Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Триентин тетрагидрохлорид, вводимый один раз в день для терапии первой линии у пациентов с болезнью Вильсона. (TRADITiONAL)

4 августа 2026 г. обновлено: Orphalan

Триентина тетрагидрохлорид для приема один раз в день в качестве терапии первой линии у пациентов с болезнью Вильсона.

Цель этого клинического исследования — выяснить, является ли новая формула триентина тетрагидрохлорида (ТЕТА 4HCl), принимаемая один раз в день, по сравнению с d-пеницилламином (DPA) в качестве терапии первой линии для людей, живущих с болезнью Вильсона (БВ), эффективной и безопасной. В исследовании принимают участие дети в возрасте от 8 лет и старше с минимальным весом 55 фунтов (25 кг) и взрослые с недавно установленным диагнозом БВ. Люди с недавно диагностированной БВ могут подходить для участия в исследовании, если они либо еще не начинали хелатирующую терапию меди (например, DPA или триентин), либо принимали соли цинка менее 28 дней. Участники будут случайным образом распределены (как при подбрасывании монеты) для получения либо DPA, либо ТЕТА 4HCl в течение 48 недель. В течение этого периода участники будут посещать клинику до 12 раз для медицинских осмотров и оценок, включая анализы крови и мочи. Кроме того, на некоторых визитах участников могут попросить заполнить анкеты об удовлетворенности лечением и общем самочувствии.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь Вильсона (БВ) — это редкое аутосомно-рецессивное генетическое нарушение метаболизма меди, приводящее к прогрессирующему накоплению меди преимущественно в печени и головном мозге. Хелаторы — это препараты, которые связывают и выводят медь из организма с мочой. d-Пеницилламин (DPA) в настоящее время является единственным одобренным хелатором первой линии для лечения БВ, тогда как триентин, альтернативный хелатор меди, показан только для применения во второй линии. DPA ассоциирован с многочисленными побочными эффектами, которые могут привести к отмене препарата примерно у 30% людей, живущих с БВ. Триентин применяется после развития непереносимости DPA. Все существующие методы лечения БВ необходимо принимать несколько раз в день. Это может быть затруднительно для людей, живущих с БВ, которым необходимо принимать лечение ежедневно и пожизненно.

Новая форма тетрагидрохлорида триентина (TETA 4HCl) была разработана для однократного приема в день.

Недавно диагностированные согласные пациенты с БВ пройдут 28-дневный скрининговый период (необходимый для подтверждения диагноза БВ, детального неврологического обследования и получения результатов тестов для определения соответствия критериям) и 48-недельный период наблюдения после рандомизации. Будут включены симптомные и бессимптомные пациенты с БВ в возрасте от 8 лет и старше с массой тела не менее 25 кг, которые либо наивны ко всем методам лечения БВ (наивные к лечению), либо наивны к хелаторной терапии БВ (наивные к хелаторам).

Участники будут получать лечение либо DPA, либо TETA 4HCl в течение 48-недельного периода после рандомизации.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

38

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100050
        • Beijing Friendship Hospital,Capital Medical University
        • Контакт:
          • Jidong Jia, M.D.
          • Номер телефона: +8613501378269
          • Электронная почта: Jiabfhtrial@163.com
        • Контакт:
          • Hong Ma, M.D.
          • Номер телефона: +86 13651096128
          • Электронная почта: mahongmd@aliyun.com
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100000
        • Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
        • Контакт:
          • Sujun Zheng, M.D.
          • Номер телефона: +86 15810716239
          • Электронная почта: zhengsujun@ccmu.edu.cn
        • Контакт:
          • Shan Tang, M.D.
          • Номер телефона: +86 15711309515
          • Электронная почта: tangshanccmu@163.com
    • Zhengjiang Province
      • Hangzhou, Zhengjiang Province, Китай, 310009
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Контакт:
          • Zhiying Wu, M.D.
          • Номер телефона: +86 13646715353
          • Электронная почта: zhiyingwu@zju.edu.cn
        • Контакт:
          • Roumin Wang, M.D.
          • Номер телефона: +86 15158723915
          • Электронная почта: rouminwang@zju.edu.cn
  • Пакистан
      • Islamabad, Пакистан
        • Shifa International Hospital
        • Контакт:
      • Islamabad, Пакистан, 44000
      • Lahore, Пакистан, 54000
        • Children's Hospital & Institute of Child Health
        • Контакт:
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Контакт:
          • Jon Rice
        • Контакт:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Yale University School Of Medicine
        • Контакт:
          • Michael Schilsky
        • Контакт:
          • Cameron Groshek, MS, CCRP
          • Номер телефона: 203-737-7683
          • Электронная почта: Cameron.groshek@yale.edu
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Контакт:
          • Ashley Page
          • Номер телефона: 734-998-9966
          • Электронная почта: ashpage@med.umich.edu
        • Контакт:
          • Fred Askari

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участник в возрасте 8 лет или старше и готов и способен дать информированное согласие на участие в исследовании, или согласие дается родителем/законным представителем и получено согласие (в соответствии с местными нормативными актами) для любого участника младше совершеннолетия (например, младше 18 лет, в зависимости от местных требований).
  2. Участник имеет массу тела не менее 25 кг при скрининге.
  3. Участнику поставлен диагноз болезни Вильсона (WD), определяемый по шкале Лейпцига более или равной 4. Примечание: для постановки диагноза могут использоваться исторические результаты тестов.

  4. Участник либо:

    1. Не получал ранее назначенной терапии [a] для лечения WD (не получавший лечения), либо
    2. Не получал назначенной хелаторной терапии [a] для лечения WD (не получавший хелаторов); соли цинка разрешены не более чем за 28 дней до начала скрининговых оценок, и эти участники должны быть симптоматическими.

    [a] назначенная терапия для WD относится к разрешенным хелаторным методам лечения триентином (TETA 2HCl или TETA 4HCl) и DPA, или солям цинка.

  5. Способен и готов соблюдать процедуры и требования исследования, как описано в информированном согласии.
  6. Адекватный венозный доступ для сбора необходимых образцов крови.
  7. Готов соблюдать диету с низким содержанием меди на протяжении всего исследования.
  8. Участник нуждается в лечении WD, по мнению исследователя.
  9. Участник способен принимать исследуемый препарат в соответствии с назначением, по мнению исследователя.

Критерии исключения:

  1. Любые известные противопоказания для лечения DPA.
  2. Любые известные противопоказания для лечения TETA 4HCl.
  3. Неспособность самостоятельно проглатывать таблетки/капсулы или высокий риск аспирации, по мнению исследователя.
  4. Острая печеночная недостаточность (ALF) или высокий риск ALF, по мнению исследователя.
  5. Декомпенсированный цирроз печени, по мнению исследователя.
  6. Участники 12 лет и старше при скрининге, оценка по модели терминальной стадии заболевания печени (MELD) более или равна 12.
  7. Участники от 8 до 11 лет при скрининге, оценка по модели педиатрической терминальной стадии заболевания печени (PELD) более или равна 10.
  8. Гемоглобин менее или равен 9 г/дл.
  9. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (eGFR) менее 30 мл/мин/1,73 м².
  10. Нефрит или нефротический синдром, по мнению исследователя.
  11. Аланинаминотрансфераза более чем в 5 раз превышает верхний предел нормы (ULN).
  12. Тяжелое заболевание легких, требующее домашней небулизации и/или домашней кислородной терапии.
  13. Клинически значимое желудочно-кишечное кровотечение в течение последних 6 месяцев.
  14. Неврологическое заболевание, требующее либо назогастрального питания, либо интенсивной стационарной медицинской помощи.
  15. Активные или перенесенные судороги, требующие приема противоэпилептических препаратов в течение 6 месяцев до информированного согласия.
  16. Активная инфекция вирусом гепатита B (положительный поверхностный антиген гепатита B) или вирусом гепатита C или серопозитивность по вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ).
  17. Тяжелое системное заболевание или другое заболевание, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациента или помешать сбору или интерпретации результатов исследования.
  18. Женщины-участницы детородного возраста, в настоящее время беременные, кормящие грудью или планирующие беременность в период исследования.
  19. Женщины-участницы детородного возраста, неспособные или нежелающие использовать надежный метод контрацепции на протяжении всего исследования.
  20. Мужчины-участники, неспособные или нежелающие использовать надежный метод контрацепции на протяжении всего исследования.
  21. Участник не желает соблюдать требования исследования в отношении запрещенных лекарственных средств.
  22. По мнению исследователя, участник, вероятно, не будет соблюдать требования или сотрудничать при необходимых визитах или оценках исследования, или имеет любое заболевание, инвалидность, болезнь или аномальные лабораторные значения, которые могут поставить под угрозу безопасность пациента или помешать сбору или интерпретации результатов исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Формулировка TETA 4HCl
Участники планируют получать TETA 4HCl в течение 48-недельного периода после рандомизации.
Лекарство: Формула TETA 4HCl

Новая формула TETA 4HCl будет вводиться один раз в день. Каждая таблетка в пленочной оболочке имеет риску для возможности деления пополам при необходимости.

Планируется, что рандомизированные участники будут получать TETA 4HCl в течение 48-недельного периода после рандомизации.
Активный компаратор: Стандарт лечения d-Пеницилламином (DPA)
Участники планируют получать DPA в течение 48-недельного периода после рандомизации.
Лекарство: D-Пеницилламин
Стандартная терапия ДПА должна применяться в соответствии с обычной практикой центров и лечащих врачей. Препарат должен вводиться в соответствии с инструкцией по применению и/или руководящими принципами лечения в учреждении. Планируется, что рандомизированные участники будут получать ДПА в течение 48-недельного периода после рандомизации.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Абсолютное значение сывороточного NCC на 48-й неделе, оцененное с использованием анализа NCC-спецификации (сывороточный NCC-Sp)
Временное ограничение: Неделя 48
Неделя 48

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сывороточный NCC-Sp
Временное ограничение: Неделя 48
Изменение от исходного уровня, в пределах указанных пороговых значений [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 мкг/л и от 50 до 80 мкг/л]
Неделя 48
24-часовой UCE
Временное ограничение: 48-я неделя
Абсолютное значение, изменение от исходного уровня, в пределах указанных порогов [< 100, <200, > 500, 150 до 500 и 200 до 500 μg/24h]
48-я неделя
Оценка исследователем признаков и симптомов
Временное ограничение: 48-я неделя
Оценка признаков и симптомов БВ с использованием Шкалы глобальной оценки при болезни Вильсона (GAS for WD), включающая 4-балльную Глобальную оценку инвалидности (Уровень 1) и 10-балльную Неврологическую оценку (Уровень 2). Общий балл, балл Уровня 1, балл Уровня 2, балл по каждому пункту.
48-я неделя
Клиническое общее впечатление об изменении
Временное ограничение: 48-я неделя
Оценка исследователем изменения состояния пациента с болезнью Вильсона по сравнению с предыдущим визитом в клинику по 7-балльной шкале, отвечая на следующее утверждение: «Пожалуйста, оцените изменение общей тяжести болезни Вильсона у пациента по сравнению с предыдущим визитом в клинику».
48-я неделя
Клиническая стабильность
Временное ограничение: Неделя 48
Как оценено Независимым комитетом по оценке, включая окончательное определение достижения конечной точки клинической стабильности (да/нет), включая успешное удаление меди (при необходимости).
Неделя 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Orphalan

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ORPH-131-017

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться