Estudio de Expansión de ALT001 en Pacientes con Atrofia Multisistémica (ALT001 in MSA)

La atrofia multisistémica (AMS) es un trastorno neurodegenerativo progresivo caracterizado por una combinación de disfunción autonómica, síndrome parkinsoniano y síndrome cerebeloso. La incidencia de AMS oscila entre 1,9 y 4,9 por cada 100.000 individuos, con una edad media de inicio de 56,2 años. Entre los individuos de 50 años o más, la prevalencia es de 3,0 por cada 100.000. La edad media de inicio de la AMS es de 56,2 años, y la mediana de supervivencia oscila entre 6,2 y 7,5 años. La AMS a menudo se presenta con disfunción autonómica grave al principio de su curso, lo que afecta a la supervivencia del paciente. Además, debido a las dificultades en el diagnóstico precoz, la rápida progresión y el mal pronóstico, casi el 50% de los pacientes requieren un dispositivo de ayuda para caminar o asistencia física para la deambulación en los tres años siguientes al inicio de los síntomas motores. En cinco años, el 60% de los pacientes dependen de una silla de ruedas, y después de seis a ocho años, la mayoría están completamente postrados en cama, lo que compromete gravemente su calidad de vida. Las terapias sintomáticas y de apoyo actuales no satisfacen los requisitos de tratamiento de los pacientes con AMS. Además, los posibles efectos adversos y los factores de progresión de la enfermedad restringen el uso de ciertos fármacos, lo que pone de relieve la necesidad crítica de desarrollar agentes modificadores de la enfermedad o neuroprotectores para ralentizar su avance. "ALT001, una proteína de reparación nerviosa creada por Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, se deriva de exosomas celulares, un conjunto de polímeros proteicos microambientales específicos secretados por células madre en condiciones de emergencia. Cuenta con ensamblaje selectivo, administración dirigida, reparación tisular altamente eficiente, seguridad excepcional, estabilidad química y almacenamiento conveniente. Investigaciones básicas previas han indicado el potencial de ALT001 para promover la reparación endógena del tejido neural, mostrando efectos neuroprotectores y neurorestauradores significativos en modelos animales. Por lo tanto, basándonos en el estudio previamente iniciado de ALT001 en pacientes con el subtipo AMS-P y el próximo estudio en pacientes con el subtipo AMS-C, estamos ampliando los criterios de inclusión y exclusión para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de ALT001 en el tratamiento de la AMS en un entorno del mundo real. Este estudio pretende reclutar a 60 pacientes con AMS de entre 30 y 75 años. Todos los participantes recibirán tres ciclos de tratamiento con ALT001, cada uno con una duración de 30 días. ALT001 se administrará por infusión intravenosa (130 µg) durante los primeros 14 días de cada ciclo. Se realizarán evaluaciones que incluyen signos vitales, pruebas de laboratorio (por ejemplo, análisis de sangre de rutina, exámenes bioquímicos sanguíneos, pruebas de coagulación) y evaluaciones neurológicas (por ejemplo, Escala Unificada de Valoración de la Atrofia Multisistémica [UMSARS] y Puntuación Compuesta de Síntomas Autonómicos [COMPASS]) en cada ciclo y a los 180 días después del tratamiento. Además, si los pacientes experimentan nuevos síntomas neurológicos o eventos sospechosos, se realizarán visitas adicionales, y se requiere que los investigadores presenten e interpreten los datos relevantes en las 72 horas siguientes a la ocurrencia del evento. El protocolo de este estudio ha sido aprobado por el Comité de Ética del Hospital Beijing Tiantan. Todos los participantes proporcionarán consentimientos informados por escrito antes de ingresar al estudio.