Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Trientine Tetrahydroklorid Administrerad En Gång Om Dagen för Förstahandsbehandling av Patienter med Wilsons Sjukdom. (TRADITiONAL)

4 augusti 2026 uppdaterad av: Orphalan

Trientin Tetrahydroklorid administrerat en gång om dagen för första linjens behandling av patienter med Wilsons sjukdom.

Syftet med denna kliniska prövning är att undersöka om en ny formulering av trientin tetrahydroklorid (TETA 4HCl) som administreras en gång per dag jämfört med d-Penicillamin (DPA) som första behandlingslinje för personer som lever med Wilsons sjukdom (WD) är effektiv och säker. Studien rekryterar barn från 8 års ålder som väger minst 55 lb (25 kg) och vuxna med en nyligen ställd diagnos av WD. Personer som nyligen diagnostiserats med WD kan vara berättigade till studien om de antingen inte har påbörjat kopparkelaterande behandling (som DPA eller trientin) eller har tagit zinksalter i mindre än 28 dagar. Deltagarna kommer att slumpmässigt fördelas (som att singla slant) till att få antingen DPA eller TETA 4HCl under 48 veckor. Under denna tidsperiod kommer deltagarna att ha upp till 12 besök för hälsokontroller och utvärderingar, inklusive blod- och urinprovtagning. Dessutom kan deltagarna vid vissa besök ombes att fylla i enkäter om behandlingstillfredsställelse och allmänt välbefinnande.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Wilsons sjukdom (WD) är en sällsynt, autosomalt recessiv genetisk störning i kopparmetabolismen som leder till progressiv kopparackumulering främst i levern och hjärnan. Kelatorer är läkemedel som binder och avlägsnar koppar från kroppen via urinen. d-Penicillamin (DPA) är för närvarande den enda godkända första linjens kelator för behandling av WD, medan trientin, en alternativ kopparkelator, endast är indicerat för andra linjens användning. DPA är förknippat med många biverkningar som kan leda till avbrott av läkemedlet hos cirka 30% av personer med WD. Trientin används efter intolerans mot DPA. Alla nuvarande WD-terapier måste tas flera gånger om dagen. Detta kan vara utmanande för personer med WD som måste ta behandling varje dag och livet ut.

En ny formulering av trientin tetrahydroklorid (TETA 4HCl) har utvecklats för att administreras en gång om dagen.

Nyligen diagnostiserade samtyckande personer med WD kommer att ingå i en 28-dagars screeningsperiod (som krävs för bekräftelse av WD-diagnos, detaljerad neurologisk utvärdering och resultat av tester för behörighet) och en 48-veckors uppföljning efter randomisering. Symptomatiska och asymtomatiska WD-patienter från 8 års ålder och äldre med en kroppsvikt på minst 25 kg som antingen är naiva för alla WD-terapier (behandlingsnaiva) eller naiva för kelator-WD-terapi (kelatornaiva) kommer att inkluderas.

Deltagarna kommer att få behandling med antingen DPA eller TETA 4HCl under 48-veckorsperioden efter randomisering.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

38

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jon Rice
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
        • Yale University School Of Medicine
        • Kontakt:
          • Michael Schilsky
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Fred Askari
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100050
        • Beijing Friendship Hospital,Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100000
        • Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Zhengjiang Province
      • Hangzhou, Zhengjiang Province, Kina, 310009
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Pakistan
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren är 8 år eller äldre och är villig och kan ge informerat samtycke för deltagande i studien, eller av en förälder/lagligt auktoriserad representant (LAR) och samtycke erhålls (i enlighet med lokala föreskrifter) för alla deltagare under myndighetsåldern (t.ex. under 18 år, beroende på lokala krav).
  2. Deltagaren har en kroppsvikt på minst 25 kg vid screening.
  3. Deltagaren har en diagnos av WD, definierad av ett Leipzig-poäng på större än eller lika med 4. Observera att historiska testresultat kan användas för diagnosen.

  4. Deltagaren har antingen:

    1. Inte fått tidigare ordinerad behandling [a] för behandling av WD (behandlingsnaiv), eller
    2. Inte fått ordinerad kelatorbehandling [a] för behandling av WD (kelatornaiv); zinksalter är tillåtna i högst 28 dagar före starten av screeningbedömningar, och dessa deltagare måste vara symptomatiska.

    [a] ordinerad behandling för WD avser de auktoriserade kelatorbehandlingarna trientin (TETA 2HCl eller TETA 4HCl) och DPA, eller zinksalter.

  5. Kan och är villig att följa studieprocedurer och krav, enligt beskrivningen i det informerade samtycket.
  6. Tillräcklig venös åtkomst för att tillåta insamling av erforderliga blodprover.
  7. Villig att följa lågkopperkost under hela studien.
  8. Deltagaren kräver behandling för WD, enligt utredarens bedömning.
  9. Deltagaren kan ta studieläkemedlet som ordinerat, enligt utredarens bedömning.

Exklusionskriterier:

  1. Alla kända kontraindikationer för behandling med DPA.
  2. Alla kända kontraindikationer för behandling med TETA 4HCl.
  3. Kan inte svälja tabletter/kapslar självständigt eller anses ha hög risk för aspiration, enligt utredarens bedömning.
  4. Akut leversvikt (ALF) eller hög risk för ALF, enligt utredarens bedömning.
  5. Dekompenserad levercirros, enligt utredarens bedömning.
  6. Deltagare 12 år eller äldre vid screening, Model for End stage Liver Disease (MELD)-poäng på större än eller lika med 12.
  7. Deltagare 8 till 11 år vid screening, Model for Pediatric End stage Liver Disease (PELD) på större än eller lika med 10.
  8. Hemoglobin på mindre än eller lika med 9 g/dL.
  9. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) på mindre än 30 mL/min/1.73m².
  10. Nefrit eller nefrotskt syndrom, enligt utredarens bedömning.
  11. Alaninaminotransferas större än 5 gånger övre referensgräns (ULN).
  12. Allvarlig lungsjukdom som kräver hemnebulisering och/eller hemterapi med syrgas.
  13. Kliniskt signifikant gastrointestinal blödning inom de senaste 6 månaderna.
  14. Neurologisk sjukdom som kräver antingen nasogastrisk utfodring eller intensiv inpatientsjukvård.
  15. Aktiv eller tidigare anamnes av kramper som kräver antiepileptika inom 6 månader före informerat samtycke.
  16. Aktiv infektion med hepatit B-virus (positivt hepatit B ytantigen) eller C-virus eller seropositivitet för humant immunbristvirus (HIV).
  17. Större systemisk sjukdom eller annan sjukdom som, enligt utredarens bedömning, skulle äventyra patientsäkerheten eller störa insamlingen eller tolkningen av studie-resultaten.
  18. Kvinnliga deltagare i fertil ålder, för närvarande gravida, för närvarande ammande eller planerar graviditet under studieperioden.
  19. Kvinnliga deltagare i fertil ålder, kan inte eller är inte villiga att använda en tillförlitlig form av preventivmedel under hela studien.
  20. Manliga deltagare, kan inte eller är inte villiga att använda en tillförlitlig form av preventivmedel under hela studien.
  21. Deltagaren är inte villig att följa de förbjudna läkemedelskraven för studien.
  22. Enligt utredarens bedömning är deltagaren sannolikt icke-efterlevande eller samarbetsovillig för de obligatoriska studiebesöken eller studiebedömningarna, eller har någon sjukdom, funktionshinder, sjukdom eller onormala laboratorievärden som kan äventyra patientsäkerheten eller störa insamlingen eller tolkningen av studie-resultaten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: TETA 4HCl-formulering
Deltagarna planeras att få TETA 4HCl under den 48-veckors perioden efter randomiseringen.
Läkemedel: TETA 4HCl-formulering

Den nya formuleringen av TETA 4HCl kommer att administreras en gång om dagen. Varje filmdragerad tablett är skårad för att möjliggöra halvering, om så krävs.

Randomiserade deltagare planeras att få TETA 4HCl under den 48-veckorslånga perioden efter randomisering.
Aktiv komparator: Standardvård d-Penicillamin (DPA)
Deltagarna planeras att få DPA under den 48-veckors perioden efter randomiseringen.
Läkemedel: D-Penicillamin
Standardvården DPA ska användas, enligt platsernas och behandlande läkares sedvanliga praxis.
Att administreras i enlighet med produktens märkning och/eller institutionens behandlingspraxisriktlinjer.
Randomiserade deltagare planeras att få DPA under den 48-veckors perioden efter randomisering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Absolutvärde av serum NCC vid vecka 48 utvärderat med NCC-specieringsanalys (serum NCC-Sp)
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Serum NCC-Sp
Tidsram: Vecka 48
Förändring från baslinje, inom angivna tröskelvärden [>200, ≤200, ≤150, ≤100, ≤80, ≤50 μg/L och 50 till 80 μg/L]
Vecka 48
24-timmars UCE
Tidsram: Vecka 48
Absolutvärde, förändring från baslinje, inom specificerade trösklar [< 100, <200, > 500, 150 till 500, och 200 till 500 μg/24h]
Vecka 48
Undersökarens bedömning av tecken och symptom
Tidsram: Vecka 48
Bedömning av tecknen och symtomen på WD med hjälp av GAS för WD, bestående av ett 4-punkts Global Disability (Nivå 1) och en 10-punkts Neurologisk Bedömning (Nivå 2). Totalsumma, Nivå 1-summa, Nivå 2-summa, varje enskild poäng.
Vecka 48
Klinisk global bedömning av förändring
Tidsram: Vecka 48
Utvärdering av förändring i patientens WD av undersökaren i förhållande till föregående klinikbesök på en 7-gradig skala genom att svara på följande uttalande: "Vänligen bedöm förändringen i den övergripande svårighetsgraden av patientens Wilsons sjukdom jämfört med föregående klinikbesök".
Vecka 48
Klinisk stabilitet
Tidsram: Vecka 48
Enligt bedömning av Independent Adjudication Committee, inklusive slutlig fastställande av målet för klinisk stabilitet (ja/nej), inklusive framgångsrik avkoppring (om tillämpligt).
Vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Orphalan

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 augusti 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2026

Första postat (Faktisk)

12 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ORPH-131-017

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera