Eine Studie zu Inzidenz, Behandlungsmustern und Ergebnissen bei transfusionsabhängigen Myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem Risiko in Spanien
9. März 2026 aktualisiert von: Bristol-Myers Squibb
Beobachtende retrospektive Studie zur Inzidenz, Erstlinien-Behandlungsmustern und klinischen Ergebnissen bei transfusionsabhängigen Myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem Risiko in Spanien unter Verwendung der BIG-PAC®-Datenbank
Zweck dieser Studie ist es, die Inzidenz von transfusionsabhängigen myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem Risiko (TD LR-MDS) zu verstehen und die realen Erstlinien-Behandlungsmuster, die Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen sowie die damit verbundenen klinischen Ergebnisse bei erwachsenen Patienten mit TD LR-MDS in Spanien zu beschreiben.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
1300
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Madrid, Spanien, 28001
- Local Institution - 0001
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studienpopulation besteht aus erwachsenen Teilnehmern, bei denen transfusionsabhängige myelodysplastische Syndrome mit niedrigem Risiko (TD LR-MDS) diagnostiziert wurden, die in Spanien mithilfe der BIG-PAC®-Datenbank identifiziert wurden.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥18 Jahre zum Zeitpunkt der Diagnose von Myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem Risiko (LR-MDS).
- Dokumentierte Diagnose von LR-MDS, ermittelt anhand von International Classification of Diseases (ICD) 9-Codes in der Krankengeschichte. Zusätzlich eine dokumentierte MDS-Diagnose mit explizit dokumentierter International Prognostic Scoring System (IPSS)-Kategorie niedrig oder intermediär-1 und/oder revidierter IPSS-Kategorie sehr niedrig oder niedrig zum oder um den Indexzeitpunkt.
- Nachweis einer Transfusionsabhängigkeit, definiert als Erhalt von ≥2 Erythrozytenkonzentraten (EK) innerhalb eines 8-Wochen-Intervalls, das innerhalb des Auswahlfensters auftritt (1. Januar 2021 bis 31. Mai 2025 oder dem letzten Datum, das eine nachweisbare Nachbeobachtung sicherstellt).
- Aktive Teilnehmer an BIG-PAC®, definiert als ≥1 Ansprüche jeglicher Art innerhalb von 12 Monaten vor oder am Indexdatum (Baseline-Periode).
- Mindestens 6 Monate Nachbeobachtungsdaten verfügbar nach dem Indexdatum, es sei denn, der Patient verstirbt früher.
Ausschlusskriterien:
- Diagnose von MDS mit hohem Risiko (HR-MDS) oder einer anderen hämatologischen Malignität (z.B. akute myeloische Leukämie) vor dem Indexdatum.
- Dokumentierte Transformation zu akuter myeloischer Leukämie (AML) oder HR-MDS vor Beginn der Erstlinientherapie.
- Teilnahme an interventionellen klinischen Studien während der Erstlinientherapie.
- Vorliegen einer Anämie aufgrund nicht-MDS-bedingter Ursachen, wie Ernährungsmängel, fortgeschrittene chronische Nierenerkrankung oder aktive Blutungen, wenn diese Zustände eine genaue Zuschreibung der Transfusionsabhängigkeit zu MDS ausschließen.
- Fehlen einer ausreichenden klinischen Anamnese, definiert als <12 Monate beobachtbarer Daten vor dem Indexdatum.
- Fehlende Schlüsselvariablen, z.B. Alter oder Geschlecht.
- Unvollständige oder inkonsistente klinische Informationen, die eine zuverlässige Bewertung von Schlüsselstudienvariablen verhindern, einschließlich Transfusionsabhängigkeitsstatus, Behandlungsmuster oder Outcomes.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Kohorte 1
Gesamtkohorte von Teilnehmern mit transfusionsabhängigen Myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem Risiko (TD LR-MDS)
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Laut Produktbeschreibung
Laut Produktetikett
Laut Produktetikett
Gemäß der Produktkennzeichnung
Gemäß der Produktkennzeichnung
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Kohorte 2
Teilnehmer, die eine Erstlinienbehandlung mit Erythropoese-stimulierenden Substanzen (ESAs) begannen
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Laut Produktbeschreibung
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Kohorte 3
Teilnehmer, die mit Luspatercept eine Erstlinientherapie begonnen haben
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Laut Produktetikett
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Kohorte 4
Teilnehmer, die mit einer Erstlinienbehandlung mit hypomethylierenden Wirkstoffen (HMA) begonnen haben
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Gemäß der Produktkennzeichnung
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Kohorte 5
Teilnehmer, die eine Erstlinienbehandlung mit Lenalidomid begonnen haben
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Laut Produktetikett
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Kohorte 6
Teilnehmer, die ein konservatives Management erhalten (Transfusionen von roten Blutkörperchen ohne krankheitsmodifizierende Therapie)
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Gemäß der Produktkennzeichnung
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Kohorte 7
Teilnehmer mit geringer Abhängigkeit von Erythrozyten-Transfusionen (<4 Erythrozyten pro 8 Wochen)
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Gemäß der Produktkennzeichnung
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Kohorte 8
Teilnehmer mit moderater Abhängigkeit von Erythrozytenkonzentrat-Transfusionen (4–5 Erythrozytenkonzentrate pro 8 Wochen)
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Gemäß der Produktkennzeichnung
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Kohorte 9
Teilnehmer mit hoher Transfusionsabhängigkeit von roten Blutkörperchen (RBC) (≥6 RBC pro 8 Wochen)
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Gemäß der Produktkennzeichnung
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Kohorte 10
Teilnehmer im Alter <75 Jahre
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Laut Produktbeschreibung
Laut Produktetikett
Laut Produktetikett
Gemäß der Produktkennzeichnung
Gemäß der Produktkennzeichnung
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Kohorte 11
Teilnehmer im Alter von ≥75 Jahren
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Laut Produktbeschreibung
Laut Produktetikett
Laut Produktetikett
Gemäß der Produktkennzeichnung
Gemäß der Produktkennzeichnung
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Inzidenz von transfusionsabhängigen niedrigrisiko myelodysplastischen Syndromen (TD LR-MDS)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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Prävalenz von transfusionsabhängigen niedrigrisiko myelodysplastischen Syndromen (TD LR-MDS)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Komorbiditäten
Zeitfenster: Grundlinie
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Grundlinie
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Alter des Teilnehmers
Zeitfenster: Grundlinie
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Grundlinie
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Teilnehmer-Sex
Zeitfenster: Grundlinie
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Grundlinie
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Anteil der Teilnehmer, die jede Erstlinien-Behandlungskategorie erhalten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Behandlungskategorien umfassen:
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Bis zu 5 Jahren
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Anteil der Teilnehmer nach Behandlungsgruppe in jeder Therapielinie
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Behandlungskategorie, die in jeder Therapielinie (erste Linie, zweite Linie, dritte Linie und darüber hinaus) erhalten wurde, kategorisiert als Erythropoese-stimulierende Mittel (ESA), Luspatercept, hypomethylierende Mittel (HMA), Lenalidomid oder konservative Behandlung (Erythrozytenkonzentrate ohne krankheitsmodifizierende Therapie).
Behandlungssequenzen werden aus der retrospektiven Abstraktion dokumentierter Behandlungsstart- und -stoppdaten aus medizinischen Akten abgeleitet.
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Bis zu 5 Jahre
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Behandlungsdauer (Zeit von Beginn bis zur Beendigung) der Erstlinientherapie
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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Definiert als Anzahl der erhaltenen Erythrozytenkonzentrate pro Teilnehmer pro 8 Wochen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Bis zu 5 Jahren
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Anzahl und Rate der Ereignisse der Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Gesundheitsressourcennutzungsereignisse, einschließlich Primärversorgungsbesuche, Facharztbesuche, ambulante Besuche, krankheitsübergreifende Krankenhausaufenthalte, transfusionsbedingte Krankenhausaufenthalte, allgemeine Labortests, Anzahl der Verordnungen im Zusammenhang mit transfusionsabhängigen niedrigrisiko myelodysplastischen Syndromen, Erythrozyten-Transfusionen, Verwendung von Begleitmedikamenten im Zusammenhang mit anderen Komorbiditäten, wie in den Patientenakten dokumentiert.
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Bis zu 5 Jahren
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Anzahl der Teilnehmer, die eine hämatologische Verbesserung - erythroid (HI-E) erreichen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Bis zu 5 Jahren
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Anzahl der Teilnehmer, die eine Unabhängigkeit von der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) erreichen (TI)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Bis zu 5 Jahren
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Anzahl der Teilnehmer, die eine Veränderung der Transfusionsbelastung erfahren (Veränderung der Anzahl der erhaltenen Erythrozytenkonzentrate pro 8 Wochen)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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Anzahl der Teilnehmer, die zu höhergradigen myelodysplastischen Syndromen (MDS) fortschreiten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Bis zu 5 Jahren
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Anzahl der Teilnehmer, die eine akute myeloische Leukämie (AML) entwickeln
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Bis zu 5 Jahren
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Anzahl der Teilnehmer, die nicht auf die Erstlinientherapie ansprechen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Bis zu 5 Jahren
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Anzahl der Teilnehmer, die nach einem initialen hämatologischen Ansprechen einen Verlust des Ansprechens/ein sekundäres Versagen erleben
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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Todesursache
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Bis zu 5 Jahren
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Anzahl schwerwiegender kardiovaskulärer Ereignisse, die einen Besuch in der Notaufnahme oder einen Krankenhausaufenthalt erfordern
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
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Kardiovaskuläre Ereignisse umfassen: akuten Myokardinfarkt oder akutes Koronarsyndrom, dekompensierte Herzinsuffizienz, klinisch signifikante Arrhythmien (einschließlich Vorhofflimmern/-flattern und ventrikuläre Arrhythmien), Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke sowie venöse Thromboembolie.
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Bis zu 5 Jahren
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Jahr der Erstlinientherapieinitiierung
Zeitfenster: Ausgangswert
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Ausgangswert
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Teilnehmer Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Ausgangswert
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Ausgangswert
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Teilnehmer Charlson Comorbidity Index (CCI) Score
Zeitfenster: Ausgangswert
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Ausgangswert
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Teilnehmer Charlson Komorbiditätsindex (CCI) individuelle Komorbiditäten
Zeitfenster: Ausgangswert
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Ausgangswert
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Raucherstatus
Zeitfenster: Baseline
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Baseline
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
2. Februar 2026
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. März 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Mai 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. Februar 2026
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
9. März 2026
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
11. März 2026
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
11. März 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
9. März 2026
Zuletzt verifiziert
1. März 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Organische Chemikalien
- Heterocyclische Verbindungen, 1-Ring
- Heterocyclische Verbindungen
- Heterocyclische Verbindungen, 2-Ring
- Heterocyclische Verbindungen, Fusionsring
- Pharmakologische Maßnahmen
- Chemische Handlungen und Verwendung
- Therapeutische Anwendungen
- Carboxylsäuren
- Piperidine
- Phthalimides
- Phthalsäuren
- Säuren, carbocyclisch
- Piperidones
- Isoindolen
- Hämatologische Wirkstoffe
- Lenalidomid
- Hämatinik
- LUSPATERAPTE
Andere Studien-ID-Nummern
- CA056-1172
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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