ALT001在多重系统萎缩症患者中的扩展研究 (ALT001 in MSA)
2026年9月4日 更新者：yilong Wang
ALT001 在多系统萎缩患者中的扩展研究
这是一项开放标签、单中心、前瞻性、单臂临床研究。
本研究的主要目的是在真实世界环境中评估ALT001治疗多系统萎缩（MSA）患者的安全性、耐受性和初步疗效。
研究概览
详细说明
多系统萎缩症（MSA）是一种进行性神经退行性疾病，其特征是自主神经功能障碍、帕金森综合征和小脑综合征的混合表现。
MSA的发病率在每10万人中1.9至4.9例之间，平均发病年龄为56.2岁。
在50岁及以上的人群中，患病率为每10万人中3.0例。
MSA的平均发病年龄为56.2岁，中位生存期在6.2至7.5年之间。
MSA通常在病程早期出现严重的自主神经功能障碍，影响患者生存。
此外，由于早期诊断困难、进展迅速和预后不良，近50%的患者在运动症状出现后的三年内需要助行器或身体辅助才能行走。
五年内，60%的患者依赖轮椅，六至八年后，大多数患者完全卧床，严重损害其生活质量。
目前的症状性和支持性疗法无法满足MSA患者的治疗需求。
此外，潜在的副作用和疾病进展因素限制了某些药物的使用，凸显了开发疾病修饰或神经保护剂以减缓疾病进展的迫切需求。
"ALT001是由达尔文起源（湖北）生物制药有限公司创建的神经修复蛋白，源自细胞外泌体，即干细胞在紧急条件下分泌的一组特定微环境蛋白质聚合物。
它具有选择性组装、靶向递送、高效组织修复、卓越安全性、化学稳定性和便捷储存的特点。
先前的基础研究表明，ALT001具有促进内源性神经组织修复的潜力，在动物模型中显示出显著的神经保护和神经恢复作用。
因此，基于先前启动的ALT001在MSA-P亚型患者中的研究以及即将在MSA-C亚型患者中进行的研究，我们正在扩大纳入和排除标准，以在真实世界环境中评估ALT001治疗MSA的安全性、耐受性和疗效。
本研究旨在招募60名年龄在30至75岁之间的MSA患者。
所有参与者将接受三个周期的ALT001治疗，每个周期持续30天。
ALT001将在每个周期的前14天通过静脉输注（130微克）给药。
每个周期和治疗后180天将进行评估，包括生命体征、实验室检查（如常规血液检查、血液生化检查、凝血测试）和神经学评估（如统一多系统萎缩评分量表[UMSARS]和复合自主神经症状评分[COMPASS]）。
此外，如果患者出现新的神经症状或可疑事件，将进行额外访视，研究人员需在事件发生后的72小时内提交并解释相关数据。本研究方案已获得北京天坛医院伦理委员会的批准。
所有参与者在进入研究前将提供书面知情同意书。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Weiqi Chen
- 电话号码：8615652813380
- 邮箱：weiqichen@aliyun.com
研究联系人备份
- 姓名：Yahui Zhu
- 电话号码：8613439182912
- 邮箱：zhuyahuidr@sina.com
学习地点
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100070
- 招聘中
- Beijing Tiantan Hospital
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接触：
- Zhu Yahui
- 邮箱：zhuyahuidr@sina.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 1. 年龄在30至75岁之间（含），性别不限；2. 临床确诊或临床可能的MSA（包括MSA-C和MSA-P亚型）；3. 能够独立或在助行器辅助下行走至少10米；4. 提供书面知情同意书。
排除标准：
- 1. 筛选时脑部MRI显示其他中枢神经系统病变，提示诊断为MSA以外的神经退行性疾病；2. 筛选时脑部MRI的其他显著病理发现，包括但不限于：脑出血、急性脑梗死、动脉瘤、血管畸形、感染性病变、脑肿瘤或其他占位性病变（最大直径<1 cm的脑膜瘤或蛛网膜囊肿无需排除）；3. 存在控制不佳或需要使用生物制剂治疗的免疫介导性疾病；4. 已知对生物制剂（如蛋白质或细胞产品）过敏史；5. 过去1个月内接种过任何疫苗；6. 既往确诊恶性肿瘤或目前正在接受抗肿瘤药物治疗的患者；7. 既往确诊癫痫或目前正在服用抗癫痫药物的患者；8. 并发严重肝功能不全、肾功能不全或严重心功能不全（严重肝功能不全定义为ALT≥正常值上限1.5倍或AST≥正常值上限1.5倍；严重肾功能不全定义为血清肌酐[CRE]≥正常值上限1.5倍或估算肾小球滤过率[eGFR]<40 mL/min/1.73 m²；严重心功能不全定义为NYHA分级3-4级），或体格检查、生命体征、实验室检查或心电图存在任何显著异常，经研究者判断需进一步检查或治疗，或可能干扰研究程序或安全性；9. 有酒精或药物滥用史，或过去2年内存在酒精或药物依赖的患者；10. 根据DSM-V标准诊断为精神障碍，或存在明显自杀倾向的患者；11. 妊娠期、哺乳期、有怀孕可能或计划怀孕的患者；12. 因其他原因无法配合随访评估；13. 经研究者判断不适合参与本研究的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干预组
干预组的每位多系统萎缩（MSA）患者均接受ALT001静脉给药，给药时间为第1至14天、第31至44天±3天以及第61至74天±5天，每日给药一次。
静脉给药方法：ALT001（130微克/支）溶解于100毫升氯化钠注射液中，约30-40分钟内完成给药。
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"ALT001"是由达尔文星特（湖北）生物医药有限公司研发的一种神经修复蛋白。 它是在干细胞紧急条件下分泌的一组特定微环境蛋白聚合物。 具有选择性组装、靶向递送、高效修复受损组织、高安全性、化学稳定性、易于储存等优点，并具有强大的神经修复功能。 根据分组，患者将通过鞘内注射或静脉注射接受ALT001治疗。 干预组的每位MSA患者接受ALT001静脉给药，给药时间为第1至14天、第31至44天±3天和第61至74天±5天，每天给药一次。 静脉给药：ALT001（130微克/支）溶解于100毫升氯化钠注射液中，约30-40分钟内完成。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率
大体时间：治疗后第180±7天
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治疗结束后180±7天内不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率。
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治疗后第180±7天
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统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）各部分评分的变化，第1部分和第2部分评分总和
大体时间：治疗后第15天、45±3天、75±5天和180±14天
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统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）由四个分量表组成：UMSARS-I（12个项目）评估患者报告的功能障碍，UMSARS-II（14个项目）基于临床检查评估运动障碍，UMSARS-III记录卧位和站立位的血压和心率，UMSARS-IV（1个项目）评估基于日常活动能力的障碍。
UMSARS得分越高表明功能障碍越严重。
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治疗后第15天、45±3天、75±5天和180±14天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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复合自主神经症状评分（COMPASS）评分的变化
大体时间：治疗后第15天、45±3天、75±5天和180±14天
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复合自主神经症状评分（COMPASS）是169项自主神经症状概况的修订版本，从评估11个自主神经功能领域简化为31项COMPASS，现评估六个领域：直立性低血压（最高分10分）、血管舒缩（最高分6分）、分泌运动（最高分7分）、胃肠道（最高分28分）、膀胱（最高分9分）和瞳孔运动功能（最高分15分）。
记录各组成部分的得分并计算加权总分。
该量表得分越高，表明与自主神经功能障碍相关的临床症状越严重。
这是一种经过验证、易于使用的自我评估工具，专为临床自主神经研究和实践设计。
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治疗后第15天、45±3天、75±5天和180±14天
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血浆生物标志物（NFL、α-syn、GFAP）的变化
大体时间：治疗后第15天、45±3天、75±5天和180±14天
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治疗后第15天、第45天±3天、第74天±5天、第180天±14天血浆中NFL、α-syn、GFAP的变化。
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治疗后第15天、45±3天、75±5天和180±14天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Yilong Wang、Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
- 首席研究员：Tao Feng、Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年6月15日
初级完成 (估计的)
2027年10月30日
研究完成 (估计的)
2027年10月30日
研究注册日期
首次提交
2026年3月12日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月12日
首次发布 (实际的)
2026年3月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月4日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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