Emapalumab MDA5 快速进展性间质性肺疾病 (RP-ILD) 研究
2026年8月21日 更新者：Kelly Corbitt、University of Miami
Emapalumab 用于治疗抗 MDA5 抗体阳性快速进展性间质性肺疾病
这是一项概念验证研究，旨在确定Emapalumab是否对治疗抗MDA5抗体阳性快速进展性间质性肺病（MDA5 RP-ILD）有效。
Emapalumab是一种目前用于治疗免疫系统严重问题（称为巨噬细胞活化综合征）的药物，该疾病与MDA5 RP-ILD具有一些相似特征。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Kelly Corbitt, D.O.
- 电话号码：305-243-7545
- 邮箱：KKC51@miami.edu
学习地点
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- 招聘中
- University of Miami Hospital and Clinics
-
接触：
- Kelly Corbitt, D.O.
- 电话号码：305-243-7545
- 邮箱：KKC51@miami.edu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
根据以下至少2/4项标准确定的进行性间质性肺病：
- 呼吸症状恶化；
- 氧需求增加或新出现氧需求；
- 胸部CT显示疾病恶化；
- 肺功能测试中用力肺活量（FVC1）或一氧化碳弥散量（DLCO）恶化
- 存在MDA5抗体
- 铁蛋白水平高于正常值上限（ULN）
- 参与者年龄至少18岁
排除标准：
- 活动性、未经治疗的细菌、分枝杆菌或真菌感染
- 活动性带状疱疹感染
- 目前需要体外膜肺氧合（ECMO）
- 参与者拒绝参加研究
- 孕妇
- 囚犯
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：艾玛帕鲁单抗
参与者将在第1天接受静脉注射6毫克/公斤剂量的依马帕鲁单抗，随后在2周内每3天注射3毫克/公斤，再之后在额外的2周内每周两次注射3毫克/公斤。
总治疗时长为12周。
|
Emapalumab 按以下给药方案静脉给药：第 1 天 6 mg/kg，随后每 3 天 3 mg/kg 持续 2 周，然后每周两次 3 mg/kg 持续 2 周。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
氧气需求量变化
大体时间：基线, 4周, 12周
|
补充氧气需求评估为参与者在静息状态下的氧气流量（以升/分钟[L/min]报告），并在可行时评估参与者在6分钟步行测试（6MWT）期间行走时的氧气流量。
将数值与基线进行比较以评估随时间的变化。
|
基线, 4周, 12周
|
|
肺一氧化碳弥散量（DLCO）
大体时间：基线，12周
|
通过标准肺功能测试测量的一氧化碳弥散量（DLCO）评估肺气体交换能力。
结果以DLCO相对于基线的百分比变化（%）表示。
|
基线，12周
|
|
胸部计算机断层扫描（CT）实变的变化
大体时间：基线、4周、12周
|
通过胸部计算机断层扫描（CT）评估肺部实变。
CT影像将由放射科医生和肺科医生审阅，并记录受实变影响的肺部百分比。
将评估受影响肺部的百分比变化。
|
基线、4周、12周
|
|
用力肺活量 (FVC)
大体时间：基线，12周
|
使用标准肺功能测试（肺活量测定法）测量的用力肺活量（FVC）评估肺功能。
结果以FVC相对于基线的百分比变化（%）表示。
|
基线，12周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
铁蛋白水平变化
大体时间：基线、4周、12周
|
使用标准临床实验室检测方法测量血清铁蛋白浓度，并以纳克每毫升（ng/mL）为单位报告。
在基线和基线后评估中获得的值用于评估铁蛋白水平相对于基线的变化。
|
基线、4周、12周
|
|
MDA5抗体水平变化
大体时间：基线，12周
|
血清抗黑色素瘤分化相关蛋白5（抗MDA5）抗体水平，采用经验证的临床检测方法测量的定量血清实验室数值。
使用基线和基线后评估中获得的值来评估血清抗MDA5抗体水平相对于基线的变化。
|
基线，12周
|
|
治疗期间的新发感染
大体时间：基线，12周
|
在研究期间，经临床评估发现至少经历一次新感染的参与者人数。
|
基线，12周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kelly Corbitt, D.O.、University of Miami
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年7月23日
初级完成 (估计的)
2027年7月1日
研究完成 (估计的)
2027年7月1日
研究注册日期
首次提交
2026年3月16日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月16日
首次发布 (实际的)
2026年3月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月21日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.