Tetraidrocloruro di Trientina Somministrato Una Volta al Giorno per il Trattamento di Prima Linea dei Pazienti con Malattia di Wilson. (TRADITiONAL)

Criteri di inclusione:

1. Il partecipante ha 8 anni o più ed è disposto e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio, o da parte di un genitore/rappresentante legale autorizzato (LAR) e ottenere l'assenso (in conformità alle normative locali) per qualsiasi partecipante di età inferiore alla maggiore età (ad esempio, meno di 18 anni, a seconda dei requisiti locali).
2. Il partecipante ha un peso corporeo di almeno 25 kg allo screening.
3. Il partecipante ha una diagnosi di WD, definita da un punteggio di Leipzig superiore o uguale a 4. Nota: i risultati dei test storici possono essere utilizzati per la diagnosi.

4. Il partecipante ha:

   1. Non ha ricevuto alcuna terapia prescritta [a] per il trattamento della WD (naïve al trattamento), o
   2. Non ha ricevuto alcuna terapia chelante prescritta [a] per il trattamento della WD (naïve ai chelanti); i sali di zinco sono consentiti per non più di 28 giorni prima dell'inizio delle valutazioni di screening, e questi partecipanti devono essere sintomatici.

   [a] la terapia prescritta per la WD si riferisce ai trattamenti chelanti autorizzati di trientina (TETA 2HCl o TETA 4HCl) e DPA, o sali di zinco.

5. In grado e disposto a rispettare le procedure e i requisiti dello studio, come descritto nel consenso informato.
6. Accesso venoso adeguato per consentire la raccolta dei campioni di sangue richiesti.
7. Disposto a seguire una dieta a basso contenuto di rame per la durata dello studio.
8. Il partecipante richiede un trattamento per la WD, secondo l'opinione dello Sperimentatore.
9. Il partecipante è in grado di assumere il farmaco dello studio come prescritto, secondo l'opinione dello Sperimentatore.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi controindicazione nota per il trattamento con DPA.
2. Qualsiasi controindicazione nota per il trattamento con TETA 4HCl.
3. Incapace di deglutire compresse/capsule in modo indipendente o considerato ad alto rischio di aspirazione, secondo l'opinione dello Sperimentatore.
4. Insufficienza epatica acuta (ALF) o ad alto rischio di ALF, secondo l'opinione dello Sperimentatore.
5. Cirrosi epatica scompensata, secondo l'opinione dello Sperimentatore.
6. Partecipanti di 12 anni o più allo screening, punteggio Model for End stage Liver Disease (MELD) superiore o uguale a 12.
7. Partecipanti da 8 a 11 anni allo screening, punteggio Model for Pediatric End stage Liver Disease (PELD) superiore o uguale a 10.
8. Emoglobina inferiore o uguale a 9 g/dL.
9. Filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 30 mL/min/1.73m².
10. Nefrite o sindrome nefrosica, secondo l'opinione dello Sperimentatore.
11. Alanina aminotransferasi superiore a 5 volte il limite superiore del normale (ULN).
12. Malattia polmonare grave che richiede nebulizzazione domiciliare e/o ossigenoterapia domiciliare.
13. Sanguinamento gastrointestinale clinicamente significativo negli ultimi 6 mesi.
14. Malattia neurologica che richiede alimentazione nasogastrica o cure mediche intensive in regime di ricovero.
15. Epilessia attiva o storia di epilessia che richiede antiepilettici nei 6 mesi precedenti al consenso informato.
16. Infezione attiva da virus dell'epatite B (antigene di superficie dell'epatite B positivo) o virus C o sieropositività per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
17. Malattia sistemica maggiore o altra patologia che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente o interferirebbe con la raccolta o l'interpretazione dei risultati dello studio.
18. Partecipanti di sesso femminile in età fertile, attualmente in gravidanza, che allattano o pianificano una gravidanza durante il periodo dello studio.
19. Partecipanti di sesso femminile in età fertile, incapaci o non disposte a utilizzare un metodo contraccettivo affidabile per tutta la durata dello studio.
20. Partecipanti di sesso maschile, incapaci o non disposti a utilizzare un metodo contraccettivo affidabile per tutta la durata dello studio.
21. Il partecipante non è disposto a rispettare i requisiti di farmaci vietati per lo studio.
22. Secondo l'opinione dello Sperimentatore, il partecipante è probabile che sia non conforme o non cooperativo per le visite o le valutazioni dello studio richieste, o ha qualsiasi malattia, disabilità, patologia o valori di laboratorio anomali che potrebbero compromettere la sicurezza del paziente o interferire con la raccolta o l'interpretazione dei risultati dello studio.