Исследование заболеваемости, схем лечения и исходов у пациентов с трансфузионно-зависимыми низкорисковыми миелодиспластическими синдромами в Испании
9 марта 2026 г. обновлено: Bristol-Myers Squibb
Обсервационное ретроспективное исследование заболеваемости, схем первой линии терапии и клинических исходов при трансфузионно-зависимых миелодиспластических синдромах низкого риска в Испании с использованием базы данных BIG-PAC®
Целью данного исследования является изучение частоты трансфузионно-зависимых низкорисковых миелодиспластических синдромов (TD LR-MDS) и описание реальных практик лечения первой линии, использования ресурсов здравоохранения и связанных с ними клинических исходов у взрослых пациентов с TD LR-MDS в Испании
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
1300
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28001
- Local Institution - 0001
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследуемая популяция будет состоять из взрослых участников с диагнозом трансфузионно-зависимого низкорискового миелодиспластического синдрома (ТЗ НР-МДС), выявленных в Испании с использованием базы данных BIG-PAC®
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥18 лет на момент диагностики миелодиспластических синдромов низкого риска (МДС-НР).
- Документированный диагноз МДС-НР, подтвержденный кодами Международной классификации болезней (МКБ) 9-го пересмотра, зафиксированными в медицинской истории. Кроме того, зафиксированный диагноз МДС с четко документированной категорией Международной прогностической системы оценки (IPSS) – низкой или промежуточной-1 и/или пересмотренной категорией IPSS – очень низкой или низкой на или около индексной даты.
- Наличие зависимости от трансфузий, определенной как получение ≥2 единиц эритроцитарной массы в течение 8-недельного интервала, произошедшего в период отбора (с 1 января 2021 г. по 31 мая 2025 г., или по последнюю дату, обеспечивающую обнаруживаемое наблюдение).
- Активные участники BIG-PAC®, определенные как ≥1 обращение любого вида в течение 12 месяцев до или на индексную дату (базовый период).
- Наличие данных наблюдения продолжительностью не менее 6 месяцев после индексной даты, если пациент не умер ранее.
Критерии исключения:
- Диагноз МДС высокого риска (МДС-ВР) или другого гематологического злокачественного новообразования (например, острого миелоидного лейкоза) до индексной даты.
- Документированная трансформация в острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) или МДС-ВР, произошедшая до начала терапии первой линии.
- Участие в интервенционных клинических исследованиях в период терапии первой линии.
- Наличие анемии, вторичной по отношению к причинам, не связанным с МДС, таким как дефицит питательных веществ, хроническая болезнь почек в терминальной стадии или активное кровотечение, когда такие состояния препятствуют точному отнесению зависимости от трансфузий к МДС.
- Отсутствие достаточной клинической истории, определенной как <12 месяцев наблюдаемых данных до индексной даты.
- Отсутствие ключевых переменных, например, возраста или пола.
- Неполная или противоречивая клиническая информация, препятствующая надежной оценке ключевых переменных исследования, включая статус зависимости от трансфузий, схемы лечения или исходы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Когорта 1
Общая когорта участников с трансфузионно-зависимыми низкорисковыми миелодиспластическими синдромами (ТЗ НР-МДС)
|
Согласно инструкции по применению препарата
Согласно инструкции по применению препарата
Согласно информации на этикетке продукта
Согласно информации на этикетке продукта
Согласно инструкции по применению препарата
|
|
Когорта 2
Участники, начавшие лечение первой линии эритропоэз-стимулирующими агентами (ЭСС)
|
Согласно инструкции по применению препарата
|
|
Когорта 3
Участники, начавшие лечение первой линии луспатерцептом
|
Согласно инструкции по применению препарата
|
|
Когорта 4
Участники, начавшие лечение первой линии гипометилирующими агентами (ГМА)
|
Согласно информации на этикетке продукта
|
|
Когорта 5
Участники, начавшие терапию первой линии леналидомидом
|
Согласно информации на этикетке продукта
|
|
Когорта 6
Участники, получающие консервативное лечение (переливание эритроцитарной массы без модифицирующей заболевание терапии)
|
Согласно инструкции по применению препарата
|
|
Когорта 7
Участники с низкой зависимостью от переливания эритроцитов (<4 переливаний эритроцитов за 8 недель)
|
Согласно инструкции по применению препарата
|
|
Когорта 8
Участники с умеренной зависимостью от переливания эритроцитов (4-5 переливаний эритроцитов за 8 недель)
|
Согласно инструкции по применению препарата
|
|
Когорта 9
Участники с высокой зависимостью от трансфузии эритроцитов (ЭК) (≥6 ЭК за 8 недель)
|
Согласно инструкции по применению препарата
|
|
Когорта 10
Участники в возрасте <75 лет
|
Согласно инструкции по применению препарата
Согласно инструкции по применению препарата
Согласно информации на этикетке продукта
Согласно информации на этикетке продукта
Согласно инструкции по применению препарата
|
|
Когорта 11
Участники в возрасте ≥75 лет
|
Согласно инструкции по применению препарата
Согласно инструкции по применению препарата
Согласно информации на этикетке продукта
Согласно информации на этикетке продукта
Согласно инструкции по применению препарата
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота трансфузионно-зависимых миелодиспластических синдромов низкого риска (ТЗ-МДС НР)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
Распространенность миелодиспластических синдромов низкого риска, требующих трансфузионной поддержки (TD LR-MDS)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество сопутствующих заболеваний
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Возраст участника
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Пол участника
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Доля участников, получающих каждую категорию терапии первой линии
Временное ограничение: До 5 лет
|
Категории лечения включают:
|
До 5 лет
|
|
Доля участников по категории лечения на каждой линии терапии
Временное ограничение: До 5 лет
|
Категория лечения, полученного на каждой линии терапии (первая линия, вторая линия, третья линия и далее), классифицируемая как стимуляторы эритропоэза (ССЭ), луспатерцепт, гипометилирующие агенты (ГМА), леналидомид или консервативное лечение (переливания эритроцитарной массы без модифицирующей заболевание терапии).
Последовательности лечения будут определены на основе ретроспективного анализа медицинских карт с указанием задокументированных дат начала и окончания лечения.
|
До 5 лет
|
|
Продолжительность лечения (время от начала до прекращения) терапии первой линии
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Определяется как количество единиц эритроцитов, полученных на одного участника за 8 недель
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Количество и частота случаев использования медицинских ресурсов
Временное ограничение: До 5 лет
|
События использования ресурсов здравоохранения, включая посещения врачей первичного звена, посещения специалистов, амбулаторные визиты, госпитализации по всем причинам, госпитализации, связанные с переливанием крови, общие лабораторные исследования, количество назначений, связанных с трансфузионно-зависимыми низкорисковыми миелодиспластическими синдромами, переливания эритроцитов, использование сопутствующих лекарств, связанных с другими сопутствующими заболеваниями, зафиксированными в медицинских записях участников.
|
До 5 лет
|
|
Количество участников, достигших гематологического улучшения - эритроидного (HI-E)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Количество участников, достигших независимости от переливания эритроцитов (ЭК)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Количество участников, у которых наблюдается изменение трансфузионной нагрузки (изменение количества полученных единиц эритроцитарной массы за 8 недель)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Количество участников, у которых наблюдается прогрессирование в миелодиспластические синдромы (МДС) более высокого риска
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Количество участников, у которых развился острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Количество участников, не отвечающих на терапию первой линии
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Количество участников, у которых наблюдается потеря ответа/вторичная недостаточность после первоначального гематологического ответа
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Причина смерти
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Серьёзные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Количество серьезных сердечно-сосудистых событий, требующих обращения в отделение неотложной помощи или госпитализации
Временное ограничение: До 5 лет
|
Сердечно-сосудистые события включают: острый инфаркт миокарда или острый коронарный синдром, декомпенсацию сердечной недостаточности, клинически значимые аритмии (включая фибрилляцию/трепетание предсердий и желудочковые аритмии), инсульт или транзиторную ишемическую атаку, а также венозную тромбоэмболию.
|
До 5 лет
|
|
Год начала терапии первой линии
Временное ограничение: Исходный уровень
|
Исходный уровень
|
|
|
Индекс массы тела (ИМТ) участника
Временное ограничение: Исходный уровень
|
Исходный уровень
|
|
|
Индекс коморбидности Чарлсона (ИКЧ) участника
Временное ограничение: Исходный уровень
|
Исходный уровень
|
|
|
Индивидуальные сопутствующие заболевания участника по индексу коморбидности Чарлсона (CCI)
Временное ограничение: Исходный уровень
|
Исходный уровень
|
|
|
Курение
Временное ограничение: Исходный уровень
|
Исходный уровень
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 февраля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 марта 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 мая 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 марта 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 марта 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Органические химические вещества
- Гетероциклические соединения, 1-кольцо
- Гетероциклические соединения
- Гетероциклические соединения, 2-кольцо
- Гетероциклические соединения, слитое кольцо
- Фармакологические действия
- Химические действия и используют
- Терапевтическое использование
- Карбоновые кислоты
- Пиперидины
- Фталимиды
- Фталевые кислоты
- Кислоты, карбоциклический
- Пиперидоны
- Изондолы
- Гематологические агенты
- Леналидомид
- Гематиники
- Luspatercept
Другие идентификационные номера исследования
- CA056-1172
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .