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三乙烯四胺四盐酸盐每日一次给药用于一线治疗威尔逊病患者。 (TRADITiONAL)

2026年8月4日 更新者：Orphalan

一日一次给予盐酸曲恩汀作为威尔逊病患者一线治疗。

本次临床试验的目的是评估一种新型三乙撑四胺四盐酸盐（TETA 4HCl）每日一次给药方案，与作为威尔逊病（WD）一线治疗的d-青霉胺（DPA）相比，是否有效且安全。 该研究招募年龄≥8岁、体重≥55磅（25公斤）的儿童及近期确诊的成人威尔逊病患者。 近期确诊的威尔逊病患者若符合以下条件可能符合入组标准：未开始铜螯合治疗（如DPA或三乙撑四胺），或服用锌盐不足28天。 受试者将随机分配（如抛硬币）接受DPA或TETA 4HCL治疗48周。 在此期间，受试者将进行最多12次健康检查与评估访视，包括血液和尿液检测。 此外，部分访视中可能要求受试者填写治疗满意度及整体健康状况问卷。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

详细说明

威尔逊病（WD）是一种罕见的常染色体隐性遗传铜代谢障碍疾病，会导致铜主要在肝脏和大脑中逐渐积累。螯合剂是通过尿液结合并排出体内铜的药物。d-青霉胺（DPA）是目前唯一获批用于WD治疗的一线螯合剂，而曲恩汀作为替代铜螯合剂，仅适用于二线治疗。DPA伴随多种副作用，可能导致约30%的WD患者停药。曲恩汀用于对DPA不耐受后的治疗。所有现有WD疗法均需每日多次服用，这对需要每日且终身接受治疗的WD患者来说可能具有挑战性。

一种新型四盐酸曲恩汀（TETA 4HCl）制剂已研发成功，可实现每日一次给药。

近期确诊且同意的WD患者将进入28天筛选期（用于确认WD诊断、详细神经系统评估及资格测试结果），以及随机分组后48周的随访期。将招募8岁及以上、体重至少25公斤的有症状或无症状WD患者，这些患者需未接受过任何WD治疗（治疗初治）或未接受过螯合剂WD治疗（螯合剂初治）。

参与者将在48周的随机分组后治疗期内接受DPA或TETA 4HCl治疗。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

38

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100050
        • Beijing Friendship Hospital,Capital Medical University
        • 接触：
        • 接触：
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100000
        • Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
        • 接触：
        • 接触：
    • Zhengjiang Province
      • Hangzhou、Zhengjiang Province、中国、310009
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • 接触：
        • 接触：
  • 巴基斯坦
      • Islamabad、巴基斯坦
      • Islamabad、巴基斯坦、44000
      • Lahore、巴基斯坦、54000
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • 接触：
  • 美国
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • 接触：
          • Jon Rice
        • 接触：
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06519
        • Yale University School Of Medicine
        • 接触：
          • Michael Schilsky
        • 接触：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • 接触：
        • 接触：
          • Fred Askari

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 参与者年龄≥8岁，愿意且能够签署知情同意书参与研究；对于未达法定成年年龄的参与者（例如根据当地要求年龄<18岁），需由父母/法定授权代表签署知情同意书并获得参与者本人同意（符合当地法规要求）。
  2. 筛选时参与者体重≥25公斤。
  3. 参与者经诊断为威尔逊病（WD），诊断标准为莱比锡评分≥4分。注：可使用历史检测结果进行诊断。

  4. 参与者需符合以下任一条件：

    1. 既往未接受过WD处方治疗[a]（初治患者），或
    2. 既往未接受过WD螯合剂治疗[a]（螯合剂初治患者）；允许在开始筛选评估前≤28天使用锌盐治疗，且此类参与者必须存在临床症状。

    [a] WD处方治疗指经批准的螯合剂治疗（曲恩汀[TETA 2HCl或TETA 4HCl]和青霉胺[DPA]）或锌盐。

  5. 有能力且愿意遵守知情同意书中描述的研究流程和要求。
  6. 具备充足的静脉通路以供采集所需血样。
  7. 愿意在研究期间遵循低铜饮食。
  8. 经研究者评估，参与者需要接受WD治疗。
  9. 经研究者评估，参与者能够按处方服用研究药物。

排除标准：

  1. 已知存在青霉胺治疗禁忌症。
  2. 已知存在TETA 4HCl治疗禁忌症。
  3. 经研究者评估，无法独立吞咽片剂/胶囊或存在高风险误吸可能。
  4. 经研究者评估，存在急性肝衰竭或急性肝衰竭高风险。
  5. 经研究者评估，存在失代偿性肝硬化。
  6. 筛选时年龄≥12岁的参与者，终末期肝病模型评分≥12分。
  7. 筛选时年龄8-11岁的参与者，儿童终末期肝病模型评分≥10分。
  8. 血红蛋白≤9克/分升。
  9. 估算肾小球滤过率<30毫升/分钟/1.73平方米。
  10. 经研究者评估，存在肾炎或肾病综合征。
  11. 丙氨酸氨基转移酶>正常值上限5倍。
  12. 需要家庭雾化治疗和/或家庭氧疗的严重肺部疾病。
  13. 近6个月内存在临床意义的胃肠道出血。
  14. 需要鼻饲喂养或住院重症医疗的神经系统疾病。
  15. 签署知情同意书前6个月内存在需要抗癫痫药物治疗的活动性或既往癫痫史。
  16. 活动性乙型肝炎病毒感染（乙肝表面抗原阳性）或丙型肝炎病毒感染，或人类免疫缺陷病毒血清学阳性。
  17. 经研究者评估，存在可能影响患者安全性或干扰研究结果收集/解读的重大全身性疾病或其他病症。
  18. 具有生育潜力的女性参与者当前怀孕、正在哺乳或计划在研究期间怀孕。
  19. 具有生育潜力的女性参与者无法或不愿在整个研究期间使用可靠的避孕措施。
  20. 男性参与者无法或不愿在整个研究期间使用可靠的避孕措施。
  21. 参与者不愿遵守研究禁止用药要求。
  22. 经研究者评估，参与者可能无法配合研究访视或评估，或存在可能影响患者安全性或干扰研究结果收集/解读的疾病、残疾、病症或实验室检查异常值。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：TETA 4HCl 制剂
参与者计划在随机化后48周内接受TETA 4HCl。
药品：TETA 4HCl 制剂

TETA 4HCl的新配方将每日给药一次。 每片薄膜包衣片均带有刻痕，以便在需要时进行分割。

计划让随机分组的参与者在随机分组后的48周内接受TETA 4HCl治疗。
有源比较器：标准护理青霉胺（DPA）
参与者计划在随机分组后的48周内接受DPA治疗。
药品：D-青霉胺
根据研究中心和治疗医生的常规实践，应采用标准护理DPA。 应根据产品标签和/或机构治疗实践指南进行给药。 计划在随机分组后的48周内为随机参与者提供DPA。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
采用NCC-物种形成测定法（血清NCC-Sp）评估的第48周血清NCC绝对值
大体时间：第48周
第48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血清 NCC-Sp
大体时间：第48周
与基线相比的变化，在指定阈值内 [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L 和 50 至 80 μg/L]
第48周
24小时UCE
大体时间：第48周
绝对值，相对于基线的变化，在指定阈值内 [< 100、<200、> 500、150 至 500 以及 200 至 500 μg/24h]
第48周
研究者对体征和症状的评估
大体时间：第48周
采用WD GAS评估WD的体征和症状，包含4项全球残疾评估（第一层级）和10项神经系统评估（第二层级）。 总分、第一层级得分、第二层级得分、各单项得分。
第48周
临床总体印象变化
大体时间：第48周
研究者通过回应以下陈述“请评估患者威尔森氏病总体严重程度与上次门诊就诊相比的变化”，在7点量表上对患者威尔森氏病相关变化进行评级。
第48周
临床稳定性
大体时间：第48周
经独立评审委员会评估，包括临床稳定性终点的最终判定（是/否），以及成功脱铜（如适用）。
第48周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Orphalan

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年8月1日

初级完成 (估计的)

2028年2月1日

研究完成 (估计的)

2028年2月1日

研究注册日期

首次提交

2026年3月6日

首先提交符合 QC 标准的

2026年3月6日

首次发布 (实际的)

2026年3月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月4日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ORPH-131-017

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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