Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Trientin Tetrahydrochlorid administreret én gang dagligt til første-linje behandling af patienter med Wilsons sygdom. (TRADITiONAL)

27. maj 2026 opdateret af: Orphalan

Trientin Tetrahydrochlorid administreret én gang daglig til første linjes behandling af patienter med Wilsons sygdom.

Formålet med denne kliniske undersøgelse er at afdække, om en ny formulering af trientin tetrahydrochlorid (TETA 4HCl), der gives én gang dagligt, sammenlignet med d-penicillamin (DPA) som førstelinjebehandling for personer med Wilsons sygdom (WD), er effektiv og sikker. Undersøgelsen inkluderer børn på 8 år og ældre, der vejer mindst 55 lb (25 kg), samt voksne med en nyopdaget WD-diagnose. Personer, der for nylig er diagnosticeret med WD, kan være berettigede til at deltage i undersøgelsen, hvis de enten ikke er startet på kobber-chelaterende behandling (som DPA eller trientin) eller har taget zinksalte i mindre end 28 dage. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt (som ved at kaste en mønt) til at modtage enten DPA eller TETA 4HCl i 48 uger. I denne periode vil deltagerne have op til 12 besøg til sundhedstjek og vurderinger, herunder blod- og urinprøver. Desuden kan deltagerne på nogle besøg blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om behandlingstilfredshed og generel trivsel.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Wilsons sygdom (WD) er en sjælden, autosomal recessiv genetisk lidelse i kobberomsætningen, der fører til en progressiv kobberophobning primært i leveren og hjernen.
Chelatorer er lægemidler, der binder og fjerner kobber fra kroppen via urinen.
d-Penicillamin (DPA) er i øjeblikket den eneste godkendte førstevalgs-chelator til behandling af WD, mens trientin, en alternativ kobberchelator, kun er indikeret til andenlinjebrug.
DPA er forbundet med talrige bivirkninger, der kan føre til ophør af behandling hos cirka 30% af personer med WD.
Trientin bruges efter intolerance over for DPA.
Alle nuværende WD-behandlinger skal indtages flere gange om dagen.
Dette kan være udfordrende for personer med WD, der skal tage behandling hver dag og hele livet.

En ny formulering af trientin tetrahydrochlorid (TETA 4HCl) er blevet udviklet til at gives én gang om dagen.

Nyligt diagnosticerede, samtykkende personer med WD vil indgå i en 28-dages screeningsperiode (som kræves for bekræftelse af WD-diagnosen, detaljeret neurologisk evaluering og resultater af test for berettigelse) og en 48-ugers opfølgning efter randomisering.
Symptomatiske og asymptomatiske WD-patienter på 8 år og ældre med en kropsvægt på mindst 25 kg, der enten er naive over for alle WD-behandlinger (behandlingsnaive) eller naive over for chelator-WD-behandling (chelator-naive), vil blive inkluderet.

Deltagerne vil modtage behandling med enten DPA eller TETA 4HCl i den 48-ugers periode efter randomisering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jon Rice
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Michael Schilsky
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Fred Askari

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er 8 år eller derover og er villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i studiet, eller af en forælder/juridisk autoriseret repræsentant (LAR) og samtykke indhentet (i overensstemmelse med lokale regler) for enhver deltager under myndighedsalderen (f.eks. under 18 år, afhængigt af lokale krav).
  2. Deltageren har en kropsvægt på mindst 25 kg ved screening.
  3. Deltageren har en diagnose på WD, defineret som en Leipzig-score på større end eller lig med 4. Bemærk at historiske testresultater kan anvendes til diagnosen.

  4. Deltageren har enten:

    1. Ikke modtaget tidligere ordineret terapi [a] til behandling af WD (behandlings-naiv), eller
    2. Ikke modtaget ordineret chelator-terapi [a] til behandling af WD (chelator-naiv); zinksalte er tilladt i højst 28 dage før starten af screeningsundersøgelserne, og disse deltagere skal være symptomatiske.

    [a] ordineret terapi for WD henviser til de autoriserede chelator-behandlinger trientin (TETA 2HCl eller TETA 4HCl) og DPA, eller zinksalte.

  5. I stand til og villig til at overholde studieprocedurer og krav, som beskrevet i det informerede samtykke.
  6. Tilstrækkelig venøs adgang til at tillade indsamling af de nødvendige blodprøver.
  7. Villig til at overholde lav-kobber diæt i hele studieperioden.
  8. Deltageren kræver behandling for WD, efter undersøgerens vurdering.
  9. Deltageren er i stand til at indtage studiemedicinen som foreskrevet, efter undersøgerens vurdering.

Eksklusionskriterier:

  1. Kendte kontraindikationer for behandling med DPA.
  2. Kendte kontraindikationer for behandling med TETA 4HCl.
  3. Ikke i stand til at sluge tabletter/kapsler uafhængigt eller anses for at have høj risiko for aspiration, efter undersøgerens vurdering.
  4. Akut leversvigt (ALF) eller høj risiko for ALF, efter undersøgerens vurdering.
  5. Dekompenseret leverskrumpe, efter undersøgerens vurdering.
  6. Deltagere 12 år eller derover ved screening, Model for End stage Liver Disease (MELD) score på større end eller lig med 12.
  7. Deltagere 8 til 11 år ved screening, Model for Pediatric End stage Liver Disease (PELD) på større end eller lig med 10.
  8. Hæmoglobin på mindre end eller lig med 9 g/dL.
  9. Estimerede glomerulære filtrationsrate (eGFR) på mindre end 30 mL/min/1.73m².
  10. Nephritis eller nefrotisk syndrom, efter undersøgerens vurdering.
  11. Alanin-aminotransferase større end 5 gange øvre normalgrænse (ULN).
  12. Svær lunge sygdom, der kræver hjemmenebulisering og/eller hjemmeiltterapi.
  13. Klinisk signifikant gastrointestinal blødning inden for de sidste 6 måneder.
  14. Neurologisk sygdom, der kræver enten nasogastrisk ernæring eller intensiv indlæggelseskrævende medicinsk pleje.
  15. Aktiv eller historik for kramper, der kræver antiepileptika inden for 6 måneder før informeret samtykke.
  16. Aktiv infektion med hepatitis B-virus (positiv hepatitis B overfladeantigen) eller C-virus eller seropositivitet for human immundefektvirus (HIV).
  17. Major systemisk sygdom eller anden sygdom, der efter undersøgerens vurdering ville kompromittere patientsikkerheden eller forstyrre indsamlingen eller fortolkningen af studieresultaterne.
  18. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som i øjeblikket er gravide, ammer eller planlægger graviditet i studieperioden.
  19. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, der ikke er i stand til eller ikke er villige til at anvende en pålidelig form for prævention gennem hele studiet.
  20. Mandlige deltagere, der ikke er i stand til eller ikke er villige til at anvende en pålidelig form for prævention gennem hele studiet.
  21. Deltageren er ikke villig til at overholde de forbudte medicinkrav for studiet.
  22. Efter undersøgerens vurdering er deltageren sandsynligvis ikke-compliant eller ukooperativ for de nødvendige studiebesøg eller studieundersøgelser, eller har nogen sygdom, handicap, sygdom eller unormale laboratorieværdier, der kunne kompromittere patientsikkerheden eller forstyrre indsamlingen eller fortolkningen af studieresultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TETA 4HCl-formulering
Deltagerne planlægges at modtage TETA 4HCl i den 48-ugers periode efter randomiseringen.
Medicin: TETA 4HCl-formulering

Den nye formulering af TETA 4HCl vil blive administreret én gang om dagen. Hver filmovertrukket tablet er scoret for at muliggøre halvering, hvis det er nødvendigt.

Randomiserede deltagere er planlagt til at modtage TETA 4HCl i den 48-ugers periode efter randomisering.
Aktiv komparator: Standard for pleje med d-Penicillamin (DPA)
Deltagerne planlægges at modtage DPA i den 48-ugers periode efter randomisering.
Medicin: D-Penicillamin
Standardplejen DPA skal anvendes i henhold til stedernes og behandlende læges sædvanlige praksis.
Skal administreres i overensstemmelse med produktets etikettering og/eller institutionens behandlingspraksisretningslinjer.
Randomiserede deltagere er planlagt til at modtage DPA i den 48-ugers periode efter randomiseringen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolut værdi af serum NCC ved uge 48 vurderet ved hjælp af NCC-specieringsanalysen (serum NCC-Sp)
Tidsramme: Uge 48
Uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum NCC-Sp
Tidsramme: Uge 48
Ændring fra baseline, inden for specificerede tærskler [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L og 50 til 80 μg/L]
Uge 48
24-timers UCE
Tidsramme: Uge 48
Absolut værdi, ændring fra baseline, inden for specificerede tærskler [< 100, <200, > 500, 150 til 500, og 200 til 500 μg/24h]
Uge 48
Undersøgelseslederens vurdering af tegn og symptomer
Tidsramme: Uge 48
Vurdering af tegn og symptomer på WD ved brug af GAS for WD, som omfatter en 4-punkts Global Funktionsnedsættelse (Tier 1) og en 10-punkts Neurologisk Vurdering (Tier 2). Samlet score, Tier 1-score, Tier 2-score, hver enkelt punkts score.
Uge 48
Klinisk global opfattelse af ændring
Tidsramme: Uge 48
Undersøgers vurdering af ændring i patientens WD i forhold til det foregående klinikbesøg på en 7-punkts skala ved at svare på følgende udsagn "Vurder venligst ændringen i den samlede sværhedsgrad af patientens Wilsons sygdom i forhold til det foregående klinikbesøg".
Uge 48
Klinisk stabilitet
Tidsramme: Uge 48
Som vurderet af det uafhængige bedømmelsesudvalg, inklusive den endelige afgørelse af klinisk stabilitets endepunkt (ja/nej), inklusive vellykket afkobling (hvis relevant).
Uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Orphalan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ORPH-131-017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TETA 4HCl-formulering

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner