Utvidgningsstudie av ALT001 hos patienter med multipel systematrofi (ALT001 in MSA)

Multipel systematrofi (MSA) är en progressiv neurodegenerativ sjukdom som kännetecknas av en blandning av autonom dysfunktion, Parkinsons syndrom och cerebellärt syndrom. Incidensten av MSA varierar från 1,9 till 4,9 per 100 000 individer, med en genomsnittlig ålder vid insjuknande på 56,2 år. Bland individer i åldern 50 år och äldre är prevalensen 3,0 per 100 000. Den genomsnittliga åldern vid MSA-insjuknande är 56,2 år, och den mediana överlevnaden varierar från 6,2 till 7,5 år. MSA uppvisar ofta svår autonom dysfunktion tidigt i förloppet, vilket påverkar patienternas överlevnad. Dessutom, på grund av svårigheter med tidig diagnos, snabb progression och dålig prognos, kräver nästan 50 % av patienterna gånghjälpmedel eller fysisk assistans för förflyttning inom tre år från motoriska symtomdebut. Inom fem år blir 60 % av patienterna rullstolsbundna, och efter sex till åtta år är de flesta helt sängbundna, vilket allvarligt äventyrar deras livskvalitet. Nuvarande symtomatiska och stödjande terapier räcker inte till för att möta behandlingsbehoven hos MSA-patienter. Dessutom begränsar potentiella biverkningar och sjukdomsprogressionsfaktorer användningen av vissa läkemedel, vilket understryker det kritiska behovet av att utveckla sjukdomsmodifierande eller neuroprotektiva medel för att bromsa sjukdomsframskridandet. "ALT001, ett nervreparationsprotein skapat av Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, härrör från cellulära exosomer, en uppsättning specifika mikromiljöproteiner som utsöndras av stamceller under akuta förhållanden. Det utmärker sig genom selektiv sammansättning, riktad leverans, mycket effektiv vävnadsreparation, exceptionell säkerhet, kemisk stabilitet och bekväm förvaring. Tidigare grundläggande forskning har indikerat att ALT001 har potential att främja endogen nervvävnadsreparation och uppvisar betydande neuroprotektiva och neurorestaurativa effekter i djurmodeller. Därför, baserat på den tidigare initierade studien av ALT001 hos patienter med MSA-P-subtypen och den kommande studien hos patienter med MSA-C-subtypen, utvidgar vi inklusions- och exklusionskriterierna för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av ALT001 vid behandling av MSA i en verklig värld. Denna studie syftar till att rekrytera 60 MSA-patienter i åldrarna 30 till 75 år. Alla deltagare kommer att få tre behandlingscykler med ALT001, där varje cykel varar i 30 dagar. ALT001 kommer att administreras via intravenös infusion (130 μg) under de första 14 dagarna i varje cykel. Bedömningar inklusive vitala tecken, laboratorietester (t.ex. rutinmässiga blodprov, biokemiska blodundersökningar, koagulationsprover) och neurologiska utvärderingar (t.ex. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale [UMSARS] och Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS]) kommer att genomföras vid varje cykel och 180 dagar efter behandlingen. Dessutom, om patienter upplever nya neurologiska symtom eller misstänkta händelser, kommer ytterligare besök att genomföras, och forskare måste lämna in och tolka relevanta data inom 72 timmar från händelseförekomsten. Protokollet för denna studie har godkänts av etikkommittén på Beijing Tiantan Hospital. Alla deltagare kommer att ge skriftligt informerat samtycke innan de går med i studien.