Badanie rozszerzające ALT001 u pacjentów z zanikiem wieloukładowym (ALT001 in MSA)

Zanik wieloukładowy (MSA) to postępujące zwyrodnieniowe zaburzenie neurologiczne charakteryzujące się połączeniem dysfunkcji autonomicznej, zespołu parkinsonowskiego i zespołu móżdżkowego. Częstość występowania MSA waha się od 1,9 do 4,9 na 100 000 osób, ze średnim wiekiem początku 56,2 lat. Wśród osób w wieku 50 lat i starszych częstość występowania wynosi 3,0 na 100 000. Średni wiek początku MSA to 56,2 lat, a mediana przeżycia waha się od 6,2 do 7,5 lat. MSA często prezentuje się z ciężką dysfunkcją autonomiczną we wczesnym przebiegu, wpływającą na przeżycie pacjenta. Ponadto, z powodu trudności we wczesnej diagnostyce, szybkiej progresji i złego rokowania, prawie 50% pacjentów wymaga pomocy w chodzeniu lub wsparcia fizycznego do poruszania się w ciągu trzech lat od wystąpienia objawów ruchowych. W ciągu pięciu lat 60% pacjentów staje się zależnych od wózka inwalidzkiego, a po sześciu do ośmiu lat większość jest całkowicie przykuta do łóżka, co poważnie pogarsza ich jakość życia. Obecne leczenie objawowe i wspomagające nie spełnia wymagań terapeutycznych pacjentów z MSA. Ponadto, potencjalne działania niepożądane i czynniki progresji choroby ograniczają stosowanie niektórych leków, podkreślając pilną potrzebę opracowania leków modyfikujących przebieg choroby lub neuroprotekcyjnych w celu spowolnienia jej postępu. "ALT001, białko naprawy nerwów stworzone przez Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, pochodzi z egzosomów komórkowych, zestawu specyficznych polimerów białkowych mikrootoczenia wydzielanych przez komórki macierzyste w warunkach awaryjnych. Wyróżnia się selektywnym montażem, ukierunkowanym dostarczaniem, wysoce wydajną naprawą tkanek, wyjątkowym bezpieczeństwem, stabilnością chemiczną i wygodnym przechowywaniem. Poprzednie badania podstawowe wskazały na potencjał ALT001 w promowaniu endogennej naprawy tkanki nerwowej, wykazując znaczące efekty neuroprotekcyjne i neurorestoracyjne w modelach zwierzęcych. Dlatego, bazując na wcześniej rozpoczętym badaniu ALT001 u pacjentów z podtypem MSA-P oraz nadchodzącym badaniu u pacjentów z podtypem MSA-C, rozszerzamy kryteria włączenia i wykluczenia, aby ocenić bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność ALT001 w leczeniu MSA w warunkach rzeczywistych. To badanie ma na celu rekrutację 60 pacjentów z MSA w wieku od 30 do 75 lat. Wszyscy uczestnicy otrzymają trzy cykle leczenia ALT001, każdy cykl trwający 30 dni. ALT001 będzie podawany drogą dożylnej infuzji (130 μg) przez pierwsze 14 dni każdego cyklu. Oceny, w tym parametry życiowe, badania laboratoryjne (np. morfologia krwi, badania biochemiczne krwi, testy krzepnięcia) oraz oceny neurologiczne (np. Zunifikowana Skala Oceny Zaniku Wieloukładowego [UMSARS] i Złożona Punktacja Objawów Autonomicznych [COMPASS]), będą przeprowadzane w każdym cyklu oraz 180 dni po leczeniu. Dodatkowo, jeśli pacjenci doświadczą nowych objawów neurologicznych lub podejrzanych zdarzeń, zostaną przeprowadzone dodatkowe wizyty, a badacze są zobowiązani do przesłania i interpretacji odpowiednich danych w ciągu 72 godzin od wystąpienia zdarzenia. Protokół tego badania został zatwierdzony przez Komisję Etyczną Szpitala Tiantan w Pekinie. Wszyscy uczestnicy dostarczą pisemną świadomą zgodę przed przystąpieniem do badania.