Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Tetrahydrochlorid trientyny podawany raz dziennie w leczeniu pierwszego rzutu u pacjentów z chorobą Wilsona. (TRADITiONAL)

27 maja 2026 zaktualizowane przez: Orphalan

Tetrahydrochlorid trientyny podawany raz dziennie w leczeniu pierwszego rzutu pacjentów z chorobą Wilsona.

Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy nowa formulacja tetrahydrochloridu trientyny (TETA 4HCl) podawana raz dziennie w porównaniu z d-Penicylaminą (DPA) jako leczenie pierwszego wyboru u osób z chorobą Wilsona (WD) jest skuteczna i bezpieczna. Badanie obejmuje dzieci w wieku 8 lat i starsze o masie ciała co najmniej 55 funtów (25 kg) oraz dorosłych z niedawno zdiagnozowaną WD. Osoby niedawno zdiagnozowane z WD mogą kwalifikować się do badania, jeśli nie rozpoczęły jeszcze leczenia chelatującego miedź (takiego jak DPA lub trientyna) lub przyjmowały sole cynku przez mniej niż 28 dni. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (jak przy rzucie monetą) do otrzymywania DPA lub TETA 4HCL przez 48 tygodni. W tym okresie uczestnicy będą mieli do 12 wizyt w celu przeprowadzenia badań kontrolnych i ocen, w tym badań krwi i moczu. Dodatkowo podczas niektórych wizyt uczestnicy mogą zostać poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących satysfakcji z leczenia oraz ogólnego samopoczucia.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Wilsona (WD) to rzadka, autosomalna recesywna choroba genetyczna metabolizmu miedzi prowadząca do postępującego gromadzenia się miedzi głównie w wątrobie i mózgu. Chelatory to leki wiążące i usuwające miedź z organizmu wraz z moczem. d-Penicylamina (DPA) jest obecnie jedynym zatwierdzonym chelatorem pierwszego rzutu w leczeniu WD, podczas gdy trientyna, alternatywny chelator miedzi, jest wskazana tylko do stosowania w drugim rzucie. DPA wiąże się z licznymi skutkami ubocznymi, które mogą prowadzić do przerwania leczenia u około 30% osób z WD. Trientyna jest stosowana po nietolerancji DPA. Wszystkie obecne terapie WD muszą być przyjmowane kilka razy dziennie. Może to stanowić wyzwanie dla osób z WD, które muszą przyjmować leczenie codziennie i przez całe życie.

Opracowano nową formulację tetrahydrochloridu trientyny (TETA 4HCl) do podawania raz dziennie.

Niedawno zdiagnozowane osoby z WD wyrażające zgodę wejdą w 28-dniowy okres badań przesiewowych (wymagany do potwierdzenia diagnozy WD, szczegółowej oceny neurologicznej oraz wyników badań kwalifikacyjnych) oraz w 48-tygodniowy okres obserwacji po randomizacji. Zostaną zrekrutowani objawowi i bezobjawowi pacjenci z WD w wieku 8 lat i starsi, o masie ciała co najmniej 25 kg, którzy są naiwni wobec wszystkich terapii WD (naiwni leczeniowo) lub naiwni wobec terapii chelatorami WD (naiwni chelatorowo).

Uczestnicy będą otrzymywać leczenie DPA lub TETA 4HCl przez 48-tygodniowy okres po randomizacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

38

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jon Rice
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale University School Of Medicine
        • Kontakt:
          • Michael Schilsky
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Fred Askari

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnik ma ukończone 8 lat lub więcej i jest gotów oraz zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu, lub zgoda udzielona przez rodzica/prawnego przedstawiciela (LAR) oraz uzyskanie zgody (zgodnie z lokalnymi przepisami) dla każdego uczestnika w wieku poniżej pełnoletności (np. poniżej 18 lat, w zależności od lokalnych wymagań).
  2. Uczestnik ma masę ciała co najmniej 25 kg podczas badania wstępnego.
  3. Uczestnik ma rozpoznanie WD, zdefiniowane przez wynik w skali Lipska większy lub równy 4. Należy zauważyć, że do diagnozy można wykorzystać historyczne wyniki badań.

  4. Uczestnik spełnia jedno z poniższych kryteriów:

    1. Nie otrzymał wcześniej żadnej przepisanej terapii [a] w leczeniu WD (leczony po raz pierwszy), lub
    2. Nie otrzymał przepisanej terapii chelatującej [a] w leczeniu WD (niewprowadzany wcześniej chelator); sole cynku są dozwolone przez nie więcej niż 28 dni przed rozpoczęciem ocen wstępnych, a ci uczestnicy muszą być objawowi.

    [a] przepisana terapia WD odnosi się do autoryzowanych terapii chelatujących: trientyna (TETA 2HCl lub TETA 4HCl) i DPA, lub sole cynku.

  5. Zdolny i gotowy do przestrzegania procedur i wymagań badania, zgodnie z opisem w świadomej zgodzie.
  6. Odpowiedni dostęp żylny umożliwiający pobranie wymaganych próbek krwi.
  7. Gotowość do przestrzegania diety niskomiedziowej przez cały okres badania.
  8. Uczestnik wymaga leczenia WD w opinii Badacza.
  9. Uczestnik jest w stanie przyjmować lek badany zgodnie z zaleceniami w opinii Badacza.

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakiekolwiek znane przeciwwskazania do leczenia DPA.
  2. Jakiekolwiek znane przeciwwskazania do leczenia TETA 4HCl.
  3. Niezdolność do samodzielnego połykania tabletek/kapsułek lub uznany za wysokie ryzyko aspiracji w opinii Badacza.
  4. Ostra niewydolność wątroby (ALF) lub wysokie ryzyko ALF w opinii Badacza.
  5. Zdekompensowana marskość wątroby w opinii Badacza.
  6. Uczestnicy w wieku 12 lat lub starsi podczas badania wstępnego, wynik Modelu dla Końcowej Niewydolności Wątroby (MELD) większy lub równy 12.
  7. Uczestnicy w wieku 8–11 lat podczas badania wstępnego, wynik Modelu dla Dziecięcej Końcowej Niewydolności Wątroby (PELD) większy lub równy 10.
  8. Hemoglobina mniejsza lub równa 9 g/dL.
  9. Szacunkowy wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) mniejszy niż 30 mL/min/1,73m².
  10. Zapalenie nerek lub zespół nerczycowy w opinii Badacza.
  11. Aminotransferaza alaninowa większa niż 5-krotność górnej granicy normy (ULN).
  12. Cieżka choroba płuc wymagająca nebulizacji domowej i/lub tlenoterapii domowej.
  13. Klinicznie istotne krwawienie z przewodu pokarmowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  14. Choroba neurologiczna wymagająca żywienia przez zgłębnik nosowo-żołądkowy lub intensywnej opieki medycznej w szpitalu.
  15. Aktywna lub przebyta w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody padaczka wymagająca leczenia przeciwpadaczkowego.
  16. Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B) lub typu C lub seropozytywność w kierunku wirusa ludzkiego niedoboru odporności (HIV).
  17. Poważna choroba ogólnoustrojowa lub inna choroba, która w opinii Badacza mogłaby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub zakłócić gromadzenie lub interpretację wyników badania.
  18. Uczestniczki w wieku rozrodczym, obecnie w ciąży, karmiące piersią lub planujące ciążę w okresie badania.
  19. Uczestniczki w wieku rozrodczym, niezdolne lub niechętne do stosowania niezawodnej formy antykoncepcji przez cały okres badania.
  20. Uczestnicy płci męskiej, niezdolni lub niechętni do stosowania niezawodnej formy antykoncepcji przez cały okres badania.
  21. Uczestnik nie jest gotowy do przestrzegania wymagań dotyczących leków zabronionych w badaniu.
  22. W opinii Badacza uczestnik prawdopodobnie nie będzie przestrzegał zasad lub nie będzie współpracował podczas wymaganych wizyt lub ocen badania, lub ma jakąkolwiek chorobę, niepełnosprawność, dolegliwość lub nieprawidłowe wartości laboratoryjne, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub zakłócić gromadzenie lub interpretację wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Formulacja TETA 4HCl
Uczestnicy mają otrzymywać TETA 4HCl przez 48-tygodniowy okres po randomizacji.
Lek: Formulacja TETA 4HCl

Nowa formulacja TETA 4HCl będzie podawana raz dziennie. Każda tabletka powlekana ma nacięcie umożliwiające podzielenie na pół, jeśli jest to wymagane.

Planuje się, że losowo przydzieleni uczestnicy będą otrzymywać TETA 4HCl przez 48-tygodniowy okres po randomizacji.
Aktywny komparator: Standard opieki d-penicylaminy (DPA)
Uczestnicy planują otrzymywać DPA przez 48-tygodniowy okres po randomizacji.
Lek: D-Penicylamina
Standard opieki DPA ma być stosowany zgodnie z praktyką miejsc i lekarza prowadzącego. Ma być podawany zgodnie z etykietą produktu i/lub wytycznymi praktyki leczenia instytucji. Planuje się, że uczestnicy randomizowani otrzymają DPA przez 48-tygodniowy okres po randomizacji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezwzględna wartość stężenia NCC w surowicy w 48. tygodniu oceniana za pomocą testu specjacji NCC (NCC-Sp w surowicy)
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Surowica NCC-Sp
Ramy czasowe: Tydzień 48
Zmiana od wartości wyjściowej, w określonych progach [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L oraz 50 do 80 μg/L]
Tydzień 48
24-godzinne UCE
Ramy czasowe: Tydzień 48
Wartość bezwzględna, zmiana od wartości wyjściowej, w określonych progach [< 100, <200, > 500, 150 do 500 oraz 200 do 500 μg/24h]
Tydzień 48
Ocena badacza dotycząca objawów i oznak
Ramy czasowe: Tydzień 48
Ocena objawów i oznak WD przy użyciu skali GAS dla WD, obejmująca 4-punktową skalę Globalnego Upośledzenia (Tier 1) i 10-punktową ocenę neurologiczną (Tier 2). Łączny wynik, wynik Tier 1, wynik Tier 2, wynik każdego elementu.
Tydzień 48
Kliniczna ogólna ocena zmiany
Ramy czasowe: Tydzień 48
Ocena badacza dotycząca zmiany w WD pacjenta w odniesieniu do poprzedniej wizyty klinicznej w skali 7-stopniowej poprzez odpowiedź na następujące stwierdzenie: "Proszę ocenić zmianę w ogólnym nasileniu choroby Wilsona u pacjenta w porównaniu z poprzednią wizytą kliniczną".
Tydzień 48
Stabilność kliniczna
Ramy czasowe: Tydzień 48
Ocenione przez Niezależny Komitet Orzekający, w tym ostateczne ustalenie punktu końcowego stabilności klinicznej (tak/nie), w tym skuteczne odtruwanie z miedzi (jeśli dotyczy).
Tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Orphalan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ORPH-131-017

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Wilsona

Badania kliniczne na Formulacja TETA 4HCl

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj