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トリエンチン四塩酸塩の一日一回投与によるウイルソン病患者の第一選択治療 (TRADITiONAL)

2026年5月27日 更新者：Orphalan

ウィルソン病患者の第一選択治療として1日1回投与されるトリエンチン四塩酸塩。

この臨床試験の目的は、ウィルソン病（WD）患者を対象とした第一選択薬として、1日1回投与される新規トリエンチン四塩酸塩（TETA 4HCl）製剤を、d-ペニシラミン（DPA）と比較した場合の有効性と安全性を評価することです。 この研究は、最近WDと診断された、体重55ポンド（25 kg）以上の8歳以上の小児および成人を対象にしています。 最近WDと診断された患者は、銅キレート療法（DPAやトリエンチンなど）を開始していない場合、または亜鉛塩を28日未満服用している場合に、研究に参加する資格がある可能性があります。 参加者は、48週間にわたりDPAまたはTETA 4HCLのいずれかを投与されるようにランダムに割り当てられます（コイン投げのようなものです）。 この期間中、参加者は健康診断と評価（血液および尿検査を含む）のために最大12回の来院があります。 さらに、一部の来院時には、治療満足度や全体的な健康状態に関する質問票に回答するよう求められる場合があります。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

ウィルソン病は、銅代謝の稀な常染色体劣性遺伝性疾患であり、主に肝臓と脳における進行性の銅蓄積を引き起こします。 キレート剤は、体内の銅を結合して尿中に排泄する薬剤です。 d-ペニシラミンは現在、ウィルソン病の治療における唯一の承認された第一選択キレート剤であり、代替銅キレート剤であるトリエンチンは第二選択での使用のみが適応となっています。 DPAは多数の副作用と関連しており、約30%のウィルソン病患者において薬剤の中止につながる可能性があります。 トリエンチンは、DPAへの不耐性が生じた後に使用されます。 現在のすべてのウィルソン病治療法は、1日に複数回の服用が必要です。 これは、毎日かつ生涯にわたって治療を続けなければならないウィルソン病患者にとって困難な場合があります。

テトラ塩酸トリエンチン（TETA 4HCl）の新しい製剤は、1日1回投与できるように開発されました。

新たに診断された同意を得たウィルソン病患者は、28日間のスクリーニング期間（ウィルソン病診断の確認、詳細な神経学的評価、適格性検査の結果に必要）と、無作為化後48週間のフォローアップ期間に入ります。 8歳以上で体重が少なくとも25kgの有症および無症のウィルソン病患者で、すべてのウィルソン病治療に対して未治療（治療未経験）またはキレート剤治療に対して未治療（キレート剤未経験）の患者が登録されます。

参加者は、無作為化後48週間の期間中、DPAまたはTETA 4HClのいずれかによる治療を受けます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

38

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • コンタクト：
          • Jon Rice
        • コンタクト：
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
        • Yale University School of Medicine
        • コンタクト：
          • Michael Schilsky
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Fred Askari

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

参加基準：

  1. 参加者は8歳以上であり、研究参加に同意する意思と能力を有する、または法定代理人（親/法的に認められた代表者）による同意が得られ、未成年（例：地域の要件に応じて18歳未満など）の参加者については（地域の規制に従って）同意が得られていること。
  2. スクリーニング時に参加者の体重が少なくとも25 kgであること。
  3. 参加者はライプツィヒスコアが4以上と定義されるWDの診断を受けていること。注：診断には過去の検査結果を使用可能。

  4. 参加者は以下のいずれかに該当すること：

    1. WD治療のための処方療法[a]を過去に受けていない（未治療）、または
    2. WD治療のための処方キレート療法[a]を過去に受けていない（キレート剤未治療）；亜鉛塩はスクリーニング評価開始前28日以内のみ使用可であり、これらの参加者は症状を有する必要がある。

    [a] WDの処方療法とは、認可されたキレート剤治療であるトリエンチン（TETA 2HClまたはTETA 4HCl）およびDPA、または亜鉛塩を指す。

  5. インフォームドコンセントに記載されている研究手順と要件に従う意思と能力を有すること。
  6. 必要な血液サンプル採取に十分な静脈アクセスが可能であること。
  7. 研究期間中、低銅食に従う意思があること。
  8. 試験責任医師の判断により、参加者がWD治療を必要とすること。
  9. 試験責任医師の判断により、参加者が処方通りに研究薬を服用可能であること。

除外基準：

  1. DPA治療に対する既知の禁忌があること。
  2. TETA 4HCl治療に対する既知の禁忌があること。
  3. 試験責任医師の判断により、錠剤/カプセルを自力で飲み込めない、または誤嚥のリスクが高いと判断されること。
  4. 試験責任医師の判断により、急性肝不全（ALF）またはALFの高リスクであること。
  5. 試験責任医師の判断により、代償不全性肝硬変であること。
  6. スクリーニング時に12歳以上の参加者で、末期肝疾患モデル（MELD）スコアが12以上であること。
  7. スクリーニング時に8～11歳の参加者で、小児末期肝疾患モデル（PELD）スコアが10以上であること。
  8. ヘモグロビン値が9 g/dL以下であること。
  9. 推算糸球体濾過率（eGFR）が30 mL/min/1.73m²未満であること。
  10. 試験責任医師の判断により、腎炎またはネフローゼ症候群であること。
  11. アラニンアミノトランスフェラーゼが正常上限（ULN）の5倍を超えること。
  12. 在宅ネブライザーおよび/または在宅酸素療法を必要とする重度の肺疾患があること。
  13. 過去6か月以内に臨床的に有意な消化管出血があること。
  14. 経鼻胃管栄養または集中入院医療を必要とする神経疾患があること。
  15. インフォームドコンセント前6か月以内に抗てんかん薬を必要とする活動性または既往のてんかん発作があること。
  16. B型肝炎ウイルス（B型肝炎表面抗原陽性）またはC型肝炎ウイルスの活動性感染、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の血清陽性があること。
  17. 試験責任医師の判断により、患者の安全性を損なう、または研究結果の収集または解釈を妨げる重大な全身疾患またはその他の疾患があること。
  18. 妊娠可能な女性参加者で、現在妊娠中、授乳中、または研究期間中に妊娠を計画していること。
  19. 妊娠可能な女性参加者で、研究期間中に信頼できる避妊法を使用できない、または使用する意思がないこと。
  20. 男性参加者で、研究期間中に信頼できる避妊法を使用できない、または使用する意思がないこと。
  21. 参加者が研究の禁止薬剤要件に従う意思がないこと。
  22. 試験責任医師の判断により、参加者が必要な研究訪問または研究評価に非順守または非協力的である可能性が高い、または患者の安全性を損なう、または研究結果の収集または解釈を妨げる疾患、障害、病気、または異常な検査値があること。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：TETA 4HCl製剤
参加者は、無作為化後の48週間、TETA 4HClを受ける予定です。
薬：TETA 4HCl製剤

新しいTETA 4HCl製剤は1日1回投与されます。 必要に応じて分割できるように、各フィルムコーティング錠には分割線が入っています。

無作為化された参加者は、無作為化後48週間、TETA 4HClを投与される予定です。
アクティブコンパレータ：標準治療 d-ペニシラミン (DPA)
参加者は、無作為割り付け後の48週間にわたってDPAを投与される予定です。
薬：D-ペニシラミン
標準治療のDPAは、各施設および担当医師の通常の診療に従って使用されること。 製品ラベルおよび／または施設の治療実践ガイドラインに従って投与されること。 無作為化された参加者は、無作為化後48週間にわたりDPAを投与される予定です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
NCC分離測定法（血清NCC-Sp）を用いて評価した第48週時点の血清NCCの絶対値
時間枠：週 48
週 48

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清 NCC-Sp
時間枠：48週目
ベースラインからの変化、指定された閾値内 [>200、≤200、≤150、≤100、≤80、≤50 μg/L および 50 ～ 80 μg/L]
48週目
24時間UCE
時間枠：週48
絶対値、ベースラインからの変化、指定された閾値内 [< 100, <200, > 500, 150 から 500, および 200 から 500 μg/24h]
週48
治験責任医師の徴候および症状の評価
時間枠：48週目
GAS for WDを用いたWDの徴候および症状の評価。これは、4項目のグローバル障害（Tier 1）と10項目の神経学的評価（Tier 2）から構成される。 総合スコア、Tier 1スコア、Tier 2スコア、各項目スコア。
48週目
臨床全体印象変化
時間枠：週48
前回の診察時と比較した患者のウィルソン病の全般的重症度の変化について、以下の記述「前回の診察時と比較した患者のウィルソン病の全体的な重症度の変化を評価してください」に回答し、7段階の尺度で評価する主治医による評価。
週48
臨床的安定性
時間枠：48週目
独立裁定委員会による評価として、臨床的安定性のエンドポイント（はい／いいえ）の最終決定を含む、成功した脱銅療法（該当する場合）を含む。
48週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Orphalan

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年7月1日

一次修了 (推定)

2028年2月1日

研究の完了 (推定)

2028年2月1日

試験登録日

最初に提出

2026年3月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月6日

最初の投稿 (実際)

2026年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月27日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ORPH-131-017

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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