Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Emapalumab MDA5 Rapidly Progressive Interstitial Lung Disease (RP-ILD) Studie

21. august 2026 oppdatert av: Kelly Corbitt, University of Miami

Emapalumab for behandling av anti-MDA5-antistoff positiv raskt progressiv interstitiell lungesykdom

Dette er en proof-of-concept-studie for å avgjøre om Emapalumab ser ut til å være effektivt for behandling av anti-MDA5-antistoff positiv raskt progressiv interstitiell lungesykdom (MDA5 RP-ILD). Emapalumab er et legemiddel som for tiden brukes for et alvorlig problem med immunsystemet, kalt makrofagaktiveringssyndrom, og denne sykdommen deler noen lignende trekk med MDA5 RP-ILD.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Kelly Corbitt, D.O.
  • Telefonnummer: 305-243-7545
  • E-post: KKC51@miami.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Progressiv interstitiell lungesykdom fastsatt av minst 2/4 av følgende:

    1. forverrede respiratoriske symptomer;
    2. forverret eller nytt oksygenbehov;
    3. forverret sykdom på CT av brystkassen;
    4. forverret Forcett Vital Kapasitet (FVC1) eller Diffusjonskapasitet for Karbonmonoksid (DLCO) på lungefunksjonstester
  • MDA5-antistoffer tilstede
  • Forhøyet ferritin over øvre normalgrense (ULN)
  • Deltaker minst 18 år gammel

Eksklusjonskriterier:

  • Aktiv, ubehandlet bakteriell, mykobakteriell eller soppinfeksjon
  • Aktiv herpes zoster-infeksjon
  • Krever ekstrakorporal membranoksygenering (ECMO) for øyeblikket
  • Deltaker nekter å delta i studien
  • Gravide kvinner
  • Fanger

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Emapalumab
Deltakerne vil få emapalumab administrert intravenøst i en dose på 6 mg/kg på dag 1, etterfulgt av 3 mg/kg hver 3. dag i 2 uker, og deretter 3 mg/kg to ganger i uken i ytterligere 2 uker. Total behandlingsvarighet er 12 uker.
Legemiddel: Emapalumab
Emapalumab administreres intravenøst i henhold til følgende doseringsregime: 6 mg/kg på dag 1, etterfulgt av 3 mg/kg hver 3. dag i 2 uker, og deretter 3 mg/kg to ganger i uken i 2 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i oksygenbehov
Tidsramme: Utgangspunkt, 4 uker, 12 uker
Tilskuddssauerstoffbehov vurdert som oksygenstrømningshastigheten (rapportert i liter per minutt [L/min]) mens deltakeren er i hvile og, når det er mulig, mens deltakeren er i bevegelse under 6-minutters gangtesten (6MWT). Verdiene sammenlignes med utgangspunktet for å vurdere endring over tid.
Utgangspunkt, 4 uker, 12 uker
Diffusjonskapasitet i lungene for karbonmonoksid (DLCO)
Tidsramme: Baseline, 12 uker
Lungens gassutvekslingskapasitet vurdert ved diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO) målt med standard lungefunksjonstesting.
Resultatet uttrykkes som prosentvis endring fra utgangspunkt (%) i DLCO
Baseline, 12 uker
Endring i CT-konsolideringer i brystet
Tidsramme: Baseline, 4 uker, 12 uker
Lungekonsolideringer vurdert på bryst-CT (computertomografi). CT-bilder blir gjennomgått av en radiolog og en pulmonolog, og prosentandelen av lungen som er påvirket av konsolideringer vil bli dokumentert. Prosentvis endring i påvirket lunge vil bli evaluert.
Baseline, 4 uker, 12 uker
Tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Utdgangspunkt, 12 uker
Lungefunksjon vurdert ved bruk av tvungen vitalkapasitet (FVC) målt med standard lungefunksjonstesting (spirometri).
Resultatet uttrykkes som prosentvis endring fra utgangspunkt (%) i FVC.
Utdgangspunkt, 12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ferritinnivå
Tidsramme: Baseline, 4 uker, 12 uker
Serumferritinkonsentrasjon målt ved standard klinisk laboratorietesting og rapportert i nanogram per milliliter (ng/mL). Verdier hentet ved baseline og under etter-baseline-vurderinger brukes til å vurdere endring fra baseline i ferritinnivå.
Baseline, 4 uker, 12 uker
Endring i MDA5-antistoffnivå
Tidsramme: Baseline, 12 uker
Serum anti-melanoma differensieringsassosiert protein 5 (anti-MDA5) antistoffnivå målt som en kvantitativ serum laboratorieverdi ved bruk av en validert klinisk analyse. Verdier oppnådd ved utgangspunkt og under etterfølgende vurderinger etter utgangspunktet brukes til å vurdere endring fra utgangspunkt i serum anti-MDA5 antistoffnivå.
Baseline, 12 uker
Nye infeksjoner under behandling
Tidsramme: Baseline, 12 uker
Antall deltakere som opplever minst én ny infeksjon i løpet av studieperioden, identifisert gjennom klinisk vurdering.
Baseline, 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Miami

Samarbeidspartnere

Swedish Orphan Biovitrum

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kelly Corbitt, D.O., University of Miami

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. juli 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

23. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20241227

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere