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윌슨병 환자의 일차 치료를 위한 하루 1회 투여 트리엔틴 테트라하이드로클로라이드. (TRADITiONAL)

2026년 5월 27일 업데이트: Orphalan

윌슨병 환자의 일차 치료를 위한 일일 1회 투여 트리엔틴 테트라하이드로클로라이드.

이 임상시험의 목적은 윌슨병(WD) 환자를 위한 일차 치료로서 하루 한 번 투여되는 새로운 트리엔틴 테트라하이드로클로라이드(TETA 4HCl) 제형을 d-페니실라민(DPA)과 비교하여 효과적이고 안전한지 알아보는 것입니다. 본 연구는 체중이 최소 55lb(25kg) 이상인 8세 이상의 아동과 최근 WD로 진단받은 성인을 모집하고 있습니다. 최근 WD로 진단받은 사람들은 구리 킬레이트 치료(DPA 또는 트리엔틴과 같은)를 시작하지 않았거나 아연 염을 28일 미만 복용한 경우 연구 참여 자격이 있을 수 있습니다. 참가자는 48주 동안 DPA 또는 TETA 4HCL 중 하나를 받도록 무작위로 할당됩니다(동전 던지기와 같음). 이 기간 동안 참가자는 혈액 및 소변 검사를 포함한 건강 검진 및 평가를 위해 최대 12회 방문하게 됩니다. 또한, 일부 방문에서는 참가자에게 치료 만족도 및 전반적인 웰빙에 관한 설문지를 작성하도록 요청할 수 있습니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

윌슨병(Wilson's disease, WD)은 구리 대사의 희귀 상염색체 열성 유전 질환으로, 주로 간과 뇌에서 진행성 구리 축적을 초래합니다. 킬레이터는 체내의 구리를 결합하여 요로로 배출시키는 약물입니다. d-페니실라민(d-Penicillamine, DPA)은 현재 WD 치료를 위해 승인된 유일한 일차 킬레이터이며, 대체 구리 킬레이터인 트리엔틴(trientine)은 이차 치료로만 사용됩니다. DPA는 수많은 부작용과 관련되어 있어 WD 환자의 약 30%에서 약물 중단으로 이어질 수 있습니다. 트리엔틴은 DPA에 대한 내성이 없는 경우 사용됩니다. 현재 모든 WD 치료법은 하루에 여러 번 복용해야 합니다. 이는 매일 그리고 평생 치료를 받아야 하는 WD 환자들에게는 어려울 수 있습니다.

하루 한 번 투여할 수 있도록 새로 개발된 트리엔틴 테트라하이드로클로라이드(trientine tetrahydrochloride, TETA 4HCl) 제형이 있습니다.

최근 진단을 받은 동의한 WD 환자는 28일간의 선별 기간(WD 진단 확인, 상세한 신경학적 평가 및 적격성 검사 결과를 위해 필요함)과 무작위 배정 후 48주간의 추적 관찰에 참여합니다. 체중이 최소 25kg 이상인 8세 이상의 증상성 및 무증상 WD 환자로, 모든 WD 치료에 무경험자(치료 무경험자)이거나 킬레이터 WD 치료에 무경험자(킬레이터 무경험자)인 환자가 등록됩니다.

참가자는 무작위 배정 후 48주 동안 DPA 또는 TETA 4HCl 중 하나로 치료를 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

38

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • 연락하다:
          • Jon Rice
        • 연락하다:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06519
        • Yale University School Of Medicine
        • 연락하다:
          • Michael Schilsky
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Fred Askari

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 8세 이상이며, 연구 참여에 대한 정보제공 동의서에 서명할 의사와 능력이 있거나, 부모/법정 대리인(LAR)이 동의서에 서명하고, 미성년자(예: 현지 요구 사항에 따라 18세 미만) 참가자의 경우 동의를 얻어야 합니다(현지 규정에 따라).
  2. 참가자는 선별 시 체중이 최소 25kg 이상입니다.
  3. 참가자는 라이프치히 점수 4 이상으로 정의된 WD 진단을 받았습니다. 진단에는 과거 검사 결과를 사용할 수 있습니다.

  4. 참가자는 다음 중 하나에 해당합니다:

    1. WD 치료를 위해 이전에 처방된 치료[a]를 받은 적이 없거나(치료 경험 없음),
    2. WD 치료를 위해 처방된 켈레이터 치료[a]를 받은 적이 없습니다(켈레이터 경험 없음). 아연 염은 선별 평가 시작 전 28일 이내에만 허용되며, 이러한 참가자는 증상이 있어야 합니다.

    [a] WD에 대한 처방 치료는 승인된 켈레이터 치료인 트리엔틴(TETA 2HCl 또는 TETA 4HCl)과 DPA, 또는 아연 염을 의미합니다.

  5. 정보제공 동의서에 설명된 연구 절차와 요구 사항을 준수할 능력과 의사가 있습니다.
  6. 필요한 혈액 샘플 채취를 허용하는 적절한 정맥 접근이 가능합니다.
  7. 연구 기간 동안 저구리 식이를 준수할 의사가 있습니다.
  8. 연구자의 의견으로 참가자는 WD 치료가 필요합니다.
  9. 연구자의 의견으로 참가자는 처방된 대로 연구 약물을 복용할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. DPA 치료에 대한 알려진 금기 사항이 있습니다.
  2. TETA 4HCl 치료에 대한 알려진 금기 사항이 있습니다.
  3. 연구자의 의견으로, 참가자가 독립적으로 정제/캡슐을 삼킬 수 없거나 흡인 위험이 높은 경우입니다.
  4. 연구자의 의견으로, 급성 간부전(ALF) 또는 ALF 위험이 높은 경우입니다.
  5. 연구자의 의견으로, 비보상성 간경변증이 있는 경우입니다.
  6. 선별 시 12세 이상인 참가자, 말기 간질환 모델(MELD) 점수가 12 이상인 경우입니다.
  7. 선별 시 8세에서 11세인 참가자, 소아 말기 간질환 모델(PELD) 점수가 10 이상인 경우입니다.
  8. 헤모글로빈이 9 g/dL 이하인 경우입니다.
  9. 추정 사구체 여과율(eGFR)이 30 mL/min/1.73m² 미만인 경우입니다.
  10. 연구자의 의견으로, 신염 또는 신증후군이 있는 경우입니다.
  11. 알라닌 아미노전이효소가 정상 상한치(ULN)의 5배를 초과하는 경우입니다.
  12. 가정용 분무 요법 및/또는 가정용 산소 요법이 필요한 중증 폐질환이 있는 경우입니다.
  13. 지난 6개월 이내에 임상적으로 유의한 위장관 출혈이 있었던 경우입니다.
  14. 비위관 영양 또는 집중 입원 치료가 필요한 신경 질환이 있는 경우입니다.
  15. 정보제공 동의서 서명 전 6개월 이내에 항경련제가 필요한 활동성 또는 경력성 발작이 있는 경우입니다.
  16. B형 간염 바이러스(B형 간염 표면 항체 양성) 또는 C형 간염 바이러스에 대한 활동성 감염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 혈청 양성 반응이 있는 경우입니다.
  17. 연구자의 의견으로, 환자 안전을 저해하거나 연구 결과의 수집 또는 해석을 방해할 수 있는 주요 전신 질환이나 다른 질병이 있는 경우입니다.
  18. 가임기 여성 참가자로, 현재 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 경우입니다.
  19. 가임기 여성 참가자로, 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용할 수 없거나 사용할 의사가 없는 경우입니다.
  20. 남성 참가자로, 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용할 수 없거나 사용할 의사가 없는 경우입니다.
  21. 참가자가 연구에 대한 금지 약물 요구 사항을 준수할 의사가 없는 경우입니다.
  22. 연구자의 의견으로, 참가자가 필요한 연구 방문 또는 연구 평가에 비준수하거나 비협조적일 가능성이 높거나, 환자 안전을 저해하거나 연구 결과의 수집 또는 해석을 방해할 수 있는 질병, 장애, 질환 또는 비정상적인 실험실 수치가 있는 경우입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: TETA 4HCl 제형
참가자는 무작위 배정 후 48주 동안 TETA 4HCl을 투여받을 예정입니다.
의약품: TETA 4HCl 제형

새로운 TETA 4HCl 제형은 하루에 한 번 투여됩니다. 필요한 경우 각 필름코팅 정제는 이등분할 수 있도록 선이 그어져 있습니다.

무작위 배정된 참가자는 무작위 배정 후 48주 동안 TETA 4HCl을 투여받을 예정입니다.
활성 비교기: 표준 치료제 d-페니실라민(DPA)
참가자는 무작위 배정 후 48주 동안 DPA를 투여받을 예정입니다.
의약품: D-페니실라민
표준 치료법인 DPA는 각 기관 및 담당 의사의 일반적인 진료 관행에 따라 사용되어야 합니다. 제품 라벨링 및/또는 기관의 치료 실무 지침에 따라 투여되어야 합니다. 무작위 배정된 참가자는 무작위 배정 후 48주 동안 DPA를 투여받을 예정입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
NCC-종분화 분석법(NCC-Sp)을 사용하여 평가한 48주차 혈청 NCC의 절대값
기간: 48주
48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 NCC-Sp
기간: 48주
기준값 대비 변화, 지정된 임계값 내 [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L 및 50~80 μg/L]
48주
24시간 UCE
기간: 48주차
절대값, 기준선 대비 변화, 지정된 임계값 내 [< 100, <200, > 500, 150~500, 및 200~500 μg/24h]
48주차
연구자의 징후 및 증상 평가
기간: 48주차
GAS for WD를 사용한 WD의 징후 및 증상 평가, 4항목의 전반적 장애(Tier 1)와 10항목의 신경학적 평가(Tier 2)로 구성됨. 총점, Tier 1 점수, Tier 2 점수, 각 항목 점수.
48주차
임상 전반적 인상 변화
기간: 48주차
이전 진료 방문과 비교하여 환자의 윌슨병 전체 중증도 변화를 평가해 주십시오. 7점 척도로 이전 진료 방문과 관련된 환자의 WD 변화에 대한 연구자 평가.
48주차
임상적 안정성
기간: 48주
독립 심사 위원회가 평가한 바와 같이, 임상적 안정성의 종점에 대한 최종 결정(예/아니오) 및 성공적인 탈구리(해당하는 경우)를 포함합니다.
48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Orphalan

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 7월 1일

기본 완료 (추정된)

2028년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 6일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ORPH-131-017

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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