Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Trientine Tetrahydrochloride Eén Keer per Dag Toegediend voor de Eerstelijnsbehandeling van Patiënten met de Ziekte van Wilson. (TRADITiONAL)

4 augustus 2026 bijgewerkt door: Orphalan

Trientinetetrahydrochloride eenmaal per dag toegediend voor de eerste lijnsbehandeling van patiënten met de ziekte van Wilson.

Het doel van deze klinische studie is om te onderzoeken of een nieuwe formulering van triëntinetetrahydrochloride (TETA 4HCl) die eenmaal per dag wordt toegediend, vergeleken met d-penicillamine (DPA) als eerstelijnsbehandeling voor mensen met de ziekte van Wilson (WD), effectief en veilig is. De studie schrijft kinderen van 8 jaar en ouder in die minimaal 55 lb (25 kg) wegen en volwassenen met een recente diagnose van WD. Mensen die recent zijn gediagnosticeerd met WD komen mogelijk in aanmerking voor de studie als ze nog geen koperchelatiebehandeling (zoals DPA of triëntine) hebben gestart of als ze minder dan 28 dagen zinkzouten hebben gebruikt. Deelnemers worden willekeurig toegewezen (zoals bij het opgooien van een munt) om gedurende 48 weken DPA of TETA 4HCl te ontvangen. Gedurende deze periode hebben deelnemers maximaal 12 bezoeken voor gezondheidscontroles en beoordelingen, inclusief bloed- en urinetests. Daarnaast kunnen deelnemers bij sommige bezoeken worden gevraagd om vragenlijsten in te vullen over behandelings tevredenheid en algemeen welzijn.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Wilson (ZW) is een zeldzame, autosomaal recessieve genetische aandoening van het kopermetabolisme die leidt tot progressieve koperophoping voornamelijk in de lever en hersenen. Chelatoren zijn geneesmiddelen die koper binden en via de urine uit het lichaam verwijderen. d-Penicillamine (DPA) is momenteel de enige goedgekeurde eerstelijns chelator voor de behandeling van ZW, waarbij triëntine, een alternatieve koperchelator, alleen geïndiceerd is voor tweedelijnsgebruik. DPA is geassocieerd met talrijke bijwerkingen die kunnen leiden tot het stoppen van het geneesmiddel bij ongeveer 30% van de mensen met ZW. Triëntine wordt gebruikt na intolerantie voor DPA. Alle huidige ZW-therapieën moeten meerdere keren per dag worden ingenomen. Dit kan een uitdaging zijn voor mensen met ZW die dagelijks en levenslang behandeling moeten volgen.

Er is een nieuwe formulering van triëntinetetrahydrochloride (TETA 4HCl) ontwikkeld die eenmaal per dag kan worden toegediend.

Onlangs gediagnosticeerde, toestemmende mensen met ZW zullen een screeningsperiode van 28 dagen ingaan (zoals vereist voor bevestiging van de ZW-diagnose, gedetailleerde neurologische evaluatie en resultaten van geschiktheidstesten) en een follow-up van 48 weken na randomisatie. Symptomatische en asymptomatische ZW-patiënten van 8 jaar en ouder met een lichaamsgewicht van minimaal 25 kg die ofwel geen ervaring hebben met alle ZW-therapieën (behandelingsnaïef) of geen ervaring hebben met chelator-ZW-therapie (chelatornaïef) zullen worden ingesloten.

Deelnemers zullen gedurende de 48 weken na randomisatie behandeling ontvangen met DPA of TETA 4HCl.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

38

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100050
        • Beijing Friendship Hospital,Capital Medical University
        • Contact:
        • Contact:
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100000
        • Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
        • Contact:
    • Zhengjiang Province
      • Hangzhou, Zhengjiang Province, China, 310009
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:
        • Contact:
  • Pakistan
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Contact:
          • Jon Rice
        • Contact:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Yale University School Of Medicine
        • Contact:
          • Michael Schilsky
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Contact:
        • Contact:
          • Fred Askari

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer is 8 jaar of ouder en is bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan de studie, of door een ouder/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) en instemming verkregen (in overeenstemming met lokale voorschriften) voor elke deelnemer jonger dan de meerderjarigheid (bijv. jonger dan 18 jaar, afhankelijk van lokale vereisten).
  2. Deelnemer heeft een lichaamsgewicht van minimaal 25 kg bij screening.
  3. Deelnemer heeft een diagnose van WD, zoals gedefinieerd door een Leipzig-score van groter dan of gelijk aan 4. Opmerking: historische testresultaten kunnen worden gebruikt voor de diagnose.

  4. Deelnemer heeft ofwel:

    1. Geen eerdere voorgeschreven therapie [a] ontvangen voor de behandeling van WD (behandelingsnaïef), of
    2. Geen voorgeschreven chelatortherapie [a] ontvangen voor de behandeling van WD (chelatornaïef); zinkzouten zijn toegestaan voor maximaal 28 dagen vóór de start van de screeningsbeoordelingen, en deze deelnemers moeten symptomatisch zijn.

    [a] voorgeschreven therapie voor WD verwijst naar de goedgekeurde chelatortherapieën triëntine (TETA 2HCl of TETA 4HCl) en DPA, of zinkzouten.

  5. In staat en bereid om te voldoen aan de studieprocedures en vereisten, zoals beschreven in de geïnformeerde toestemming.
  6. Voldoende veneuze toegang om de vereiste bloedmonsters te kunnen afnemen.
  7. Bereid om gedurende de studie een koperarm dieet te volgen.
  8. Deelnemer heeft behandeling nodig voor WD, naar mening van de onderzoeker.
  9. Deelnemer is in staat om de studiemedicatie zoals voorgeschreven in te nemen, naar mening van de onderzoeker.

Exclusiecriteria:

  1. Enige bekende contra-indicaties voor behandeling met DPA.
  2. Enige bekende contra-indicaties voor behandeling met TETA 4HCl.
  3. Niet in staat om tabletten/capsules zelfstandig in te nemen of wordt beschouwd als hoog risico op aspiratie, naar mening van de onderzoeker.
  4. Acuut leverfalen (ALF) of hoog risico op ALF, naar mening van de onderzoeker.
  5. Gedecompenseerde levercirrose, naar mening van de onderzoeker.
  6. Deelnemers van 12 jaar of ouder bij screening, Model for End stage Liver Disease (MELD)-score van groter dan of gelijk aan 12.
  7. Deelnemers van 8 tot 11 jaar bij screening, Model for Pediatric End stage Liver Disease (PELD) van groter dan of gelijk aan 10.
  8. Hemoglobine van minder dan of gelijk aan 9 g/dL.
  9. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van minder dan 30 mL/min/1.73m².
  10. Nefritis of nefrotisch syndroom, naar mening van de onderzoeker.
  11. Alanine-aminotransferase groter dan 5 keer de bovengrens van normaal (ULN).
  12. Ernstige longziekte die thuisnebulisatie en/of thuiszuurstoftherapie vereist.
  13. Klinisch significante gastro-intestinale bloeding in de afgelopen 6 maanden.
  14. Neurologische aandoening die nasogastrische voeding of intensieve intramurale medische zorg vereist.
  15. Actieve of voorgeschiedenis van aanvallen die anti-epileptica vereisen binnen 6 maanden vóór geïnformeerde toestemming.
  16. Actieve infectie met hepatitis B-virus (positief hepatitis B-oppervlakte-antigeen) of C-virus of seropositiviteit voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  17. Grote systemische ziekte of andere aandoening die, naar mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar zou brengen of de verzameling of interpretatie van de studieresultaten zou verstoren.
  18. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd, momenteel zwanger, momenteel borstvoeding gevend, of van plan zwanger te worden tijdens de studieperiode.
  19. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd, niet in staat of niet bereid om een betrouwbare vorm van anticonceptie te gebruiken gedurende de studie.
  20. Mannelijke deelnemers, niet in staat of niet bereid om een betrouwbare vorm van anticonceptie te gebruiken gedurende de studie.
  21. Deelnemer is niet bereid om te voldoen aan de verboden medicatie-eisen voor de studie.
  22. Naar mening van de onderzoeker is de deelnemer waarschijnlijk niet-compliant of niet-coöperatief voor de vereiste studiebezoeken of studiebeoordelingen, of heeft een ziekte, handicap, aandoening of abnormale laboratoriumwaarden die de veiligheid van de patiënt in gevaar kunnen brengen of de verzameling of interpretatie van studieresultaten kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TETA 4HCl formulering
De deelnemers zullen naar verwachting TETA 4HCl ontvangen gedurende de 48-weken durende periode na randomisatie.
Geneesmiddel: TETA 4HCl-formulering

De nieuwe formulering van TETA 4HCl zal eenmaal per dag worden toegediend. Elke filmomhulde tablet is gescoord om halvering mogelijk te maken, indien nodig.

Gegrandomiseerde deelnemers zullen naar verwachting TETA 4HCl ontvangen gedurende de 48-weken post-randomisatieperiode.
Actieve vergelijker: Standard of care d-Penicillamine (DPA)
Deelnemers zullen naar verwachting DPA krijgen gedurende de 48-weken durende periode na randomisatie.
Geneesmiddel: D-Penicillamine
De standaardzorg DPA dient te worden gebruikt, volgens de gebruikelijke praktijk van de locaties en de behandelend arts. Toe te dienen volgens de productlabeling en/of de behandelrichtlijnen van de instelling. Gegenrandomiseerde deelnemers zijn gepland om DPA te ontvangen gedurende de 48-weken na randomisatie periode.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Absolute waarde van serum NCC bij Week 48 beoordeeld met de NCC-speciatie assay (serum NCC-Sp)
Tijdsspanne: Week 48
Week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serum NCC-Sp
Tijdsspanne: Week 48
Verandering vanaf baseline, binnen gespecificeerde drempels [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L en 50 tot 80 μg/L]
Week 48
24-uurs UCE
Tijdsspanne: Week 48
Absolute waarde, verandering vanaf Baseline, binnen gespecificeerde drempelwaarden [< 100, <200, > 500, 150 tot 500, en 200 tot 500 μg/24u]
Week 48
Beoordeling van tekenen en symptomen door de onderzoeker
Tijdsspanne: Week 48
Beoordeling van de tekenen en symptomen van WD met behulp van GAS voor WD, bestaande uit een 4-items Global Disability (Tier 1) en een 10-items Neurological Assessment (Tier 2). Totale score, Tier 1-score, Tier 2-score, elke itemscore.
Week 48
Klinische Globale Indruk van Verandering
Tijdsspanne: Week 48
Beoordeling door de onderzoeker van de verandering in de WD van de patiënten ten opzichte van het vorige polikliniekbezoek op een 7-puntsschaal door te reageren op de volgende stelling "Beoordeel de verandering in de algehele ernst van de ziekte van Wilson van de patiënten in vergelijking met het vorige polikliniekbezoek".
Week 48
Klinische stabiliteit
Tijdsspanne: Week 48
Zoals beoordeeld door de Onafhankelijke Beoordelingscommissie, inclusief de definitieve vaststelling van het eindpunt van klinische stabiliteit (ja/nee), inclusief succesvol ontkoperen (indien van toepassing).
Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Orphalan

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ORPH-131-017

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren