Étude d'extension de l'ALT001 chez les patients atteints d'atrophie multisystématisée (ALT001 in MSA)

L'atrophie multisystématisée (AMS) est un trouble neurodégénératif progressif caractérisé par un mélange de dysfonctionnement autonome, de syndrome parkinsonien et de syndrome cérébelleux. L'incidence de l'AMS varie de 1,9 à 4,9 pour 100 000 individus, avec un âge moyen d'apparition de 56,2 ans. Parmi les individus âgés de 50 ans et plus, la prévalence est de 3,0 pour 100 000. L'âge moyen d'apparition de l'AMS est de 56,2 ans, et la survie médiane varie de 6,2 à 7,5 ans. L'AMS se présente souvent avec un dysfonctionnement autonome sévère dès le début de son évolution, affectant la survie des patients. De plus, en raison des difficultés de diagnostic précoce, de la progression rapide et du mauvais pronostic, près de 50 % des patients nécessitent une aide à la marche ou une assistance physique pour la marche dans les trois ans suivant l'apparition des symptômes moteurs. En cinq ans, 60 % des patients deviennent dépendants d'un fauteuil roulant, et après six à huit ans, la plupart sont complètement alités, compromettant gravement leur qualité de vie. Les thérapies symptomatiques et de soutien actuelles ne répondent pas aux exigences de traitement des patients atteints d'AMS. De plus, les effets indésirables potentiels et les facteurs de progression de la maladie limitent l'utilisation de certains médicaments, soulignant le besoin critique de développer des agents modificateurs de la maladie ou neuroprotecteurs pour ralentir l'avancement de la maladie. "ALT001, une protéine de réparation nerveuse créée par Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, est dérivée d'exosomes cellulaires, un ensemble de polymères protéiques spécifiques au microenvironnement sécrétés par les cellules souches dans des conditions d'urgence. Elle se distingue par un assemblage sélectif, une livraison ciblée, une réparation tissulaire hautement efficace, une sécurité exceptionnelle, une stabilité chimique et un stockage pratique. Des recherches fondamentales antérieures ont indiqué le potentiel d'ALT001 pour favoriser la réparation endogène des tissus neuraux, montrant des effets neuroprotecteurs et neurorestaurateurs significatifs dans des modèles animaux. Par conséquent, en nous appuyant sur l'étude précédemment initiée d'ALT001 chez les patients atteints du sous-type AMS-P et l'étude à venir chez les patients atteints du sous-type AMS-C, nous élargissons les critères d'inclusion et d'exclusion pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité d'ALT001 dans le traitement de l'AMS dans un contexte réel. Cette étude vise à recruter 60 patients atteints d'AMS âgés de 30 à 75 ans. Tous les participants recevront trois cycles de traitement ALT001, chaque cycle durant 30 jours. ALT001 sera administré par perfusion intraveineuse (130 μg) pendant les 14 premiers jours de chaque cycle. Des évaluations incluant les signes vitaux, les tests de laboratoire (par exemple, analyses sanguines de routine, examens biochimiques sanguins, tests de coagulation) et les évaluations neurologiques (par exemple, l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée [UMSARS] et le score composite des symptômes autonomes [COMPASS]) seront réalisées à chaque cycle et à 180 jours après le traitement. De plus, si les patients présentent de nouveaux symptômes neurologiques ou des événements suspects, des visites supplémentaires seront effectuées, et les chercheurs doivent soumettre et interpréter les données pertinentes dans les 72 heures suivant l'événement. Le protocole de cette étude a été approuvé par le comité d'éthique de l'hôpital Tiantan de Pékin. Tous les participants fourniront un consentement éclairé écrit avant d'entrer dans l'étude.