Tetraidrocloreto de Trientina Administrado Uma Vez por Dia para o Tratamento de Primeira Linha de Doentes com Doença de Wilson. (TRADITiONAL)

Critérios de Inclusão:

1. O participante tem 8 anos ou mais de idade e está disposto e capaz de dar consentimento informado para a participação no estudo, ou por um progenitor/representante legalmente autorizado (RLA) e obter assentimento (de acordo com os regulamentos locais) para qualquer participante menor de idade (por exemplo, menor de 18 anos, dependendo dos requisitos locais).
2. O participante tem um peso corporal de pelo menos 25 kg no momento do rastreio.
3. O participante tem um diagnóstico de DW, conforme definido por um escore de Leipzig superior ou igual a 4. Nota: resultados de testes históricos podem ser utilizados para o diagnóstico.

4. O participante tem um dos seguintes:

   1. Não recebeu terapia prescrita anterior [a] para o tratamento de DW (nunca tratado), ou
   2. Não recebeu terapia quelante prescrita [a] para o tratamento de DW (nunca tratado com quelante); sais de zinco são permitidos por não mais de 28 dias antes do início das avaliações de rastreio, e estes participantes devem ser sintomáticos.

   [a] terapia prescrita para DW refere-se aos tratamentos quelantes autorizados de trientina (TETA 2HCl ou TETA 4HCl) e DPA, ou sais de zinco.

5. Capaz e disposto a cumprir os procedimentos e requisitos do estudo, conforme descrito no consentimento informado.
6. Acesso venoso adequado para permitir a coleta das amostras de sangue necessárias.
7. Disposto a cumprir uma dieta pobre em cobre durante a duração do estudo.
8. O participante requer tratamento para DW, na opinião do Investigador.
9. O participante é capaz de tomar a medicação do estudo conforme prescrito, na opinião do Investigador.

Critérios de Exclusão:

1. Quaisquer contraindicações conhecidas para o tratamento com DPA.
2. Quaisquer contraindicações conhecidas para o tratamento com TETA 4HCl.
3. Incapaz de engolir comprimidos/cápsulas de forma independente ou considerado de alto risco de aspiração, na opinião do Investigador.
4. Insuficiência hepática aguda (IHA) ou em alto risco de IHA, na opinião do Investigador.
5. Cirrose hepática descompensada, na opinião do Investigador.
6. Participantes com 12 anos ou mais no momento do rastreio, pontuação Model for End stage Liver Disease (MELD) superior ou igual a 12.
7. Participantes com 8 a 11 anos no momento do rastreio, pontuação Model for Pediatric End stage Liver Disease (PELD) superior ou igual a 10.
8. Hemoglobina inferior ou igual a 9 g/dL.
9. Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) inferior a 30 mL/min/1.73m².
10. Nefrite ou síndrome nefrótica, na opinião do Investigador.
11. Alanina aminotransferase superior a 5 vezes o limite superior do normal (LSN).
12. Doença pulmonar grave que requeira nebulização domiciliária e/ou oxigenoterapia domiciliária.
13. Sangramento gastrointestinal clinicamente significativo nos últimos 6 meses.
14. Doença neurológica que requeira alimentação por sonda nasogástrica ou cuidados médicos intensivos internos.
15. Convulsões ativas ou histórico de convulsões que requeiram antiepiléticos nos 6 meses anteriores ao consentimento informado.
16. Infeção ativa com vírus da hepatite B (antigénio de superfície da hepatite B positivo) ou vírus C ou seropositividade para o vírus da imunodeficiência humana (VIH).
17. Doença sistémica grave ou outra doença que, na opinião do Investigador, comprometa a segurança do paciente ou interfira com a recolha ou interpretação dos resultados do estudo.
18. Participantes do sexo feminino com potencial de engravidar, atualmente grávidas, atualmente a amamentar, ou planeando uma gravidez durante o período do estudo.
19. Participantes do sexo feminino com potencial de engravidar, incapazes ou não dispostas a usar um método contracetivo fiável durante todo o estudo.
20. Participantes do sexo masculino, incapazes ou não dispostos a usar um método contracetivo fiável durante todo o estudo.
21. O participante não está disposto a cumprir os requisitos de medicação proibida para o estudo.
22. Na opinião do Investigador, o participante é provável que seja não cumpridor ou não cooperativo para as visitas ou avaliações do estudo necessárias, ou tem qualquer doença, deficiência, enfermidade ou valores laboratoriais anormais que possam comprometer a segurança do paciente ou interferir com a recolha ou interpretação dos resultados do estudo.