Tanulmány a transzfúziótól függő, alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómák incidenciájáról, kezelési mintázatairól és kimeneteléről Spanyolországban
2026. március 9. frissítette: Bristol-Myers Squibb
Megfigyeléses retrospektív vizsgálat az előfordulásról, elsővonalbeli kezelési mintákról és klinikai eredményekről vérátömlesztést igénylő alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómában Spanyolországban a BIG-PAC® adatbázis felhasználásával
A vizsgálat célja annak megértése, hogy milyen gyakori a vérátömlesztést igénylő alacsony rizikójú myelodysplasiás szindróma (TD LR-MDS), valamint a valós körülmények közötti első vonalbeli kezelési minták, az egészségügyi erőforrások felhasználása és a kapcsolódó klinikai eredmények leírása Spanyolországban élő TD LR-MDS-sel rendelkező felnőtt betegek esetében
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
1300
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28001
- Local Institution - 0001
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populációt a BIG-PAC® adatbázisban Spanyolországban azonosított, vérátömlesztést igénylő alacsony rizikójú myelodysplasiás szindrómával (TD LR-MDS) diagnosztizált felnőtt résztvevők alkotják.
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Legalább 18 éves kor a kockázat csökkentett myelodysplasia szindróma (LR-MDS) diagnózisának időpontjában.
- Dokumentált LR-MDS diagnózis, amelyet az orvosi előzményekben rögzített Nemzetközi Betegségosztályozás (ICD) 9-es kódokon keresztül azonosítottak. Ezen túlmenően, MDS diagnózis rögzítése kifejezetten dokumentált Nemzetközi Prognosztikai Pontozási Rendszer (IPSS) kategóriával, amely alacsony vagy intermediate-1, és/változatlan IPSS kategóriával, amely nagyon alacsony vagy alacsony a referencia dátumánál vagy körül.
- Transzfúziófüggőség bizonyítéka, amelyet úgy definiálnak, hogy legalább 2 vörösvértest (RBC) egységet kapnak 8 hetes intervallumon belül, amely a kiválasztási időszakban (2021. január 1. és 2025. május 31. között, vagy a legutóbbi dátum, amely garantálja a detektálható követést) történik.
- Aktív résztvevők a BIG-PAC®-ban, amelyet úgy definiálnak, hogy legalább 1 bármilyen típusú igénylés történt a referencia dátumától (alapvonal időszak) számított előző 12 hónapban vagy azon a napon.
- Legalább 6 hónapnyi követési adat áll rendelkezésre a referencia dátuma után, kivéve, ha a beteg korábban elhalálozik.
Kizárási kritériumok:
- Magas kockázatú MDS (HR-MDS) vagy más hematológiai malignitás (pl. akut myeloid leukémia) diagnózisa a referencia dátuma előtt.
- Dokumentált átalakulás akut myeloid leukémiává (AML) vagy HR-MDS-sé, amely az elsővonalbeli kezelés megkezdése előtt történik.
- Részvétel intervenciós klinikai vizsgálatokban az elsővonalbeli kezelés időszakában.
- Anémia jelenléte nem MDS-hez kapcsolódó okok miatt, például táplálkozási hiányok, előrehaladott krónikus vesebetegség vagy aktív vérzés, amikor az ilyen állapotok megakadályozzák a transzfúziófüggőség pontos MDS-hez való tulajdonítását.
- Nem elegendő klinikai előzmény, amelyet kevesebb mint 12 hónapnyi megfigyelhető adatként definiálnak a referencia dátuma előtt.
- Hiányzó kulcsfontosságú változók, pl. életkor vagy nem.
- Hiányos vagy ellentmondásos klinikai információ, amely megakadályozza a kulcsfontosságú vizsgálati változók megbízható értékelését, beleértve a transzfúziófüggőségi állapotot, a kezelési mintákat vagy a kimeneteleket.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kohorsz 1
A vérátömlesztést igénylő alacsony rizikójú myelodysplasia szindrómával (TD LR-MDS) élő résztvevők teljes kohorsz
|
A termék címkéje szerint
A termék címke szerint
A termék címke szerint
A termék címke szerint
A termék címke szerint
|
|
Kohorsz 2
A vérést serkentő szerekkel (ESAs) első vonalban kezelésbe kezdett résztvevők
|
A termék címkéje szerint
|
|
Kohorsz 3
Azok a résztvevők, akik első vonalbeli kezelést kezdtek luspatercepttel
|
A termék címke szerint
|
|
Kohorsz 4
A hipometiláló ágensekkel (HMAs) első vonalú kezelést kezdő résztvevők
|
A termék címke szerint
|
|
Kohorsz 5
A lenalidomiddal elsővonalas kezelést kezdő résztvevők
|
A termék címke szerint
|
|
Kohorsz 6
A konzervatív kezelésben részesülő résztvevők (vörösvértest-transzfúziók betegségmódosító terápia nélkül)
|
A termék címke szerint
|
|
Kohorsz 7
Alacsony vörösvértest (RBC) transzfúzió-függőséggel rendelkező résztvevők (<4 RBC 8 hétenként)
|
A termék címke szerint
|
|
Kohorsz 8
A mérsékelt vörösvérsejt (RBC) transzfúzió-függőséggel rendelkező résztvevők (4-5 RBC 8 hétenként)
|
A termék címke szerint
|
|
Kohorsz 9
Magas vörösvértest (VVT) transzfúzió-függőséggel rendelkező résztvevők (≥6 VVT 8 hét alatt)
|
A termék címke szerint
|
|
Kohorsz 10
75 évnél fiatalabb résztvevők
|
A termék címkéje szerint
A termék címke szerint
A termék címke szerint
A termék címke szerint
A termék címke szerint
|
|
Kohorsz 11
A résztvevők életkora ≥75 év
|
A termék címkéje szerint
A termék címke szerint
A termék címke szerint
A termék címke szerint
A termék címke szerint
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Transzfúziófüggő alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómák (TD LR-MDS) előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
Legfeljebb 5 év
|
|
A vérátömlesztést igénylő alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómák (TD LR-MDS) előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
Legfeljebb 5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Társbetegségek száma
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Résztvevő életkora
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Résztvevő szex
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Az elsővonalbeli kezelési kategóriánként résztvevők aránya
Időkeret: Legfeljebb 5 évig
|
A kezelési kategóriák közé tartoznak:
|
Legfeljebb 5 évig
|
|
A résztvevők aránya kezelési kategóriánként minden terápiás vonalnál
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
A kezelési kategória, amelyet a terápia minden soránál alkalmaztak (első sor, második sor, harmadik sor és az azt követő sorok), az alábbiak szerint kategorizálva: erythropoiesis-stimuláló szerek (ESA), luspatercept, hipometiláló szerek (HMA), lenalidomid vagy konzervatív kezelés (vörösvértest-transzfúziók betegségmódosító terápia nélkül).
A kezelési sorrendeket dokumentált kezelés kezdési és befejezési dátumainak retrospektív orvosi kivonatos felülvizsgálatából származtatják.
|
Legfeljebb 5 év
|
|
Az első vonalbeli kezelés időtartama (a kezdéstől a megszakításig)
Időkeret: Akár 5 évig
|
Akár 5 évig
|
|
|
Definiálva mint a résztvevőnként 8 hétenként átvett RBC-egységek száma
Időkeret: Akár 5 évig
|
Akár 5 évig
|
|
|
Egészségügyi Erőforrás-felhasználási Események Száma és Aránya
Időkeret: Legfeljebb 5 évig
|
Egészségügyi erőforrás-felhasználási események, beleértve a háziorvosi látogatásokat, szakorvosi látogatásokat, ambuláns látogatásokat, minden okból bekövetkező kórházi kezeléseket, vérátömlesztéssel összefüggő kórházi kezeléseket, általános laboratóriumi vizsgálatokat, a vérátömlesztéstől függő alacsony kockázatú mielodiszplásztikus szindrómával összefüggő vényköteles gyógyszerek számát, vörösvértest-átömlesztéseket, a résztvevők orvosi nyilvántartásaiban dokumentált egyéb társbetegségekkel összefüggő egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek használatát.
|
Legfeljebb 5 évig
|
|
A hematológiai javulást elérő résztvevők száma - eritroid (HI-E)
Időkeret: Legfeljebb 5 évig
|
Legfeljebb 5 évig
|
|
|
A vörösvértest (RBC) transzfúzió függetlenséget (TI) elérő résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 5 évig
|
Legfeljebb 5 évig
|
|
|
A résztvevők száma, akiknél a transzfúziós terhelés változása tapasztalható (a 8 hét alatt kapott vörösvértest-koncentrátumok számának változása)
Időkeret: Akár 5 évig
|
Akár 5 évig
|
|
|
A magasabb kockázatú mielodiszplasztikus szindrómákba (MDS) átmenő résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
Legfeljebb 5 év
|
|
|
Az akut myeloid leukémiára (AML) átmenő résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
Legfeljebb 5 év
|
|
|
Az első vonalbeli kezelésre nem reagáló résztvevők száma
Időkeret: Akár 5 évig
|
Akár 5 évig
|
|
|
A résztvevők száma, akik válaszvesztést/másodlagos sikertelenséget tapasztalnak a kezdeti hematológiai válasz után
Időkeret: Legfeljebb 5 évig
|
Legfeljebb 5 évig
|
|
|
Halál oka
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
Legfeljebb 5 év
|
|
|
Súlyos mellékhatások (SAE-k)
Időkeret: Akár 5 évig
|
Akár 5 évig
|
|
|
A sürgősségi ellátást vagy kórházi kezelést igénylő súlyos szív- és érrendszeri események száma
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
A szív- és érrendszeri események a következőket tartalmazzák: akut szívizominfarktust vagy akut coronariás szindrómát, szívelégtelenség dekompenzációját, klinikailag jelentős szívritmuszavarokat (ideértve a pitvari fibrillációt/rezgést és kamrai szívritmuszavarokat), agyi érkatasztrófát vagy átmeneti iszkémiás atakust, valamint vénás thromboemboliát.
|
Legfeljebb 5 év
|
|
Az első vonalú kezelés kezdésének éve
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Résztvevő testtömegindexe (BMI)
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Résztvevő Charlson komorbiditási index (CCI) pontszáma
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Résztvevő Charlson Komorbiditási Index (CCI) egyedi komorbiditások
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Dohányzási státusz
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. február 2.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. március 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. május 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 9.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 9.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szerves vegyi anyagok
- Heterociklusos vegyületek, 1 gyűrű
- Heterociklusos vegyületek
- Heterociklusos vegyületek, 2 gyűrű
- Heterociklusos vegyületek, olvasztott gyűrű
- Farmakológiai intézkedések
- Kémiai tevékenységek és felhasználások
- Terápiás felhasználások
- Karbonsavak
- Piperidinek
- Fthalimidok
- Ftalinsavak
- Savak, karbociklusos
- Piperidonok
- Izoindolok
- Hematológiai szerek
- Lenalidomid
- Hematinics
- luspaturept
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CA056-1172
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .