Estudo de Expansão do ALT001 em Doentes com Atrofia de Múltiplos Sistemas (ALT001 in MSA)

A atrofia de múltiplos sistemas (AMS) é uma doença neurodegenerativa progressiva caracterizada por uma combinação de disfunção autonómica, síndrome de Parkinson e síndrome cerebelar. A incidência de AMS varia de 1,9 a 4,9 por 100.000 indivíduos, com uma idade média de início de 56,2 anos. Entre os indivíduos com 50 anos ou mais, a prevalência é de 3,0 por 100.000. A idade média de início da AMS é de 56,2 anos, e a sobrevivência média varia de 6,2 a 7,5 anos. A AMS apresenta frequentemente disfunção autonómica grave no início do seu curso, afetando a sobrevivência do paciente. Além disso, devido a dificuldades no diagnóstico precoce, progressão rápida e prognóstico desfavorável, cerca de 50% dos pacientes necessitam de auxílio de marcha ou assistência física para deambulação dentro de três anos após o início dos sintomas motores. Dentro de cinco anos, 60% dos pacientes tornam-se dependentes de cadeira de rodas, e após seis a oito anos, a maioria encontra-se completamente acamada, comprometendo gravemente a sua qualidade de vida. As terapias sintomáticas e de suporte atuais não satisfazem os requisitos de tratamento dos pacientes com AMS. Além disso, potenciais efeitos adversos e fatores de progressão da doença restringem o uso de certos medicamentos, destacando a necessidade crítica de desenvolvimento de agentes modificadores da doença ou neuroprotetores para desacelerar a sua evolução. "O ALT001, uma proteína de reparação nervosa criada pela Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, é derivado de exossomas celulares, um conjunto de polímeros proteicos específicos do microambiente secretados por células estaminais em condições de emergência. Possui montagem seletiva, entrega direcionada, reparação tecidual altamente eficiente, segurança excecional, estabilidade química e armazenamento conveniente. Investigação básica prévia indicou o potencial do ALT001 para promover a reparação endógena do tecido neural, exibindo efeitos neuroprotetores e neurorestauradores significativos em modelos animais. Portanto, com base no estudo previamente iniciado do ALT001 em pacientes com o subtipo AMS-P e no próximo estudo em pacientes com o subtipo AMS-C, estamos a alargar os critérios de inclusão e exclusão para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do ALT001 no tratamento da AMS num contexto do mundo real. Este estudo visa recrutar 60 pacientes com AMS com idades entre os 30 e os 75 anos. Todos os participantes receberão três ciclos de tratamento com ALT001, com cada ciclo a durar 30 dias. O ALT001 será administrado por infusão intravenosa (130 μg) durante os primeiros 14 dias de cada ciclo. Avaliações incluindo sinais vitais, testes laboratoriais (por exemplo, análises sanguíneas de rotina, exames bioquímicos sanguíneos, testes de coagulação) e avaliações neurológicas (por exemplo, Escala Unificada de Avaliação da Atrofia de Múltiplos Sistemas [UMSARS] e Pontuação Composta de Sintomas Autonómicos [COMPASS]) serão realizadas em cada ciclo e aos 180 dias após o tratamento. Além disso, se os pacientes apresentarem novos sintomas neurológicos ou eventos suspeitos, serão realizadas visitas adicionais, e os investigadores são obrigados a submeter e interpretar os dados relevantes dentro de 72 horas após a ocorrência do evento. O protocolo deste estudo foi aprovado pelo Comité de Ética do Hospital Beijing Tiantan. Todos os participantes fornecerão consentimentos informados por escrito antes de entrarem no estudo.