Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesstudie af ALT001 hos patienter med multisystematrofi (ALT001 in MSA)

25. marts 2026 opdateret af: yilong Wang
Dette er en åben, et-centret, prospektiv, et-armet klinisk undersøgelse. Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af ALT001 i behandlingen af patienter med multipel systematrofi (MSA) i en virkelig verden-setting.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Multisystematrofi (MSA) er en progressiv neurodegenerativ lidelse kendetegnet ved en blanding af autonom dysfunktion, Parkinsons syndrom og cerebellært syndrom. Incidensen af MSA spænder fra 1,9 til 4,9 per 100.000 individer, med en gennemsnitlig debutalder på 56,2 år. Blandt individer i alderen 50 år og derover er prævalensen 3,0 per 100.000. Den gennemsnitlige debutalder for MSA er 56,2 år, og den mediane overlevelse spænder fra 6,2 til 7,5 år. MSA præsenterer ofte med alvorlig autonom dysfunktion tidligt i forløbet, hvilket påvirker patientens overlevelse. Desuden, på grund af vanskeligheder med tidlig diagnose, hurtig progression og dårlig prognose, har næsten 50% af patienterne brug for ganghjælp eller fysisk assistance til gang inden for tre år efter debut af motorsymptomer. Inden for fem år bliver 60% af patienterne kørestolsbundne, og efter seks til otte år er de fleste helt sengeliggende, hvilket alvorligt kompromitterer deres livskvalitet. Nuværende symptomatiske og støttende terapier opfylder ikke behandlingsbehovene hos MSA-patienter. Desuden begrænser potentielle bivirkninger og sygdomsprogressionsfaktorer brugen af visse lægemidler, hvilket understreger det kritiske behov for udvikling af sygdomsmodificerende eller neurobeskyttende midler for at bremse sygdomsfremgangen. "ALT001, et nervereparationsprotein skabt af Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, er afledt af cellulære eksosomer, et sæt specifikke mikromiljøproteinpolymerer udskilt af stamceller under nødsituationer. Det kan prale af selektiv sammensætning, målrettet levering, høj effektiv vævsreparation, exceptionel sikkerhed, kemisk stabilitet og bekvem opbevaring. Tidligere grundforskning har indikeret ALT001's potentiale for at fremme endogen nervetvævsreparation, og det udviser signifikant neurobeskyttende og neurorestaurative effekter i dyremodeller. Derfor, baseret på den tidligere igangsatte undersøgelse af ALT001 hos patienter med MSA-P-subtypen og den kommende undersøgelse hos patienter med MSA-C-subtypen, udvider vi inklusions- og eksklusionskriterierne for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ALT001 i behandlingen af MSA i en virkelig verden. Denne undersøgelse har til formål at rekruttere 60 MSA-patienter i alderen mellem 30 og 75 år. Alle deltagere vil modtage tre behandlingscyklusser med ALT001, hvor hver cyklus varer 30 dage. ALT001 vil blive administreret via intravenøs infusion (130 μg) i de første 14 dage af hver cyklus. Vurderinger inklusive vitale tegn, laboratorietests (f.eks. rutineblodprøver, biokemiske blodundersøgelser, koagulationstests) og neurologiske evalueringer (f.eks. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale [UMSARS] og Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS]) vil blive udført i hver cyklus og 180 dage efter behandlingen. Desuden, hvis patienter oplever nye neurologiske symptomer eller mistænkelige hændelser, vil der blive foretaget yderligere besøg, og forskere er forpligtet til at indsende og fortolke relevante data inden for 72 timer efter hændelsens forekomst.Protokollen for denne undersøgelse er blevet godkendt af etisk komité ved Beijing Tiantan Hospital. Alle deltagere vil give skriftlig informeret samtykke inden de træder ind i undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100070
        • Beijing Tiantan Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Alder mellem 30 og 75 år inklusive, begge køn; 2. Klinisk etableret eller klinisk sandsynlig MSA (inklusive både MSA-C og MSA-P-subtyper); 3. Evne til at gå selvstændigt eller med hjælpemidler i mindst 10 meter; 4. Afgivelse af skriftligt informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

  • 1. Evidens for andre centralnervesystempatologier på hjerne-MRI ved screening, som tyder på en diagnose af neurodegenerativ sygdom andet end MSA; 2. Andre signifikante patologiske fund på hjerne-MRI ved screening, herunder men ikke begrænset til: cerebral blødning, akut cerebral infarkt, aneurisme, vaskulær misdannelse, infektiøse læsioner, hjernetumorer eller andre rumoptagende læsioner (meningeomer eller arachnoidcyster med en maksimal diameter <1 cm kræver ikke eksklusion); 3. Tilstedeværelse af immunmedierede sygdomme, der er utilstrækkeligt kontrolleret eller kræver behandling med biologiske agenser; 4. Kendt historie med allergier over for biologiske agenser, såsom proteiner eller cellebaserede produkter; 5. Modtagelse af vaccination inden for den sidste måned; 6. Patienter med en tidligere definitiv diagnose på malignitet eller dem, der i øjeblikket modtager anti-tumormiddelbehandling; 7. Patienter med en tidligere definitiv diagnose på epilepsi eller dem, der i øjeblikket tager anti-epileptiske lægemidler; 8. Samtidig svær leversvigt, nyresvigt eller svær hjertesvigt (svær leversvigt defineret som ALT ≥1,5 gange øvre normalgrænse eller AST ≥1,5 gange øvre normalgrænse; svær nyresvigt defineret som serumkreatinin [CRE] ≥1,5 gange øvre normalgrænse eller estimeret glomerulær filtrationsrate [eGFR] <40 mL/min/1,73 m²; svær hjertesvigt defineret som NYHA klasse 3-4), eller andre signifikante abnormiteter ved fysisk undersøgelse, vitale tegn, laboratorieprøver eller elektrokardiogram, som efter forsøgslederens vurdering kræver yderligere undersøgelse eller behandling, eller kan forstyrre forsøgsprocedurerne eller sikkerheden; 9. Patienter med historie om alkohol- eller stofmisbrug, eller alkohol- eller stofafhængighed inden for de sidste 2 år; 10. Patienter diagnosticeret med psykiske lidelser ifølge DSM-V-kriterier, eller dem med tydelig selvmordstanker; 11. Patienter, der er gravide, ammende eller har potentiale for at blive gravide, eller dem, der planlægger graviditet; 12. Manglende evne til at følge opfølgende vurderinger af andre årsager; 13. Patienter, der efter forsøgslederens vurdering anses for uegnede til deltagelse i dette studie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionsgruppe
Intravenøs administration af ALT001 blev givet til hver MSA-patient i interventionsgruppen, med intravenøs administration på dag 1 til 14, 31 til 44±3 og 61 til 74±5, og behandlingen blev givet en gang om dagen. Intravenøs administration: ALT001 (130 μg/gren) blev opløst i 100 ml natriumkloridinjektion, hvilket blev afsluttet på cirka 30-40 minutter.
Medicin: ALT001

"ALT001" er et nerve-reparationsprotein udviklet af Darwin Start (Hubei) Biopharmaceutical Co., Ltd. Det er en gruppe af specifikke mikromiljøproteinpolymerer, der udskilles under stamcellers nødsituationer. Det har fordelene ved selektiv sammensætning, målrettet levering, effektiv reparation af beskadigede væv, høj sikkerhed, kemisk stabilitet, nem opbevaring osv. og har en kraftfuld neural reparationsfunktion. Ifølge grupperne vil patienter blive behandlet med ALT001 via intratekal injektion eller intravenøs injektion.

Intravenøs administration af ALT001 blev givet til hver MSA-patient i interventionsgruppen, med intravenøs administration på dagene 1 til 14, 31 til 44±3 og 61 til 74±5, og behandling blev givet én gang daglig. Intravenøs administration: ALT001 (130 µg/gren) blev opløst i 100 ml natriumkloridinjektion, hvilket blev afsluttet på cirka 30-40 minutter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Dag 180±7 efter behandling
Forekomsten af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) inden for 180±7 dage efter behandling.
Dag 180±7 efter behandling
Ændringer i den forenede vurderingsskala for multisystematropi (UMSARS) delscore, summen af del 1 og 2 scorer
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 efter behandling
Den forenede vurderingsskala for multippel systematrofi (UMSARS) består af fire subskalaer: UMSARS-I (12 punkter) vurderer patientrapporteret funktionshandicap, UMSARS-II (14 punkter) vurderer motoriske forstyrrelser baseret på en klinisk undersøgelse, UMSARS-III registrerer blodtryk og puls i liggende og stående stilling, og UMSARS-IV (1 punkt) vurderer opgavebaseret handicap. Højere score på UMSARS indikerer større handicap.
Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 efter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i den sammensatte autonome symptomescore (COMPASS) score
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 efter behandling
Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) er en revideret version af Autonomic Symptom Profile med 169 punkter, der vurderer 11 områder af den autonome funktion, til COMPASS med 31 punkter, der nu vurderer seks områder: ortostatisk hypotension (maksimal score 10), vasomotorisk (maksimal score 6), sekretorisk (maksimal score 7), gastrointestinal (maksimal score 28), blære (maksimal score 9) og pupillomotoriske funktioner (maksimal score 15). Scores fra hver komponent registreres og en vægtet totalscore beregnes. Højere scores på denne skala indikerer mere alvorlige kliniske symptomer relateret til autonom dysfunktion. Det er et valideret, nemt at bruge selvudfyldningsinstrument designet til klinisk autonom forskning og praksis.
Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 efter behandling
Ændringer i forekomsten af ortostatisk hypotension
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 efter behandling
Ændringer i forekomsten af ortostatisk hypotension hos patienter på dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 efter behandling målt ved liggende-opret blodtryksovervågning/24-timers ambulant blodtryksovervågning/hoved-opret tilt-test.
Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 efter behandling
Variation af tredimensionelle ganganalysers parametre under multitasking
Tidsramme: Dag 180±14 efter behandling
Ændringer i parametre for tredimensionel ganganalyse under multitasking hos patienter på dag 180±14 efter behandling.
Dag 180±14 efter behandling
Ændringer i EQ-5D-scorerne
Tidsramme: Dag 180±14 efter behandling
EuroQol Five-Dimensional Questionnaire (EQ-5D) er et standardiseret, generisk instrument til måling af sundhedsrelateret livskvalitet. Den omfatter et deskriptivt system og EuroQol Visual Analogue Scale (EQ VAS). Det deskriptive system omfatter fem dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har tre (EQ-5D-3L) eller fem (EQ-5D-5L) sværhedsgrader, hvilket genererer en femcifret kode, der beskriver respondentens sundhedstilstand. EQ-5D's primære funktion er at vurdere en persons nuværende samlede sundhedsstatus, og den muliggør beregning af et sundhedsnytteindeks gennem værdisæt. Den er udbredt i klinisk resultatvurdering, befolkningssundhedsundersøgelser og sundhedsøkonomiske evalueringer.
Dag 180±14 efter behandling
Ændringer i plasma-biomarkører (NFL, α-syn, GFAP)
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 efter behandling
Ændringer i NFL, α-syn, GFAP i plasma på dagene 15, 45±3, 74±5, 180±14 efter behandling.
Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

yilong Wang

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Ledende efterforsker: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

6. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

17. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KY2026-048-01
  • HX-A-2025122 (Anden identifikator: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi

Kliniske forsøg med ALT001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner