Расширенное исследование препарата ALT001 у пациентов с множественной системной атрофией (ALT001 in MSA)
4 сентября 2026 г. обновлено: yilong Wang
Расширенное исследование ALT001 у пациентов с множественной системной атрофией
Это открытое, одноцентровое, проспективное, однорукое клиническое исследование.
Основная цель этого исследования — оценить безопасность, переносимость и предварительную эффективность ALT001 при лечении пациентов с множественной системной атрофией (МСА) в условиях реальной клинической практики.
Обзор исследования
Подробное описание
Множественная системная атрофия (МСА) — это прогрессирующее нейродегенеративное расстройство, характеризующееся сочетанием вегетативной дисфункции, паркинсонического синдрома и мозжечкового синдрома.
Заболеваемость МСА колеблется от 1,9 до 4,9 на 100 000 человек, средний возраст начала составляет 56,2 года.
Среди лиц в возрасте 50 лет и старше распространенность составляет 3,0 на 100 000.
Средний возраст начала МСА — 56,2 года, медиана выживаемости колеблется от 6,2 до 7,5 лет.
МСА часто проявляется тяжелой вегетативной дисфункцией на ранних стадиях, что влияет на выживаемость пациентов.
Кроме того, из-за трудностей ранней диагностики, быстрого прогрессирования и неблагоприятного прогноза почти 50% пациентов нуждаются в средствах передвижения или физической помощи для ходьбы в течение трех лет с момента появления двигательных симптомов.
В течение пяти лет 60% пациентов становятся зависимыми от инвалидной коляски, а через шесть-восемь лет большинство полностью прикованы к постели, что серьезно ухудшает качество их жизни.
Текущие симптоматические и поддерживающие терапии не соответствуют требованиям лечения пациентов с МСА.
Кроме того, потенциальные побочные эффекты и факторы прогрессирования заболевания ограничивают использование некоторых препаратов, что подчеркивает острую необходимость в разработке болезнь-модифицирующих или нейропротективных средств для замедления развития заболевания.
«ALT001, белок восстановления нервов, созданный компанией Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, получен из клеточных экзосом — набора специфических микроокружающих белковых полимеров, секретируемых стволовыми клетками в экстренных условиях.
Он обладает селективной сборкой, целевой доставкой, высокой эффективностью восстановления тканей, исключительной безопасностью, химической стабильностью и удобством хранения.
Предыдущие фундаментальные исследования показали потенциал ALT001 в стимулировании эндогенного восстановления нервной ткани, демонстрируя значительные нейропротективные и нейровосстановительные эффекты на животных моделях.
Поэтому, основываясь на ранее начатом исследовании ALT001 у пациентов с подтипом МСА-P и предстоящем исследовании у пациентов с подтипом МСА-C, мы расширяем критерии включения и исключения для оценки безопасности, переносимости и эффективности ALT001 в лечении МСА в реальных условиях.
Это исследование направлено на набор 60 пациентов с МСА в возрасте от 30 до 75 лет.
Все участники получат три цикла лечения ALT001, каждый цикл длится 30 дней.
ALT001 будет вводиться внутривенно (130 мкг) в течение первых 14 дней каждого цикла.
Оценки, включая жизненно важные показатели, лабораторные тесты (например, общий анализ крови, биохимические исследования крови, коагулограммы) и неврологические обследования (например, Объединенная шкала оценки множественной системной атрофии [UMSARS] и Композитный балл вегетативных симптомов [COMPASS]), будут проводиться на каждом цикле и через 180 дней после лечения.
Кроме того, если у пациентов появятся новые неврологические симптомы или подозрительные события, будут проведены дополнительные визиты, и исследователи обязаны представить и интерпретировать соответствующие данные в течение 72 часов с момента возникновения события. Протокол данного исследования был одобрен Этическим комитетом Пекинской больницы Тяньтань.
Все участники предоставят письменное информированное согласие до начала исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Weiqi Chen
- Номер телефона: 8615652813380
- Электронная почта: weiqichen@aliyun.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Yahui Zhu
- Номер телефона: 8613439182912
- Электронная почта: zhuyahuidr@sina.com
Места учебы
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100070
- Рекрутинг
- Beijing Tiantan Hospital
-
Контакт:
- Zhu Yahui
- Электронная почта: zhuyahuidr@sina.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- 1. Возраст от 30 до 75 лет включительно, любой пол; 2. Клинически установленный или клинически вероятный МСА (включая подтипы МСА-Ц и МСА-П); 3. Способность ходить самостоятельно или с помощью ходунков на расстояние не менее 10 метров; 4. Предоставление письменного информированного согласия.
Критерии исключения:
- 1. Признаки других патологий центральной нервной системы на МРТ головного мозга при скрининге, указывающие на диагноз нейродегенеративных заболеваний, отличных от МСА; 2. Другие значимые патологические находки на МРТ головного мозга при скрининге, включая, но не ограничиваясь: внутримозговое кровоизлияние, острый инфаркт мозга, аневризму, сосудистую мальформацию, инфекционные очаги, опухоли головного мозга или другие объемные образования (менингиомы или арахноидальные кисты с максимальным диаметром <1 см не требуют исключения); 3. Наличие иммуноопосредованных заболеваний, которые недостаточно контролируются или требуют лечения биологическими агентами; 4. Известный анамнез аллергии на биологические агенты, такие как белки или клеточные продукты; 5. Получение любой вакцинации в течение последнего 1 месяца; 6. Пациенты с ранее установленным диагнозом злокачественного новообразования или те, кто в настоящее время получает противоопухолевую лекарственную терапию; 7. Пациенты с ранее установленным диагнозом эпилепсии или те, кто в настоящее время принимает противоэпилептические препараты; 8. Одновременная тяжелая печеночная недостаточность, почечная недостаточность или тяжелая сердечная недостаточность (тяжелая печеночная недостаточность определяется как АЛТ ≥1,5 раза выше верхней границы нормы или АСТ ≥1,5 раза выше верхней границы нормы; тяжелая почечная недостаточность определяется как уровень креатинина сыворотки [КРЕ] ≥1,5 раза выше верхней границы нормы или расчетная скорость клубочковой фильтрации [СКФ] <40 мл/мин/1,73 м²; тяжелая сердечная недостаточность определяется как класс 3-4 по NYHA), или любые значимые отклонения при физикальном обследовании, показателях жизненно важных функций, лабораторных тестах или электрокардиограмме, которые, по мнению исследователя, требуют дальнейшего обследования или лечения или могут помешать процедурам исследования или безопасности; 9. Пациенты с анамнезом злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами или зависимости от алкоголя или психоактивных веществ в течение последних 2 лет; 10. Пациенты с диагностированными психическими расстройствами согласно критериям DSM-V или с явными суицидальными намерениями; 11. Пациенты, которые беременны, кормят грудью, имеют потенциал забеременеть или планируют беременность; 12. Неспособность пройти контрольные оценки по другим причинам; 13. Пациенты, которые, по мнению исследователя, не подходят для участия в данном исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа вмешательства
Внутривенное введение ALT001 проводилось каждому пациенту с MSA в группе вмешательства, с внутривенным введением в дни с 1 по 14, с 31 по 44±3 и с 61 по 74±5, лечение проводилось один раз в день.
Внутривенное введение: ALT001 (130 мкг/ветвь) растворяли в 100 мл инъекции хлорида натрия, что занимало около 30-40 минут.
|
«ALT001» — это белок для восстановления нервов, разработанный компанией Darwin Start (Hubei) Biopharmaceutical Co., Ltd. Это группа специфических полимеров белков микроокружения, секретируемых в экстренных условиях стволовыми клетками. Он обладает преимуществами селективной сборки, целевой доставки, эффективного восстановления повреждённых тканей, высокой безопасности, химической стабильности, лёгкого хранения и т.д., а также мощной функцией нейрорепарации. Согласно группам, пациенты будут получать лечение ALT001 путём интратекальной инъекции или внутривенной инъекции. Внутривенное введение ALT001 проводилось каждому пациенту с MSA в группе вмешательства, с внутривенным введением в дни с 1 по 14, с 31 по 44±3 и с 61 по 74±5, лечение проводилось один раз в день. Внутривенное введение: ALT001 (130 мкг/флакон) растворяли в 100 мл инъекции хлорида натрия, что занимало около 30-40 минут. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ) и серьёзных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: День 180±7 после лечения
|
Частота побочных явлений (ПЯ) и серьезных побочных явлений (СПЯ) в течение 180±7 дней после лечения.
|
День 180±7 после лечения
|
|
Изменения в показателях частей унифицированной шкалы оценки множественной системной атрофии (UMSARS), сумма баллов по частям 1 и 2
Временное ограничение: День 15, 45±3, 75±5 и 180±14 после лечения
|
Единая шкала оценки множественной системной атрофии (UMSARS) состоит из четырех подшкал: UMSARS-I (12 пунктов) оценивает функциональную инвалидность, о которой сообщает пациент, UMSARS-II (14 пунктов) оценивает двигательные нарушения на основе клинического обследования, UMSARS-III регистрирует артериальное давление и частоту сердечных сокращений в положении лежа и стоя, а UMSARS-IV (1 пункт) оценивает инвалидность на основе хореи.
Более высокие баллы по UMSARS указывают на большую степень инвалидности.
|
День 15, 45±3, 75±5 и 180±14 после лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения показателей составной шкалы вегетативных симптомов (COMPASS)
Временное ограничение: День 15, 45±3, 75±5 и 180±14 после лечения
|
Композитный балл вегетативных симптомов (COMPASS) представляет собой пересмотренную версию профиля вегетативных симптомов, состоящего из 169 пунктов, оценивающего 11 доменов вегетативной функции, до 31-пунктового COMPASS, который теперь оценивает шесть доменов: ортостатическая гипотензия (максимальный балл 10), вазомоторный (максимальный балл 6), секретомоторный (максимальный балл 7), желудочно-кишечный (максимальный балл 28), мочевой пузырь (максимальный балл 9) и функции зрачков (максимальный балл 15).
Баллы каждого компонента записываются, и рассчитывается взвешенный общий балл.
Более высокие баллы по этой шкале указывают на более тяжелые клинические симптомы, связанные с вегетативной дисфункцией.
Это проверенный, простой в использовании инструмент самооценки, предназначенный для клинических исследований и практики в области вегетативной нервной системы.
|
День 15, 45±3, 75±5 и 180±14 после лечения
|
|
Изменения плазменных биомаркеров (NFL, α-syn, GFAP)
Временное ограничение: День 15, 45±3, 75±5 и 180±14 после лечения
|
Изменения уровней NFL, α-syn, GFAP в плазме на 15-й день, 45±3-й день, 74±5-й день, 180±14-й день после лечения.
|
День 15, 45±3, 75±5 и 180±14 после лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
- Главный следователь: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 июня 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 октября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 октября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 марта 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 марта 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 марта 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- KY2026-048-01
- HX-A-2025122 (Другой идентификатор: National Medical Center for Neurological Diseases Office)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .