Rozšířená studie ALT001 u pacientů s multisystémovou atrofií (ALT001 in MSA)
25. března 2026 aktualizováno: yilong Wang
Rozšířená studie ALT001 u pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií
Toto je otevřená, jednocentrová, prospektivní, jednoramenná klinická studie.
Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost přípravku ALT001 při léčbě pacientů s multisystémovou atrofií (MSA) v reálném klinickém prostředí.
Přehled studie
Detailní popis
Multiple system atrophy (MSA) je progresivní neurodegenerativní porucha charakterizovaná kombinací autonomní dysfunkce, Parkinsonova syndromu a cerebelárního syndromu.
Výskyt MSA se pohybuje od 1,9 do 4,9 na 100 000 jedinců, s průměrným věkem nástupu 56,2 let.
Mezi jedinci ve věku 50 let a staršími je prevalence 3,0 na 100 000.
Průměrný věk nástupu MSA je 56,2 let a medián přežití se pohybuje od 6,2 do 7,5 let.
MSA se často projevuje závažnou autonomní dysfunkcí již na počátku onemocnění, což ovlivňuje přežití pacientů.
Navíc kvůli obtížím v časné diagnóze, rychlé progresi a špatné prognóze vyžaduje téměř 50 % pacientů během tří let od nástupu motorických příznaků chodítko nebo fyzickou pomoc při chůzi.
Do pěti let se 60 % pacientů stává závislými na vozíku a po šesti až osmi letech je většina zcela upoutána na lůžko, což výrazně zhoršuje kvalitu jejich života.
Současné symptomatické a podpůrné terapie nedostačují k uspokojení léčebných potřeb pacientů s MSA.
Navíc potenciální nežádoucí účinky a faktory progrese onemocnění omezují použití některých léků, což zdůrazňuje kritickou potřebu vývoje modifikujících onemocnění nebo neuroprotektivních látek ke zpomalení postupu onemocnění.
"ALT001, protein pro opravu nervů vytvořený společností Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, je odvozen z buněčných exosomů, souboru specifických proteinových polymerů mikroprostředí vylučovaných kmenovými buňkami za nouzových podmínek.
Vyznačuje se selektivní sestavou, cíleným doručením, vysoce účinnou opravou tkáně, výjimečnou bezpečností, chemickou stabilitou a pohodlným skladováním.
Předchozí základní výzkum naznačil potenciál ALT001 pro podporu endogenní opravy nervové tkáně, prokazující významné neuroprotektivní a neurorestorativní účinky v animálních modelech.
Proto na základě dříve zahájené studie ALT001 u pacientů s podtypem MSA-P a nadcházející studie u pacientů s podtypem MSA-C rozšiřujeme kritéria pro zařazení a vyloučení, abychom vyhodnotili bezpečnost, toleranci a účinnost ALT001 při léčbě MSA v reálných podmínkách.
Tato studie si klade za cíl zařadit 60 pacientů s MSA ve věku mezi 30 a 75 lety.
Všichni účastníci obdrží tři cykly léčby ALT001, přičemž každý cyklus trvá 30 dní.
ALT001 bude podáván intravenózní infuzí (130 μg) během prvních 14 dnů každého cyklu.
Hodnocení včetně vitálních funkcí, laboratorních testů (např. rutinní krevní testy, biochemické vyšetření krve, testy srážlivosti) a neurologických vyšetření (např. Sjednocená škála hodnocení multiple system atrophy [UMSARS] a Kompozitní skóre autonomních příznaků [COMPASS]) bude provedeno v každém cyklu a 180 dní po léčbě.
Navíc, pokud pacienti zaznamenají nové neurologické příznaky nebo podezřelé události, budou provedeny další návštěvy a výzkumníci jsou povinni předložit a interpretovat relevantní data do 72 hodin od výskytu události. Protokol této studie byl schválen Etickou komisí Pekingské nemocnice Tiantan.
Všichni účastníci poskytnou písemný informovaný souhlas před vstupem do studie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Weiqi Chen
- Telefonní číslo: 8615652813380
- E-mail: weiqichen@aliyun.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Yahui Zhu
- Telefonní číslo: 8613439182912
- E-mail: zhuyahuidr@sina.com
Studijní místa
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100070
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 1. Věk mezi 30 a 75 lety včetně, obě pohlaví; 2. Klinicky prokázaná nebo klinicky pravděpodobná MSA (včetně podtypů MSA-C a MSA-P); 3. Schopnost samostatné chůze nebo s pomocí chodícího zařízení alespoň 10 metrů; 4. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu.
Kritéria pro vyloučení:
- 1. Důkaz o jiných patologiích centrálního nervového systému na MRI mozku při screeningu naznačujících diagnózu neurodegenerativních onemocnění jiných než MSA; 2. Další významné patologické nálezy na MRI mozku při screeningu, včetně, ale neomezující se na: mozkové krvácení, akutní mozkový infarkt, aneurysma, vaskulární malformace, infekční léze, mozkové nádory nebo jiné prostorově zabírající léze (meningiomy nebo arachnoidální cysty s maximálním průměrem <1 cm nevyžadují vyloučení); 3. Přítomnost imunologicky zprostředkovaných onemocnění, která jsou nedostatečně kontrolována nebo vyžadují léčbu biologickými látkami; 4. Známá anamnéza alergií na biologické látky, jako jsou proteiny nebo produkty na bázi buněk; 5. Očkování v posledním 1 měsíci; 6. Pacienti s předchozí definitivní diagnózou malignity nebo ti, kteří v současné době dostávají protinádorovou léčbu; 7. Pacienti s předchozí definitivní diagnózou epilepsie nebo ti, kteří v současné době užívají antiepileptika; 8. Souběžné těžké jaterní selhání, renální selhání nebo těžké srdeční selhání (těžké jaterní selhání definováno jako ALT ≥1,5násobek horní hranice normy nebo AST ≥1,5násobek horní hranice normy; těžké renální selhání definováno jako sérový kreatinin [CRE] ≥1,5násobek horní hranice normy nebo odhadovaná glomerulární filtrace [eGFR] <40 ml/min/1,73 m²; těžké srdeční selhání definováno jako NYHA třída 3-4), nebo jakékoli významné abnormality při fyzikálním vyšetření, vitálních funkcích, laboratorních testech nebo elektrokardiogramu, které podle názoru vyšetřovatele vyžadují další vyšetření nebo léčbu, nebo mohou narušit průběh studie nebo bezpečnost; 9. Pacienti s anamnézou zneužívání alkoholu nebo návykových látek, nebo závislosti na alkoholu nebo návykových látkách v posledních 2 letech; 10. Pacienti s diagnózou psychiatrických poruch podle kritérií DSM-V, nebo ti se zřejmým sebevražedným úmyslem; 11. Těhotné, kojící nebo potenciálně těhotné pacientky, nebo ty plánující těhotenství; 12. Neschopnost dodržet následná hodnocení z jiných důvodů; 13. Pacienti, které vyšetřovatel považuje za nevhodné pro účast v této studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Intervenční skupina
Intravenózní podání ALT001 bylo podáno každému pacientovi s MSA v intervenční skupině, s intravenózním podáním ve dnech 1 až 14, 31 až 44±3 a 61 až 74±5, a léčba byla podávána jednou denně.
Intravenózní podání: ALT001 (130 μg/větev) bylo rozpuštěno ve 100 ml injekčního roztoku chloridu sodného, což bylo dokončeno přibližně za 30-40 minut.
|
"ALT001" je nervový reparační protein vyvinutý společností Darwin Start (Hubei) Biopharmaceutical Co., Ltd. Jedná se o skupinu specifických proteinových polymerů mikroprostředí vylučovaných za nouzových podmínek kmenových buněk. Má výhody selektivního sestavení, cíleného doručení, účinné opravy poškozených tkání, vysoké bezpečnosti, chemické stability, snadného skladování atd. a má silnou nervovou reparační funkci. Podle skupin by byli pacienti léčeni ALT001 prostřednictvím intratekální injekce nebo intravenózní injekce. Intravenózní podání ALT001 bylo podáno každému pacientovi s MSA v intervenční skupině, s intravenózním podáním ve dnech 1 až 14, 31 až 44±3 a 61 až 74±5, a léčba byla podávána jednou denně. Intravenózní podání: ALT001 (130 μg/větev) byl rozpuštěn v 100 ml injekčního roztoku chloridu sodného, což bylo dokončeno přibližně za 30-40 minut. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Den 180±7 po léčbě
|
Výskyt nežádoucích událostí (AE) a závažných nežádoucích událostí (SAE) do 180±7 dnů po léčbě.
|
Den 180±7 po léčbě
|
|
Změny v jednotném škálovacím systému pro hodnocení mnohočetné atrofie systému (UMSARS) – skóre částí, součet skóre částí 1 a 2
Časové okno: 15. den, 45±3, 75±5 a 180±14 po léčbě
|
Jednotná hodnotící škála pro mnohočetnou systémovou atrofii (UMSARS) se skládá ze čtyř subškal: UMSARS-I (12 položek) hodnotí funkční postižení hlášené pacientem, UMSARS-II (14 položek) posuzuje motorické postižení na základě klinického vyšetření, UMSARS-III zaznamenává krevní tlak a srdeční frekvenci v poloze vleže a ve stoje, a UMSARS-IV (1 položka) hodnotí postižení na základě denních činností.
Vyšší skóre na UMSARS indikuje větší postižení.
|
15. den, 45±3, 75±5 a 180±14 po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny ve skóre kompozitního autonomního symptomového skóre (COMPASS)
Časové okno: Den 15, 45±3, 75±5 a 180±14 po léčbě
|
Složené skóre autonomních symptomů (COMPASS) je revidovaná verze 169položkového profilu autonomních symptomů, který hodnotí 11 oblastí autonomních funkcí, nyní ve formě 31položkového COMPASS, který hodnotí šest oblastí: ortostatická hypotenze (maximální skóre 10), vazomotorické funkce (maximální skóre 6), sekretomotorické funkce (maximální skóre 7), gastrointestinální funkce (maximální skóre 28), funkce močového měchýře (maximální skóre 9) a pupilomotorické funkce (maximální skóre 15).
Skóre z každé složky se zaznamenávají a vypočítá se vážené celkové skóre.
Vyšší skóre na této škále indikuje závažnější klinické příznaky související s autonomní dysfunkcí.
Jde o validovaný, snadno použitelný nástroj pro sebehodnocení určený pro klinický výzkum a praxi v oblasti autonomních funkcí.
|
Den 15, 45±3, 75±5 a 180±14 po léčbě
|
|
Změny ve výskytu ortostatické hypotenze
Časové okno: Den 15, 45±3, 75±5 a 180±14 po léčbě
|
Změny výskytu ortostatické hypotenze u pacientů v den 15, 45±3, 75±5 a 180±14 po léčbě měřené pomocí monitorování krevního tlaku vleže-vstoje/24hodinového ambulantního monitorování krevního tlaku/testu s nakloněním do vzpřímené polohy.
|
Den 15, 45±3, 75±5 a 180±14 po léčbě
|
|
Variace parametrů trojrozměrné analýzy chůze při multitaskingu
Časové okno: Den 180±14 po léčbě
|
Změny parametrů trojrozměrné analýzy chůze při multitaskingu u pacientů v den 180±14 po léčbě.
|
Den 180±14 po léčbě
|
|
Změny v skóre EQ-5D
Časové okno: Den 180±14 po léčbě
|
Dotazník EuroQol pětidimenzionální (EQ-5D) je standardizovaný, obecný nástroj pro měření zdravotně související kvality života.
Skládá se z popisného systému a vizuální analogové škály EuroQol (EQ VAS). Popisný systém zahrnuje pět dimenzí: mobilita, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má tři (EQ-5D-3L) nebo pět (EQ-5D-5L) úrovní závažnosti, čímž vzniká pětimístný kód popisující zdravotní stav respondenta. Hlavní funkcí EQ-5D je posouzení aktuálního celkového zdravotního stavu jednotlivce a umožňuje výpočet indexu zdravotní užitečnosti pomocí hodnotových sad. Je široce používán při hodnocení klinických výsledků, průzkumech zdraví populace a hodnoceních zdravotní ekonomiky. |
Den 180±14 po léčbě
|
|
Změny v plazmatických biomarkerech (NFL, α-syn, GFAP)
Časové okno: Den 15, 45±3, 75±5 a 180±14 po léčbě
|
Změny hladin NFL, α-syn, GFAP v plazmě ve dnech 15, 45±3, 74±5, 180±14 po léčbě.
|
Den 15, 45±3, 75±5 a 180±14 po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
- Vrchní vyšetřovatel: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
6. května 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. října 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. října 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. března 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. března 2026
První zveřejněno (Aktuální)
17. března 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- KY2026-048-01
- HX-A-2025122 (Jiný identifikátor: National Medical Center for Neurological Diseases Office)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na ALT001
-
yilong WangZatím nenabírámeMnohočetná systémová atrofie – cerebelární podtyp (MSA-C)Čína
-
Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong...Nábor