Studio di Espansione di ALT001 in Pazienti con Atrofia Multisistemica (ALT001 in MSA)

L'atrofia multisistemica (MSA) è un disturbo neurodegenerativo progressivo caratterizzato da una combinazione di disfunzione autonomica, sindrome parkinsoniana e sindrome cerebellare. L'incidenza della MSA varia da 1,9 a 4,9 per 100.000 individui, con un'età media di esordio di 56,2 anni. Tra gli individui di età pari o superiore a 50 anni, la prevalenza è di 3,0 per 100.000. L'età media di esordio della MSA è di 56,2 anni e la sopravvivenza mediana varia da 6,2 a 7,5 anni. La MSA si presenta spesso con grave disfunzione autonomica nelle prime fasi del suo decorso, influenzando la sopravvivenza del paziente. Inoltre, a causa delle difficoltà nella diagnosi precoce, della rapida progressione e della prognosi sfavorevole, quasi il 50% dei pazienti richiede un ausilio per la deambulazione o assistenza fisica entro tre anni dall'esordio dei sintomi motori. Entro cinque anni, il 60% dei pazienti diventa dipendente dalla sedia a rotelle e dopo sei-otto anni, la maggior parte è completamente allettata, compromettendo gravemente la qualità della vita. Le attuali terapie sintomatiche e di supporto non soddisfano i requisiti di trattamento dei pazienti con MSA. Inoltre, i potenziali effetti avversi e i fattori di progressione della malattia limitano l'uso di alcuni farmaci, evidenziando la necessità critica di sviluppare agenti modificanti la malattia o neuroprotettivi per rallentare l'avanzamento della malattia. "ALT001, una proteina di riparazione nervosa creata da Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, deriva da esosomi cellulari, un insieme di specifici polimeri proteici del microambiente secreti dalle cellule staminali in condizioni di emergenza. Vanta assemblaggio selettivo, consegna mirata, riparazione tissutale altamente efficiente, sicurezza eccezionale, stabilità chimica e conservazione conveniente. Precedenti ricerche di base hanno indicato il potenziale di ALT001 nel promuovere la riparazione endogena del tessuto neurale, mostrando significativi effetti neuroprotettivi e neurorestaurativi nei modelli animali. Pertanto, basandoci sullo studio precedentemente avviato di ALT001 in pazienti con sottotipo MSA-P e sull'imminente studio in pazienti con sottotipo MSA-C, stiamo ampliando i criteri di inclusione ed esclusione per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ALT001 nel trattamento della MSA in un contesto reale. Questo studio mira ad arruolare 60 pazienti con MSA di età compresa tra 30 e 75 anni. Tutti i partecipanti riceveranno tre cicli di trattamento con ALT001, ciascuno della durata di 30 giorni. ALT001 verrà somministrato tramite infusione endovenosa (130 µg) durante i primi 14 giorni di ogni ciclo. Valutazioni, inclusi segni vitali, test di laboratorio (ad es. esami del sangue di routine, esami biochimici del sangue, test di coagulazione) e valutazioni neurologiche (ad es. Scala di valutazione unificata dell'atrofia multisistemica [UMSARS] e Punteggio composito dei sintomi autonomici [COMPASS]), saranno condotte ad ogni ciclo e a 180 giorni dopo il trattamento. Inoltre, se i pazienti manifestano nuovi sintomi neurologici o eventi sospetti, saranno effettuate visite aggiuntive e i ricercatori sono tenuti a presentare e interpretare i dati rilevanti entro 72 ore dall'evento. Il protocollo di questo studio è stato approvato dal Comitato Etico dell'Ospedale Beijing Tiantan. Tutti i partecipanti forniranno il consenso informato scritto prima di entrare nello studio.