Erweiterungsstudie von ALT001 bei Patienten mit Multisystematrophie (ALT001 in MSA)

Multiple System Atrophie (MSA) ist eine progressive neurodegenerative Erkrankung, die durch eine Mischung aus autonomer Dysfunktion, Parkinson-Syndrom und Kleinhirnsyndrom gekennzeichnet ist. Die Inzidenz von MSA liegt zwischen 1,9 und 4,9 pro 100.000 Personen, mit einem durchschnittlichen Erkrankungsalter von 56,2 Jahren. Unter Personen im Alter von 50 Jahren und älter beträgt die Prävalenz 3,0 pro 100.000. Das mittlere Erkrankungsalter von MSA beträgt 56,2 Jahre, und die mediane Überlebensdauer liegt zwischen 6,2 und 7,5 Jahren. MSA zeigt oft früh im Verlauf eine schwere autonome Dysfunktion, die das Überleben der Patienten beeinträchtigt. Aufgrund von Schwierigkeiten bei der Früherkennung, des raschen Fortschreitens und der schlechten Prognose benötigen außerdem fast 50% der Patienten innerhalb von drei Jahren nach dem Auftreten motorischer Symptome eine Gehhilfe oder körperliche Unterstützung beim Gehen. Innerhalb von fünf Jahren werden 60% der Patienten rollstuhlabhängig, und nach sechs bis acht Jahren sind die meisten bettlägerig, was ihre Lebensqualität erheblich beeinträchtigt. Aktuelle symptomatische und unterstützende Therapien erfüllen die Behandlungsanforderungen von MSA-Patienten nicht ausreichend. Darüber hinaus schränken mögliche Nebenwirkungen und Krankheitsprogressionsfaktoren die Anwendung bestimmter Medikamente ein, was den dringenden Bedarf an der Entwicklung krankheitsmodifizierender oder neuroprotektiver Wirkstoffe zur Verlangsamung des Krankheitsfortschritts unterstreicht. "ALT001, ein von Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD entwickeltes Nervenreparaturprotein, stammt aus zellulären Exosomen, einer Reihe spezifischer mikroumgebungsbedingter Proteinpolymere, die von Stammzellen unter Notfallbedingungen ausgeschieden werden. Es zeichnet sich durch selektive Assemblierung, gezielte Abgabe, hocheffiziente Gewebereparatur, außergewöhnliche Sicherheit, chemische Stabilität und einfache Lagerung aus. Frühere Grundlagenforschung hat das Potenzial von ALT001 zur Förderung der endogenen Nervengewebereparatur gezeigt und deutliche neuroprotektive und neurorestaurative Wirkungen in Tiermodellen aufgewiesen. Daher erweitern wir, basierend auf der zuvor begonnenen Studie von ALT001 bei Patienten mit dem MSA-P-Subtyp und der bevorstehenden Studie bei Patienten mit dem MSA-C-Subtyp, die Ein- und Ausschlusskriterien, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ALT001 bei der Behandlung von MSA in einem realen Umfeld zu bewerten. Diese Studie zielt darauf ab, 60 MSA-Patienten im Alter zwischen 30 und 75 Jahren zu rekrutieren. Alle Teilnehmer erhalten drei Zyklen der ALT001-Behandlung, wobei jeder Zyklus 30 Tage dauert. ALT001 wird während der ersten 14 Tage jedes Zyklus über intravenöse Infusion (130 µg) verabreicht. Bewertungen einschließlich Vitalzeichen, Labortests (z.B. Routinebluttests, Blutbiochemieuntersuchungen, Gerinnungstests) und neurologische Bewertungen (z.B. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale [UMSARS] und Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS]) werden in jedem Zyklus und 180 Tage nach der Behandlung durchgeführt. Zusätzlich werden, wenn Patienten neue neurologische Symptome oder verdächtige Ereignisse erleben, zusätzliche Besuche durchgeführt, und Forscher müssen relevante Daten innerhalb von 72 Stunden nach dem Ereignis einreichen und interpretieren. Das Protokoll dieser Studie wurde vom Ethikkomitee des Beijing Tiantan Hospital genehmigt. Alle Teilnehmer werden vor dem Studieneintritt schriftliche Einverständniserklärungen abgeben.