Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Emapalumab MDA5 Rapid Progressieve Interstitiële Longziekte (RP-ILD) Onderzoek

21 augustus 2026 bijgewerkt door: Kelly Corbitt, University of Miami

Emapalumab voor de behandeling van anti-MDA5-antilichaam positieve snel progressieve interstitiële longziekte

Dit is een proof-of-conceptstudie om te bepalen of Emapalumab effectief lijkt voor de behandeling van anti-MDA5-antilichaam positieve snel progressieve interstitiële longziekte (MDA5 RP-ILD). Emapalumab is een medicatie die momenteel wordt gebruikt voor een ernstig probleem met het immuunsysteem, macrofaag activatiesyndroom genaamd, en deze ziekte vertoont enkele vergelijkbare kenmerken met MDA5 RP-ILD.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

5

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Kelly Corbitt, D.O.
  • Telefoonnummer: 305-243-7545
  • E-mail: KKC51@miami.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Progressieve interstitiële longziekte zoals vastgesteld door ten minste 2/4 van de volgende:

    1. verergerende respiratoire symptomen;
    2. verergerende of nieuwe zuurstofbehoefte;
    3. verergerende ziekte op CT-thorax;
    4. verergerende geforceerde vitale capaciteit (FVC1) of diffusiecapaciteit voor koolmonoxide (DLCO) bij longfunctietesten
  • MDA5-antilichamen aanwezig
  • Verhoogd ferritine boven de bovengrens van normaal (BGN)
  • Deelnemer ten minste 18 jaar oud

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve, onbehandelde bacteriële, mycobacteriële of schimmelinfectie
  • Actieve herpes zoster-infectie
  • Momenteel extracorporele membraanoxygenatie (ECMO) vereist
  • Deelnemer weigert deelname aan de studie
  • Zwangere vrouwen
  • Gedetineerden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Emapalumab
De deelnemers krijgen emapalumab intraveneus toegediend in een dosis van 6 mg/kg op dag 1, gevolgd door 3 mg/kg elke 3 dagen gedurende 2 weken, en vervolgens 3 mg/kg tweemaal per week gedurende nog eens 2 weken. De totale behandelingsduur is 12 weken.
Geneesmiddel: Emapalumab
Emapalumab intraveneus toegediend volgens het volgende doseringsschema: 6 mg/kg op dag 1, gevolgd door 3 mg/kg elke 3 dagen gedurende 2 weken, en vervolgens 3 mg/kg tweemaal per week gedurende 2 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in zuurstofbehoefte
Tijdsspanne: Baseline, 4 weken, 12 weken
Behoefte aan aanvullende zuurstof beoordeeld als het zuurstofdebiet (gerapporteerd in liters per minuut [L/min]) terwijl de deelnemer in rust is en, indien mogelijk, terwijl de deelnemer loopt tijdens de 6-minuten wandeltest (6MWT). Waarden worden vergeleken met de baseline om verandering in de tijd te beoordelen.
Baseline, 4 weken, 12 weken
Diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO)
Tijdsspanne: Baseline, 12 weken
Pulmonale gasuitwisselingscapaciteit beoordeeld met behulp van de diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO) gemeten door standaard longfunctietesten. Het resultaat wordt uitgedrukt als procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (%) in DLCO
Baseline, 12 weken
Verandering in consolidaties op thoraxcomputertomografie (CT)
Tijdsspanne: Baseline, 4 weken, 12 weken
Pulmonale consolidaties beoordeeld op thoraxcomputertomografie (CT)-scans. CT-beelden worden beoordeeld door een radioloog en een longarts, en het percentage longweefsel dat door consolidaties is aangetast, wordt gedocumenteerd. De procentuele verandering van het aangetaste longweefsel wordt geëvalueerd.
Baseline, 4 weken, 12 weken
Forced Vital Capacity (FVC)
Tijdsspanne: Baseline, 12 weken
Longfunctie beoordeeld met geforceerde vitale capaciteit (FVC) gemeten door standaard longfunctietesten (spirometrie). Het resultaat wordt uitgedrukt als procentuele verandering vanaf baseline (%) in FVC.
Baseline, 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in ferritinegehalte
Tijdsspanne: Baseline, 4 weken, 12 weken
Serum ferritineconcentratie gemeten met standaard klinisch laboratoriumonderzoek en gerapporteerd in nanogram per milliliter (ng/mL). Waarden verkregen bij baseline en tijdens post-baseline beoordelingen worden gebruikt om de verandering vanaf baseline in ferritinegehalte te beoordelen.
Baseline, 4 weken, 12 weken
Verandering in MDA5-antilichaamniveau
Tijdsspanne: Baseline, 12 weken
Het serum anti-melanoma differentiatie-geassocieerd eiwit 5 (anti-MDA5) antilichaamniveau gemeten als een kwantitatieve serumlaboratoriumwaarde met behulp van een gevalideerde klinische test. Waarden verkregen bij baseline en tijdens post-baseline beoordelingen worden gebruikt om de verandering ten opzichte van baseline in het serum anti-MDA5 antilichaamniveau te beoordelen.
Baseline, 12 weken
Nieuwe infecties tijdens behandeling
Tijdsspanne: Baseline, 12 weken
Aantal deelnemers dat tijdens de onderzoeksperiode ten minste één nieuwe infectie ervaart, zoals vastgesteld door middel van klinische beoordeling.
Baseline, 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Miami

Medewerkers

Swedish Orphan Biovitrum

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kelly Corbitt, D.O., University of Miami

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20241227

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren