Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Trientin-tetrahidroklorid napi egyszeri adagolása Wilson-kór betegek elsővonalbeli kezelésére. (TRADITiONAL)

2026. augusztus 4. frissítette: Orphalan

Trientine Tetrahidroklorid Napi Egyszeri Adagolása Wilson-kóros Beteg Elsővonalbeli Kezelésében.

A klinikai vizsgálat célja annak megállapítása, hogy a Wilson-kór (WD) elsővonalbeli kezelésére napi egyszer beadott új trientin-tetrahidroklorid (TETA 4HCl) formuláció hatékony és biztonságos-e a d-penicillamin (DPA)-hoz képest. A vizsgálatba 8 évesnél idősebb, legalább 55 font (25 kg) súlyú gyermekeket és nemrégiben WD-vel diagnosztizált felnőtteket vonnak be. A nemrégiben WD-vel diagnosztizált személyek akkor lehetnek jogosultak a vizsgálatra, ha még nem kezdték el a rézkotlásos kezelést (mint például a DPA-t vagy a trientint), vagy kevesebb mint 28 nap óta szednek cinksókat. A résztvevőket véletlenszerűen (például érmefeldobással) osztják be, hogy 48 héten keresztül DPA-t vagy TETA 4HCL-t kapjanak. Ezen időszak alatt a résztvevők legfeljebb 12 látogatásra kerülnek sor egészségügyi ellenőrzések és értékelések céljából, beleértve a vér- és vizeletteszteket. Ezenkívül egyes látogatások során a résztvevőket felkérhetik, hogy kitöltsenek kérdőíveket a kezeléssel való elégedettségről és az általános jóllétről.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Wilson-kór (WD) egy ritka, autoszomális recesszív öröklődésű rézanyagcsere-zavar, amely elsősorban a májban és az agyban progresszív rézfelhalmozódáshoz vezet. A kelátorok olyan gyógyszerek, amelyek megkötik és eltávolítják a rézt a szervezetből a vizeleten keresztül. A d-penicillamin (DPA) jelenleg az egyetlen jóváhagyott első vonalbeli kelátor a WD kezelésére, míg a trientin, egy alternatív rézkelátor, csak második vonalbeli használatra javallott. A DPA számos mellékhatással jár, amelyek körülbelül 30%-ban vezethetnek a gyógyszer abbahagyásához a WD-ben szenvedők körében. A trientint a DPA intoleranciája után alkalmazzák. Az összes jelenlegi WD-terápiát naponta többször kell bevenni. Ez kihívást jelenthet a WD-ben szenvedők számára, akiknek minden nap és egész életükben kezelést kell szedniük.

Kifejlesztettek egy új trientin-tetrahidroklorid (TETA 4HCl) formulációt, amely naponta egyszer adható.

A nemrégiben diagnosztizált, beleegyező WD-s betegek egy 28 napos szűrőidőszakba (a WD diagnózis megerősítéséhez, részletes neurológiai értékeléshez és az alkalmassági tesztek eredményeihez szükséges) és egy 48 hetes randomizáció utáni követési időszakba lépnek be. A szimptomatikus és aszimptomatikus WD-s betegeket, akik legalább 8 évesek és testtömegük legalább 25 kg, és akik vagy kezeletlenek minden WD-terápiával szemben (kezelésben naívak), vagy kezeletlenek a kelátor WD-terápiával szemben (kelátorban naívak), felveszik a vizsgálatba.

A résztvevők vagy DPA-val, vagy TETA 4HCl-lal kapnak kezelést a 48 hetes randomizáció utáni időszakban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

38

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jon Rice
        • Kapcsolatba lépni:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
        • Yale University School Of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
          • Michael Schilsky
        • Kapcsolatba lépni:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Fred Askari
  • Kína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100050
        • Beijing Friendship Hospital,Capital Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100000
        • Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Zhengjiang Province
      • Hangzhou, Zhengjiang Province, Kína, 310009
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
  • Pakisztán
      • Islamabad, Pakisztán
      • Islamabad, Pakisztán, 44000
      • Lahore, Pakisztán, 54000
        • Children's Hospital & Institute of Child Health
        • Kapcsolatba lépni:
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. A résztvevő 8 éves vagy idősebb, és hajlandó és képes tájékoztatott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez, vagy szülő/jogilag felhatalmazott képviselő (LAR) által, valamint beleegyezést szerezni (a helyi szabályozásoknak megfelelően) minden olyan résztvevő esetében, aki a nagykorúság korhatára alatt van (pl. 18 év alatti, a helyi követelményektől függően).
  2. A résztvevő testtömege a szűréskor legalább 25 kg.
  3. A résztvevőnek WD diagnózisa van, amelyet legalább 4-es Leipzig-pontszám határoz meg. Megjegyzés: a diagnózishoz történelmi teszteredmények is felhasználhatók.

  4. A résztvevő vagy:

    1. Nem kapott korábban előírt terápiát [a] a WD kezelésére (kezelésben nem részesült), vagy
    2. Nem kapott előírt kelátor terápiát [a] a WD kezelésére (kelátorban nem részesült); a cinksókat legfeljebb 28 nappal a szűrési értékelések megkezdése előtt lehet alkalmazni, és ezeknek a résztvevőknek tünetesnek kell lenniük.

    [a] a WD-re előírt terápia a trientin (TETA 2HCl vagy TETA 4HCl) és a DPA, vagy cinksók engedélyezett kelátor kezeléseire utal.

  5. Képes és hajlandó betartani a vizsgálati eljárásokat és követelményeket, ahogyan az a tájékoztatott beleegyezésben le van írva.
  6. Megfelelő vénás hozzáférés a szükséges vérvételi minták gyűjtéséhez.
  7. Hajlandó alacsony réztartalmú diétát követni a vizsgálat időtartama alatt.
  8. A résztvevőnek WD kezelésre van szüksége a Vizsgálatvezető véleménye szerint.
  9. A résztvevő képes a Vizsgálatvezető véleménye szerint előírt módon szedni a vizsgálati gyógyszert.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármely ismert ellenjavallat a DPA kezelésére.
  2. Bármely ismert ellenjavallat a TETA 4HCl kezelésére.
  3. Nem tudja önállóan lenyelni a tablettákat/kapszulákat, vagy a Vizsgálatvezető véleménye szerint magas az aspirációs kockázata.
  4. Akut májelégtelenség (ALF) vagy magas kockázata az ALF-re a Vizsgálatvezető véleménye szerint.
  5. Dekompensált májcirrózis a Vizsgálatvezető véleménye szerint.
  6. A szűréskor 12 éves vagy idősebb résztvevőknél a végstádiumú májbetegség modellje (MELD) pontszáma nagyobb vagy egyenlő, mint 12.
  7. A szűréskor 8-11 éves résztvevőknél a gyermekkori végstádiumú májbetegség modellje (PELD) pontszáma nagyobb vagy egyenlő, mint 10.
  8. Hemoglobin szint kisebb vagy egyenlő, mint 9 g/dL.
  9. Becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) kisebb, mint 30 mL/perc/1,73m².
  10. Nephritis vagy nephrotikus szindróma a Vizsgálatvezető véleménye szerint.
  11. Alanin-aminotranszferáz szint több mint 5-szöröse a normál felső határértéknek (ULN).
  12. Súlyos tüdőbetegség, amely otthoni inhalációs kezelést és/vagy otthoni oxigénterápiát igényel.
  13. Klinikailag jelentős gastrointestinalis vérzés az elmúlt 6 hónapban.
  14. Neurológiai betegség, amely nasogasztrikus táplálást vagy intenzív kórházi orvosi ellátást igényel.
  15. Aktív vagy előzményes rohamok, amelyek antiepileptikumot igényeltek a tájékoztatott beleegyezés előtti 6 hónapban.
  16. Aktív hepatitis B vírus fertőzés (pozitív hepatitis B felületi antigén) vagy C vírus fertőzés, vagy humán immunhiány vírus (HIV) szeropozitivitás.
  17. Főrendszeri betegség vagy más betegség, amely a Vizsgálatvezető véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát, vagy zavarná a vizsgálati eredmények gyűjtését vagy értelmezését.
  18. Gyermekvállalásra képes női résztvevők, akik jelenleg terhesek, szoptatnak, vagy a vizsgálati időszak alatt terhességet terveznek.
  19. Gyermekvállalásra képes női résztvevők, akik nem tudnak vagy nem akarnak megbízható fogamzásgátló módszert használni a vizsgálat során.
  20. Férfi résztvevők, akik nem tudnak vagy nem akarnak megbízható fogamzásgátló módszert használni a vizsgálat során.
  21. A résztvevő nem hajlandó betartani a vizsgálat tiltott gyógyszerkövetelményeit.
  22. A Vizsgálatvezető véleménye szerint a résztvevő valószínűleg nem lesz megfelelően együttműködő vagy nem tartja be a szükséges vizsgálati látogatásokat vagy értékeléseket, vagy bármilyen betegsége, fogyatékossága, betegsége vagy abnormális laboratóriumi értéke van, amely veszélyeztetheti a beteg biztonságát, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények gyűjtését vagy értelmezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: TETA 4HCl formuláció
A résztvevők tervezett módon kapják a TETA 4HCl-t a randomizáció utáni 48 hetes időszakban.
Drog: TETA 4HCl formuláció

A TETA 4HCl új formulációját naponta egyszer kell bevenni. Minden filmbevonatos tabletta hasított, hogy szükség esetén félbe lehetjen osztani.

A randomizált résztvevők tervezett TETA 4HCl szedésének időtartama a randomizációt követő 48 hét.
Aktív összehasonlító: Standard of care d-Penicillamine (DPA)
A résztvevők tervezés szerint DPA-t kapnak a randomizálást követő 48 hetes időszakban.
Drog: D-Penicillamin
A DPA szabványos kezelés a részt vevő intézmények és kezelőorvosok szokásos gyakorlata szerint alkalmazandó. A termék címkéjének és/vagy az intézmény kezelési irányelveinek megfelelően kell alkalmazni. A randomizált résztvevők tervezett DPA-kezelésre kerülnek a 48 hetes randomizáció utáni időszakban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A szérum NCC abszolút értéke a 48. héten, az NCC-speciációs teszt (szérum NCC-Sp) felhasználásával értékelve
Időkeret: 48. hét
48. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szerum NCC-Sp
Időkeret: 48. hét
Változás a kiindulási értékhez képest, meghatározott küszöbértékeken belül [>200, ≤200, ≤150, ≤100, ≤80, ≤50 μg/L és 50–80 μg/L]
48. hét
24 órás UCE
Időkeret: 48. hét
Abszolút érték, változás a kiindulási értékhez képest, meghatározott küszöbértékeken belül [< 100, <200, > 500, 150–500 és 200–500 μg/24h]
48. hét
A kutató értékelése a tünetek és jelek alapján
Időkeret: 48. hét
A WD tüneteinek és jeleinek értékelése a WD-hez készült GAS segítségével, amely egy 4 tételből álló Globális Képességzavar (Tier 1) és egy 10 tételből álló Neurológiai Értékelés (Tier 2) alkotja. Összpontszám, Tier 1 pontszám, Tier 2 pontszám, egyes tétel pontszámai.
48. hét
Klinikai Globális Változás Értékelése
Időkeret: 48. hét
A vizsgáló értékelése a beteg Wilson-kórral kapcsolatos állapotváltozásáról az előző klinikai látogatáshoz képest egy 7 pontos skálán, a következő állításra válaszolva: "Kérjük, értékelje a beteg Wilson-kórjának általános súlyosságának változását az előző klinikai látogatáshoz képest".
48. hét
Klinikai stabilitás
Időkeret: 48. hét
A Független Bírósági Bizottság által értékelve, beleértve a klinikai stabilitás végpontjának (igen/nem) végső meghatározását, valamint a sikeres réztelenítést (ha alkalmazható).
48. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Orphalan

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 6.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ORPH-131-017

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel