Trientina Tetrahidrocloruro Administrada Una Vez al Día para el Tratamiento de Primera Línea de Pacientes con Enfermedad de Wilson. (TRADITiONAL)

Criterios de inclusión:

1. El participante tiene 8 años o más y está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado para participar en el estudio, o un padre/tutor legal autorizado (LAR) y se obtiene el asentimiento (de acuerdo con la normativa local) para cualquier participante menor de la mayoría de edad (por ejemplo, menor de 18 años, dependiendo de los requisitos locales).
2. El participante tiene un peso corporal de al menos 25 kg en el cribado.
3. El participante tiene un diagnóstico de WD, definido por una puntuación de Leipzig mayor o igual a 4. Nota: se pueden utilizar resultados de pruebas históricos para el diagnóstico.

4. El participante cumple una de las siguientes condiciones:

   1. No ha recibido terapia prescrita previa [a] para el tratamiento de WD (sin tratamiento previo), o
   2. No ha recibido terapia con quelantes prescrita [a] para el tratamiento de WD (sin quelantes previos); se permiten sales de zinc durante no más de 28 días antes del inicio de las evaluaciones de cribado, y estos participantes deben ser sintomáticos.

   [a] La terapia prescrita para WD se refiere a los tratamientos autorizados con quelantes: trientina (TETA 2HCl o TETA 4HCl) y DPA, o sales de zinc.

5. Capaz y dispuesto a cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio, según se describe en el consentimiento informado.
6. Acceso venoso adecuado para permitir la recolección de las muestras de sangre requeridas.
7. Dispuesto a cumplir con una dieta baja en cobre durante la duración del estudio.
8. El participante requiere tratamiento para WD, según la opinión del Investigador.
9. El participante es capaz de tomar la medicación del estudio según lo prescrito, según la opinión del Investigador.

Criterios de exclusión:

1. Cualquier contraindicación conocida para el tratamiento con DPA.
2. Cualquier contraindicación conocida para el tratamiento con TETA 4HCl.
3. Incapaz de tragar tabletas/cápsulas de forma independiente o considerado de alto riesgo de aspiración, según la opinión del Investigador.
4. Insuficiencia hepática aguda (ALF) o alto riesgo de ALF, según la opinión del Investigador.
5. Cirrosis hepática descompensada, según la opinión del Investigador.
6. Participantes de 12 años o más en el cribado, con una puntuación del Modelo para Enfermedad Hepática en Etapa Terminal (MELD) mayor o igual a 12.
7. Participantes de 8 a 11 años en el cribado, con una puntuación del Modelo para Enfermedad Hepática Pediátrica en Etapa Terminal (PELD) mayor o igual a 10.
8. Hemoglobina menor o igual a 9 g/dL.
9. Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) menor a 30 mL/min/1.73m².
10. Nefritis o síndrome nefrótico, según la opinión del Investigador.
11. Alanina aminotransferasa mayor a 5 veces el límite superior normal (ULN).
12. Enfermedad pulmonar grave que requiera nebulización domiciliaria y/o terapia de oxígeno domiciliaria.
13. Sangrado gastrointestinal clínicamente significativo en los últimos 6 meses.
14. Enfermedad neurológica que requiera alimentación por sonda nasogástrica o cuidados médicos hospitalarios intensivos.
15. Convulsiones activas o antecedentes de convulsiones que requieran antiepilépticos en los 6 meses previos al consentimiento informado.
16. Infección activa por el virus de la hepatitis B (antígeno de superficie de hepatitis B positivo) o virus C, o seropositividad para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
17. Enfermedad sistémica mayor u otra enfermedad que, según la opinión del Investigador, comprometa la seguridad del paciente o interfiera con la recolección o interpretación de los resultados del estudio.
18. Participantes femeninas con potencial reproductivo, actualmente embarazadas, actualmente amamantando o planeando un embarazo durante el período del estudio.
19. Participantes femeninas con potencial reproductivo, incapaces o no dispuestas a usar un método anticonceptivo confiable durante todo el estudio.
20. Participantes masculinos, incapaces o no dispuestos a usar un método anticonceptivo confiable durante todo el estudio.
21. El participante no está dispuesto a cumplir con los requisitos de medicación prohibida para el estudio.
22. En la opinión del Investigador, es probable que el participante sea incumplidor o no cooperativo para las visitas o evaluaciones requeridas del estudio, o tiene alguna enfermedad, discapacidad, afección o valores de laboratorio anormales que puedan comprometer la seguridad del paciente o interferir con la recolección o interpretación de los resultados del estudio.