet účastníků, u kterých dojde k progresi do akutní myeloidní leukémie (AML)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Počet účastníků, kteří nereagují na léčbu první linie
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Počet účastníků, u kterých dojde ke ztrátě odpovědi/sekundárnímu selhání po počáteční hematologické odpovědi
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Příčina úmrtí
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Vážné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Počet závažných kardiovaskulárních příhod vyžadujících návštěvu pohotovosti nebo hospitalizaci
Časové okno: Až 5 let
|
Kardiovaskulární příhody zahrnují: akutní infarkt myokardu nebo akutní koronární syndrom, dekompenzaci srdečního selhání, klinicky významné arytmie (včetně fibrilace/kmitání síní a komorových arytmií), cévní mozkovou příhodu nebo přechodný ischemický atak a žilní tromboembolismus.
|
Až 5 let
|
|
Rok zahájení léčby první linie
Časové okno: Výchozí hodnota
|
Výchozí hodnota
|
|
|
Účastnický index tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Výchozí hodnota
|
Výchozí hodnota
|
|
|
Skóre Charlsonova indexu komorbidit (CCI) účastníka
Časové okno: Výchozí hodnota
|
Výchozí hodnota
|
|
|
Individuální komorbidity podle Charlsonova indexu komorbidity (CCI) účastníka
Časové okno: Výchozí hodnota
|
Výchozí hodnota
|
|
|
Kouření
Časové okno: Výchozí hodnota
|
Výchozí hodnota
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. února 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. března 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. května 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. února 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. března 2026
První zveřejněno (Aktuální)
11. března 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Organické chemikálie
- Heterocyklické sloučeniny, 1 kruh
- Heterocyklické sloučeniny
- Heterocyklické sloučeniny, 2-prsten
- Heterocyklické sloučeniny, fúzované kroužek
- Farmakologické akce
- Chemické účinky a použití
- Terapeutická použití
- Karboxylové kyseliny
- Piperidiny
- Fthalimidy
- Kyseliny ftalové
- Kyseliny, karbocyklické
- Piperidony
- Isoindoly
- Hematologická činidla
- Lenalidomid
- Hematinika
- Luspatercept
Další identifikační čísla studie
- CA056-1172
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Myelodysplastické syndromy s nižším rizikem (TD LR-MDS)
-
Novartis PharmaceuticalsUkončeno
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoAML a High Risk MDSNěmecko, Itálie, Francie, Holandsko, Spojené státy, Austrálie, Japonsko