Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van ALT001 bij patiënten met multipele systeematrofie (ALT001 in MSA)

4 september 2026 bijgewerkt door: yilong Wang

Expansieonderzoek van ALT001 bij patiënten met multipele systeematrofie

Dit is een open-label, single-center, prospectieve, single-arm klinische studie. Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en preliminaire effectiviteit van ALT001 bij de behandeling van patiënten met multipele systeematrofie (MSA) in een real-world setting.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Multiple system atrofie (MSA) is een progressieve neurodegeneratieve aandoening die wordt gekenmerkt door een combinatie van autonome dysfunctie, parkinsonsyndroom en cerebellair syndroom. De incidentie van MSA varieert van 1,9 tot 4,9 per 100.000 individuen, met een gemiddelde aanvangsleeftijd van 56,2 jaar. Onder personen van 50 jaar en ouder bedraagt de prevalentie 3,0 per 100.000. De gemiddelde aanvangsleeftijd van MSA is 56,2 jaar, en de mediane overleving varieert van 6,2 tot 7,5 jaar. MSA presenteert zich vaak vroeg in het beloop met ernstige autonome dysfunctie, wat de overleving van patiënten beïnvloedt. Bovendien, vanwege moeilijkheden bij vroege diagnose, snelle progressie en slechte prognose, heeft bijna 50% van de patiënten binnen drie jaar na het begin van motorische symptomen een loophulpmiddel of fysieke ondersteuning nodig voor mobiliteit. Binnen vijf jaar wordt 60% van de patiënten rolstoelafhankelijk, en na zes tot acht jaar zijn de meesten volledig bedlegerig, wat hun kwaliteit van leven ernstig aantast. Huidige symptomatische en ondersteunende therapieën voldoen niet aan de behandelingsvereisten van MSA-patiënten. Bovendien beperken mogelijke bijwerkingen en ziekteprogressiefactoren het gebruik van bepaalde medicijnen, wat de kritieke noodzaak benadrukt voor de ontwikkeling van ziekte-modificerende of neuroprotectieve middelen om de ziekteprogressie te vertragen. "ALT001, een zenuwherstel-eiwit ontwikkeld door Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, is afgeleid van cellulaire exosomen, een reeks specifieke micro-omgevingsproteïnepolymeren die door stamcellen worden uitgescheiden onder noodsituaties. Het beschikt over selectieve assemblage, gerichte afgifte, zeer efficiënt weefselherstel, uitzonderlijke veiligheid, chemische stabiliteit en handige opslag. Eerder basisonderzoek heeft het potentieel van ALT001 aangetoond voor het bevorderen van endogeen neural weefselherstel, met significante neuroprotectieve en neurorestauratieve effecten in diermodellen. Daarom, voortbouwend op de eerder gestarte studie van ALT001 bij patiënten met het MSA-P-subtype en de komende studie bij patiënten met het MSA-C-subtype, verruimen we de inclusie- en exclusiecriteria om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van ALT001 bij de behandeling van MSA in een real-world setting te evalueren. Deze studie heeft als doel 60 MSA-patiënten tussen de 30 en 75 jaar te includeren. Alle deelnemers zullen drie cycli van ALT001-behandeling ontvangen, waarbij elke cyclus 30 dagen duurt. ALT001 wordt toegediend via intraveneuze infusie (130 μg) gedurende de eerste 14 dagen van elke cyclus. Evaluaties, inclusief vitale functies, laboratoriumtesten (bijv. routinematige bloedonderzoeken, biochemische bloedonderzoeken, stollingstesten) en neurologische evaluaties (bijv. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale [UMSARS] en Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS]), worden uitgevoerd bij elke cyclus en op 180 dagen na de behandeling. Bovendien, als patiënten nieuwe neurologische symptomen of verdachte gebeurtenissen ervaren, worden extra bezoeken uitgevoerd, en onderzoekers moeten relevante gegevens indienen en interpreteren binnen 72 uur na het optreden van de gebeurtenis. Het protocol van deze studie is goedgekeurd door de Ethische Commissie van Beijing Tiantan Hospital. Alle deelnemers zullen schriftelijke geïnformeerde toestemming verlenen voordat ze aan de studie deelnemen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100070

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Leeftijd tussen 30 en 75 jaar inclusief, beide geslachten; 2. Klinisch vastgestelde of klinisch waarschijnlijke MSA (inclusief zowel MSA-C als MSA-P subtypes); 3. Vermogen om zelfstandig of met behulp van een loophulpmiddel minstens 10 meter te lopen; 4. Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Exclusiecriteria:

  • 1. Bewijs van andere centrale zenuwstelselpathologieën op hersen-MRI tijdens screening die wijzen op een diagnose van neurodegeneratieve ziekten anders dan MSA; 2. Andere significante pathologische bevindingen op hersen-MRI tijdens screening, inclusief maar niet beperkt tot: cerebrale bloeding, acuut herseninfarct, aneurysma, vasculaire malformatie, infectieuze laesies, hersentumoren of andere ruimte-innemende laesies (meningiomen of arachnoïdale cysten met een maximale diameter <1 cm hoeven niet te worden uitgesloten); 3. Aanwezigheid van immuungemedieerde ziekten die onvoldoende onder controle zijn of behandeling met biologische middelen vereisen; 4. Bekende voorgeschiedenis van allergieën voor biologische middelen, zoals eiwitten of celgebaseerde producten; 5. Ontvangst van vaccinaties in de afgelopen 1 maand; 6. Patiënten met een eerdere definitieve diagnose van maligniteit of patiënten die momenteel anti-tumorgeneesmiddeltherapie ontvangen; 7. Patiënten met een eerdere definitieve diagnose van epilepsie of patiënten die momenteel anti-epileptica gebruiken; 8. Gelijktijdige ernstige leverinsufficiëntie, nierinsufficiëntie of ernstige hartinsufficiëntie (ernstige leverinsufficiëntie gedefinieerd als ALT ≥1,5 keer de bovengrens van normaal of AST ≥1,5 keer de bovengrens van normaal; ernstige nierinsufficiëntie gedefinieerd als serumcreatinine [CRE] ≥1,5 keer de bovengrens van normaal of geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] <40 mL/min/1,73 m²; ernstige hartinsufficiëntie gedefinieerd als NYHA klasse 3-4), of significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek, vitale functies, laboratoriumtests of elektrocardiogram die naar mening van de onderzoeker verder onderzoek of behandeling vereisen, of de studiewerkzaamheden of veiligheid kunnen verstoren; 9. Patiënten met een voorgeschiedenis van alcohol- of drugsgebruik, of alcohol- of drugsafhankelijkheid in de afgelopen 2 jaar; 10. Patiënten gediagnosticeerd met psychiatrische stoornissen volgens DSM-V criteria, of patiënten met duidelijke zelfmoordintentie; 11. Patiënten die zwanger zijn, borstvoeding geven, zwanger kunnen worden of een zwangerschap plannen; 12. Onvermogen om follow-upbeoordelingen te ondergaan om andere redenen; 13. Patiënten die door de onderzoeker ongeschikt worden geacht voor deelname aan deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventiegroep
Intraveneuze toediening van ALT001 werd gegeven aan elke MSA-patiënt in de interventiegroep, met intraveneuze toediening op dagen 1 tot 14, 31 tot 44±3 en 61 tot 74±5, en de behandeling werd eenmaal per dag gegeven. Intraveneuze toediening: ALT001 (130 µg/tak) werd opgelost in 100 ml natriumchloride-injectie, wat in ongeveer 30-40 minuten werd voltooid.
Geneesmiddel: ALT001

"ALT001" is een zenuwherstel-eiwit ontwikkeld door Darwin Start (Hubei) Biopharmaceutical Co., Ltd. Het is een groep specifieke micro-omgevingseiwitpolymeren die worden uitgescheiden onder noodsituaties van stamcellen. Het heeft de voordelen van selectieve assemblage, gerichte aflevering, efficiënt herstel van beschadigde weefsels, hoge veiligheid, chemische stabiliteit, gemakkelijke opslag, enz., en heeft een krachtige neurale herstelfunctie. Volgens de groepen zouden patiënten worden behandeld met ALT001 via intrathecale injectie of intraveneuze injectie.

Intraveneuze toediening van ALT001 werd aan elke MSA-patiënt in de interventiegroep gegeven, met intraveneuze toediening op dagen 1 tot 14, 31 tot 44±3 en 61 tot 74±5, en de behandeling werd één keer per dag gegeven. Intraveneuze toediening: ALT001 (130 μg/tak) werd opgelost in 100 ml natriumchloride-injectie, wat in ongeveer 30-40 minuten werd voltooid.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Dag 180±7 na behandeling
Incidentie van bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) binnen 180±7 dagen na behandeling.
Dag 180±7 na behandeling
Veranderingen in de gecombineerde multiple systeematrofie beoordelingsschaal (UMSARS) onderdeelscores, som van onderdeel 1 en 2 scores
Tijdsspanne: Dag 15, 45±3, 75±5 en 180±14 na behandeling
De uniforme beoordelingsschaal voor multipele systeematrofie (UMSARS) bestaat uit vier subschalen: UMSARS-I (12 items) beoordeelt door de patiënt gerapporteerde functionele beperkingen, UMSARS-II (14 items) beoordeelt motorische stoornissen op basis van een klinisch onderzoek, UMSARS-III registreert bloeddruk en hartslag in liggende en staande houding, en UMSARS-IV (1 item) beoordeelt op taken gebaseerde beperkingen. Hogere scores op de UMSARS duiden op een grotere mate van beperking.
Dag 15, 45±3, 75±5 en 180±14 na behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de samengestelde autonome symptoomscore (COMPASS) scores
Tijdsspanne: Dag 15, 45±3, 75±5 en 180±14 na behandeling
De Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) is een herziene versie van de 169-item Autonomic Symptom Profile die 11 domeinen van de autonome functie beoordeelt, naar de 31-item COMPASS, die nu zes domeinen beoordeelt: orthostatische hypotensie (maximale score 10), vasomotorisch (maximale score 6), secretomotorisch (maximale score 7), gastro-intestinaal (maximale score 28), blaas (maximale score 9) en pupilmotorische functies (maximale score 15). Scores van elke component worden geregistreerd en een gewogen totaalscore wordt berekend. Hogere scores op deze schaal duiden op ernstigere klinische symptomen gerelateerd aan autonome dysfunctie. Het is een gevalideerd, gebruiksvriendelijk zelfbeoordelingsinstrument ontworpen voor klinisch autonoom onderzoek en praktijk.
Dag 15, 45±3, 75±5 en 180±14 na behandeling
Veranderingen in plasmabiomarkers (NFL, α-syn, GFAP)
Tijdsspanne: Dag 15, 45±3, 75±5 en 180±14 na behandeling
Veranderingen in NFL, α-syn, GFAP in plasma op dagen 15, 45±3, 74±5, 180±14 na behandeling.
Dag 15, 45±3, 75±5 en 180±14 na behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

yilong Wang

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Hoofdonderzoeker: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KY2026-048-01
  • HX-A-2025122 (Andere identificatie: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren