Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Tetrahydrochlorid trientinu podávaný jednou denně pro léčbu Wilsonovy choroby u pacientů v první linii. (TRADITiONAL)

27. května 2026 aktualizováno: Orphalan

Tetrahydrochlorid trientinu podávaný jednou denně pro léčbu první linie u pacientů s Wilsonovou chorobou.

Cílem této klinické studie je zjistit, zda je nová formulace trientin-tetrahydrochloridu (TETA 4HCl) podávaná jednou denně ve srovnání s d-penicilaminem (DPA) jako léčba první volby u lidí s Wilsonovou chorobou (WD) účinná a bezpečná. Do studie jsou zapojovány děti ve věku 8 let a starší s hmotností nejméně 55 lb (25 kg) a dospělí s nedávnou diagnózou WD. Lidé s nedávno diagnostikovanou WD mohou být způsobilí pro studii, pokud buď nezačali s léčbou chelatačními látkami mědi (jako je DPA nebo trientin), nebo užívali soli zinku méně než 28 dní. Účastníci budou náhodně rozděleni (jako při házení mincí), aby dostávali buď DPA, nebo TETA 4HCl po dobu 48 týdnů. Během tohoto období budou mít účastníci až 12 návštěv pro zdravotní kontroly a hodnocení včetně testování krve a moči. Kromě toho mohou být účastníci na některých návštěvách požádáni o vyplnění dotazníků týkajících se spokojenosti s léčbou a celkové pohody.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Wilsonova choroba (WD) je vzácné autosomálně recesivní genetické onemocnění metabolismu mědi, které vede k progresivnímu hromadění mědi především v játrech a mozku. Chelátory jsou léky, které vážou a odstraňují měď z těla močí. d-Penicilamin (DPA) je v současnosti jediný schválený chelátor první volby pro léčbu WD, zatímco trientin, alternativní chelátor mědi, je indikován pouze pro druhou linii léčby. DPA je spojen s řadou vedlejších účinků, které mohou vést k ukončení léčby přibližně u 30 % lidí s WD. Trientin se používá v případě intolerance na DPA. Všechny současné terapie WD musí být užívány vícekrát denně. To může být náročné pro lidi s WD, kteří musí léčbu užívat každý den a celoživotně.

Byla vyvinuta nová formulace trientin tetrahydrochloridu (TETA 4HCl), která se podává jednou denně.

Nově diagnostikovaní souhlasící pacienti s WD vstoupí do 28denního screeningového období (vyžadovaného pro potvrzení diagnózy WD, podrobné neurologické vyšetření a výsledky testů způsobilosti) a 48týdenního sledování po randomizaci. Budou zařazeni symptomatičtí a asymptomatičtí pacienti s WD ve věku 8 let a starší s tělesnou hmotností alespoň 25 kg, kteří jsou buď naivní vůči všem terapiím WD (léčebně naivní), nebo naivní vůči chelátorové terapii WD (chelátorově naivní).

Účastníci budou po dobu 48 týdnů po randomizaci dostávat léčbu buď DPA, nebo TETA 4HCl.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

38

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jon Rice
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Michael Schilsky
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Fred Askari

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Účastník je starý 8 let nebo více a je ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas k účasti ve studii, nebo souhlas poskytne rodič/zákonný zástupce a účastník mladší zletilosti (např. mladší 18 let v závislosti na místních požadavcích) poskytne souhlas (v souladu s místními předpisy).
  2. Účastník má při screeningu tělesnou hmotnost alespoň 25 kg.
  3. Účastník má diagnózu WD definovanou Leipzigským skóre vyšším nebo rovným 4. Poznámka: Pro diagnózu lze použít historické výsledky testů.

  4. Účastník buď:

    1. Nedostal předchozí předepsanou terapii [a] pro léčbu WD (naivní k léčbě), nebo
    2. Nedostal předepsanou chelátorovou terapii [a] pro léčbu WD (naivní k chelátorům); zinkové soli jsou povoleny maximálně 28 dní před začátkem screeningových vyšetření a tito účastníci musí být symptomatickí.

    [a] Předepsaná terapie pro WD odkazuje na schválené chelátorové léčby trientin (TETA 2HCl nebo TETA 4HCl) a DPA, nebo zinkové soli.

  5. Schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a požadavky popsané v informovaném souhlasu.
  6. Adekvátní žilní přístup pro odběr požadovaných vzorků krve.
  7. Ochoten dodržovat nízkoměďovou dietu po dobu trvání studie.
  8. Účastník vyžaduje léčbu WD dle názoru zkoušejícího lékaře.
  9. Účastník je schopen užívat studijní léčivo dle předpisu dle názoru zkoušejícího lékaře.

Kriteria pro vyloučení:

  1. Jakékoliv známé kontraindikace léčby DPA.
  2. Jakékoliv známé kontraindikace léčby TETA 4HCl.
  3. Neschopen samostatně polykat tablety/tobolky nebo je považován za vysoce rizikového pro aspiraci dle názoru zkoušejícího lékaře.
  4. Akutní selhání jater (ALF) nebo vysoké riziko ALF dle názoru zkoušejícího lékaře.
  5. Dekompenzovaná jaterní cirhóza dle názoru zkoušejícího lékaře.
  6. Účastníci ve věku 12 let nebo starší při screeningu, Model pro konečné stádium jaterního onemocnění (MELD) skóre vyšší nebo rovno 12.
  7. Účastníci ve věku 8 až 11 let při screeningu, Model pro pediatrické konečné stádium jaterního onemocnění (PELD) vyšší nebo rovno 10.
  8. Hemoglobin nižší nebo rovno 9 g/dL.
  9. Odhadovaná glomerulární filtrace (eGFR) nižší než 30 mL/min/1,73m².
  10. Nefritida nebo nefrotický syndrom dle názoru zkoušejícího lékaře.
  11. Alaninaminotransferáza vyšší než 5násobek horní hranice normálu (ULN).
  12. Těžké plicní onemocnění vyžadující domácí nebulizaci a/nebo domácí kyslíkovou terapii.
  13. Klinicky významné gastrointestinální krvácení v posledních 6 měsících.
  14. Neurologické onemocnění vyžadující nazogastrickou výživu nebo intenzivní lůžkovou lékařskou péči.
  15. Aktivní nebo anamnéza záchvatů vyžadujících antiepileptika v 6 měsících před informovaným souhlasem.
  16. Aktivní infekce virem hepatitidy B (pozitivní povrchový antigen hepatitidy B) nebo virem hepatitidy C nebo seropozitivita pro virus lidské imunodeficience (HIV).
  17. Závažné systémové onemocnění nebo jiná choroba, která by dle názoru zkoušejícího lékaře ohrozila bezpečnost pacienta nebo narušila sběr nebo interpretaci studijních výsledků.
  18. Ženské účastnice v reprodukčním věku, aktuálně těhotné, aktuálně kojící nebo plánující těhotenství během studie.
  19. Ženské účastnice v reprodukčním věku, neschopné nebo neochotné používat spolehlivou formu antikoncepce po celou dobu studie.
  20. Mužští účastníci, neschopní nebo neochotní používat spolehlivou formu antikoncepce po celou dobu studie.
  21. Účastník není ochoten dodržovat požadavky na zakázané léky pro studii.
  22. Dle názoru zkoušejícího lékaře je účastník pravděpodobně nedodržující nebo nespolupracující pro požadované studijní návštěvy nebo hodnocení, nebo má jakékoliv onemocnění, postižení, chorobu nebo abnormální laboratorní hodnoty, které by mohly ohrozit bezpečnost pacienta nebo narušit sběr nebo interpretaci studijních výsledků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Formulace TETA 4HCl
Účastníci mají v plánu dostávat TETA 4HCl po dobu 48 týdnů po randomizaci.
Lék: Formulace TETA 4HCl

Nová formulace TETA 4HCl bude podávána jednou denně. Každá tabletka s potahem je opatřena rýhou, aby bylo možné ji v případě potřeby rozpůlit.

Randomizovaným účastníkům je plánováno podávání TETA 4HCl po dobu 48 týdnů po randomizaci.
Aktivní komparátor: Standardní léčba d-penicilaminem (DPA)
Účastníci mají plánovanou léčbu přípravkem DPA po dobu 48 týdnů po randomizaci.
Lék: D-Penicillamin
Standardní péče DPA má být použita podle obvyklé praxe pracovišť a ošetřujícího lékaře.
Má být podávána v souladu s označením přípravku a/nebo léčebnými postupy instituce.
Randomizovaní účastníci mají plánovaně dostávat DPA po dobu 48 týdnů po randomizaci.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Absolutní hodnota sérového NCC v týdnu 48 hodnocená pomocí testu NCC-speciation (sérum NCC-Sp)
Časové okno: Týden 48
Týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sérový NCC-Sp
Časové okno: Týden 48
Změna od výchozí hodnoty, v rámci stanovených prahových hodnot [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L a 50 až 80 μg/L]
Týden 48
24hodinová UCE
Časové okno: 48. týden
Absolutní hodnota, změna oproti výchozímu stavu, v rámci stanovených prahových hodnot [< 100, <200, > 500, 150 až 500 a 200 až 500 μg/24h]
48. týden
Vyhodnocení příznaků a symptomů vyšetřujícím lékařem
Časové okno: 48. týden
Hodnocení příznaků a symptomů WD pomocí GAS pro WD, zahrnující 4 položky globálního postižení (Tier 1) a 10 položek neurologického vyšetření (Tier 2). Celkové skóre, skóre Tier 1, skóre Tier 2, skóre každé položky.
48. týden
Klinické celkové hodnocení změny
Časové okno: Týden 48
Hodnocení změny u pacienta s Wilsonovou chorobou (WD) ve vztahu k předchozí návštěvě kliniky na 7bodové stupnici odpovědí na následující tvrzení: „Ohodnoťte změnu celkové závažnosti Wilsonovy choroby u pacienta ve srovnání s předchozí návštěvou kliniky“.
Týden 48
Klinická stabilita
Časové okno: 48. týden
Jak vyhodnotil nezávislý rozhodčí výbor, včetně konečného stanovení dosažení klinické stability (ano/ne), včetně úspěšného odměďování (pokud je to možné).
48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Orphalan

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

12. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ORPH-131-017

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Formulace TETA 4HCl

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit