Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ALT001 bővített vizsgálata többrendszeres atrófiában szenvedő betegeknél (ALT001 in MSA)

2026. szeptember 4. frissítette: yilong Wang

Az ALT001 bővített vizsgálata többszörös szisztéma atrófiában szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt címkézésű, egyetlen központot érintő, prospektív, egykarú klinikai vizsgálat. A vizsgálat elsődleges célja az ALT001 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelése a multisystem atrophiás (MSA) betegek kezelésében valós környezetben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A többszörös rendszer atrófia (MSA) egy progresszív neurodegeneratív betegség, amelyet autonóm diszfunkció, Parkinson-szindróma és cerebelláris szindróma keveréke jellemez. Az MSA incidenciája 1,9–4,9 eset 100 000 főre vetítve terjed, az átlagos kezdeti életkor 56,2 év. Az 50 év és annál idősebb egyének között a prevalencia 3,0 eset 100 000 főre vetítve áll. Az MSA kezdetének átlagos életkora 56,2 év, a medián túlélési idő 6,2–7,5 év között mozog. Az MSA gyakran súlyos autonóm diszfunkcióval jelentkezik a betegség korai szakaszában, ami befolyásolja a beteg túlélését. Továbbá, a korai diagnózis nehézségei, a gyors progresszió és a rossz prognózis miatt a betegek közel 50%-ának sétabotra vagy fizikai segítségre van szüksége a motoros tünetek kezdete után három éven belül. Öt éven belül a betegek 60%-a tolószékbe kerül, hat–nyolc év után a legtöbbjük teljesen ágyhoz kötött, ami súlyosan veszélyezteti életminőségüket. A jelenlegi tüneti és támogató terápiák nem elégítik ki az MSA-betegek kezelési igényeit. Továbbá, a lehetséges mellékhatások és a betegségprogresszió tényezői korlátozzák bizonyos gyógyszerek használatát, ami hangsúlyozza a betegségmódosító vagy neuroprotektív szerek fejlesztésének kritikus szükségességét a betegség előrehaladásának lassításához. Az ALT001, amelyet a Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD fejlesztett ki, egy idegjavító fehérje, amely sejtes exoszómákból származik, egy olyan specifikus mikro-környezeti fehérjepolimer-készletből, amelyet őssejtek választanak ki vészhelyzetekben. Kiemelkedő tulajdonságai közé tartozik a szelektív összeszerelés, célzott szállítás, nagy hatékonyságú szövetjavítás, kivételes biztonság, kémiai stabilitás és kényelmes tárolás. Korábbi alapkutatások jelezték, hogy az ALT001 potenciálisan elősegítheti az endogén idegszövet javulását, jelentős neuroprotektív és neurorestauratív hatást mutatva állatmodellekben. Ezért, a korábban kezdeményezett ALT001 vizsgálatán alapulva az MSA-P altípusú betegekben és a közelgő vizsgálaton az MSA-C altípusú betegekben, bővítjük a bevonási és kizárási kritériumokat, hogy értékeljük az ALT001 biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát az MSA kezelésében valós körülmények között. Ez a vizsgálat 30–75 év közötti 60 MSA-beteget kíván bevonni. Minden résztvevő három ciklus ALT001 kezelést kap, minden ciklus 30 napig tart. Az ALT001-t intravénás infúzióval (130 μg) adják be minden ciklus első 14 napján. A vizsgálatok, beleértve az életfontosságú jeleket, laboratóriumi teszteket (pl. rutin vérvizsgálat, vér biokémiai vizsgálatok, véralvadási tesztek) és neurológiai értékeléseket (pl. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale [UMSARS] és Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS]) minden ciklusban és a kezelést követő 180. napon kerülnek elvégzésre. Ezenkívül, ha a betegek új neurológiai tüneteket tapasztalnak vagy gyanús események történnek, további látogatásokat végeznek, és a kutatóknak 72 órán belül kell benyújtaniuk és értelmezniük a vonatkozó adatokat az esemény bekövetkezése után. A vizsgálat protokollját a Pekingi Tiantan Kórház Etikai Bizottsága hagyta jóvá. Minden résztvevő írásos tájékoztatott beleegyezést nyújt a vizsgálatba való belépés előtt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100070

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • 1. Életkor 30 és 75 év között (beleértve mindkét végpontot), bármely nem; 2. Klinikailag megállapított vagy klinikailag valószínű MSA (beleértve mind az MSA-C, mind az MSA-P altípusokat); 3. Képes egyedül vagy járóeszköz segítségével legalább 10 métert járni; 4. Írásos tájékoztatott beleegyezés megadása.

Kizárási kritériumok:

  • 1. Egyéb központi idegrendszeri kóros elváltozások bizonyítéka a szűrés során készült agyi MRI-n, amelyek más neurodegeneratív betegségekre utalnak, mint az MSA; 2. Egyéb jelentős kóros leletek a szűrés során készült agyi MRI-n, ideértve, de nem kizárólagosan: agyi vérzés, akut agyi infarktus, aneurizma, érrendellenesség, fertőző elváltozások, agytumorok vagy egyéb térfoglaló folyamatok (a maximum 1 cm átmérőjű meningeómák vagy arachnoid ciszták nem jelentik a kizárást); 3. Nem megfelelően kontrollált vagy biológiai szeres kezelést igénylő immunmediált betegségek jelenléte; 4. Ismert allergia előzmény biológiai szerekre, például fehérjékre vagy sejtalapú termékekre; 5. Bármilyen oltás beadása az elmúlt 1 hónapban; 6. Korábbi egyértelműen diagnosztizált malignitással rendelkező betegek vagy azok, akik jelenleg antitumor gyógyszeres kezelést kapnak; 7. Korábbi egyértelműen diagnosztizált epilepsziával rendelkező betegek vagy azok, akik jelenleg antiepileptikus gyógyszereket szednek; 8. Egyidejűleg fennálló súlyos májelégtelenség, veseelégtelenség vagy súlyos szívelégtelenség (a súlyos májelégtelenség az ALT ≥1,5-szerese a normál felső határértéknek vagy az AST ≥1,5-szerese a normál felső határértéknek; a súlyos veseelégtelenség a szérum kreatinin [CRE] ≥1,5-szerese a normál felső határértéknek vagy a becsült glomeruláris filtrációs ráta [eGFR] <40 mL/perc/1,73 m²; a súlyos szívelégtelenség az NYHA 3-4. stádium), vagy bármilyen jelentős eltérés a fizikális vizsgálaton, az életfunkciók mérésénél, a laboratóriumi vizsgálatokon vagy az EKG-n, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint további vizsgálatot vagy kezelést igényel, vagy zavarhatja a vizsgálati eljárásokat vagy a biztonságot; 9. Alkohol- vagy szerhasználati zavarral, vagy alkohol- vagy szerfüggőséggel rendelkező betegek az elmúlt 2 évben; 10. A DSM-V kritériumai szerint pszichiátriai zavarral diagnosztizált betegek, vagy akiknek nyilvánvaló öngyilkossági szándékuk van; 11. Terhes, szoptató vagy terhességi potenciállal rendelkező betegek, vagy akik terhességet terveznek; 12. Egyéb okokból nem képesek a követési értékelésekre; 13. A vizsgálatvezető által a vizsgálatban való részvételre alkalmatlannak ítélt betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Intervenciós csoport
Az intervenciós csoportba tartozó minden MSA-beteget ALT001 intravenás adagolásával kezeltek, intravenás adagolást alkalmazva az 1-14., 31-44±3. és 61-74±5. napokon, és a kezelést naponta egyszer adták. Intravenás adagolás: az ALT001-ot (130 µg/ág) 100 ml nátrium-klorid oldatban oldották fel, amelyet körülbelül 30-40 perc alatt fejeztek be.
Drog: ALT001

Az "ALT001" egy idegjavító fehérje, amelyet a Darwin Start (Hubei) Biopharmaceutical Co., Ltd. fejlesztett ki. Ez egy specifikus mikrokörnyezeti fehérjepolimer csoport, amely őssejtek vészhelyzeti körülményei között választódik ki. Előnyei közé tartozik a szelektív összeszerelés, célzott szállítás, a sérült szövetek hatékony javítása, magas biztonság, kémiai stabilitás, könnyű tárolás stb., és erőteljes idegjavító funkcióval rendelkezik. A csoportok szerint a betegeket ALT001-gel kezelnék intratekális injekció vagy intravénás injekció útján.

Az intervenciós csoport minden MSA betegének intravénás ALT001-administrációt adtak, intravénás beadást az 1-14., 31-44±3. és 61-74±5. napokon, a kezelés naponta egyszer történt. Intravénás beadás: az ALT001-et (130 µg/ág) 100 ml nátrium-klorid injekcióban oldották fel, amely körülbelül 30-40 perc alatt befejeződött.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A mellékhatások (AE) és a súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása
Időkeret: 180±7 nappal a kezelés után
A mellékhatások (AE) és a súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása a kezelést követő 180±7 napon belül.
180±7 nappal a kezelés után
Az egységesített többrendszeres atrophia értékelő skála (UMSARS) részpontszámainak változása, az 1. és 2. rész pontszámainak összege
Időkeret: A kezelés után 15, 45±3, 75±5 és 180±14 nappal
Az egységes multisystem atrophia értékelési skála (UMSARS) négy alskála alkotja: az UMSARS-I (12 tétel) a beteg által jelentett funkcionális fogyatékosságot értékeli, az UMSARS-II (14 tétel) a klinikai vizsgálat alapján értékeli a motoros károsodást, az UMSARS-III a vérnyomást és a pulzusszámot rögzíti fekvő és álló helyzetben, az UMSARS-IV (1 tétel) pedig a mindennapi tevékenységeken alapuló fogyatékosságot értékeli. Magasabb pontszámok az UMSARS-on nagyobb fogyatékosságot jeleznek.
A kezelés után 15, 45±3, 75±5 és 180±14 nappal

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kompozit autonóm tünet pontszám (COMPASS) változásai
Időkeret: A kezelés utáni 15., 45±3., 75±5. és 180±14. napon
A Kompozit Autonóm Tünet Pontszám (COMPASS) a 169 tételet tartalmazó Autonóm Tünet Profil felülvizsgált változata, amely eredetileg 11 autonóm funkció tartományt értékelt, most a 31 tételből álló COMPASS hat tartományt értékel: ortosztatikus hipotenzió (maximális pontszám 10), vazomotor (maximális pontszám 6), szekretomotor (maximális pontszám 7), gasztrointesztinális (maximális pontszám 28), hólyag (maximális pontszám 9) és pupillomotor funkciók (maximális pontszám 15). Az egyes összetevők pontszámait rögzítik, majd súlyozott összpontszámot számítanak ki. A skálán magasabb pontszámok súlyosabb klinikai tüneteket jeleznek az autonóm diszfunkcióval kapcsolatban. Ez egy validált, könnyen használható önértékelő eszköz, amelyet a klinikai autonóm kutatás és gyakorlat számára terveztek.
A kezelés utáni 15., 45±3., 75±5. és 180±14. napon
A plazma biomarkerek változásai (NFL, α-syn, GFAP)
Időkeret: A kezelés utáni 15., 45±3., 75±5. és 180±14. napon
Az NFL, α-syn, GFAP változásai a plazmában a kezelést követően a 15., 45±3., 74±5., 180±14. napokon.
A kezelés utáni 15., 45±3., 75±5. és 180±14. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

yilong Wang

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Kutatásvezető: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. június 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. október 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. október 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 12.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KY2026-048-01
  • HX-A-2025122 (Egyéb azonosító: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel