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Trientin-Tetrahydrochlorid einmal täglich verabreicht für die Erstlinientherapie von Wilson-Krankheitspatienten. (TRADITiONAL)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Orphalan

Trientine-Tetrahydrochlorid einmal täglich verabreicht zur Erstlinientherapie bei Patienten mit Morbus Wilson.

Ziel dieser klinischen Studie ist es, zu untersuchen, ob eine neue Trientin-Tetrahydrochlorid-Formulierung (TETA 4HCl), die einmal täglich verabreicht wird, im Vergleich zu D-Penicillamin (DPA) als Erstlinientherapie für Menschen mit Morbus Wilson (WD) wirksam und sicher ist. Die Studie rekrutiert Kinder ab 8 Jahren mit einem Mindestgewicht von 55 lb (25 kg) und Erwachsene mit einer kürzlichen WD-Diagnose. Kürzlich diagnostizierte WD-Patienten können für die Studie infrage kommen, wenn sie entweder noch keine Kupfer-Chelat-Therapie (wie DPA oder Trientin) begonnen haben oder Zinksalze seit weniger als 28 Tagen einnehmen. Die Teilnehmer werden zufällig (wie beim Münzwurf) zugeteilt, um entweder DPA oder TETA 4HCl über 48 Wochen zu erhalten. In diesem Zeitraum werden die Teilnehmer bis zu 12 Besuche für Gesundheitschecks und Bewertungen haben, einschließlich Blut- und Urintests. Darüber hinaus können die Teilnehmer bei einigen Besuchen gebeten werden, Fragebögen zur Behandlungssatisfaktion und zum allgemeinen Wohlbefinden auszufüllen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Morbus Wilson (MW) ist eine seltene, autosomal-rezessive genetische Störung des Kupferstoffwechsels, die zu einer fortschreitenden Kupferanreicherung hauptsächlich in Leber und Gehirn führt. Chelatoren sind Medikamente, die Kupfer binden und über den Urin aus dem Körper entfernen. d-Penicillamin (DPA) ist derzeit der einzige zugelassene Chelator der ersten Wahl zur Behandlung von MW, während Trientin, ein alternativer Kupferchelatbildner, nur für die Zweitlinientherapie indiziert ist. DPA ist mit zahlreichen Nebenwirkungen verbunden, die bei etwa 30 % der Menschen mit MW zum Absetzen des Medikaments führen können. Trientin wird bei Unverträglichkeit von DPA eingesetzt. Alle derzeitigen MW-Therapien müssen mehrmals täglich eingenommen werden. Dies kann für Menschen mit MW eine Herausforderung darstellen, die täglich und lebenslang behandelt werden müssen.

Eine neue Formulierung von Trientintetrahydrochlorid (TETA 4HCl) wurde entwickelt, um einmal täglich verabreicht werden zu können.

Kürzlich diagnostizierte, einwilligungsfähige Personen mit MW durchlaufen eine 28-tägige Screening-Periode (erforderlich zur Bestätigung der MW-Diagnose, detaillierten neurologischen Bewertung und Ergebnissen der Eignungstests) und eine 48-wöchige Nachbeobachtungszeit nach Randomisierung. Symptomatische und asymptomatische MW-Patienten ab 8 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 25 kg, die entweder gegenüber allen MW-Therapien naiv sind (therapienaiv) oder gegenüber Chelator-MW-Therapien naiv sind (chelatornaiv), werden eingeschlossen.

Die Teilnehmer erhalten während der 48-wöchigen Nachbeobachtungszeit nach Randomisierung entweder eine Behandlung mit DPA oder TETA 4HCl.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

38

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jon Rice
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale University School Of Medicine
        • Kontakt:
          • Michael Schilsky
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Fred Askari

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer ist 8 Jahre oder älter und bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme an der Studie zu geben, oder durch einen Elternteil/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (LAR) und Einverständniserklärung (gemäß lokaler Vorschriften) für jeden Teilnehmer unter dem gesetzlichen Mindestalter (z. B. unter 18 Jahren, je nach lokalen Anforderungen).
  2. Der Teilnehmer hat ein Körpergewicht von mindestens 25 kg beim Screening.
  3. Der Teilnehmer hat eine Diagnose von WD, definiert durch einen Leipzig-Score von größer oder gleich 4. Historische Testergebnisse können für die Diagnose verwendet werden.

  4. Der Teilnehmer hat entweder:

    1. Keine vorherige verschriebene Therapie [a] zur Behandlung von WD erhalten (therapienaiv), oder
    2. Keine verschriebene Chelator-Therapie [a] zur Behandlung von WD erhalten (chelatornaiv); Zinksalze sind für nicht mehr als 28 Tage vor Beginn der Screening-Untersuchungen erlaubt, und diese Teilnehmer müssen symptomatisch sein.

    [a] Verschriebene Therapie für WD bezieht sich auf die zugelassenen Chelator-Behandlungen Trientin (TETA 2HCl oder TETA 4HCl) und DPA oder Zinksalze.

  5. In der Lage und bereit, den Studienverfahren und -anforderungen gemäß der informierten Einwilligung zu entsprechen.
  6. Ausreichender venöser Zugang zur Entnahme der erforderlichen Blutproben.
  7. Bereit, während der Studiendauer eine kupferarme Diät einzuhalten.
  8. Der Teilnehmer benötigt nach Meinung des Prüfers eine Behandlung für WD.
  9. Der Teilnehmer ist nach Meinung des Prüfers in der Lage, die Studienmedikation wie verordnet einzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Kontraindikationen für die Behandlung mit DPA.
  2. Bekannte Kontraindikationen für die Behandlung mit TETA 4HCl.
  3. Nach Meinung des Prüfers nicht in der Lage, Tabletten/Kapseln selbstständig zu schlucken oder als Hochrisiko für Aspiration eingestuft.
  4. Akutes Leberversagen (ALF) oder nach Meinung des Prüfers hohes Risiko für ALF.
  5. Dekompensierte Leberzirrhose nach Meinung des Prüfers.
  6. Teilnehmer 12 Jahre oder älter beim Screening, MELD-Score (Model for End stage Liver Disease) größer oder gleich 12.
  7. Teilnehmer 8 bis 11 Jahre beim Screening, PELD-Score (Model for Pediatric End stage Liver Disease) größer oder gleich 10.
  8. Hämoglobin kleiner oder gleich 9 g/dL.
  9. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) kleiner als 30 mL/min/1,73m².
  10. Nephritis oder nephrotisches Syndrom nach Meinung des Prüfers.
  11. Alanin-Aminotransferase größer als das 5-fache der oberen Normgrenze (ULN).
  12. Schwere Lungenerkrankung, die Heimnebulisation und/oder Heim-Sauerstofftherapie erfordert.
  13. Klinisch signifikante gastrointestinale Blutung innerhalb der letzten 6 Monate.
  14. Neurologische Erkrankung, die entweder nasogastrale Ernährung oder intensive stationäre medizinische Betreuung erfordert.
  15. Aktive oder Vorgeschichte von Anfällen, die innerhalb von 6 Monaten vor der informierten Einwilligung Antiepileptika erforderten.
  16. Aktive Infektion mit Hepatitis-B-Virus (positiver Hepatitis-B-Oberflächenantigen) oder C-Virus oder Seropositivität für humanes Immundefizienzvirus (HIV).
  17. Schwere systemische Erkrankung oder andere Krankheit, die nach Meinung des Prüfers die Patientensicherheit beeinträchtigen oder die Erhebung oder Interpretation der Studienergebnisse stören würde.
  18. Weibliche Teilnehmer mit Kinderwunschpotenzial, derzeit schwanger, derzeit stillend oder Planung einer Schwangerschaft während des Studienzeitraums.
  19. Weibliche Teilnehmer mit Kinderwunschpotenzial, nicht in der Lage oder nicht bereit, während der gesamten Studie eine zuverlässige Verhütungsmethode zu verwenden.
  20. Männliche Teilnehmer, nicht in der Lage oder nicht bereit, während der gesamten Studie eine zuverlässige Verhütungsmethode zu verwenden.
  21. Der Teilnehmer ist nicht bereit, die verbotenen Medikationsanforderungen für die Studie einzuhalten.
  22. Nach Meinung des Prüfers ist der Teilnehmer wahrscheinlich nicht konform oder nicht kooperativ für die erforderlichen Studienbesuche oder Studienbewertungen oder hat eine Krankheit, Behinderung, Erkrankung oder abnorme Laborwerte, die die Patientensicherheit beeinträchtigen oder die Erhebung oder Interpretation der Studienergebnisse stören könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TETA 4HCl-Formulierung
Die Teilnehmer sollen TETA 4HCl für die 48-wöchige Phase nach der Randomisierung erhalten.
Arzneimittel: TETA 4HCl-Formulierung

Die neue Formulierung von TETA 4HCl wird einmal täglich verabreicht. Jede filmbeschichtete Tablette ist geteilt, um bei Bedarf eine Halbierung zu ermöglichen.

Randomisierte Teilnehmer sollen TETA 4HCl für den 48-wöchigen Zeitraum nach der Randomisierung erhalten.
Aktiver Komparator: Standardtherapie d-Penicillamin (DPA)
Die Teilnehmer sollen DPA für den 48-wöchigen Zeitraum nach der Randomisierung erhalten.
Arzneimittel: D-Penicillamin
Der Standard der Behandlung mit DPA ist gemäß der üblichen Praxis der Studienzentren und des behandelnden Arztes anzuwenden. Gemäß der Produktkennzeichnung und/oder den Behandlungsrichtlinien der Institution zu verabreichen. Randomisierte Teilnehmer sollen DPA für den 48-wöchigen Zeitraum nach der Randomisierung erhalten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Absoluter Wert des Serum-NCC in Woche 48, bewertet mit dem NCC-Speziationstest (Serum-NCC-Sp)
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serum NCC-Sp
Zeitfenster: Woche 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert, innerhalb festgelegter Schwellenwerte [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L und 50 bis 80 μg/L]
Woche 48
24-Stunden-UCE
Zeitfenster: Woche 48
Absoluter Wert, Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, innerhalb spezifizierter Schwellenwerte [< 100, <200, > 500, 150 bis 500 und 200 bis 500 µg/24h]
Woche 48
Bewertung der Anzeichen und Symptome durch den Prüfarzt
Zeitfenster: Woche 48
Bewertung der Anzeichen und Symptome von WD mithilfe der GAS für WD, bestehend aus einer 4-Punkte-Globalen Behinderung (Stufe 1) und einer 10-Punkte-Neurologischen Beurteilung (Stufe 2). Gesamtpunktzahl, Stufe-1-Punktzahl, Stufe-2-Punktzahl, Einzelpunktzahl für jedes Item.
Woche 48
Klinischer Globaler Eindruck der Veränderung
Zeitfenster: Woche 48
Untersuchungsleiter-Bewertung der Veränderung der WD des Patienten im Verhältnis zum vorherigen Klinikbesuch auf einer 7-Punkte-Skala durch Beantwortung der folgenden Aussage: "Bitte bewerten Sie die Veränderung des Gesamtschweregrads der Wilson-Krankheit des Patienten im Vergleich zum vorherigen Klinikbesuch".
Woche 48
Klinische Stabilität
Zeitfenster: Woche 48
Wie vom unabhängigen Prüfungsausschuss bewertet, einschließlich der endgültigen Bestimmung des Endpunkts der klinischen Stabilität (ja/nein), einschließlich der erfolgreichen Entkupferung (falls zutreffend).
Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Orphalan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ORPH-131-017

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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