Badanie częstości występowania, wzorców leczenia i wyników leczenia w zależnych od transfuzji niższego ryzyka zespołach mielodysplastycznych w Hiszpanii
9 marca 2026 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb
Obserwacyjne badanie retrospektywne dotyczące częstości występowania, schematów leczenia pierwszoliniowego i wyników klinicznych w zależnych od transfuzji zespołach mielodysplastycznych o niższym ryzyku w Hiszpanii z wykorzystaniem bazy danych BIG-PAC®
Celem tego badania jest zrozumienie częstości występowania zespołów mielodysplastycznych niższego ryzyka zależnych od transfuzji (TD LR-MDS) oraz opisanie rzeczywistych schematów leczenia pierwszego rzutu, wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej i związanych z nimi wyników klinicznych u dorosłych pacjentów z TD LR-MDS w Hiszpanii
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
1300
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28001
- Local Institution - 0001
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Populacja badana będzie składać się z dorosłych uczestników z rozpoznaniem zależnych od transfuzji niższego ryzyka zespołów mielodysplastycznych (TD LR-MDS) zidentyfikowanych w Hiszpanii przy użyciu bazy danych BIG-PAC®
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek ≥18 lat w momencie rozpoznania zespołu mielodysplastycznego o niskim ryzyku (LR-MDS).
- Dokumentowane rozpoznanie LR-MDS zidentyfikowane na podstawie kodów Międzynarodowej Klasyfikacji Chorób (ICD) 9 odnotowanych w historii medycznej. Dodatkowo, odnotowane rozpoznanie MDS z wyraźnie udokumentowaną kategorią Międzynarodowego Systemu Punktacji Rokowania (IPSS) niską lub pośrednią-1 i/lub zmodyfikowaną kategorią IPSS bardzo niską lub niską w dniu indeksowym lub wokół niego.
- Dowody zależności transfuzyjnej, zdefiniowanej jako otrzymanie ≥2 jednostek krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 8-tygodniowego interwału, występującego w oknie selekcji (od 1 stycznia 2021 r. do 31 maja 2025 r., lub najpóźniejsza data zapewniająca wykrywalną obserwację).
- Aktywni uczestnicy BIG-PAC®, zdefiniowani jako ≥1 roszczenie dowolnego rodzaju w ciągu 12 miesięcy przed lub w dniu indeksowym (okres wyjściowy).
- Dostępność co najmniej 6 miesięcy danych obserwacyjnych po dniu indeksowym, chyba że pacjent wcześniej umrze.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie MDS wysokiego ryzyka (HR-MDS) lub innego nowotworu hematologicznego (np. ostrej białaczki szpikowej) przed dniem indeksowym.
- Dokumentowana transformacja w ostrą białaczkę szpikową (AML) lub HR-MDS występująca przed rozpoczęciem leczenia pierwszego rzutu.
- Udział w interwencyjnych badaniach klinicznych w okresie leczenia pierwszego rzutu.
- Obecność niedokrwistości wtórnej do przyczyn niezwiązanych z MDS, takich jak niedobory żywieniowe, zaawansowana przewlekła choroba nerek lub aktywne krwawienie, gdy takie stany uniemożliwiają dokładne przypisanie zależności transfuzyjnej do MDS.
- Brak wystarczającej historii klinicznej, zdefiniowanej jako <12 miesięcy obserwowalnych danych przed dniem indeksowym.
- Brak kluczowych zmiennych, np. wieku lub płci.
- Niekompletne lub niespójne informacje kliniczne uniemożliwiające wiarygodną ocenę kluczowych zmiennych badania, w tym statusu zależności transfuzyjnej, wzorców leczenia lub wyników.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kohorta 1
Ogólna kohorta uczestników z zależnymi od transfuzji niskiego ryzyka zespołami mielodysplastycznymi (TD LR-MDS)
|
Zgodnie z etykietą produktu
Zgodnie z etykietą produktu
Zgodnie z etykietą produktu
Według etykiety produktu
Zgodnie z etykietą produktu
|
|
Kohorta 2
Uczestnicy, którzy rozpoczęli leczenie pierwszego rzutu za pomocą środków stymulujących erytropoezę (ESAs)
|
Zgodnie z etykietą produktu
|
|
Kohorta 3
Uczestnicy, którzy rozpoczęli leczenie pierwszoliniowe preparatem luspatercept
|
Zgodnie z etykietą produktu
|
|
Kohorta 4
Uczestnicy, którzy rozpoczęli leczenie pierwszoliniowe za pomocą leków hipometylujących (HMA)
|
Według etykiety produktu
|
|
Kohorta 5
Uczestnicy, którzy rozpoczęli leczenie pierwszoliniowe lenalidomidem
|
Zgodnie z etykietą produktu
|
|
Kohorta 6
Uczestnicy otrzymujący leczenie zachowawcze (transfuzje krwinek czerwonych bez terapii modyfikującej przebieg choroby)
|
Zgodnie z etykietą produktu
|
|
Kohorta 7
Uczestnicy z niskim uzależnieniem od przetaczania czerwonych krwinek (<4 RBC na 8 tygodni)
|
Zgodnie z etykietą produktu
|
|
Kohorta 8
Uczestnicy z umiarkowaną zależnością od transfuzji krwinek czerwonych (4-5 transfuzji krwinek czerwonych na 8 tygodni)
|
Zgodnie z etykietą produktu
|
|
Kohorta 9
Uczestnicy z wysokim uzależnieniem od transfuzji czerwonych krwinek (RBC) (≥6 RBC na 8 tygodni)
|
Zgodnie z etykietą produktu
|
|
Kohorta 10
Uczestnicy w wieku <75 lat
|
Zgodnie z etykietą produktu
Zgodnie z etykietą produktu
Zgodnie z etykietą produktu
Według etykiety produktu
Zgodnie z etykietą produktu
|
|
Kohorta 11
Uczestnicy w wieku ≥75 lat
|
Zgodnie z etykietą produktu
Zgodnie z etykietą produktu
Zgodnie z etykietą produktu
Według etykiety produktu
Zgodnie z etykietą produktu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania zespołów mielodysplastycznych o niższym ryzyku zależnych od transfuzji (TD LR-MDS)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
Częstość występowania transfuzjozależnych zespołów mielodysplastycznych o niższym ryzyku (TD LR-MDS)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba chorób współistniejących
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Wiek uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Seks uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Odsetek uczestników otrzymujących każdą kategorię leczenia pierwszego rzutu
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Kategorie leczenia obejmują:
|
Do 5 lat
|
|
Proporcja uczestników według kategorii leczenia w każdej linii terapii
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Kategoria leczenia otrzymana w każdej linii terapii (pierwsza linia, druga linia, trzecia linia i kolejne), skategoryzowana jako środki stymulujące erytropoezę (ESA), luspatercept, środki hipometylujące (HMA), lenalidomid lub leczenie zachowawcze (przetoczenia koncentratu krwinek czerwonych bez terapii modyfikującej przebieg choroby).
Sekwencje leczenia zostaną określone na podstawie retrospektywnej analizy dokumentacji medycznej dotyczącej udokumentowanych dat rozpoczęcia i zakończenia leczenia.
|
Do 5 lat
|
|
Czas trwania leczenia (od rozpoczęcia do zakończenia) leczenia pierwszego rzutu
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Zdefiniowano jako liczbę jednostek RBC otrzymanych na uczestnika na 8 tygodni
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Liczba i wskaźnik zdarzeń wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej, w tym wizyty w podstawowej opiece zdrowotnej, wizyty u specjalistów, wizyty ambulatoryjne, hospitalizacje z jakiejkolwiek przyczyny, hospitalizacje związane z transfuzją, ogólne badania laboratoryjne, liczba recept związanych z zespołami mielodysplastycznymi niższego ryzyka zależnymi od transfuzji, transfuzje krwinek czerwonych, stosowanie leków towarzyszących związanych z innymi chorobami współistniejącymi, zgodnie z dokumentacją medyczną uczestnika.
|
Do 5 lat
|
|
Liczba uczestników, którzy osiągają poprawę hematologiczną - erytrocytarną (HI-E)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Liczba uczestników, którzy osiągną niezależność od transfuzji krwinek czerwonych (RBC)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Liczba uczestników doświadczających zmiany w obciążeniu transfuzjami (zmiana liczby jednostek czerwonych krwinek otrzymanych na 8 tygodni)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Liczba uczestników, u których dochodzi do progresji do zespołów mielodysplastycznych (MDS) o wyższym ryzyku
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Liczba uczestników, u których rozwija się ostra białaczka szpikowa (AML)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Liczba uczestników, którzy nie reagują na leczenie pierwszego rzutu
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Liczba uczestników doświadczających utraty odpowiedzi/wtórnego braku odpowiedzi po początkowej odpowiedzi hematologicznej
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Przyczyna śmierci
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Poważne zdarzenia niepożądane (SAEs)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Liczba poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych wymagających wizyty na izbie przyjęć lub hospitalizacji
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Zdarzenia sercowo-naczyniowe obejmują: ostry zawał mięśnia sercowego lub ostry zespół wieńcowy, dekompensację niewydolności serca, klinicznie istotne zaburzenia rytmu serca (w tym migotanie/trzepotanie przedsionków i arytmie komorowe), udar mózgu lub przemijający atak niedokrwienny oraz żylną chorobę zakrzepowo-zatorową.
|
Do 5 lat
|
|
Rok rozpoczęcia leczenia pierwszego rzutu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa
|
Wartość wyjściowa
|
|
|
Wskaźnik masy ciała (BMI) uczestnika
Ramy czasowe: Linia wyjściowa
|
Linia wyjściowa
|
|
|
Wskaźnik współchorobowości Charlson (CCI) uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Indywidualne choroby współistniejące w indeksie współchorobowości Charlson (CCI) uczestnika
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa
|
Wartość wyjściowa
|
|
|
Status palenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa
|
Wartość wyjściowa
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 lutego 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 marca 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 maja 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lutego 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 marca 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 marca 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Organiczne chemikalia
- Związki heterocykliczne, 1-ring
- Związki heterocykliczne
- Związki heterocykliczne, 2-ring
- Związki heterocykliczne, sterowanie stopieniem
- Działania farmakologiczne
- Działania i zastosowania chemiczne
- Zastosowania terapeutyczne
- Kwasy karboksylowe
- Piperydyny
- Ftalimidy
- Kwasy ftaliczne
- Kwasy, karbocykliczne
- Piperidones
- Izoindoles
- Środki hematologiczne
- Lenalidomid
- Hematyka
- Luspatercept
Inne numery identyfikacyjne badania
- CA056-1172
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .