En studie av incidens, behandlingsmönster och utfall vid transfusionsberoende lågrisk myelodysplastiska syndrom i Spanien
9 mars 2026 uppdaterad av: Bristol-Myers Squibb
Observationsstudie med retrospektiv design om incidens, förstahandsbehandlingsmönster och kliniska utfall vid transfusionsberoende lågriskmyelodysplastiska syndrom i Spanien med användning av BIG-PAC®-databasen
Syftet med denna studie är att förstå förekomsten av transfusionsberoende lågrisk myelodysplastiska syndrom (TD LR-MDS) och beskriva real-world behandlingsmönster i första linjen, resursutnyttjande inom hälso- och sjukvården, och associerade kliniska utfall hos vuxna patienter med TD LR-MDS i Spanien
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
1300
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Madrid, Spanien, 28001
- Local Institution - 0001
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att bestå av vuxna deltagare diagnosticerade med transfusionsberoende lågrisk myelodysplastiska syndrom (TD LR-MDS) identifierade i Spanien med hjälp av BIG-PAC®-databasen
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥18 år vid tidpunkten för diagnos av lågrisk myelodysplastiskt syndrom (LR-MDS).
- Dokumenterad diagnos av LR-MDS identifierad via International Classification of Diseases (ICD) 9-koder registrerade i medicinsk historik. Dessutom, registrerad diagnos av MDS med en explicit dokumenterad International Prognostic Scoring System (IPSS)-kategori av låg eller intermediate-1 och/eller reviderad IPSS-kategori av mycket låg eller låg vid eller runt indexdatumet.
- Bevis på transfusionsberoende, definierat som att ha fått ≥2 enheter röda blodkroppar (RBC) inom ett 8-veckorsintervall, inträffande inom urvalsfönstret (1 januari 2021 till 31 maj 2025, eller det senaste datumet som säkerställer detekterbar uppföljning).
- Aktiva deltagare i BIG-PAC®, definierade som ≥1 anspråk av något slag inom 12 månader före eller på indexdatumet (baslinjeperiod).
- Minst 6 månaders uppföljningsdata tillgänglig efter indexdatumet, om inte patienten avlider tidigare.
Exklusionskriterier:
- Diagnos av högrisk MDS (HR-MDS) eller annan hematologisk malignitet (t.ex. akut myeloisk leukemi) före indexdatumet.
- Dokumenterad transformation till akut myeloisk leukemi (AML) eller HR-MDS inträffande före start av första linjens behandling.
- Deltagande i interventionsstudier under perioden för första linjens behandling.
- Närvaro av anemi sekundär till icke MDS-relaterade orsaker, såsom nutritionsbrister, avancerad kronisk njursjukdom eller aktiv blödning, när sådana tillstånd utesluter korrekt attribuering av transfusionsberoende till MDS.
- Brist på tillräcklig klinisk historik, definierad som <12 månaders observerbara data före indexdatumet.
- Saknar nyckelvariabler, t.ex. ålder eller kön.
- Ofullständig eller inkonsekvent klinisk information som förhindrar tillförlitlig utvärdering av nyckelstudievariabler, inklusive transfusionsberoendestatus, behandlingsmönster eller utfall.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1
Total kohort av deltagare med transfusionsberoende lågrisk myelodysplastiska syndrom (TD LR-MDS)
|
Enligt produktens etikett
Enligt produktetiketten
Enligt produktens etikett
Enligt produktens etikett
Enligt produktens etikett
|
|
Kohort 2
Deltagare som inledde första linjens behandling med erytropoesstimulerande medel (ESA)
|
Enligt produktens etikett
|
|
Kohort 3
Deltagare som inledde första linjens behandling med luspatercept
|
Enligt produktetiketten
|
|
Kohort 4
Deltagare som inledde första linjens behandling med hypometylerande läkemedel (HMA)
|
Enligt produktens etikett
|
|
Kohort 5
Deltagare som inledde förstalinjebehandling med lenalidomid
|
Enligt produktens etikett
|
|
Kohort 6
Deltagare som får konservativ behandling (blodtransfusioner utan sjukdomsmodifierande terapi)
|
Enligt produktens etikett
|
|
Kohort 7
Deltagare med lågt beroende av röda blodkroppar (RBC) transfusion (<4 RBC per 8 veckor)
|
Enligt produktens etikett
|
|
Kohort 8
Deltagare med måttligt beroende av röda blodkroppar (RBC) transfusion (4-5 RBC per 8 veckor)
|
Enligt produktens etikett
|
|
Kohort 9
Deltagare med hög grad av transfusionsberoende av röda blodkroppar (≥6 RBC per 8 veckor)
|
Enligt produktens etikett
|
|
Kohort 10
Deltagare i åldern <75 år
|
Enligt produktens etikett
Enligt produktetiketten
Enligt produktens etikett
Enligt produktens etikett
Enligt produktens etikett
|
|
Kohort 11
Deltagare i åldern ≥75 år
|
Enligt produktens etikett
Enligt produktetiketten
Enligt produktens etikett
Enligt produktens etikett
Enligt produktens etikett
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av transfusionsberoende lågrisk myelodysplastiska syndrom (TD LR-MDS)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
Prevalensen av transfusionsberoende lågrisk myelodysplastiska syndrom (TD LR-MDS)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal samsjukligheter
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
|
Deltagarens ålder
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
|
Deltagarsex
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
|
Andel deltagare som får varje första linjens behandlingskategori
Tidsram: Upp till 5 år
|
Behandlingskategorier inkluderar:
|
Upp till 5 år
|
|
Andel deltagare per behandlingskategori vid varje behandlingslinje
Tidsram: Upp till 5 år
|
Behandlingskategori som erhållits vid varje terapilinje (första linjen, andra linjen, tredje linjen och därefter), kategoriserad som erytropoesstimulerande medel (ESA), luspatercept, hypometyleringsmedel (HMA), lenalidomid eller konservativ behandling (transfusioner av röda blodkroppar utan sjukdomsmodifierande terapi).
Behandlingssekvenser kommer att härledas från retrospektiv journalgranskning av dokumenterade behandlingsstart- och slutdatum.
|
Upp till 5 år
|
|
Behandlingslängd (tid från initiering till avslutande) av första behandlingslinjen
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Definieras som antalet RBC-enheter som mottagits per deltagare per 8 veckor
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Antal och frekvens av hälsoresursutnyttjandehändelser
Tidsram: Upp till 5 år
|
Hälsovårdsresursutnyttjandehändelser, inklusive besök i primärvård, besök hos specialist, öppenvårdsbesök, allorsaksinläggningar, transfusionsrelaterade inläggningar, allmänna laboratorieprov, antal recept relaterade till transfusionsberoende lägre risk myelodysplastiska syndrom, röda blodkroppstransfusioner, användning av samtidiga läkemedel relaterade till andra komorbiditeter som dokumenterats i deltagarnas journaler.
|
Upp till 5 år
|
|
Antal deltagare som uppnår hematologisk förbättring - erytroid (HI-E)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Antal deltagare som uppnår transfusionsoberoende (TI) för röda blodkroppar (RBC)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Antal deltagare som upplever en förändring i transfusionsbördan (förändring i antalet mottagna röda blodkroppsenheter per 8 veckor)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Antal deltagare som utvecklar högre risk myelodysplastiskt syndrom (MDS)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Antal deltagare som utvecklar akut myeloid leukemi (AML)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Antal deltagare som inte svarar på första linjens behandling
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Antal deltagare som upplever förlust av respons/sekundärt bortfall efter ett initialt hematologiskt svar
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Dödsorsak
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Antal allvarliga hjärt-kärlhändelser som kräver akutmottagning eller sjukhusvistelse
Tidsram: Upp till 5 år
|
Kardiovaskulära händelser inkluderar: akut hjärtinfarkt eller akut koronart syndrom, dekompenserad hjärtsvikt, kliniskt signifikanta arytmier (inklusive förmaksflimmer/fladder och ventrikulära arytmier), stroke eller transient ischemisk attack samt venös tromboembolism.
|
Upp till 5 år
|
|
År för första linjens behandlingsstart
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
|
Deltagares kroppsmassaindex (BMI)
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
|
Deltagarens Charlson Comorbidity Index (CCI)-poäng
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
|
Deltagarens Charlson Comorbidity Index (CCI) individuella komorbiditeter
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
|
Rökstatus
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 februari 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
31 mars 2026
Avslutad studie (Beräknad)
31 maj 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 mars 2026
Första postat (Faktisk)
11 mars 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Organiska kemikalier
- Heterocykliska föreningar, 1-ring
- Heterocykliska föreningar
- Heterocykliska föreningar, 2-ring
- Heterocykliska föreningar, smältring
- Farmakologiska åtgärder
- Kemiska åtgärder och användningar
- Terapeutisk användning
- Karboxylsyror
- Piperidiner
- Ftalimider
- Ftalinsyror
- Syror, karbocyklisk
- Piperidoner
- Isoindol
- Hematologiska medel
- Lenalidomid
- Hematinik
- luspatercept
Andra studie-ID-nummer
- CA056-1172
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .