Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALT001:n laajennustutkimus monijärjestelmäatrofiapotilailla (ALT001 in MSA)

keskiviikko 25. maaliskuuta 2026 päivittänyt: yilong Wang

ALT001:n laajennustutkimus potilailla, joilla on monisysteemiatrofia

Tämä on avoimen leiman, yksikeskuksinen, prospektiivinen, yksihaarainen kliininen tutkimus. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ALT001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa potilailla, joilla on monijärjestelmäatrofia (MSA), todellisessa käyttöympäristössä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Multiple system atrophy (MSA) on etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, jolle on ominaista autonomisen toimintahäiriön, Parkinsonin oireyhtymän ja pikkuaivo-oireyhtymän yhdistelmä. MSA:n esiintyvyys vaihtelee 1,9–4,9 tapauksesta 100 000 henkilöä kohden, ja keskimääräinen sairastumisikä on 56,2 vuotta. 50 vuotta täyttäneiden henkilöiden keskuudessa esiintyvyys on 3,0 tapauksessa 100 000 henkilöä kohden. MSA:n keskimääräinen sairastumisikä on 56,2 vuotta, ja mediaani elossaoloaika vaihtelee 6,2–7,5 vuoden välillä. MSA:ssa esiintyy usein vakavaa autonomista toimintahäiriötä sairauden varhaisessa vaiheessa, mikä vaikuttaa potilaan selviytymiseen. Lisäksi varhaisen diagnosoinnin vaikeuden, nopean etenemisen ja huonon ennusteen vuoksi lähes 50 % potilaista tarvitsee kävelykalua tai fyysistä apua liikkumiseen kolmen vuoden kuluessa motoristen oireiden puhkeamisesta. Viidessä vuodessa 60 % potilaista on pyörätuoliin sidottuja, ja kuuden–kahdeksan vuoden jälkeen suurin osa on täysin vuoteenomana, mikä heikentää merkittävästi heidän elämänlaatuaan. Nykyiset oireisiin ja tukemiseen tähtäävät hoitomuodot eivät täytä MSA-potilaiden hoitovaatimuksia. Lisäksi mahdolliset haittavaikutukset ja sairauden etenemiseen vaikuttavat tekijät rajoittavat joidenkin lääkkeiden käyttöä, mikä korostaa tarvetta tautimuuntavien tai neuroprotektiivisten aineiden kehittämiselle sairauden etenemisen hidastamiseksi. "ALT001, Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD:n kehittämä hermokorjausproteiini, on peräisin solujen eksosomeista, jotka ovat kantasolujen erittämiä spesifejä mikroympäristöproteiinipolymeereja hätätilanteissa. Sillä on valikoiva kokoonpano, kohdennettu toimitus, erittäin tehokas kudoskorjaus, poikkeuksellinen turvallisuus, kemiallinen vakaus ja kätevä säilytys. Aikaisemmat perustutkimukset ovat osoittaneet ALT001:n mahdollisuudet edistää endogeenistä hermostokudoskorjausta, osoittaen merkittäviä neuroprotektiivisia ja neurorestoratiivisia vaikutuksia eläinmalleissa. Siksi, edellisessä ALT001:n tutkimuksessa MSA-P-alaityypin potilaille ja tulevassa tutkimuksessa MSA-C-alaityypin potilaille perustuen, laajennamme sisällyttämis- ja poissulkemisperusteita arvioidaksemme ALT001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa MSA:n hoidossa todellisessa maailmassa. Tämä tutkimus pyrkii rekrytoimaan 60 MSA-potilasta, joiden ikä on 30–75 vuotta. Kaikki osallistujat saavat kolme ALT001-hoidon sykliä, joista jokainen kestää 30 päivää. ALT001 annostellaan laskimonsisäisesti (130 µg) jokaisen syklin ensimmäisten 14 päivän aikana. Arviointeja, kuten elintoimintojen seuranta, laboratoriotestit (esim. perusverikokeet, veribiokemialliset tutkimukset, hyytymistestit) ja neurologiset arvioinnit (esim. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale [UMSARS] ja Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS]), suoritetaan jokaisella syklillä ja 180 päivää hoidon jälkeen. Lisäksi, jos potilailla ilmenee uusia neurologisia oireita tai epäilyttäviä tapahtumia, suoritetaan lisäkäyntejä, ja tutkijoiden on toimitettava ja tulkittava asiaankuuluvat tiedot 72 tunnin kuluessa tapahtuman sattumisesta.Tämän tutkimuksen pöytäkirja on hyväksytty Beijing Tiantan Hospitalin eettisen toimikunnan toimesta. Kaikki osallistujat antavat kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimukseen osallistumista."

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100070
        • Beijing Tiantan Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • 1. Ikä 30–75 vuotta mukaan lukien, kumpi tahansa sukupuoli; 2. Kliinisesti vahvistettu tai kliinisesti todennäköinen MSA (sisältäen sekä MSA-C- että MSA-P-alatyypit); 3. Kyky kävellä itsenäisesti tai kävelylaitteen avulla vähintään 10 metriä; 4. Kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antaminen.

Poissulkemiskriteerit:

  • 1. Aivomagneettikuvauksessa seulonnassa havaittuja muita keskushermostopatologioita, jotka viittaavat muihin kuin MSA:han liittyviin neurodegeneratiivisiin sairauksiin; 2. Muut merkittävät patologiset löydökset aivomagneettikuvauksessa seulonnassa, mukaan lukien mutta ei rajoittuen: aivoinfarkti, akuutti aivoinfarkti, aneurysma, verisuonipoikkeavuus, infektioherpeset, aivokasvaimet tai muut tilaa vievät muutokset (meningeoomat tai arachnoidikystat, joiden halkaisija on <1 cm, eivät vaadi poissulkemista); 3. Puutteellisesti hoidettujen tai biologisten lääkkeiden vaatimien immuunivälitteisten sairauksien esiintyminen; 4. Tunnettu allergiahistoria biologisia lääkkeitä kohtaan, kuten proteiineihin tai solupohjaisiin tuotteisiin; 5. Rokotusten saanti viimeisen kuukauden aikana; 6. Potilaat, joilla on aiempi vahvistettu syöpädiagnoosi tai jotka saavat parhaillaan syöpälääkehoitoa; 7. Potilaat, joilla on aiempi vahvistettu epilepsiadiagnoosi tai jotka käyttävät parhaillaan epilepsialääkkeitä; 8. Samanaikainen vakava maksavaurio, munuaisvaurio tai vakava sydämen vajaatoiminta (vakava maksavaurio määritellään ALT ≥1,5-kertaiseksi normaalirajan yläpuolelle tai AST ≥1,5-kertaiseksi normaalirajan yläpuolelle; vakava munuaisvaurio määritellään seerumin kreatiniinin (CRE) ≥1,5-kertaiseksi normaalirajan yläpuolelle tai arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) <40 ml/min/1,73 m²; vakava sydämen vajaatoiminta määritellään NYHA-luokan 3-4 mukaisesti), tai merkittäviä poikkeavuuksia fysikaalisessa tutkimuksessa, elintoimintojen seurannassa, laboratoriokokeissa tai elektrokardiogrammissa, jotka tutkijan mielestä vaativat lisätutkimusta tai hoitoa, tai voivat häiritä tutkimusmenetelmiä tai turvallisuutta; 9. Potilaat, joilla on alkoholin tai päihteiden väärinkäyttöhistoria tai alkoholi- tai päihderiippuvuus viimeisen 2 vuoden aikana; 10. Potilaat, joilla on DSM-V-kriteerien mukaisesti diagnosoitu mielenterveyden häiriö, tai joilla on ilmeinen itsemurha-aie; 11. Raskaana olevat, imettävät tai mahdollisesti raskaaksi tulevat potilaat, tai ne, jotka suunnittelevat raskautta; 12. Kyvyttömyys noudattaa seuranta-arviointeja muista syistä; 13. Potilaat, joita tutkija pitää sopimattomina osallistumaan tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventioryhmä
Interventioryhmän jokaiselle MSA-potilaalle annettiin ALT001:tä laskimonsisäisesti, laskimonsisäisesti annosteltiin päivinä 1–14, 31–44±3 ja 61–74±5, ja hoitoa annettiin kerran päivässä. Laskimonsisäinen annostelu: ALT001 (130 μg/haara) liuotettiin 100 ml natriumkloridipistokseen, joka valmistui noin 30–40 minuutissa.
Lääke: ALT001

"ALT001" on hermoston korjausproteiini, jonka on kehittänyt Darwin Start (Hubei) Biopharmaceutical Co., Ltd. Se on ryhmä erityisiä mikroympäristön proteiinipolymeerejä, joita erittyy kantasolujen hätätilassa. Sillä on etuja kuten valikoiva kokoaminen, kohdennettu toimitus, vaurioituneiden kudosten tehokas korjaaminen, korkea turvallisuus, kemiallinen vakaus, helppo varastointi jne., ja sillä on voimakas hermoston korjauskyky. Ryhmien mukaan potilaita hoidettaisiin ALT001:llä intratekaalisella injektiolla tai intravenoosilla injektiolla.

Interventioryhmän jokaiselle MSA-potilaalle annettiin ALT001:iä intravenoosina, intravenoosihoidot päivinä 1-14, 31-44±3 ja 61-74±5, ja hoitoa annettiin kerran päivässä. Intravenoosihoito: ALT001 (130 μg/haara) liuotettiin 100 ml:n natriumkloridin ruiskeeseen, mikä valmistui noin 30-40 minuutissa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys
Aikaikkuna: Day 180±7 hoidon jälkeen
Haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys 180±7 päivän kuluessa hoidosta.
Day 180±7 hoidon jälkeen
Muutokset yhtenäisen monijärjestelmäatrofian arviointiasteikon (UMSARS) osa-alueiden pistemäärissä, osien 1 ja 2 pistemäärien summa
Aikaikkuna: Päivä 15, 45±3, 75±5 ja 180±14 hoidon jälkeen
Yhdistetty monijärjestelmäatrofia-arviointiasteikko (UMSARS) koostuu neljästä osa-asteikosta: UMSARS-I (12 kohdetta) arvioi potilaan raportoimaa toimintakyvyn heikkenemistä, UMSARS-II (14 kohdetta) arvioi motorista vajaatoimintaa kliinisen tutkimuksen perusteella, UMSARS-III tallentaa verenpaineen ja sykkeen makuu- ja seisoma-asennoissa, ja UMSARS-IV (1 kohde) arvioii arkipäiväisten tehtävien aiheuttamaa toimintakyvyn heikkenemistä. Korkeammat pisteet UMSARS-asteikolla osoittavat suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä.
Päivä 15, 45±3, 75±5 ja 180±14 hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Komposiittisen autonomisen oirepisteytyslaskelman (COMPASS) pistemäärän muutokset
Aikaikkuna: 15. päivä, 45±3, 75±5 ja 180±14 hoidon jälkeen
Komposiittinen autonomisen oireen pisteet (COMPASS) on uudistettu versio 169-kohdallisesta Autonomisen oireen profiilista, joka arvioi 11 autonomisen toiminnan aluetta, lyhennettynä 31-kohdalliseksi COMPASS:ksi, joka nyt arvioi kuutta aluetta: ortostaattinen hypotensio (maksimipisteet 10), vasomotorinen (maksimipisteet 6), sekretomotorinen (maksimipisteet 7), gastrointestinalinen (maksimipisteet 28), virtsarakko (maksimipisteet 9) ja pupillomotoriset toiminnot (maksimipisteet 15). Kunkin komponentin pisteet tallennetaan ja painotettu kokonaispistemäärä lasketaan. Korkeammat pisteet tällä asteikolla osoittavat vakavampia autonomisen toimintahäiriön liittyviä kliinisiä oireita. Se on validoitu, helppokäyttöinen itsearviointiväline, joka on suunniteltu kliiniseen autonomiseen tutkimukseen ja käytäntöön.
15. päivä, 45±3, 75±5 ja 180±14 hoidon jälkeen
Ortostaattisen hypotension esiintyvyyden muutokset
Aikaikkuna: Päivä 15, 45±3, 75±5 ja 180±14 hoidon jälkeen
Potilaiden ortostaattisen hypotensioiden ilmaantuvuuden muutokset hoidon jälkeen 15., 45±3., 75±5. ja 180±14. päivinä mitattuna makuuasennossa-pystyasennossa verenpaineen seurannalla/24-tunnin ambulantin verenpaineen seurannalla/pystysuoran kallistustestin avulla.
Päivä 15, 45±3, 75±5 ja 180±14 hoidon jälkeen
Kolmiulotteisen kävelytutkimuksen parametrien vaihtelu monitehtävän aikana
Aikaikkuna: 180. päivä ±14 hoidon jälkeen
Kolmiulotteisen kävelyanalyysin parametrien muutokset monitehtävissä potilailla 180±14 päivänä hoidon jälkeen.
180. päivä ±14 hoidon jälkeen
Muutokset EQ-5D-pisteissä
Aikaikkuna: Day 180±14 hoidon jälkeen
EuroQol Five-Dimensional -kysely (EQ-5D) on standardoitu, yleiskäyttöinen väline terveyteen liittyvän elämänlaadun mittaamiseen.
Se koostuu kuvaavasta järjestelmästä ja EuroQol-visuaalisesta analogiasteikosta (EQ VAS).
Kuvaava järjestelmä käsittää viisi ulottuvuutta: liikkuvuus, itsestä huolehtiminen, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella ulottuvuudella on kolme (EQ-5D-3L) tai viisi (EQ-5D-5L) vaikeusastetta, mikä tuottaa viisinumeroisen koodin, joka kuvaa vastaajan terveydentilaa.
EQ-5D:n ensisijainen tehtävä on arvioida yksilön nykyistä yleistä terveydentilaa, ja se mahdollistaa terveyshyötyindeksin laskemisen arvojoukkojen avulla.
Sitä käytetään laajasti kliinisessä tulosten arvioinnissa, väestön terveyskartoituksissa ja terveystaloudellisissa arvioinneissa.
Day 180±14 hoidon jälkeen
Plasmabiomarkkereiden muutokset (NFL, α-syn, GFAP)
Aikaikkuna: Päivä 15, 45±3, 75±5 ja 180±14 hoidon jälkeen
NFL:n, α-syn:n, GFAP:n muutokset plasmassa 15, 45±3, 74±5, 180±14 päivänä hoidon jälkeen.
Päivä 15, 45±3, 75±5 ja 180±14 hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

yilong Wang

Tutkijat

  • Päätutkija: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Päätutkija: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. lokakuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 30. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KY2026-048-01
  • HX-A-2025122 (Muu tunniste: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Multiple System Atrofia

Kliiniset tutkimukset ALT001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa