Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trientiinitetrahydrokloridia annosteltuna kerran päivässä Wilsonin taudin potilaiden ensilinjan hoidossa. (TRADITiONAL)

keskiviikko 27. toukokuuta 2026 päivittänyt: Orphalan
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko uusi trientiinitetrahydrokloridi (TETA 4HCl) -muotoilu, jota annetaan kerran päivässä, tehokas ja turvallinen verrattuna d-penisillamiiniin (DPA) ensimmäisenä hoitona Wilsonin tautia (WD) sairastaville henkilöille. Tutkimukseen osallistuvat vähintään 55 paunan (25 kg) painavat 8 vuotta täyttäneet lapset ja äskettäin WD-diagnoosin saaneet aikuiset. Äskettäin WD-diagnoosin saaneet henkilöt voivat olla oikeutettuja tutkimukseen, jos he eivät ole aloittaneet kuparikelaatiohoitoa (kuten DPA tai trientiini) tai ovat ottaneet sinkkisuoloja alle 28 päivää. Osallistujat jaetaan satunnaisesti (kuten kolikon heittämällä) saamaan joko DPA:ta tai TETA 4HCL:ää 48 viikon ajaksi. Tänä aikana osallistujilla on jopa 12 käyntiä terveystarkastuksia ja arviointeja varten, mukaan lukien veri- ja virtsatestejä. Lisäksi osallistujilta voidaan joillakin käynneillä pyytää täyttämään kyselylomakkeita hoidon tyytyväisyydestä ja yleisestä hyvinvoinnista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Wilsonin tauti (WD) on harvinainen, autosomaalisesti resessiivinen geneettinen häiriö kuparimetaboliaassa, joka johtaa progressiiviseen kuparin kertymiseen pääasiassa maksaan ja aivoihin. Kelatot ovat lääkkeitä, jotka sitovat ja poistavat kuparia elimistöstä virtsan mukana. d-Penisillamiini (DPA) on tällä hetkellä ainoa hyväksytty ensilinjan kelato WD:n hoidossa, kun taas trientiini, vaihtoehtoinen kuparikelato, on osoitettu vain toisen linjan käyttöön. DPA:han liittyy lukuisia sivuvaikutuksia, jotka voivat johtaa lääkehoidon keskeyttämiseen noin 30 prosentilla WD-potilaista. Trientiiniä käytetään DPA:han kohdistuneen intoleranssin jälkeen. Kaikkia nykyisiä WD-hoitoja on otettava useita kertoja päivässä. Tämä voi olla haastavaa WD-potilaille, joiden on otettava hoitoa joka päivä ja koko elämän ajan.

Uusi trientiinitetrahydrokloridin (TETA 4HCl) muotoilu on kehitetty kerran päivässä annettavaksi.

Äskettäin diagnosoidut suostumuksensa antaneet WD-potilaat alkavat 28 päivän seulontajakson (joka vaaditaan WD-diagnoosin vahvistamiseen, yksityiskohtaiseen neurologiseen arviointiin ja kelpoisuustestien tuloksiin) ja 48 viikon seurantajakson satunnaistamisen jälkeen. Oireisia ja oireettomia WD-potilaita, jotka ovat vähintään 8 vuotta vanhoja ja painavat vähintään 25 kg ja jotka ovat joko kokemattomia kaikista WD-hoidoista (hoitokokemattomat) tai kokemattomia kelato-WD-hoidosta (kelatokokemattomat), rekisteröidään tutkimukseen.

Osallistujat saavat joko DPA- tai TETA 4HCl-hoitoa 48 viikon ajan satunnaistamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

38

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jon Rice
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michael Schilsky
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Fred Askari

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Osallistujan on oltava vähintään 8-vuotias ja hänen on oltava halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuvan suostumuksen osallistumisesta tutkimukseen, tai vanhemman/lain mukaan laillisen edustajan (LAR) ja alaikäisten osallistujien (esim. alle 18-vuotiaat, paikallisten vaatimusten mukaan) suostumuksen on saatava (paikallisten määräysten mukaisesti).
  2. Osallistujan on oltava vähintään 25 kg painoinen seulontavaiheessa.
  3. Osallistujalla on WD-diagnoosi, määriteltynä Leipzig-pisteellä, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 4. Huomioi, että historiallisia testituloksia voidaan käyttää diagnoosissa.

  4. Osallistujalla on joko:

    1. Ei ole saanut aiempaa määrättyä hoitoa [a] WD:n hoidossa (hoitokokemattomat), tai
    2. Ei ole saanut määrättyä kelatorihoidosta [a] WD:n hoidossa (kelatorikokemattomat); sinkkisuolat ovat sallittuja enintään 28 päivää ennen seulontatutkimusten alkua, ja näiden osallistujen on oltava oireellisia.

    [a] määrätty hoito WD:lle viittaa valtuutettuihin kelatorihoidoihin trientiini (TETA 2HCl tai TETA 4HCl) ja DPA, tai sinkkisuoliin.

  5. Kykene ja halukas noudattamaan tutkimuksen menettelyjä ja vaatimuksia, kuten tietoon perustuvassa suostumuksessa kuvataan.
  6. Riittävä laskimopääsy tarvittavien verinäytteiden keräämiseen.
  7. Halukas noudattamaan matalan kuparipitoisuuden ruokavaliota tutkimuksen ajan.
  8. Tutkijan mielestä osallistuja vaatii hoitoa WD:lle.
  9. Tutkijan mielestä osallistuja pystyy ottamaan tutkimuslääkkeen määrätyllä tavalla.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa tunnettu vasta-aihe DPA-hoidolle.
  2. Mikä tahansa tunnettu vasta-aihe TETA 4HCl-hoidolle.
  3. Tutkijan mielestä kykenemätön nielemään tabletteja/kapseleita itsenäisesti tai pidetään korkean riskin aspiroinnille.
  4. Tutkijan mielestä akuutti maksavaurio (ALF) tai korkea riski ALF:lle.
  5. Tutkijan mielestä dekompensoitu maksakirroosi.
  6. Osallistujat, jotka ovat 12 vuotta tai vanhempia seulonnassa, Model for End stage Liver Disease (MELD) -pistemäärä suurempi tai yhtä suuri kuin 12.
  7. Osallistujat, jotka ovat 8–11 vuotta seulonnassa, Model for Pediatric End stage Liver Disease (PELD) -pistemäärä suurempi tai yhtä suuri kuin 10.
  8. Hemoglobiini alle tai yhtä suuri kuin 9 g/dL.
  9. Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) alle 30 mL/min/1.73m².
  10. Tutkijan mielestä nefriitti tai nefroottinen oireyhtymä.
  11. Alaniamiinitransferaasi yli 5-kertainen ylärajaan (ULN) verrattuna.
  12. Vakava keuhkosairaus, joka vaatii kotihöyrystystä ja/tai kotihappiterapiaa.
  13. Kliinisesti merkittävä ruoansulatuskanavan verenvuoto viimeisen 6 kuukauden aikana.
  14. Neurologinen sairaus, joka vaatii joko nenä-mahaletkun tai intensiivistä sairaalahoitoa.
  15. Aktiivinen tai aiempi kohtaushistoria, joka vaatii epilepsialääkitystä 6 kuukautta ennen tietoon perustuvaa suostumusta.
  16. Aktiivinen hepatiitti B-virusinfektio (positiivinen hepatiitti B pintageeni) tai C-virus tai positiivinen HIV-testitulos.
  17. Suuri systemaattinen sairaus tai muu sairaus, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilasturvallisuuden tai häiritsisi tutkimustulosten keräämistä tai tulkintaa.
  18. Naaraat osallistujat, jotka ovat hedelmällisiä, tällä hetkellä raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimusjakson aikana.
  19. Naaraat osallistujat, jotka ovat hedelmällisiä, eivät kykene tai ole halukkaita käyttämään luotettavaa ehkäisykeinoa koko tutkimuksen ajan.
  20. Urokset osallistujat, eivät kykene tai ole halukkaita käyttämään luotettavaa ehkäisykeinoa koko tutkimuksen ajan.
  21. Osallistuja ei ole halukas noudattamaan tutkimuksen kiellettyjä lääkkeitä koskevia vaatimuksia.
  22. Tutkijan mielestä osallistuja on todennäköisesti tottelematon tai yhteistyöhaluinen vaadittujen tutkimuskäyntien tai tutkimusarviointien suhteen, tai hänellä on mikä tahansa sairaus, vamma, sairaus tai poikkeava laboratorioarvo, joka voisi vaarantaa potilasturvallisuuden tai häiritä tutkimustulosten keräämistä tai tulkintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TETA 4HCl-formulaatio
Osallistujille on suunniteltu TETA 4HCl:n saannin 48 viikon ajanjakson ajaksi randomisoinnin jälkeen.
Lääke: TETA 4HCl-muotoilu

Uutta TETA 4HCl:n muotoilua annetaan kerran päivässä.
Kukin kalvopäällysteinen tabletti on halkaisuviiva, jotta se voidaan halventaa tarvittaessa.

Satunnaistetut osallistujat on suunniteltu saavan TETA 4HCl:ää 48 viikon satunnaistusjakson ajan.
Active Comparator: Hoitostandardi d-penisillamiini (DPA)
Osallistujien on tarkoitus saada DPA:ta 48 viikon ajan satunnaistamisen jälkeisenä jaksona.
Lääke: D-Penisillamiini
DPA:n käyttö tapahtuu hoidon vakiomenetelmän mukaisesti tutkimuspaikkojen ja hoitavan lääkärin tavanomaisen käytännön mukaan.
Annettava tuotteen merkinnän ja/tai laitoksen hoitosuosituksen mukaisesti.
Satunnaistetuille osallistujille on suunniteltu DPA:n saannin jatkuvan 48 viikon ajan satunnaistamisen jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Seerumin NCC:n absoluuttinen arvo viikolla 48 arvioituna NCC-spektroskopia-analyysillä (serum NCC-Sp)
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin NCC-Sp
Aikaikkuna: Viikko 48
Muutos lähtöarvosta määritellyissä raja-arvoissa [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L ja 50–80 μg/L]
Viikko 48
24-tunnin UCE
Aikaikkuna: Viikko 48
Absoluuttinen arvo, muutos lähtöarvosta, määritetyissä raja-arvoissa [< 100, <200, > 500, 150–500 ja 200–500 μg/24h]
Viikko 48
Tutkijan arvio oireista ja merkeistä
Aikaikkuna: Viikko 48
WD:n oireiden ja merkkien arviointi käyttäen GAS for WD -menetelmää, joka sisältää 4-kohdan globaalin toimintakyvyn arvioinnin (Taso 1) ja 10-kohdan neurologisen arvioinnin (Taso 2). Kokonaispistemäärä, Taso 1 -pistemäärä, Taso 2 -pistemäärä, kunkin kohdan pistemäärä.
Viikko 48
Kliininen yleisvaikutelma muutoksesta
Aikaikkuna: Viikko 48
Tutkijan arvio muutoksesta potilaan Wilsonin taudissa suhteessa edelliseen klinikkakäyntiin 7-pisteellisellä asteikolla vastaamalla seuraavaan lauseeseen: "Arvioi potilaan Wilsonin taudin kokonaisvaikeusasteen muutos suhteessa edelliseen klinikkakäyntiin."
Viikko 48
Kliininen vakaus
Aikaikkuna: Viikko 48
Riippumattoman arviointikomitean arvioimana, mukaan lukien kliinisen stabiiliuden päätepisteen lopullinen määrittäminen (kyllä/ei), mukaan lukien onnistunut kuparinpoisto (soveltuvissa tapauksissa).
Viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Orphalan

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ORPH-131-017

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset TETA 4HCl-muotoilu

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa