Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Emapalumab MDA5 Snabbt Progressiv Interstitiell Lungsjukdom (RP-ILD) Studie

21 augusti 2026 uppdaterad av: Kelly Corbitt, University of Miami

Emapalumab för behandling av anti-MDA5-antikroppspositiv snabbt progressiv interstitiell lungsjukdom

Detta är en proof of concept-studie för att avgöra om Emapalumab verkar effektivt för behandling av anti-MDA5-antikroppspositiv snabbt progressiv interstitiell lungsjukdom (MDA5 RP-ILD). Emapalumab är ett läkemedel som för närvarande används för ett allvarligt problem med immunsystemet, kallad makrofagaktiveringssyndrom, och denna sjukdom delar vissa liknande egenskaper med MDA5 RP-ILD.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Kelly Corbitt, D.O.
  • Telefonnummer: 305-243-7545
  • E-post: KKC51@miami.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Progressiv interstitiell lungsjukdom som bestäms av minst 2/4 av följande:

    1. försämrade respiratoriska symptom;
    2. försämrat eller nytt syrebehov;
    3. försämrad sjukdom på CT thorax;
    4. försämrad forcerad vitalkapacitet (FVC1) eller diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO) vid lungfunktionstester
  • MDA5-antikroppar närvarande
  • Förhöjt ferritin över övre normalgräns (ULN)
  • Deltagare minst 18 år gammal

Exklusionskriterier:

  • Aktiv, obehandlad bakteriell, mykobakteriell eller svampinfektion
  • Aktiv herpes zoster-infektion
  • Kräver för närvarande extracorporeal membrane oxygenation (ECMO)
  • Deltagare vägrar att delta i studien
  • Gravida kvinnor
  • Fångar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Emapalumab
Deltagarna kommer att få emapalumab administrerat intravenöst i en dos av 6 mg/kg på dag 1, följt av 3 mg/kg var tredje dag i 2 veckor, och sedan 3 mg/kg två gånger i veckan i ytterligare 2 veckor. Total behandlingslängd är 12 veckor.
Läkemedel: Emapalumab
Emapalumab administreras intravenöst enligt följande doseringsschema: 6 mg/kg dag 1, följt av 3 mg/kg var tredje dag i 2 veckor och sedan 3 mg/kg två gånger i veckan i 2 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i syrebehov
Tidsram: Baslinje, 4 veckor, 12 veckor
Tilläggssyrebehov bedöms som syreflödeshastigheten (rapporterad i liter per minut [L/min]) medan deltagaren vilar och, när det är möjligt, medan deltagaren går under 6-minuters gångtestet (6MWT). Värdena jämförs med baslinjen för att bedöma förändring över tid.
Baslinje, 4 veckor, 12 veckor
Diffusionskapacitet för kolmonoxid i lungorna (DLCO)
Tidsram: Baseline, 12 veckor
Pulmonell gasutbyteskapacitet bedömd med diffusionskapaciteten i lungorna för kolmonoxid (DLCO) mätt med standardiserad lungfunktionstestning. Resultatet uttrycks som procentuell förändring från baslinjen (%) i DLCO
Baseline, 12 veckor
Förändring i datortomografi (DT) av bröstkorgskonsolideringar
Tidsram: Baseline, 4 veckor, 12 veckor
Pulmonala konsolideringar bedömda på datortomografi (DT) av bröstkorgen. DT-bilder granskas av en radiolog och en pulmonolog, och procent av lunga som påverkas av konsolideringar kommer att dokumenteras. Procentuell förändring av påverkad lunga kommer att utvärderas.
Baseline, 4 veckor, 12 veckor
Forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Baslinje, 12 veckor
Lungfunktion bedömd med forcerad vitalkapacitet (FVC) mätt med standard lungfunktionstestning (spirometri).
Resultatet uttrycks som procentuell förändring från baslinjen (%) i FVC.
Baslinje, 12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i ferritinnivå
Tidsram: Baslinje, 4 veckor, 12 veckor
Serumferritinkoncentration mätt med standard klinisk laboratorietestning och rapporterad i nanogram per milliliter (ng/mL). Värden som erhållits vid baslinjen och under post-baslinjebedömningar används för att bedöma förändring från baslinjen i ferritinnivå.
Baslinje, 4 veckor, 12 veckor
Förändring i MDA5-antikroppsnivå
Tidsram: Baseline, 12 veckor
Serum anti-melanomdifferentierings-associerat protein 5 (anti-MDA5) antikroppsnivå mätt som ett kvantitativt serumlaboratorievärde med en validerad klinisk analys. Värden som erhållits vid baslinjen och under post-baslinjeutvärderingar används för att bedöma förändring från baslinjen i serum anti-MDA5 antikroppsnivå.
Baseline, 12 veckor
Nya infektioner under behandling
Tidsram: Baslinje, 12 veckor
Antal deltagare som upplever minst en ny infektion under studieperioden, identifierad genom klinisk bedömning.
Baslinje, 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Miami

Samarbetspartners

Swedish Orphan Biovitrum

Utredare

  • Huvudutredare: Kelly Corbitt, D.O., University of Miami

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juli 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2026

Första postat (Faktisk)

23 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20241227

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera